ReseachPhysician schreef op 16 maart 2018 09:53:
Beste Eduard de Wit,
In tegenstelling tot alle professionals die suggereren dat Pharming in september voor 99% goedkeuring gaat krijgen voor profylaxe, durf ik als Phase 1/2 onderzoeker te stellen dat Pharming in de huidige vorm van Ruconest geen goedkeuring gaat krijgen voor profylactisch gebruik. De risk-benefit analysis is voor IV-toediening in de patientengroep HEA uit verhouding. Zou het bijvoorbeeld om cytostatica gaan, dan zou het goedkomen. Een IV-profylaxe bij een redelijk normale HEA populatie is simpelweg te risicovol. Ik zit vanaf 2009 in Pharming en zal bij het uitblijven van nieuwe toedieningsvormen voor 21-09-2018 alles verkopen.
Zoals reeds eerder gezegd is de markt voor HEA relatief klein. Uitbreiding van het indicatiegebied naar IRI (ischemia-repurfusion-injury), contrast nephropathy kan Pharming explosief groot maken.
Ook daarbij de kanttekening dat de IRI markt de laatste jaren plat is gebombardeerd doorte veel nieuwe compounds. Om daar tussen te komen zul je verbluffende pre-klinische resultaten moeten laten zien. Mechanistisch gezien denk ik dat Pharming met de-activering van het complement systeem niet ver gaat komen. Het complement systeem speelt geen initierende rol in het ontstaan van IRI (zie o.a. de publicaties van Mohammed Daha).
De study in Basel m.b.t. contrastnephropathy kent hoogstwaarschijnlijk een zeer moeilijke recruitment. Het ondertekend krijgen van een ICF door mensen die een verhoogde kans op contrastnephropathy hebben en blijkbaar een hoge indicatie hebben voor het vervaardigen van een CT-scan is behoorlijk ingewikkeld. Daarnaast gaat de ontwikkeling van nieuwe allergeen-arme contrastvloeistoffen snel. Vanuit dat perspectief snap ik niet goed waarom Pharming daar onderzoek naar doet.
Bovenstaande ter overweging, mocht je van plan zijn om veel zuurverdiende euro's in te zetten op Pharming:). Al met alblijft het een mooi Nederlands bedrijf met een goedwerkend product op de markt. Allen gegroet en succes!