Galapagos « Terug naar discussie overzicht

medicijn-target bij ziekte van Alzheimer

330 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 10 11 12 13 14 15 16 17 » | Laatste
Lingus
2
Cassava Sciences kondigt aanzienlijke programmavoortgang aan en verwachte belangrijke mijlpalen in 2021 voor haar klinische programma voor de ziekte van Alzheimer

AUSTIN, Texas, 8 februari 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Cassava Sciences, Inc. (Nasdaq: SAVA), een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat productkandidaten ontwikkelt voor de ziekte van Alzheimer, heeft vandaag een aanzienlijke voortgang van het programma en verwachte mijlpalen voor 2021 aangekondigd.

"We begonnen 2021 met een enorm momentum, geleid door resultaten van een tussentijdse analyse van zes maanden van een open-label studie van simufilam, ons kandidaat-geneesmiddel voor de ziekte van Alzheimer", aldus Remi Barbier, President en CEO. "Ik denk dat de rest van het jaar misschien net zo spannend is."

De strategische focus van Cassava Sciences voor 2021 is om simufilam vooruit te helpen in een fase 3 klinisch programma voor de ziekte van Alzheimer, om de productiecapaciteit van geneesmiddelen uit te breiden ter ondersteuning van het klinische programma en om het bedrijf te blijven leiden om het volledige potentieel van zijn productportfolio te realiseren.

Cassava Sciences '2021 Scientific and Clinical Outlook
Cassava Sciences' productportfolio omvat een kleinmolecuul medicijn voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer, simufilam genaamd, en een experimentele bloedgebaseerde diagnose om de progressie van de ziekte van Alzheimer te detecteren en te volgen, genaamd SavaDx.

De verwachte vooruitgang en belangrijke mijlpalen in 2021 in de productportfolio van Cassava Sciences worden hieronder samengevat.

Op basis van recente positieve klinische resultaten en inkomende vraag van klinische sites, patiënten en hun verzorgers, is Cassava Sciences van plan om de omvang van de lopende open-label studie van simufilam uit te breiden. De beoogde inschrijving zal worden verhoogd met maximaal 50 extra patiënten met milde tot matige ziekte van Alzheimer, voor een totale beoogde inschrijving van maximaal 150 patiënten.

Cassava Sciences heeft tot op heden ongeveer 80 patiënten ingeschreven in het open-label onderzoek. Om een ??grotere inschrijving mogelijk te maken, is het bedrijf van plan nieuwe klinische sites te openen in de VS en Canada.

Cassava Sciences verwacht de resultaten bekend te maken van een tweede tussentijdse analyse van de lopende open-label studie wanneer ongeveer 50 patiënten 12 maanden medicamenteuze behandeling voltooien. Deze tweede tussentijdse analyse zal naar verwachting klinische gegevens bevatten over veiligheid op lange termijn, cognitie en Alzheimer-gerelateerd gedrag.

Cassava Sciences is van plan om een ??6 maanden durende, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie te starten bij patiënten met de ziekte van Alzheimer die ten minste één jaar open-label behandeling met simufilam hebben voltooid. Dit is een Cognition Maintenance Study (CMS), waarin patiënten die een jaar open-label behandeling hebben voltooid, vervolgens gedurende zes maanden gerandomiseerd (1: 1) naar simufilam of placebo. Het CMS is ontworpen om de effecten van simufilam op cognitie en gedrag te vergelijken bij patiënten die doorgaan met medicamenteuze behandeling en degenen die stoppen met medicamenteuze behandeling. Om ethische en andere redenen zullen patiënten die het zes maanden durende CMS met succes hebben afgerond, de mogelijkheid hebben om open-label simufilam te ontvangen.

De klinische en regelgevende strategie van Cassava Sciences voor simufilam vordert zoals gepland. In januari 2021 sloot het bedrijf een succesvolle End-of-Phase 2 (EOP2) -bijeenkomst af met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Het doel van de EOP2 was om algemene overeenstemming te bereiken over een fase 3-programma voor de behandeling van dementie bij de ziekte van Alzheimer.

Als resultaat van de EOP2-bijeenkomst gelooft Cassava Sciences dat haar klinische programma voor simufilam groen licht krijgt om een ??groot Fase 3 klinisch programma te starten voor patiënten met de ziekte van Alzheimer, in afwachting van de officiële notulen van de FDA-vergadering van de EOP2-bijeenkomst.

Cassava Sciences is van plan om in de tweede helft van 2021 een fase 3-programma van simufilam bij de ziekte van Alzheimer te starten.

Cassava Sciences 'Fase 3-programma voor simufilam bestaat uit twee grote, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde onderzoeken naar simufilam bij patiënten met milde tot matige dementie bij de ziekte van Alzheimer. Het bedrijf verwacht de details van zijn fase 3-programma in het eerste kwartaal van 2021 bekend te maken, in afwachting van de officiële notulen van de FDA-vergadering van de EOP2-vergadering.

Cassava Sciences 'eerste fase 3-studie zal ziektemodificerende effecten evalueren bij patiënten met de ziekte van Alzheimer gedurende 18 maanden. Het doel van deze studie is om een ??langzamere achteruitgang in cognitie en dagelijks functioneren aan te tonen bij patiënten die met simufilam worden behandeld, vergeleken met patiënten die met placebo worden behandeld.

De tweede fase 3-studie van Cassava Sciences zal de symptomatische verbetering evalueren bij patiënten met de ziekte van Alzheimer gedurende 6 maanden. Het doel van deze studie is om verbetering van cognitie en dagelijks functioneren aan te tonen bij patiënten die met simufilam worden behandeld, in vergelijking met patiënten die met placebo worden behandeld.

Cassava Sciences gelooft dat haar productiestrategie op schema ligt om te zorgen voor voldoende medicijnaanvoer voor een Fase 3-programma, dat zowel medicamenteuze substantie (dwz actieve ingrediënt) als medicinale producten (dwz orale tabletten) omvat.

Cassava Sciences verwacht een commerciële overeenkomst voor de levering van geneesmiddelen op lange termijn voor simufilam af te sluiten met een contractproductieorganisatie. Het doel is om de integriteit van de toeleveringsketen van geneesmiddelen wereldwijd te waarborgen, in overeenstemming met de FDA-normen.

Cassava Sciences verwacht een validatiestudie te starten met SavaDx, zijn onderzoeksdiagnostiek voor de detectie van de ziekte van Alzheimer.

Cassava Sciences is in gesprek met wetenschappelijke en klinische adviseurs over mogelijk uitbreidende therapeutische indicaties voor simufilam buiten de ziekte van Alzheimer, maar nog steeds binnen neurodegeneratieve aandoeningen.

Andere verwachte mijlpalen en aankondigingen voor 2021

Cassava Sciences verwacht de publicatie van fase 2b-resultaten in een collegiaal getoetst technisch tijdschrift aan te kondigen.

Het netto contant gebruik voor het volledige jaar 2021 zal naar verwachting tussen de $ 20 en $ 25 miljoen liggen, afhankelijk van de inschrijvingspercentages voor de klinische programma's en andere factoren. Op 31 december 2020 bedroegen niet-geauditeerde geldmiddelen en kasequivalenten ongeveer $ 93 miljoen.

Bron: www.globenewswire.com/news-release/20... (automatisch vertaald)
Phill
5
Graag post ik de volgende theorie over Anavex en voor de mensen die nu spijt hebben dat ze niet verkochten aan +20USD, dit is enkel het begin:

Right now, appropriately, the foci are on the completion of the blarcamesine trials (Rett syndrome, Alzheimer's, and Parkinson's). Most believe that these will be the end-all and be-all regarding both what blarcamesine will be used for, and how will it will work. Both of those most directly impact and control the eventual mid-term AVXL share price, far higher than today's, by one or two more digits. Well and good.

But after scrutinizing all of the public data on blarcamesine and the other Anavex sigma-1 receptor agonists (particularly, Anavex 3-71), because I understand cytology (how cells work), and a good bit of biochemistry of cells (genetic controls and homeostatic mechanisms), it is clear to me that the focus on three CNS diseases is too narrow. For those without expertise in cytology, confining discussions and thoughts to those diseases is appropriate. But are they going to be the only Anavex stories? I think not.

Simply, the unique, propitious activation of the sigma-1 receptor protein by the Anavex molecules will have far greater applications than just the three CNS diseases presently being targeted. Anavex Life Sciences Corp concurs with this; just look at the other diseases being targeted in their pipeline webpage:
www.anavex.com/#!/pipeline

But those 17 pipeline topics are not, at all, what will eventually be targeted and treated. As more substantiating data emerge, I'll post my comments on them. Specifically — probably the biggest thing in Anavex's future — will be the eventual prescribing of Anavex drugs prophylactically, to prevent the onset or progression of not just the recognized CNS diseases, but a host of diseases and conditions. This is because sigma-1 receptor activation promotes or restores, among other things, normalized, youthful autophagy, the cell's processes whereby wastes are eliminated. This retains youthful health; anti-aging, if you will.

At the same time, homeostasis is promoted, the process where cellular functions and processes are kept In control. Nothing over-active nor under-active.

So many health problems involve or are caused by dysfunctional autophagy and cellular, histologic (tissue systems) and organ systems homeostasis. The Anavex molecules will be seminal in the treatment and prevention of these.

I haven't mentioned cancer or infection utilizations. Those, too, I believe will appear; a bit later; particularly as properly implemented sigma-1 receptor activation propitiously modulates the immune system.
Lingus
1
quote:

Phill schreef op 9 februari 2021 09:49:


Graag post ik de volgende theorie over Anavex en voor de mensen die nu spijt hebben dat ze niet verkochten aan +20USD, dit is enkel het begin:

Right now, appropriately, the foci are on the completion of the blarcamesine trials (Rett syndrome, Alzheimer's, and Parkinson's). Most believe that these will be the end-all and be-all regarding both what blarcamesine will be used for, and how will it will work. Both of those most directly impact and control the eventual mid-term AVXL share price, far higher than today's, by one or two more digits. Well and good.

But after scrutinizing all of the public data on blarcamesine and the other Anavex sigma-1 receptor agonists (particularly, Anavex 3-71), because I understand cytology (how cells work), and a good bit of biochemistry of cells (genetic controls and homeostatic mechanisms), it is clear to me that the focus on three CNS diseases is too narrow. For those without expertise in cytology, confining discussions and thoughts to those diseases is appropriate. But are they going to be the only Anavex stories? I think not.

Simply, the unique, propitious activation of the sigma-1 receptor protein by the Anavex molecules will have far greater applications than just the three CNS diseases presently being targeted. Anavex Life Sciences Corp concurs with this; just look at the other diseases being targeted in their pipeline webpage:
www.anavex.com/#!/pipeline

But those 17 pipeline topics are not, at all, what will eventually be targeted and treated. As more substantiating data emerge, I'll post my comments on them. Specifically — probably the biggest thing in Anavex's future — will be the eventual prescribing of Anavex drugs prophylactically, to prevent the onset or progression of not just the recognized CNS diseases, but a host of diseases and conditions. This is because sigma-1 receptor activation promotes or restores, among other things, normalized, youthful autophagy, the cell's processes whereby wastes are eliminated. This retains youthful health; anti-aging, if you will.

At the same time, homeostasis is promoted, the process where cellular functions and processes are kept In control. Nothing over-active nor under-active.

So many health problems involve or are caused by dysfunctional autophagy and cellular, histologic (tissue systems) and organ systems homeostasis. The Anavex molecules will be seminal in the treatment and prevention of these.

I haven't mentioned cancer or infection utilizations. Those, too, I believe will appear; a bit later; particularly as properly implemented sigma-1 receptor activation propitiously modulates the immune system.

Kortom, de heilige graal.

Losjes speculeren is natuurlijk leuk en toegestaan, en misschien draait het wel hier op uit en dan gaan we een mooie toekomst tegemoet. Voorlopig maar even stap voor stap nemen, eerst goedkeuring krijgen voor Rett, Alzheimer en Parkinson. Ook zonder bovenstaand fraaie stip aan de horizon hou ik mijn aandelen Anavex vast. Voor bijkopen vind ik het zelf nog te vroeg.
Acht
0
quote:

Phill schreef op 9 februari 2021 09:49:


Graag post ik de volgende theorie over Anavex en voor de mensen die nu spijt hebben dat ze niet verkochten aan +20USD, dit is enkel het begin:


Heb jij dit geschreven en voor welk forum als ik vragen mag?
Bedankt.
Phill
1
Nee, het is niet mijn theorie maar vond het wel een leuke gedachtenspinsel, zeker omdat ik vrij intensief bezig ben met autofagie.

Jammer genoeg mag/kan ik niet verwijzen naar andere fora, voorgaande berichten met verwijzingen zijn reeds verwijderd.
Lingus
2
quote:

Phill schreef op 9 februari 2021 13:12:


Nee, het is niet mijn theorie maar vond het wel een leuke gedachtenspinsel, zeker omdat ik vrij intensief bezig ben met autofagie.

Jammer genoeg mag/kan ik niet verwijzen naar andere fora, voorgaande berichten met verwijzingen zijn reeds verwijderd.

Googelen op investorhub 160301289, dan kom je er ook.
Acht
0
Cassava Sciences Announces $200 Million Registered Direct Offering of Common Stock

"4,081,633 shares of its common stock, at a purchase price per share of $49.00, for gross proceeds of approximately $200.0 million,"

www.cassavasciences.com/news-releases...

Met niet al te veel korting, zeker als je weet waar ze een paar weken geleden stonden...
Wallander
0
quote:

Acht schreef op 10 februari 2021 14:35:


Cassava Sciences Announces $200 Million Registered Direct Offering of Common Stock

"4,081,633 shares of its common stock, at a purchase price per share of $49.00, for gross proceeds of approximately $200.0 million,"

www.cassavasciences.com/news-releases...

Met niet al te veel korting, zeker als je weet waar ze een paar weken geleden stonden...



en hopelijk een soort van bodem.
mercurius-adept
0
(02/09)
Alzheimer Treatment stocks up 0.9% on average(mean) in a day.
The sector return (on average) over last 4 weeks is 53.0%.

The list of companies include:

VTVT-vTv Therapeutics Inc, ACAD-Acadia Pharmaceuticals Inc, AXSM-Axsome Therapeutics Inc, ACIU-AC Immune SA, DNLI-Denali Therapeutics Inc, WVE-Wave Life Sciences Ltd., VYGR-Voyager Therapeutics Inc, ABBV-Abbvie Inc, MRK-Merck & Co Inc, AVXL-Anavex Life Sciences Corporation, AMGN-AMGEN Inc., IONS-Ionis Pharmaceuticals Inc, BHVN-Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd, SAVA-Cassava Sciences Inc, CRTX-Cortexyme Inc, ATHA-Athira Pharma Inc, ANVS-Annovis Bio Inc, CYTH-Cyclo Therapeutics Inc
Lingus
1
todra
0
kritisch artikel van de motley fool over sumifilam

www.fool.com/investing/2021/03/21/sho...

Controversial data

Last November, Cassava Sciences CEO Remi Barbier hinted at the quick publication of sumifilam's revised phase 2 results in a peer-reviewed journal. According to Barbier, several "top-notch journals" were eager to publish the revised data, and it was just a matter of deciding which one would receive the honor.

We're still waiting for a peer-reviewed paper regarding Cassava's revised data. The biomarker knockdowns reported were so remarkable that it's hard to imagine why the results still haven't been published in a medical journal.

Some investors took the company's description of a successful end of phase 2 meeting with the FDA as a sign the revised results have been deemed acceptable by the regulatory agency. This isn't necessarily the case. Communications with the FDA aren't subject to disclosure and the agency never comments on them publicly.

Not worth the risk

It's going to be a long time before we know if the controversial biomarker data Cassava presented for simufilam will translate to improved outcomes. Even if the data weren't controversial, and we could assume simufilam had just as good a chance as experimental Alzheimer's drugs that flopped for giants of the pharmaceutical industry, the odds of success are still extremely slim.

Cassava Sciences' market cap has swollen to around $2.3 billion at recent prices even though simufilam is the only shot at generating revenue the company has. If this program fizzles out like nearly every experimental Alzheimer's disease drug that came before it, the stock could fall hard.
holenbeer
1
www.neurologylive.com/view/plasma-nfl...


New evidence that adds more weight to NfL biomarker (even more than Total Tau) as per cognition and neuroimaging outcomes. Thus strengthening NfL's potential as a more significant blood-based biomarker of neurodegeneration, a large longitudinal study showed.

Van het Yahoo SAVA forum
holenbeer
0
quote:

todra schreef op 22 maart 2021 20:24:


kritisch artikel van de motley fool over sumifilam

www.fool.com/investing/2021/03/21/sho...

Controversial data

Last November, Cassava Sciences CEO Remi Barbier hinted at the quick publication of sumifilam's revised phase 2 results in a peer-reviewed journal. According to Barbier, several "top-notch journals" were eager to publish the revised data, and it was just a matter of deciding which one would receive the honor.

We're still waiting for a peer-reviewed paper regarding Cassava's revised data. The biomarker knockdowns reported were so remarkable that it's hard to imagine why the results still haven't been published in a medical journal.

Some investors took the company's description of a successful end of phase 2 meeting with the FDA as a sign the revised results have been deemed acceptable by the regulatory agency. This isn't necessarily the case. Communications with the FDA aren't subject to disclosure and the agency never comments on them publicly.

Not worth the risk

It's going to be a long time before we know if the controversial biomarker data Cassava presented for simufilam will translate to improved outcomes. Even if the data weren't controversial, and we could assume simufilam had just as good a chance as experimental Alzheimer's drugs that flopped for giants of the pharmaceutical industry, the odds of success are still extremely slim.

Cassava Sciences' market cap has swollen to around $2.3 billion at recent prices even though simufilam is the only shot at generating revenue the company has. If this program fizzles out like nearly every experimental Alzheimer's disease drug that came before it, the stock could fall hard.

Erg zwak artikel. De enige ‘kritiek’ is dat er nog geen peer reviewed article is. Geen enkel inhoudelijk punt. Terwijl ze de data wel controversial noemen. Terwijl er intussen meerdere fases 3 gaan lopen.
Lingus
1
quote:

holenbeer schreef op 17 april 2021 08:20:


www.neurologylive.com/view/plasma-nfl...


New evidence that adds more weight to NfL biomarker (even more than Total Tau) as per cognition and neuroimaging outcomes. Thus strengthening NfL's potential as a more significant blood-based biomarker of neurodegeneration, a large longitudinal study showed.

Van het Yahoo SAVA forum

Interessant artikel, interessante site holenbeer, dank je wel. Het is weer een stapje bewijsvoering ten gunste van Cassava en Anavex. Het valt me onderhand op dat auteurs op alzforum.org deze olifant in de kamer blijven negeren en vasthouden aan de bekende hypotheses rond bijvoorbeeld amyloid en tau. Het moet moeilijk zijn om autoriteit te zijn in hypotheses die teruglopen in belang.

Sites als alzheimersnewstoday.com en het door jou aangehaalde neurologylive.com weten de nieuwere inzichten beter te waarderen.

Dat motley fool artikel, tja. Het is natuurlijk wel zo dat het beleggersenthousiasme voor Cassava gebaseerd is op een open label fase 2 onderzoek met 50 patiënten. Dat voedt twijfel, evenals het nog ontbreken van peer reviews. Dat zie je ook wel terug in een artikel als www.beingpatient.com/sumifilam-alzhei...

De fase 2 resultaten echter waren echter behoorlijk spectaculair. Het artikel dat jij aanhaalt geeft extra ondersteuning. Ik ben gewoon heel benieuwd naar de volgende mijlpalen van Cassava.

Peer reviews kosten tijd. Ze zijn beloofd door Cassava, nog dit jaar. Ik kijk er naar uit.

Misschien krijgen we verderop in dit jaar al wat meer duidelijkheid. Uit het jaarverslag van 23 maart 2021: “We kijken ernaar uit om medio 2021 cognitiescores bekend te maken bij patiënten die minstens 12 maanden open-label behandeling met simufilam hebben doorlopen. Voor zover wij weten, heeft geen enkel medicijn de cognitiescores gestabiliseerd, laat staan ??verbeterd, gedurende 12 maanden bij patiënten met de ziekte van Alzheimer."

In de tweede helft van 2021 starten ook 2 placebogecontroleerde fase 3 studies waarvan Cassava zegt dat het voldoende geld heeft om die te voltooien. Deze studies onderzoeken het effect van simufilam gedurende 12 en 18 maanden bij Alzheimerpatiënten. We zijn dus praktisch gezien nog een jaar of 3 verwijderd van definitieve resultaten. Joe Springer, een ongeduldige auteur op SA, rekent op een veel sneller pad naar goedkeuring als uit tussentijdse resultaten zal blijken dat het niet langer meer verantwoord is om placebo-deelnemers nog langer te laten tobben omdat de simufilam-deelnemers zoveel beter reageren. Dat is mogelijk, maar het zal een stap zijn die niet lichtvaardig wordt genomen. Ook als simufilam op korte termijn verbetering geeft, we weten nog niets over de lange termijn.

Ik liep nog tegen een recent interview aan met Remi Barbier, de moeite waard: www.youtube.com/watch?v=z8ipamyLuuQ
holenbeer
0
Tja, lastig in te schatten. Wat gaat een FDA doen als mensen na 1 jaar behandelen er echt op vooruit zijn gegaan?
Kan je dan met een beroep op onbekende LT-effecten iets tegenhouden?
De bekende LT-effecten van Alzheimers zijn waarschijnlijk erger: aftakeling en dood. Genoeg mensen die het risico willen nemen, om nog een jaar of een paar jaar langer zichzelf te zijn met zelfs de kans dat het wel structureel helpt.

Maar goed, uiteindelijk gaat het mij niet om de FDA, maar om de koersreactie. Als de 12 maands-read out goed is, kan die hopelijk weer over de 100.
holenbeer
1
Nog een leuke
Top 3 met AVXL en SAVA op 1 en 2.

3 is Prothena. Ken jij die, Lingus?
Ik zie dat ze ook een mooie run hebben gehad van 10 naar 25 afgelopen jaar, MC nu ruim 1 miljard.
seekingalpha.com/article/4419231-3-bi...
Lingus
0
seekingalpha.com/article/4419231-3-bi...

Een mooi artikel holenbeer, AB! Het verwoord precies hoe ik er ook in sta. Prothena (PRTA) ben ik wel tegengekomen in mijn eerste neuro-biotech verkenningen anderhalf jaar geleden, maar ik heb het toen links laten liggen. Wat Tarun Chandra er over schrijft wekt wel mijn interesse, dus daar zal ik de komende dagen of weken in duiken.

Het artikel versterkt ook mijn aanname dat ik met Anavex (AVXL) en Cassava (SAVA) goed zit.

Zeer interessant is ook de bevinding/verklaring van dr. Stuart Lipton, dat antilichaambehandelingen tegen de eiwitklonteringen bij Alzheimer en Parkinson in muizenhersens goede resultaten opleveren maar in mensenhersens niet. De oorzaak: antilichaambehandelingen in mensenhersens leveren extra ontstekingsreacties op waarmee het middel de kwaal verergerd. Bij muizen ontstaan die reacties niet. Een heel belangrijke bevinding!

Goed dat Tarun nog even aanstipt waarom de koersen van biotech in het algemeen onder druk staan; de angst voor rentestijgingen. Voor mij geen reden om uit biotech te stappen, maar wel om met nog meer nadruk te kiezen voor biotech met een gezonde financiële situatie.
330 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 10 11 12 13 14 15 16 17 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 15 okt 2021 17:35
Koers 46,140
Verschil -0,980 (-2,08%)
Hoog 47,095
Laag 45,710
Volume 281.942
Volume gemiddeld 379.748
Volume gisteren 416.746

Brussel real time stocks quotedata by Euronext. Other real time EU stocks, by Cboe Europe Ltd.; US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront