Arrowhead Pharmaceuticals US04280A1007

Forum Arrowhead Research geopend

1. Hulskof 19 september 2020 12:46

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 19 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1150

     Gegeven: 283

   •    Aantal posts: 3.587

   Was het niet ook optie-expiratiedag gisteren? Misschien dat dat nog effect op de koers gehad heeft? Dan zou het zomaar kunnen dat we volgende week de stijging weer inzetten.
2. [verwijderd] 19 september 2020 13:16

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Hulskof schreef op 19 september 2020 12:46:

   Was het niet ook optie-expiratiedag gisteren? Misschien dat dat nog effect op de koers gehad heeft? Dan zou het zomaar kunnen dat we volgende week de stijging weer inzetten.
   

   twitter.com/Kevin_W81/status/13070078...
   twitter.com/Kevin_W81/status/13058822...
   
3. Hulskof 19 september 2020 14:01

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 19 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1150

     Gegeven: 283

   •    Aantal posts: 3.587

   quote:

   Tom3 schreef op 18 september 2020 23:38:

   Begin eens met het lezen van dit artikel:
   
   www.c2w.nl/artikelen/chemie-achtergro...
   
   

   Interessant artikel, maar het vergroot bij mij niet echt het weinige begrip dat ik heb van de precieze werking van RNAi. Wie lukt dit wel in jip en janneke taal? ;-)
4. Derwing 19 september 2020 15:43

   auteur info

   • Derwing

     Lid sinds: 26 jul 2018

     Laatste bezoek: 17 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 215

     Gegeven: 24

   •    Aantal posts: 861

   quote:

   Hulskof schreef op 19 september 2020 14:01:

   [...]
   
   Interessant artikel, maar het vergroot bij mij niet echt het weinige begrip dat ik heb van de precieze werking van RNAi. Wie lukt dit wel in jip en janneke taal? ;-)
   

   Ik heb biotech gestudeerd dus ik zal mijn best doen! :)
   
   In het menselijk lichaam zijn het met name eiwitten (Engels: proteins) die de functies uitvoeren in het lichaam. Eiwitten zijn eigenlijk gewoon hele lange ketens van verschillende aminozuren (de bouwstenen van eiwitten) die in een bepaalde volgorde zitten. Deze eiwitten worden gemaakt in structuren genaamd ribosomen. Deze ribosomen maken continue eiwitten door aminozuren aan een keten toe te voegen volgens een bepaalde blueprint. Deze blueprint is mRNA.
   
   DNA is gemaakt uit een lange streng nucleotiden, dat is weer een ander soort bouwsteen. Er zijn 4 soorten nucleotiden (guanine, cytosine, thymine en adenine; kort G,C,T, en A; voor RNA is de A overigens een U, uracil maar dat mag vergeten). G en C passen op elkaar en A en T. M.a.w. de DNA streng GGCT past op een tegengestelde streng CCGA. Hierdoor kan DNA worden gekopieerd: door de streng open te knippen en beide helften aan te vullen met tegengestelde nucelotiden. Dan heb je daarna weer 2 nieuwe strengen dubbelstrengs DNA. Je kan het echter ook gebruiken om een RNA streng te maken, die je daarna weer losmaakt van het DNA. RNA is net als DNA een lange streng gemaakt van een nucleotiden, alleen waar DNA dubbelstrengs is, is RNA enkelstrengs en is daarom ook minder stabiel en vooral bedoeld voor kortstondig gebruik. Een bepaalde 'code' van 3 verschillende nucleotiden in het RNA/DNA codeert specifiek voor 1 soort aminozuur (bijvoorbeeld cytosine-cytosine-guanine (CCG) codeert voor Proline (Pro) en 'CCA' voor Glutamine (Glu), dus de genetische code 'CCGCCACCG' maakt een eiwit 'Pro-Glu-Pro'. Er zijn vele soorten aminozuren en normaal zijn eiwitten echter al snel groter dan 30 aminozuren in lengte, tot soms wel honderden. Het RNA dat wordt gebruikt voor het maken van deze eiwitten wordt ook wel mRNA genoemd (messenger RNA). Dit mRNA wordt afgeschreven van het DNA (eigenlijk dus gekopieerd, alleen dan complementair (C wordt G, T wordt A)). Het DNA in je lichaam is in feite gewoon 1 hele grote streng met verschillende genen erop. Ieder gen in je DNA codeert voor 1 eiwit, en er wordt dus een stukje mRNA geproduceerd om dat ene eiwit te maken. M.a.w. genen zijn stukjes code in je DNA die een mRNA maken waar uiteindelijk een eiwit uit voort komt.
   
   Het is overigens ietwat zwart-wit wat ik hierboven schets, er zijn uitzonderingen zoals bijv. stukjes mRNA die meerdere eiwitten tegelijk produceren, maar hopelijk is het idee duidelijk. Je genetische code zit dus in het stabiele DNA, dat stevig is en makkelijk gekopieerd kan worden. Dit gebeurd bij celdeling, maar ook om de mRNA te maken. Die mRNA zorgt er uiteindelijk voor dat er een stukje functioneel eiwit word gemaakt dat functies in je lichaam vervult.
   
   Dit is waar RNAi komt kijken. RNAi (RNA interference) zijn structuren (ook gewoon een RNA streng) die complenentair aan deze mRNA haken, en deze daardoor onschadelijk maken. Ons lichaam gebruikt dit om de productie van eiwitten soms een klein beetje te remmen. Deze RNAi structuren worden nu dus in de wetenschap gemaakt en toegepast om ziektes een halt toe te roepen. Het gevolg is dat je niet een gen compleet uitschakelt, maar slechts een deel van deze boodschappers opruimt. Het gen zal daarom minder sterk tot expressie komen, zoals dat heet. Er worden nog steeds wel functionele eiwitten gemaakt, maar alleen een stuk minder. Niet alle mRNA strengen zullen immers worden opgeruimd, er zullen er altijd nog tussendoor glippen. Dit is dan ook waar RNAi verschilt van bijv. Crispr-cas, wat echt stukjes uit je DNA knipt en daarmee een heel gen kan laten verdwijnen. Het oorspronkelijke gen blijft bij RNAi dus gewoon in je lichaam zitten. Medicijnen zul je daarom dus ook moeten blijven innemen.
   
   Ik ben daarom zelf ook niet zo bang dat RNAi echt problemen geeft met kinderen, omdat het helemaal niet aan je DNA komt. Al neemt het niet weg dat dit soort nieuwe behandelingen natuurlijk wel 'kinderziektes' kunnen hebben.
5. Hulskof 19 september 2020 16:18

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 19 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1150

     Gegeven: 283

   •    Aantal posts: 3.587

   $ARWR
   Analyst Commentary
   Piper Sandler
   "very impressed" with 6-month biopsy data on four Alpha-1 antitrypsin deficiency patients from the Phase II AROAAT2002 study. Data has positive read-through to the re-started Phase II/III SEQUOIA trial.
   
   Overweight rating
   $80 PT
6. Derwing 19 september 2020 16:23

   auteur info

   • Derwing

     Lid sinds: 26 jul 2018

     Laatste bezoek: 17 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 215

     Gegeven: 24

   •    Aantal posts: 861

   quote:

   Hulskof schreef op 19 september 2020 16:18:

   $ARWR
   Analyst Commentary
   Piper Sandler
   "very impressed" with 6-month biopsy data on four Alpha-1 antitrypsin deficiency patients from the Phase II AROAAT2002 study. Data has positive read-through to the re-started Phase II/III SEQUOIA trial.
   
   Overweight rating
   $80 PT
   

   Het blijven natuurlijk maar 4 patiënten, maar op zich wel indrukwekkend. Ik ben benieuwd wat Arrowhead de komende jaren gaat brengen, ik hou zelf een bescheiden hoeveelheid aandelen aan.
7. Hulskof 19 september 2020 16:31

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 19 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1150

     Gegeven: 283

   •    Aantal posts: 3.587

   quote:

   Derwing schreef op 19 september 2020 15:43:

   [...]
   
   Ik heb biotech gestudeerd dus ik zal mijn best doen! :)
   
   

   Dank je, Derwing. Nog altijd niet eenvoudig, maar nu wel een stuk duidelijker! :-)
8. Hulskof 19 september 2020 17:24

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 19 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1150

     Gegeven: 283

   •    Aantal posts: 3.587

   $ARWR
   Analyst Commentary
   Chardan
   calls the biopsy data impressive, views data as confirmation knockdown of target protein observed b4 in serum of normal healthy volunteers in the P1 study, is now observed to occur in the liver of diseased patients.
   Buy rating
   $81 PT
9. Missolapola 19 september 2020 20:16

   auteur info

   • Missolapola

     Lid sinds: 21 dec 2018

     Laatste bezoek: 19 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 350

     Gegeven: 309

   •    Aantal posts: 814

   Mooi Derwing, een welverdiende AB gegeven!
10. nb 20 september 2020 13:41

    auteur info

    • nb

      Lid sinds: 09 sep 2009

      Laatste bezoek: 19 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 474

      Gegeven: 84

    •    Aantal posts: 3.303

    Als ik het zo lees, Derwing, is het niet zonder meer uitgemaakt dat crispr cas een verloren gevecht is tegenover de RNAi methode. Ik kan me inbeelden dat crispr voor bepaalde ziekten een heilzamere, direkter oplossing kan bieden om je leven leefbaarder te maken.
    Kortom, dat alle 2 de methoden naast elkaar een bestaansrecht kan hebben.
    Kun je daar, hoeft niet gelijk, terzijnertijd, je licht eens pp schijnen? Misschien wetenschappelijk aanhalen(onderzoek)?
11. Tom3 21 september 2020 00:07

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 19 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2788

      Gegeven: 594

    •    Aantal posts: 10.995

    quote:

    nb schreef op 20 september 2020 13:41:

    Als ik het zo lees, Derwing, is het niet zonder meer uitgemaakt dat crispr cas een verloren gevecht is tegenover de RNAi methode. Ik kan me inbeelden dat crispr voor bepaalde ziekten een heilzamere, direkter oplossing kan bieden om je leven leefbaarder te maken.
    Kortom, dat alle 2 de methoden naast elkaar een bestaansrecht kan hebben.
    Kun je daar, hoeft niet gelijk, terzijnertijd, je licht eens pp schijnen? Misschien wetenschappelijk aanhalen(onderzoek)?
    

    Als bij het ARWR/AATD onderzoek blijkt dat een gen voor 97% is uitgeschakeld dan lijkt me dat wel afdoende. Bij Crispr Cas blijken er in 15% van de gevallen fouten op te treden. Fouten die niet uitgewist kunnen worden. Het lijkt me erop dat een FDA/EMA zijn keuze dan snel gemaakt heeft als Rna-i en Crispr-Cas als vergelijkbare concurrenten optreden.
    
    healthcare-in-europe.com/en/news/why-...,15%20percent%20of%20the%20time.&text=%E2%80%9CWe%20found%20that%20at%20sites,repair%20process%2C%E2%80%9D%20Merrill%20said.
12. Derwing 21 september 2020 18:24

    auteur info

    • Derwing

      Lid sinds: 26 jul 2018

      Laatste bezoek: 17 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 215

      Gegeven: 24

    •    Aantal posts: 861

    Crispr-cas wordt tegenwoordig veel gebruikt in de wetenschap om het effect van een gen te bestuderen, dan wil je graag een knockout (0% genexpressie) hebben zodat je goed kan zien wat er zonder dat gen in de cel gebeurd en wat er dus veranderd t.o.v. een normale cel waar dit gen nog wel in zit. Soms kan het zijn dat een knockdown beter is, bijvoorbeeld als het gen een vitale rol speelt en de cel/organisme zonder dit gen niet levensvatbaar is. Dan kun je ipv een knockout kiezen voor een knockdown om toch een beetje te kunnen zien wat er in de cel allemaal veranderd.
    
    Qua geneeskunde: voor sommige implicaties zal 97% remming voldoende zijn, voor andere misschien niet. Het zou dus best kunnen dat er zich situaties voordoen waarin Crispr-Cas beter zal zijn dan RNAi als therapie. Maar zoals Tom3 aankaart is het wel foutgevoelig en zijn de risico's mijns inziens veel groter dan met RNAi. Ik denk dan ook niet dat de FDA Crispr-Cas snel zal goedkeuren tenzij het echt goed werkt en er geen andere opties zijn. RNAi zie ik zelf dan ook meer potentie in.
13. Tom3 21 september 2020 20:02

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 19 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2788

      Gegeven: 594

    •    Aantal posts: 10.995

    @Derwing, fijn een deskundige in het "panel" te hebben. Ik ga ervan uit dat Crispr-Cas9 nog wel even toekomstmuziek zal zijn omdat het vraagstuk van het in-vivo toepassen nog niet opgelost lijkt. Rna-i heeft er 20 jaar over gedaan om hier de Galnac methode voor te gebruiken. Langs welke wegen wordt geprobeerd Crispr-Cas te gebruiken teneinde het dna bij een levend organisme te veranderen? Knippen zal wellicht nog wel gaan maar het plakken (heb ik ergens gelezen) stuit op nog meer hordes.
14. Wil Helmus 23 september 2020 14:41

    auteur info

    • Wil Helmus

      Lid sinds: 10 aug 2016

      Laatste bezoek: 09 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 371

      Gegeven: 146

    •    Aantal posts: 1.429

    Het coronavaccin dat farmaceut Johnson & Johnson in Leiden laat ontwikkelen, gaat de laatste testfase in. Het middel, dat al bij één dosis effectief lijkt, wordt op 60.000 personen in de VS, Zuid-Amerika en Zuid-Afrika getest.
    
    Misschien een hele domme vraag maar JnJ doet dit toch samen met oa. Arrowhead? Waarom wordt er nergens met een woord over Arrowhead gerept? En ook vanuit Arrowhead blijft het stil aangaande ARO-COV. Weet iemand dit? Ik krijg namelijk steeds meer het idee dat het vaccin van JnJ weleens HET vaccin kan zijn...
15. DeZwarteRidder 23 september 2020 14:46

    auteur info

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 19 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 20756

      Gegeven: 9428

    •    Aantal posts: 96.617

    quote:

    Wil Helmus schreef op 23 september 2020 14:41:

    Het coronavaccin dat farmaceut Johnson & Johnson in Leiden laat ontwikkelen, gaat de laatste testfase in. Het middel, dat al bij één dosis effectief lijkt, wordt op 60.000 personen in de VS, Zuid-Amerika en Zuid-Afrika getest.
    
    Misschien een hele domme vraag maar JnJ doet dit toch samen met oa. Arrowhead? Waarom wordt er nergens met een woord over Arrowhead gerept? En ook vanuit Arrowhead blijft het stil aangaande ARO-COV. Weet iemand dit? Ik krijg namelijk steeds meer het idee dat het vaccin van JnJ weleens HET vaccin kan zijn...
    

    Dit vaccin heeft niks met Arrowhead te maken en is gebaseerd op Crucell-techniek.
16. Wil Helmus 23 september 2020 15:21

    auteur info

    • Wil Helmus

      Lid sinds: 10 aug 2016

      Laatste bezoek: 09 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 371

      Gegeven: 146

    •    Aantal posts: 1.429

    quote:

    DeZwarteRidder schreef op 23 september 2020 14:46:

    [...]
    Dit vaccin heeft niks met Arrowhead te maken en is gebaseerd op Crucell-techniek.
    

    Dat verklaard een hoop. Ik meende ergens gelezen te hebben dat Arrowhead en Jonhson & Johnson samen met dit vaccin bezig waren. Zal wel wat zaken door elkaar halen. My bad
17. Matsversch 23 september 2020 15:29

    auteur info

    • Matsversch

      Lid sinds: 29 jul 2020

      Laatste bezoek: 07 dec 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 365

      Gegeven: 798

    •    Aantal posts: 1.372

    quote:

    Wil Helmus schreef op 23 september 2020 15:21:

    [...]
    Dat verklaard een hoop. Ik meende ergens gelezen te hebben dat Arrowhead en Jonhson & Johnson samen met dit vaccin bezig waren. Zal wel wat zaken door elkaar halen. My bad
    

    Arrowhead hun covid research is nog pre-clinical volgens de pipeline.
    Ze zijn wel voor veel producten met Jansen bezig
18. [verwijderd] 23 september 2020 16:01

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Johnson & Johnson Initiates Pivotal Global Phase 3 Clinical Trial of Janssen’s COVID-19 Vaccine Candidate
    First participants dosed in Phase 3 trial (ENSEMBLE) evaluating safety and efficacy of Janssen’s COVID-19 vaccine candidate, JNJ-78436735, also known as Ad26.COV2.S
    NEW BRUNSWICK, N.J., September 23, 2020 – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) (the Company) today announced the launch of its large-scale, pivotal, multi-country Phase 3 trial (ENSEMBLE) for its COVID-19 vaccine candidate, JNJ-78436735, being developed by its Janssen Pharmaceutical Companies. The initiation of the ENSEMBLE trial follows positive interim results from the Company’s Phase 1/2a clinical study, which demonstrated that the safety profile and immunogenicity after a single vaccination were supportive of further development. These results have been submitted to medRxiv and are due to be published online imminently. Based on these results and following discussions with the U.S. Food and Drug Administration (FDA), ENSEMBLE will enroll up to 60,000 volunteers across three continents and will study the safety and efficacy of a single vaccine dose versus placebo in preventing COVID-19.
    www.jnj.com/johnson-johnson-initiates...
19. Tom3 23 september 2020 19:25

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 19 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2788

      Gegeven: 594

    •    Aantal posts: 10.995

    Het lijkt er nu toch op dat de shorters, die op 16-9 nog 9 mln (van de totale omzet ad 24 mln stuks) aandelen voor hun rekening namen, kleur gaan bekennen. Beter laat dan nooit uiteraard.
20. 4finance 24 september 2020 11:13

    auteur info

    • 4finance

      Lid sinds: 24 jan 2014

      Laatste bezoek: 19 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2522

      Gegeven: 1681

    •    Aantal posts: 8.691

    quote:

    Tom3 schreef op 23 september 2020 19:25:

    Het lijkt er nu toch op dat de shorters, die op 16-9 nog 9 mln (van de totale omzet ad 24 mln stuks) aandelen voor hun rekening namen, kleur gaan bekennen. Beter laat dan nooit uiteraard.
    

    Mooi! Kan het verder omhoog ;-)