uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. rationeel 7 juni 2016 23:21

   auteur info

   • rationeel

     Lid sinds: 07 okt 2004

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22854

     Gegeven: 1806

   •    Aantal posts: 65.808

   Met redelijk volume een groene candle. Weerstand was 14,5776. Het aandeel staat nu over bought. Ook negatieve divergentie in de lagere time frames.
2. [verwijderd] 8 juni 2016 00:15

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   De tijd zal het leren, maar die strakke 14USD koers van gisteren was wel heel opvallend. En voor de rest kan ik alleen maar hopen dat er geen deal komt voorlopig want de huidige koers + 30-50% is een treurig getal....Man, man wat is die Biotech markt gedeprimeerd....
   Vandaag was iedereen weer van de leg over povere fase 3 resultaten van Biogen en Alexion.
3. [verwijderd] 8 juni 2016 17:05

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   En daar gaat ie weer!! Het enige positieve is een lagere vermogensheffing. Ik reken er nog steeds op, dat het meer dan goed afloopt.
4. T. Montana 8 juni 2016 21:58

   auteur info

   • T. Montana

     Lid sinds: 23 okt 2015

     Laatste bezoek: 27 jul 2022

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22

     Gegeven: 46

   •    Aantal posts: 390

   Nou, ik zal me niet meer laten verleiden tot koffiedik kijken in ieder geval niet in publiek. Onnavolgbaar dit aandeel.
5. Prof. Dollar 8 juni 2016 22:31

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 192

     Gegeven: 52

   •    Aantal posts: 2.283

   Je zou inderdaad vermoeden dat er een patiënt is overleden...
   
   Komende vrijdag mag Matt Kapusta, Chief Financial Officer, het goedmaken tijdens Jefferies 2016 Healthcare Conference. Zaterdag presentatie data Hemophilia B (maar ONCE presenteert ook) en maandag daarover Conference Call. De AVA volgt woensdag.
6. rationeel 8 juni 2016 22:38

   auteur info

   • rationeel

     Lid sinds: 07 okt 2004

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22854

     Gegeven: 1806

   •    Aantal posts: 65.808

   Met een groter dan gemiddeld volume een lange rode candle, die ook door de 12,9263 zakte. 12,68 de eerste steun. En 12,9263 de eerste weerstand. Inmiddels is het aandeel op de lagere time frames al weer over sold.
7. Prof. Dollar 9 juni 2016 17:02

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 192

     Gegeven: 52

   •    Aantal posts: 2.283

   Gaat druk worden maandag...
   
   Spark Therapeutics (NASDAQ:ONCE) announced today that it will host a conference call on Monday, June 13, 2016 at 8:30 a.m. ET to discuss updated results of the first cohort from the ongoing Phase 1/2 clinical trial of SPK-9001, the lead investigational compound in the SPK-FIX program in collaboration with Pfizer, Inc., which is being studied for the treatment of hemophilia B. Spark also will provide an update on preclinical data in its SPK-FVIII program for the treatment of hemophilia A.
   
   En eerdere mededeling van QURE:
   uniQure will host a webcast conference call at 2:00 pm CET/ 8:00 am EDT on Monday, June 13, 2016, to discuss the data from the study.
8. T. Montana 9 juni 2016 20:09

   auteur info

   • T. Montana

     Lid sinds: 23 okt 2015

     Laatste bezoek: 27 jul 2022

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22

     Gegeven: 46

   •    Aantal posts: 390

   Angst dat QURE te veel aandacht krijgt, zoveel is duidelijk. QURE met een "oral presentation", ONCE met "slechts" een late breaking abstract. Dat wordt nog een verbeten gevecht.
9. Prof. Dollar 9 juni 2016 20:53

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 192

     Gegeven: 52

   •    Aantal posts: 2.283

   Hoe interpreteren jullie onderstaand stuk uit de abstract van QURE.
   learningcenter.ehaweb.org/eha/2016/21...
   
   Results
   [..] During the first 12 weeks post-gene therapy, 4 out of the 5 patients achieved FIX activity levels that allowed them to discontinue rFIX prophylaxis. FIX activity and other efficacy outcome measures for a minimum of 30 weeks follow-up of the 5 patients in the first dose cohort will be presented.
   
   Conclusions
   Treatment of haemophilia B with a single infusion of AMT-060 was well tolerated, and clinically relevant FIX activity has been achieved in the first dose cohort, relieving 4 out of 5 patients from rFIX prophylaxis. [..]
   
   In die beide secties staat de zinsdeel '4 out of 5 patients'. Echter, in de resultaten-sectie wordt dat expliciet afgebakend tot 'first 12 weeks'. En bij de conclusie laat men die afbakening achterwege.
   
   Heeft de conclusie betrekking tot diezelfde periode (12 weken) of loopt men hier al vooruit (inclusief 30 weken); dus ook na 30 weken is er spraken van '4 out of 5 patients'? Want in de resultaten-sectie kondigt men aan ook resultaten te presenten over minimaal 30 weken.
   
   Wat is jullie interpretatie?
10. T. Montana 9 juni 2016 21:52

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 27 jul 2022

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 9 juni 2016 20:53:

    Hoe interpreteren jullie onderstaand stuk uit de abstract van QURE.
    learningcenter.ehaweb.org/eha/2016/21...
    
    Results
    [..] During the first 12 weeks post-gene therapy, 4 out of the 5 patients achieved FIX activity levels that allowed them to discontinue rFIX prophylaxis. FIX activity and other efficacy outcome measures for a minimum of 30 weeks follow-up of the 5 patients in the first dose cohort will be presented.
    
    Conclusions
    Treatment of haemophilia B with a single infusion of AMT-060 was well tolerated, and clinically relevant FIX activity has been achieved in the first dose cohort, relieving 4 out of 5 patients from rFIX prophylaxis. [..]
    
    In die beide secties staat de zinsdeel '4 out of 5 patients'. Echter, in de resultaten-sectie wordt dat expliciet afgebakend tot 'first 12 weeks'. En bij de conclusie laat men die afbakening achterwege.
    
    Heeft de conclusie betrekking tot diezelfde periode (12 weken) of loopt men hier al vooruit (inclusief 30 weken); dus ook na 30 weken is er spraken van '4 out of 5 patients'? Want in de resultaten-sectie kondigt men aan ook resultaten te presenten over minimaal 30 weken.
    
    Wat is jullie interpretatie?
    

    Voor wat het waard is, ik denk de 1ste 12 weken wisten we al, toch? En wat werkelijk nieuw is, dus de data over tenminste 30 weken, wordt niet van te voren bekend gemaakt, wsch. ivm publiciteitsregels van de conferentie. De zin in de conclusie "Treatment of haemophilia B with a single infusion of AMT-060 was well tolerated, and clinically relevant FIX activity has been achieved in the first dose cohort, relieving 4 out of 5 patients from rFIX prophylaxis. The study will continue with enrolment of the second dose cohort as planned," tezamen met het feit dat resultaten over tenminste 30 weken worden gepresenteerd doet vermoeden dat het effect aanhoudt en dat ze na 30 weken nog steeds zonder profylaxe door het leven gaan. Goed dus en m.i. vooruitlopend zoals je zegt. Is dit wat je bedoelt?
11. Prof. Dollar 9 juni 2016 22:18

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 192

      Gegeven: 52

    •    Aantal posts: 2.283

    quote:

    T. Montana schreef op 9 juni 2016 21:52:

    [..] en dat ze na 30 weken nog steeds zonder profylaxe door het leven gaan. Goed dus en m.i. vooruitlopend zoals je zegt. Is dit wat je bedoelt?
    

    Bijna... ;-)
    
    Tijdens het typen heb ik wat geherformuleerd en is datgene wat ik bedoelde uit het oog verloren... mijn fout.
    
    Waar ik ook benieuwd naar was is die ene patiënt die in beginsel de rFIX prophylaxis heeft voortgezet. Doet die dat nu nog steeds? Als '4 out of 5 patients' betrekking heeft op de 30 weken dan is het dus niet '5 out of 5 patients discontinued rFIX prophylaxis'. En dat zou jammer zijn.
12. rationeel 9 juni 2016 22:20

    auteur info

    • rationeel

      Lid sinds: 07 okt 2004

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22854

      Gegeven: 1806

    •    Aantal posts: 65.808

    Met redelijk volume een rode candle. Afwachten of morgen de koers boven de 11,87 eindigt. Dan blijft de hogere bodem intact.
    Lagere time frames nog over sold.
13. T. Montana 10 juni 2016 00:14

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 27 jul 2022

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 9 juni 2016 22:18:

    [...]
    Bijna... ;-)
    
    Tijdens het typen heb ik wat geherformuleerd en is datgene wat ik bedoelde uit het oog verloren... mijn fout.
    
    Waar ik ook benieuwd naar was is die ene patiënt die in beginsel de rFIX prophylaxis heeft voortgezet. Doet die dat nu nog steeds? Als '4 out of 5 patients' betrekking heeft op de 30 weken dan is het dus niet '5 out of 5 patients discontinued rFIX prophylaxis'. En dat zou jammer zijn.
    

    Ik ben ook benieuwd naar hoe het die ene patient vergaat en of daar iets over wordt gezegd. Dit zijn natuurlijk hele kleine aantallen en we mogen niet extrapoleren, maar als dit werkt in 80% van alle patiënten dan is dit een winner.
14. Fartknock 10 juni 2016 19:20

    auteur info

    • Fartknock

      Lid sinds: 24 aug 2010

      Laatste bezoek: 31 aug 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 44

      Gegeven: 35

    •    Aantal posts: 255

    Ik had verwacht dat de koers in de aanloop naar de presentatie van morgen op zou lopen. Dit blijkt wederom naief. De koers van dit aandeel blijft moeilijk te voorspellen. Ik blijf me vasthouden aan het feit dat de onderzoeksresultaten tot nu toe nooit teleurgesteld hebben. Ben benieuwd naar morgen.
15. T. Montana 10 juni 2016 20:26

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 27 jul 2022

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    quote:

    Fartknock schreef op 10 juni 2016 19:20:

    Ik had verwacht dat de koers in de aanloop naar de presentatie van morgen op zou lopen. Dit blijkt wederom naief. De koers van dit aandeel blijft moeilijk te voorspellen. Ik blijf me vasthouden aan het feit dat de onderzoeksresultaten tot nu toe nooit teleurgesteld hebben. Ben benieuwd naar morgen.
    

    Het sentiment is dramatisch, alles onderuit, BLUE nu op -10%. QURE timing van deals, resultaten komen bijna altijd op zo'n moment helaas.
16. T. Montana 10 juni 2016 23:36

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 27 jul 2022

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    Spark Therapeutics (ONCE): Key Takeaways from 2016 Jefferies Healthcare Conference
    Rating HOLD
    Price Target $58.00
    Price $53.55
    Bloomberg NASDAQ: ONCE
    
    Key Takeaway
    
    SPK-9001 Ph1/2 data in hemophilia B would be presented at EHA tomorrow with 4pts and ~7 weeks longer follow-up vs. abstract. Mgmt elaborated the desired product profile of hemophilia gene therapy, which includes sustained FIX activity level >12%, consistency across pts, low need for steroids and lowest possible dose to decrease risk of immune response. Data from 4 hemoB pts would be presented tomorrow with follow-up of ~25/14/10/7 weeks, respectively. Prior 52wk factor use and liver functional test data would also be presented in these 4 pts.
    
    Continuing improvement in AAV technology platform may overcome the potential immune response according to mgmt. Mgmt noted two layers of reasons that could lead to immune response against the AAV vectors – 1) pre-existing neutralizing antibodies (NAbs) against capsids, which could be addressed through selection of pts without high-titer NAbs and use of empty capsids to decoy NAbs; 2) T-cell response against capsids, which usually takes place 2-12 weeks after infusion and could be partly addressed by use of low-dose AAV vectors. In addition, mgmt noted that their SPK200 capsid showed 1-2 fold higher transduction efficiency in liver vs. SPK100. While specifics were not disclosed, mgmt explained that the new variant was rationally designed based on functional attribute of capsid proteins to increase liver transduction efficiency.
    
    Key upcoming catalysts: 1) SPK-RPE65 (Voretigene neparvovec) BLA submission completion in 2H16, Ph3 crossover 1yr data and invention group 2yr data in mid-16 and Ph1 102 cohort 4yr data in 4Q16; 2) SPK-CHM Ph1/2 efficacy data in 2H16; 3) SPK-9001 initial efficacy data at EHA (June 11) and additional data in 2H16; 4) SPK-FVIII and SPK-TPP1 Ph1 initiation in 2H16 and initial efficacy data in 1H17.
    
17. Prof. Dollar 10 juni 2016 23:52

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 192

      Gegeven: 52

    •    Aantal posts: 2.283

    Een voorbode voor QURE om bij eigen positief nieuws verder te dalen? Ik ben benieuwd of QURE voor Hem. B overstapt op nieuwe 4DMT vectoren.
18. rationeel 10 juni 2016 23:54

    auteur info

    • rationeel

      Lid sinds: 07 okt 2004

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22854

      Gegeven: 1806

    •    Aantal posts: 65.808

    Dag grafiek: Met een gemiddelde omzet een negatieve candle. Met slotkoers 11,80 net iets onder de 11,86.
    Week grafiek; Low...11,57; High...14,59.
    Bearish engulfing candle.
19. Prof. Dollar 11 juni 2016 11:51

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 192

      Gegeven: 52

    •    Aantal posts: 2.283

    uniQure Presents Clinical Data from Ongoing Phase I/II Study in Hemophilia B Demonstrating 6 Months of Sustained Increases in Factor IX Activity
    
    --Data from Low-Dose Cohort Presented at the 21st Congress of the European Hematology Association Show Durable and Therapeutically Relevant Factor IX (FIX) Expression--
    
    --Median FIX Activity for All Five Patients in Low-Dose Cohort of 5.4%--
    
    --Conference Call to Discuss Data Scheduled for 8:00 am EST / 2:00 pm CET Monday, June 13--
    
    Amsterdam, the Netherlands, June 11, 2016 —uniQure N.V. (Nasdaq: QURE), a leader in human gene therapy, announced today that additional data from its Phase I/II clinical trial of AMT-060 in hemophilia B patients were presented at the 21st Congress of the European Hematology Association (EHA) in Copenhagen, Denmark. Study investigator Dr. Frank Leebeek, Professor of Hematology at Erasmus University Medical Center in Rotterdam, gave an oral presentation of a comprehensive overview of results from five patients that received a single administration of uniQure’s novel gene therapy, AMT-060, at the initial low dose of 5x1012 gc/kg. Hemophilia B is a serious and rare inherited disease in males characterized by insufficient blood clotting caused by a mutation in the Factor IX (FIX) gene. The AMT-060 gene therapy consists of a codon-optimized wild type FIX gene cassette, the LP1 liver promoter and an AAV5 viral vector manufactured by uniQure using its proprietary insect cell-based technology platform.
    
    All patients in the low-dose cohort saw improvements in their disease phenotype and achieved sustained increases in FIX activity, with a median of 5.4% (expressed as % of normal) at 6 months post treatment. Prior to the study, all five patients had features of severe or moderately-severe hemophilia, including documented FIX activity levels of =1.5%, and required chronic, prophylactic (precautionary) infusions of Factor IX concentrate to manage bleeding. After treatment with AMT-060, total usage of Factor IX concentrate declined substantially, with four patients remaining free of any prophylatic infusions through the April 26, 2016 cut-off date. The oldest patient in the cohort (72 years of age), who had severe joint disease prior to the study and continued prophylactic infusions of Factor IX therapy, also demonstrated improvement in disease phenotype.
    
    “After six months of follow-up, I can say as a clinician who regularly treats hemophilia patients that the impact on the quality of life for these patients treated with AMT-060 is very positive,” said Professor Leebeek. “The increases in FIX activity and the overall stability of the activity observed over a 6-month period are cause for optimism, as they are associated with meaningful clinical benefits as well as reduced need for ongoing infusions of recombinant FIX therapy.”
    
    AMT-060 has been well-tolerated thus far in the study. As noted previously, the first patient in the low-dose cohort experienced a mild, transient and asymptomatic elevation of alanine aminotransferase (ALT) 10 weeks after treatment. No cellular immune response was evident. Pursuant to the study protocol, the patient received a short course of prednisolone and rapidly returned to baseline ALT levels without any loss of FIX expression. No other patients have experienced elevated ALT levels and none of the five patients developed inhibitory antibodies against FIX.
    
    The 6 months of data from the AMT-060 low-dose cohort are consistent with the highest achieved FIX expression levels observed in a previous study conducted by St. Jude Children’s Research Hospital (St. Jude), which utilized the same wild-type FIX gene cassette incorporated in AMT-060. The results of the St. Jude study, which were published in the New England Journal of Medicine in 2011 and 2014, demonstrated therapeutically relevant and durable clinical benefits for up to four years, with mean FIX activity of 5.1% (range 2.9% to 7.2%). The FIX gene cassette used in the St. Jude study is exclusively licensed by uniQure.
    
    “We continue to be very encouraged by the data from the low-dose cohort in our Phase I/II study of AMT-060,” commented Daniel Soland, Chief Executive Officer of uniQure. “We have so far in the trial achieved our goal for the low-dose cohort, which is to demonstrate safety and therapeutically relevant, durable increases in FIX activity similar to that which was observed in the landmark St. Jude study. The objective for our second cohort is to show meaningful dose-related increases in FIX activity. Based on the results of our non-human primate dose-ranging studies, we are hopeful to accomplish this goal.”
    
    On May 31, 2016, uniQure announced that all five patients in the second dose cohort have been treated with a one-time administration of AMT-060 at a dose of 2x1013 gc/kg, which is four times higher than the dose used in the first cohort. AMT-060 continues to demonstrate a very low screening failure rate, with all patients screened in the study testing negative for pre-existing neutralizing antibodies against AAV5. Patients in the second dose cohort are currently in the early stages of follow-up and initial data are expected to be presented before the end of 2016.
    
    “AMT-060 continues to have multiple distinct advantages,” continued Mr. Soland. “It is the only hemophilia gene therapy that combines a gene cassette with clinically proven multi-year durability and an AAV5 vector serotype that has demonstrated safety and broad applicability in more than 25 patients across three clinical studies. We look forward to advancing our clinical program for AMT-060 and sharing additional data from all 10 patients in our Phase I/II study before the end of the year.”
    
    Zie volledig artikel voor tabel:
    www.uniqure.com/news/316/182/uniQure-...
20. [verwijderd] 11 juni 2016 12:30

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Wat een hoge leeftijd gebruiken hun als je vergelijkt met Spark