Pharming Group NL0010391025

Pharming maart 2023

1. [verwijderd] 22 maart 2023 10:43

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   G. Hendriks schreef op 22 maart 2023 07:38:

   [...]
   
   Volgens mij zie ik dit bericht nu voor de derde of vierde keer langskomen. Dan toch maar de vraag: waar haalt u vandaan dat er geen aanleiding voor een CRL is? Ik zie daar graag een bron voor.
   
   En let op: kansberekening is altijd gebaseerd op voorgaande gebeurtenissen! De statisticus waadde door water van gemiddeld één meter diep. Hij verdronk.
   

   Wat mij betreft val je hiermee weer eens door de mand G.Hendriks. Ik zie je bij anderen niet klagen over herhalingen. Vul zelf maar in wie die anderen zijn. Overigens plaats je die wijsheid over die statisticus voor de 3e of 4e keer.
2. Internationaal 22 maart 2023 10:43

   auteur info

   • Internationaal

     Lid sinds: 18 mrt 2014

     Laatste bezoek: 18 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 442

     Gegeven: 60

   •    Aantal posts: 701

   De Phase III studie gegevens van Leniolisib die gepubliceerd zijn in het Journal: Blood : Volume 141, Issue 9, March 2 2023 geven de burger moed. Het is een degelijke rapport met vooral ook de nodige eerlijkheid over de beperkingen van de studie m.b.t. aantallen en wat Covid gerelateerde beperkingen tijdens de studie. Dit is weleens anders bij pharma onderzoeken. Waren de eerste trials van Ruconest maar zo voorzichtig gedaan, had het middel jaren eerder goedkeuring gekregen. Ik licht twee interessante details toe: Het feit dat thrombocytopenia juist daalde ten opzichte van de placebo groep en niet toenam is een bemoedigende signaal dat het met de toxiciteit goed in de haak zit. (Het was juist de cytotoxische aard van Covid19 ‘spikeprotein’ dat thrombocytopenia ook bij sommige vaccines als bijwerking deed voorkomen). Het feit dat dit soort micro-trombotisch effect juist minder wordt voor de betrokken APDS patiënten is zeer gunstig voor de toekomst perspectieven van dit middel. Mijn tweede observatie hangt hiermee samen (zie de tweede citaat hieronder) de concurrentie lijkt wel een probleem op dit punt te hebben. Zie vooral de vetgedrukte zinsnede aan het einde.
   
   “Baseline cytopenias varied among patients: in the leniolisib group, baseline cytopenias included anemia (n = 8), thrombocytopenia (n = 4), lymphopenia (n = 4), and neutropenia (n = 1), with 2 patients having multiple cytopenias. In the placebo group, baseline cytopenias included anemia (n = 4) and thrombocytopenia (n = 1). Among the safety analysis set, 82% of cytopenias improved in patients receiving leniolisib, compared with 60% in patients receiving placebo (supplemental Section 2; Figure 6).”
   “Leniolisib is not the only PI3Kd inhibitor that has been investigated for treatment of APDS. A phase 2 trial of the inhaled agent nemiralisib was completed in 5 patients but further studies were not pursued (NCT02593539).35 A phase 3 trial of the oral inhibitor seletalisib was terminated;36 published phase 1b and open label extension studies describe moderate efficacy and AEs that led to treatment discontinuation.37 The reasons behind the differences in efficacy and tolerability between seletalisib and leniolisib are not immediately clear but may involve inhibitor structure and isoform selectivity.”
   
   ashpublications.org/blood/article/141...
3. Daan 008 22 maart 2023 10:45

   auteur info

   • Daan 008

     Lid sinds: 11 jan 2016

     Laatste bezoek: 23 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4087

     Gegeven: 4321

   •    Aantal posts: 7.902

   quote:

   DE MONITOR schreef op 22 maart 2023 10:27:

   [...]
   
   Nee. En zal ook toelichten waarom ik dat verwacht:
   Leniolisib kent een zeer laag patiëntenaantal. Mits goedkeuring zal dit best wat omzet genereren, maar de operationele kosten zijn fors opgelopen in aanloop verkoop leniolisib. De druk op Ruconest neemt steeds verder toe gezien de daling in volume van verkoop.
   Leuk die extra omzet, maar voor een investeerder niet interessant. Investeerders willen groeiperspectief, en met de sterk opkomende concurrentie op gebied van HAE zal het enige eigen product in de komende jaren nog verder gaan dalen in verkoop.
   Het enige dat dan overblijft is een verkooplicentie met een duur van 10 jaar met een beperkte winst (weinig patiënten) en verder een uitzichtloze toekomst.
   De hele Ruconest pijplijn is in de doofpot beland en Pompe maakt al jaren geen enkele progressie. De kans van slagen in een dergelijke fase is maar een paar procent. Datzelfde geld voor OTL-105 van Orchard.
   Pharming is niet interessant voor investeerders. Er zijn pistes waar veel meer geld te halen valt.
   

   Heeft Sanofi al niet een beperkt belang genomen in Pharming?
4. Melkkoe APDS 22 maart 2023 10:45

   auteur info

   • Melkkoe APDS

     Lid sinds: 23 sep 2020

     Laatste bezoek: 23 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 946

     Gegeven: 50

   •    Aantal posts: 978

   quote:

   DE MONITOR schreef op 22 maart 2023 10:40:

   [...]
   
   Deze post heb je inmiddels vijfmaal geplaatst in enkele dagen tijd.
   Blijkbaar ben je er zo vol van dat ik er toch maar eens op reageer. Er moet namelijk heel wat genuanceerd worden.
   
   In het ergste geval komt er een CRL, al betwijfel ik dit zeer aangezien er momenteel ook geen aanleiding is.
   Nee, het ergste is geen goedkeuring. De kans op een CRL is aanzienlijk zelfs. Je plaatst ook berichten dat de aanvraag compleet is qua informatie. Toch vond de EMA aanleiding om aanvullende vragen te stellen. Dus zo compleet was die informatie nu ook weer niet.
   
   Verder doe je alsof de goedkeuring bijna een zekerheid is. Ik zou daar niet zomaar vanuit gaan:
   

   • De kans op goedkeuring is volgens de database die Martin raadpleegde zo'n 62% gebaseerd op weesgeneesmiddelen

   • De EMA heeft aanvullende vragen gesteld, als de FDA strenger is, lijkt mij de kans zeer hoog dat ook de FDA niet direct akkoord gaat

   • Verder weet ik dat de FDA PI3Kd remmers sinds kort zeer sterk onder de loep heeft

   • De FDA is strenger geworden, percentages uit het verleden liggen lager

   • De controlegroep die in fase III gebruikt is is enorm klein. Ik ben benieuwd of de FDA dit voldoende vind.

   • PI3Kd remmers zijn een discussiepunt als het gaat om veiligheid op lange termijn. Daar is nog geen data van beschikbaar omdat het nog geen long-term safety study gehad heeft. Grote kans dat de FDA dat wenst.

   'De controlegroep die in fase III gebruikt is is enorm klein. Ik ben benieuwd of de FDA dit voldoende vindt'
   Dit is een afspraak tussen FDA en Pharming, aangegaan voordat fase 3 van start ging.
5. TonR 22 maart 2023 10:46

   auteur info

   • TonR

     Lid sinds: 22 jan 2018

     Laatste bezoek: 23 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5964

     Gegeven: 19358

   •    Aantal posts: 5.712

   quote:

   fanaat schreef op 22 maart 2023 09:42:

   Bij velen ontbreekt nog altijd de gedachte dat het helemaal fout kan gaan. Ik durf te stellen dat deze ceo al menigmaal de randen heeft opgezocht van wat bedrijfseconomisch kan. De vries heeft geluk gehad dat bij zijn aantreden, bijna 15 jaar geleden, ruconest panklaar op de plank lag. Onder zijn bewind is dit medicijn te laat en tegen een hoge prijs uiteindelijk naar de markt gebracht. Daarna heeft Pharming niets meer ontwikkeld. Omdat ruconest onverwacht succesvol bleek te zijn kon dit management 15 jaar lang nieuwe medicijnen ontwikkelen en roepen dat ze een mooie pijplijn hadden. Op enig moment moest de leiding van Pharming concluderen dat ze jarenlang op verkeerde paarden hadden gewed en moest men ter voorkoming van een failliet uitwijken naar een gapfiller.
   De gapfiller is zonder te zijn goedgekeurd ondertussen (zonder veel aanleiding) gepromoveerd naar redder van dit bedrijf. Dit gemanoeuvreer met de werkelijkheid past bij het karakter van de Vries. De gedachte van de optimisten dat Leniolisib alles gaat brengen moet gematigd worden zeker omdat de eerste jaren de producent van deze gapfiller zijn bijdrage daaraan gehonoreerd wil zien. De koers stabiliseert een beetje en heeft nog altijd de neiging om te zakken. De mogelijke goedkeuring kan een kleine opleving laten zien maar veel kan het nooit zijn.
   De winst over 2022 was in werkelijkheid nihil en dus zit in de huidige koers al de nodige verwachtingswaarde van L.
   

   Misschien moet je eens een keer proberen een afspraak te maken met Sijmen. Kijken of je dan ook zo'n grote jongen bent om het hem te vertellen zoals je schrijft. Ik denk dat ik het antwoord al weet ;-)
6. G20 Xdrive 22 maart 2023 10:49

   auteur info

   • G20 Xdrive

     Lid sinds: 28 mei 2014

     Laatste bezoek: 22 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 809

     Gegeven: 2460

   •    Aantal posts: 2.381

   quote:

   TonR schreef op 22 maart 2023 10:46:

   [...]Misschien moet je eens een keer proberen een afspraak te maken met Sijmen. Kijken of je dan ook zo'n grote jongen bent om het hem te vertellen zoals je schrijft. Ik denk dat ik het antwoord al weet ;-)
   

   De spijker op z'n kop.
7. [verwijderd] 22 maart 2023 10:51

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Gadus morhua schreef op 21 maart 2023 23:03:

   [Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, bericht is bij dezen verwijderd. Waarschuwing.]
   

   Volgende keer hier www.iex.nl/Forum/Topic/1395567/Pharmi... posten?
8. [verwijderd] 22 maart 2023 10:54

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   High1 schreef op 22 maart 2023 08:46:

   PharmingUp!
   
   

   De 18e AB van mij. Gewoon, omdat 't kan! :-)
9. TonR 22 maart 2023 10:57

   auteur info

   • TonR

     Lid sinds: 22 jan 2018

     Laatste bezoek: 23 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5964

     Gegeven: 19358

   •    Aantal posts: 5.712

   quote:

   DE MONITOR schreef op 22 maart 2023 10:40:

   [...]
   
   Deze post heb je inmiddels vijfmaal geplaatst in enkele dagen tijd.
   Blijkbaar ben je er zo vol van dat ik er toch maar eens op reageer. Er moet namelijk heel wat genuanceerd worden.
   
   In het ergste geval komt er een CRL, al betwijfel ik dit zeer aangezien er momenteel ook geen aanleiding is.
   Nee, het ergste is geen goedkeuring. De kans op een CRL is aanzienlijk zelfs. Je plaatst ook berichten dat de aanvraag compleet is qua informatie. Toch vond de EMA aanleiding om aanvullende vragen te stellen. Dus zo compleet was die informatie nu ook weer niet.
   
   Verder doe je alsof de goedkeuring bijna een zekerheid is. Ik zou daar niet zomaar vanuit gaan:
   

   • De kans op goedkeuring is volgens de database die Martin raadpleegde zo'n 62% gebaseerd op weesgeneesmiddelen

   • De EMA heeft aanvullende vragen gesteld, als de FDA strenger is, lijkt mij de kans zeer hoog dat ook de FDA niet direct akkoord gaat

   • Verder weet ik dat de FDA PI3Kd remmers sinds kort zeer sterk onder de loep heeft

   • De FDA is strenger geworden, percentages uit het verleden liggen lager

   • De controlegroep die in fase III gebruikt is is enorm klein. Ik ben benieuwd of de FDA dit voldoende vind.

   • PI3Kd remmers zijn een discussiepunt als het gaat om veiligheid op lange termijn. Daar is nog geen data van beschikbaar omdat het nog geen long-term safety study gehad heeft. Grote kans dat de FDA dat wenst.

   Volgens mij hebben we informatie die je hier schrijft ook al vele malen voorbij zien komen.
10. pico bello 22 maart 2023 10:57

    auteur info

    • pico bello

      Lid sinds: 26 mei 2019

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 547

      Gegeven: 2282

    •    Aantal posts: 1.256

    quote:

    TonR schreef op 22 maart 2023 10:46:

    [...]Misschien moet je eens een keer proberen een afspraak te maken met Sijmen. Kijken of je dan ook zo'n grote jongen bent om het hem te vertellen zoals je schrijft. Ik denk dat ik het antwoord al weet ;-)
    

    hij zegt geen onzin
11. fanaat 22 maart 2023 10:59

    auteur info

    • fanaat

      Lid sinds: 26 apr 2018

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3059

      Gegeven: 101

    •    Aantal posts: 3.845

    Je hoeft geen grote jongen te zijn om kritisch te kijken naar deze ceo. Na 15 jaar de Vries is het aantal uitstaande aandelen duizelingwekkend en de koers bijna nihil. Het ongelooflijke is gebeurd. Het management is extra beloond in verband met de geleverde prestaties. De commissie belast met het beloningsbeleid heeft de criteria wel erg opgerekt. 2022 een verlies en geen aantoonbare vorderingen in het L proces.
12. roon 22 maart 2023 11:00

    auteur info

    • roon

      Lid sinds: 30 dec 2014

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3240

      Gegeven: 2180

    •    Aantal posts: 5.864

    quote:

    Marrr schreef op 22 maart 2023 10:54:

    [...]
    
    De 18e AB van mij. Gewoon, omdat 't kan! :-)
    

    Het kan maar nu dan ook beginnen helaas is er kennelijk geen trigger voor kopers.Blij moeten we zijn dat het nu 0,95 cent staat daar had ik maanden geleden nooit aan gedacht.
13. TonR 22 maart 2023 11:03

    auteur info

    • TonR

      Lid sinds: 22 jan 2018

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5964

      Gegeven: 19358

    •    Aantal posts: 5.712

    [Modbreak IEX: Gelieve op de inhoud van uw berichten te letten, bericht is bij dezen verwijderd.]
14. VriendjeStokVis 22 maart 2023 11:08

    auteur info

    • VriendjeStokVis

      Lid sinds: 22 jun 2020

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 758

      Gegeven: 710

    •    Aantal posts: 730

    quote:

    TonR schreef op 22 maart 2023 11:03:

    [...]Het gaat om het principe dat je al jaren gefrustreerd aan het schrijven bent over Sijmen....maar blijkbaar zelf nog nooit op het idee gekomen bent eens een gesprek proberen te plannen met de man. In mijn ogen ben je dan zeker geen grote jongen fanaat.
    

    Misschien is het een ex van Sijmen.. En gefrustreerd omdat Sijmen's grote liefde Pharming is..
    Zou een hoop verklaren.
    
    Zojuist nog even langs Pharming in Leiden gereden, maar nog geen witte rook gespot.
15. [verwijderd] 22 maart 2023 11:08

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 22 maart 2023 00:51:

    [...]
    
    En waar is de update over de USA vorderingen? Lopen ze daar nog op schema?
    
    Daar wordt namelijk het geld verdient met medicijnen is mij altijd verteld door bepaalde personen. ROW zijn peanuts.
    

    In de US kunnen inderdaad belachelijke medicijnprijzen gevraagd worden. Maar voor hoelang laat de regering dit nog toe?
    
    Om je vraag te beantwoorden (al is het jou niet om de inhoud te doen natuurlijk), maar voor andere geïnteresseerden:
    Er loopt een aanvullende studie (rodent toxicology studie) waar eind 2023 resultaten van naar de FDA gestuurd zullen worden.
    
    In de overige landen loopt de studie gewoon door. Ook reeds in behandeling zijnde patiënten in de US worden doorbehandeld en geldt deze clinical hold niet voor.
    Verder beweerde een iets minder goed ingelezen persoon op dit forum dat de clinical hold van de FDA ook in de overige landen wel zou gaan komen. Meer dan een half jaar na dato is dat nog steeds niet het geval. Niet in Canada, niet in de EU en niet in ROW.
16. [verwijderd] 22 maart 2023 11:10

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    High1 schreef op 22 maart 2023 08:46:

    Er is geen aanleiding voor een CRL aangezien alle data is ingeleverd
    

    Helaas is dat in de praktijk anders dan jij beweert.
    Voorbeeldje? EMA.
    Nog een voorbeeldje? Profylaxe.
    
    Helaas is je stelling absoluut niet juist.
17. TonR 22 maart 2023 11:11

    auteur info

    • TonR

      Lid sinds: 22 jan 2018

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5964

      Gegeven: 19358

    •    Aantal posts: 5.712

    quote:

    VriendjeStokVis schreef op 22 maart 2023 11:08:

    [...]
    Misschien is het een ex van Sijmen.. En gefrustreerd omdat Sijmen's grote liefde Pharming is..
    Zou een hoop verklaren.
    

    Lachen ;-)
18. TonR 22 maart 2023 11:11

    auteur info

    • TonR

      Lid sinds: 22 jan 2018

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5964

      Gegeven: 19358

    •    Aantal posts: 5.712

    quote:

    copi schreef op 22 maart 2023 10:57:

    [...] hij zegt geen onzin
    

    copie
19. [verwijderd] 22 maart 2023 11:14

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    PausAdrianus schreef op 22 maart 2023 09:13:

    [...]
    
    Even een spoiler alert: bedenk aub allen dat de FDA een clinical hold voor Pharvaris heeft afgegeven, dus geen progressie in de enige markt die van belang is….
    

    Helaas niet helemaal juist. Er is progressie, zie mijn post hierboven waar ik de janssens van antwoord voorzie.
    Verder zijn de onderzoeken naar effectiviteit in de verschillende doseringen die in de andere landen wel gewoon doorlopen ook bruikbaar richting de FDA. Stellen dat er dus geen progressie geboekt wordt is dus onjuist.
20. [verwijderd] 22 maart 2023 11:16

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Sharen schreef op 22 maart 2023 09:25:

    [...]
    
    ….doet mij vermoeden dat de FDA niet al te streng zal zijn.
    

    Het blijft speculeren, maar ik denk niet dat de FDA soepeltjes omgaat met nieuwe medicijnen.
    Ze zijn de laatste jaren juist strenger geworden. Zeker PI3K remmers sinds de laatste ontwikkelingen omtrent long-term safety.