Prof. Dollar schreef op 8 maart 2019 12:30:
[...]
Dat is zeker een verrassing. De vraag is wel of QURE bij deze GDNF studie in Parkinson er ook daadwerkelijk bij betrokken is. Op dit moment ben ik daarvan niet overtuigd, hoewel er zijn aanwijzingen...
In het verleden bestempelde QURE de studie als een option program. Het is nooit hun programma geweest. Ook hebben ze het product niet gefabriceerd. De betrokkenheid bestond uit het verlenen van een licentie op het GDNF gen en de afspraak dat QURE de resultaten uit de studie mag gebruiken voor een eigen programma.
De studie is nooit afgerond. Uit mijn contact met meneer Heiss van de NIH kan ik melden dat half 2017 er 13 van de 24 patiënten zijn behandeld; dus bijna twee cohorts. En dat men nu deze patiënten zo'n vijf jaar volgt. Waarschijnlijk zal de publicatie hier betrekking op hebben. Er zijn tussentijds geen patiënten bijgekomen. En QURE heeft het logo van NIH twee jaar geleden van hun website gehaald (als tekenen dat er geen samenwerking meer is).
Dan is de vraag of QURE nog enige zeggenschap over GDNF heeft. Bij mijn weten zijn de exclusieve rechten verlopen; naast QURE mogen anderen er ook gebruik van maken. Daarnaast valt op te merken dat QURE het gebruik ervan niet geheel heeft losgelaten, want af en toe duikt er een nieuw GDNF onderzoek op waarbij de betrokken auteurs werkzaam zijn bij QURE.
In mijn eerdere contact met Heiss nam hij Krystof Bankiewicz mee in de communicatie, maar dat heeft hij nu niet gedaan terwijl die eerder wel betrokken was bij de studie (was ook adviseur bij QURE). Bankiewicz is de grondlegger van Voyager Therapeutics, die daar aan een ander Parkinson programma werkt met een grote farmaceut als partner. Mogelijk staat de NIH nu vrij in haar handelen.
Zoals gezegd, QURE heeft altijd aangegeven dat het programma een optie was. En dat ze zelfs dachten aan een GDNF suite: meerdere op GDNF gebaseerde therapieën voor verschillende targets (waaronder bijvoorbeeld Parkinson en Epilepsie) om deze vervolgens met een grote partner verder te helpen. Ook interessant is dat QURE met het Huntington programma meer lijkt te focussen op de US. De ervaring met toediening komt mogelijk later van pas in andere programma's. Mooie speculaties, maar niet meer dan dat.
Het belangrijkste is om nu die publicatie af te wachten. Onderzoek met betrekking tot GDNF en Parkinson, zeker als het aankomt op de precieze toediening, luistert zeer nauw en kent soms tegenstrijdige resultaten.