lucas D schreef op 7 januari 2022 18:52:
www.pharming.com/sites/default/files/...Pharming ontvangt positief EMA-besluit over Europees pediatrisch
onderzoeksplan (PIP) voor leniolisib tegen zeldzame
immuunsysteemaandoening APDS
• PIP bestrijkt het regulatoire traject voor marktgoedkeuring van leniolisib ter behandeling
van kinderen met APDS
Leiden, 6 januari 2021: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “De Onderneming”) (Euronext Amsterdam:
PHARM/NASDAQ: PHAR), een wereldwijd actieve biofarmaceutische onderneming in de commerciële fase
die innovatieve eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen ontwikkelt voor de behandeling
van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften, maakt bekend dat het Europees
Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief besluit heeft genomen over het Pediatric Investigation Plan
(PIP) voor leniolisib, een fosfoinositide-3-kinase (PI3K)-remmer, die momenteel in ontwikkeling is voor de
behandeling van geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-deltasyndroom (APDS), een zeldzame ernstige
aandoening aan het immuunsysteem.
Er loopt momenteel een fase 2 -3 registratiestudie met patiënten van twaalf jaar en ouder. Aangezien APDS
ook jongere kinderen treft, heeft Pharming als onderdeel van de overeengekomen PIP een klinisch plan
ontwikkeld om kinderen vanaf een jaar oud op te nemen in toekomstige studies.
Voor de registratie van nieuwe geneesmiddelen in Europa zijn biofarmaceutische ondernemingen verplicht
een PIP te verstrekken met daarin de strategie voor het onderzoek naar een nieuw geneesmiddel bij een
pediatrische populatie. Het positieve PIP-advies van het comité kindergeneeskunde (PDCO) van het
Europees Geneesmiddelenbureau betreft goedkeuring van het klinische protocol ter evaluatie van de
veiligheid en werkzaamheid van leniolisib bij APDS-patiënten van een tot achttien jaar. Het daarop gevolgde
positieve PIP-besluit maakt de weg vrij voor de mogelijke indiening van een aanvraag voor Europese
marktgoedkeuring in 2022 voor leniolisib ter behandeling van volwassenen en adolescenten met APDS.
Na succesvolle afronding van de overeengekomen PIP komt leniolisib in aanmerking voor maximaal twee
jaar extra marktexclusiviteit in de EU, boven op de tienjarige EU-marktexclusiviteit na marktgoedkeuring.
Dit dankzij de eerdere toekenning van de weesgeneesmiddelenstatus aan het kandidaat-medicijn.
Pharming verwacht publicatie van de topline-data van de klinische fase 2-3 registratiestudie met leniolisib
in het eerste kwartaal van 2022.
Anurag Relan, Chief Medical Officer van Pharming, zegt in reactie:
“We zijn bijzonder ingenomen met het positieve PIP-besluit van de EMA. Dit vormt voor ons een
belangrijke regulatoire mijlpaal, waarmee we leniolisib voor de behandeling van APDS verder
kunnen blijven ontwikkelen, zowel in Europa als wereldwijd. De goedkeuring van het onderzoeksplan
ondersteunt voorts ons vertrouwen in het potentieel van leniolisib voor patiënten met deze zeer
2
zeldzame aandoening. Het effent voor ons ook het pad naar toelating tot de Europese markt,
parallel met onze Amerikaanse regulatoire aanpak. We zien uit naar voortgaande samenwerking
met de toezichthoudende instanties voor een zo snel als mogelijke Europese marktintroductie van
leniolisib”.
=== E I N D E P E R S B E R I C H T ===
BELANGRIJKE INFORMATIE
Dit bericht is een vertaling van het originele Engelstalige persbericht. In geval van verschillen ten gevolge
van vertaling of verschillen in interpretatie, is het originele Engelstalige persbericht leidend.
Over het comité kindergeneeskunde (PDCO)
Het comité kindergeneeskunde (PDCO) is het wetenschappelijk comité van het Europees
Geneesmiddelenbureau (EMA) dat verantwoordelijk is voor activiteiten op het gebied van geneesmiddelen
voor kinderen en voor het ondersteunen van de ontwikkeling van dergelijke geneesmiddelen in de Europese
Unie, door het beschikbaar stellen van wetenschappelijke expertise en het vaststellen van noden binnen de
kindergeneeskunde.
Over het pediatrisch onderzoeksplan (PIP)
Een plan voor pediatrisch onderzoek (PIP) is een ontwikkelingsplan dat ervoor moet zorgen dat via
onderzoeken bij kinderen de nodige gegevens worden verkregen ter ondersteuning van de toelating van
een geneesmiddel voor kinderen in Europa. Alle aanvragen voor een handelsvergunning voor nieuwe
geneesmiddelen moeten de resultaten bevatten van onderzoeken zoals beschreven in een
overeengekomen PIP, tenzij het geneesmiddel is vrijgesteld vanwege uitstel of vrijstelling.
Over geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-d-syndroom (APDS)
APDS is een uiterst zeldzame primaire immuundeficiëntieziekte die wordt veroorzaakt door varianten in een
van de twee genen, PIK3CD of PIK3R1. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd-route (fosfoïnositide 3-kinase-delta). 1,2 Gebalanceerde signalering in de PI3Kd-route is essentieel voor de
fysiologische immuunfunctie. Wanneer deze route hyperactief is, kunnen immuuncellen niet rijpen en niet
goed functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling. 1-3 APDS wordt gekenmerkt door
ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie. 4,5
Patiënten met APDS lijden aan een mediane diagnostische vertraging van 7 jaar. 6 Omdat APDS een
progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade,
waaronder permanente longschade en lymfoom. 4-7
Ik heb het nog en keer doorgelezen, raad aan dat ook te doen.
Het is veelomvattender dan op het eerste gezicht lijkt.
Succes.