Pharming Group NL0010391025

RUCONEST® provided clinically meaningful relief of symptoms in children with hereditary angioedema

1. Berdientje 2 oktober 2017 08:13

   auteur info

   • Berdientje

     Lid sinds: 16 mei 2006

     Laatste bezoek: 27 jul 2022

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 497

     Gegeven: 98

   •    Aantal posts: 7.777

   http
   
   RUCONEST® provided clinically meaningful relief of symptoms in children with hereditary angioedema
   
   Leiden, The Netherlands, 02 October 2017: Pharming Group N.V. (“Pharming” or “the Company”) (Euronext Amsterdam: PHARM) announced today positive data from a clinical trial with the use of RUCONEST® [Recombinant Human C1 Esterase Inhibitor/ conestat alfa] for the treatment of hereditary angioedema (HAE) attacks in children.
   
   The open-label, single arm, Phase II clinical trial was designed in agreement with the European Medicines Agency (EMA) as part of a Paediatric Investigation Plan (PIP) to assess the pharmacokinetic, safety and efficacy profiles of RUCONEST® at a dose of 50 IU/kg in paediatric HAE patients ages 2-13 years in support of a paediatric indication for treatment of HAE attacks.
   
   A total of 20 children with HAE were treated for 73 HAE attacks at a dose of 50 IU/kg (up to a maximum of 4200 IU). The study reported clinically meaningful relief of symptoms assessed using a visual analogue scale (VAS) completed by the patient (assisted by their parent). The median time to onset of relief was 60 minutes (95% confidence interval: 60-63), and the median time to minimal symptoms was 122 minutes (95% confidence interval: 120-126). Only 3/73 (4%) attacks were treated with a second dose of RUCONEST®.
   
   RUCONEST® was generally safe and well-tolerated in the study. No patients withdrew from the study due to adverse events. There were no related serious adverse events, hypersensitivity reactions, or neutralizing antibodies detected.
   
   The detailed efficacy and safety results will be further analysed and submitted for presentation at an upcoming major medical meeting.
   
   Prof. Bruno Giannetti, Pharming’s Chief Operations Officer, commented:
   “The results of this study provide important safety and efficacy data on the use of RUCONEST® in children and show good clinical concordance with results from adolescents and adults with HAE. Children with HAE have limited therapeutic options, and we will work expeditiously with regulatory authorities to expand choices for these patients.”
   www.pharming.com/
2. Berdientje 2 oktober 2017 08:20

   auteur info

   • Berdientje

     Lid sinds: 16 mei 2006

     Laatste bezoek: 27 jul 2022

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 497

     Gegeven: 98

   •    Aantal posts: 7.777

   RUCONEST® leverde klinisch zinvolle symptomen op bij kinderen met erfelijk angio-oedeem
   
   Leiden, 02 oktober 2017: Pharming Group NV ("Pharming" of "The Company") (Euronext Amsterdam: PHARM) heeft vandaag positieve gegevens bekendgemaakt van een klinisch onderzoek met gebruik van RUCONEST® [Recombinant Human Cl Esterase Inhibitor / Conestat alfa] voor de behandeling van erfelijke angio-oedeem (HAE) aanvallen bij kinderen.
   
   De open-label, single arm, klinische fase II-trial is in overeenstemming met het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) ontworpen in het kader van een PIP (Pediatrisch Onderzoeksplan) om de farmacokinetische, veiligheids- en werkzaamheidsprofielen van RUCONEST® in een dosis van 50 IE / kg bij pediatrische HAE-patiënten leeft 2-13 jaar ter ondersteuning van een pediatrische indicatie voor de behandeling van HAE-aanvallen.
   
   In totaal werden 20 kinderen met HAE behandeld voor 73 HAE aanvallen bij een dosis van 50 IE / kg (maximaal 4200 IE). In de studie werd klinisch een significante reliëf van symptomen vastgesteld die werden beoordeeld met behulp van een visuele analoge schaal (VAS) die door de patiënt was ingevuld (bijgestaan ??door hun ouder). De mediane tijd tot aanvang van de hulpverlening was 60 minuten (95% confidence interval: 60-63), en de gemiddelde tijd tot minimale symptomen was 122 minuten (95% confidence interval: 120-126). Alleen 3/73 (4%) aanvallen werden behandeld met een tweede dosis RUCONEST®.
   
   RUCONEST® was over het algemeen veilig en goed geduld in de studie. Geen patiënten zijn teruggetrokken vanwege de bijwerkingen. Er waren geen gerelateerde ernstige bijwerkingen, overgevoeligheidsreacties of neutraliserende antilichamen waargenomen.
   
   De gedetailleerde effectiviteits- en veiligheidsresultaten worden verder geanalyseerd en ingediend voor presentatie tijdens een aanstaande grote medische bijeenkomst.
   
   Prof. Bruno Giannetti, Chief Operations Officer van Pharming, reageerde:
   "De resultaten van deze studie geven belangrijke gegevens over veiligheid en werkzaamheid bij het gebruik van RUCONEST® bij kinderen en tonen goede klinische overeenstemming met resultaten van adolescenten en volwassenen met HAE. Kinderen met HAE hebben beperkte therapeutische mogelijkheden, en we zullen snel met regelgevende instanties werken om keuzes voor deze patiënten uit te breiden. "