uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. DeZwarteRidder 9 januari 2019 20:57

   auteur info

   • DeZwarteRidder

     Lid sinds: 29 jun 2012

     Laatste bezoek: 16 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 20725

     Gegeven: 9418

   •    Aantal posts: 96.521

   quote:

   Frontrunner schreef op 9 januari 2019 20:31:

   Zijn ze soms de prijs aan het drukken in het belang van een overname?
   

   Niemand wil deze tent overnemen, dus wees maar niet bang.
2. flosz 9 januari 2019 21:04

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 22 jun 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   quote:

   Frontrunner schreef op 9 januari 2019 20:20:

   [...]
   
   Vraag mij af waarom dit niet in het nieuws gebracht is!
   

   Ik verwacht een PB (of op zijn minst een regeltje “tussen neus en lippen door”) bij goedkeuring, dat kan overigens nog wel even extra lang duren i.v.m. US government shutdown.
3. [verwijderd] 10 januari 2019 19:57

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   streber schreef op 9 januari 2019 19:32:

   Vorig jaar sprak Matt Kapusta op de JP Morgan conferentie en ook het jaar ervoor werd er melding van gemaakt door Uniqure dat ze daar aanwezig waren. Opvallend dat Uniqure daar nu niet aanwezig lijkt te zijn.
   

   Moeten we ons zorgen maken of juist niet? Ik twijfel daarover op dit moment, ik weet het niet.
   www.tijd.be/ondernemen/farma-biotech/...
4. Frontrunner 10 januari 2019 21:34

   auteur info

   • Frontrunner

     Lid sinds: 30 jul 2018

     Laatste bezoek: 16 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 13

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 85

   quote:

   streber schreef op 10 januari 2019 19:57:

   [...]
   Moeten we ons zorgen maken of juist niet? Ik twijfel daarover op dit moment, ik weet het niet.
   www.tijd.be/ondernemen/farma-biotech/...
   

   Dit is idd wel opvallend. Zal er iets op de achtergrond gaande zijn of al rond zijn? Kan mij niet voorstellen dat ze zich hier te groot voor voelen en kan ook geen reden bedenken waarom ze niet zouden worden uitgenodigd.
5. [verwijderd] 10 januari 2019 22:18

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Frontrunner schreef op 10 januari 2019 21:34:

   [...]
   
   Dit is idd wel opvallend. Zal er iets op de achtergrond gaande zijn of al rond zijn? Kan mij niet voorstellen dat ze zich hier te groot voor voelen en kan ook geen reden bedenken waarom ze niet zouden worden uitgenodigd.
   

   Misschien zijn ze wel uitgenodigd en wordt er druk ge-netwerkt maar staan ze niet op het programma voor een presentatie. Op twitter helaas niets van te zien.
6. Prof. Dollar 10 januari 2019 22:29

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 16 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 192

     Gegeven: 52

   •    Aantal posts: 2.283

   Wat kunnen we dit jaar verwachten?
   
   - Huntington IND (kan even duren als de US overheid gesloten blijft)
   - Hemofilie B start (toediening) fase III
   
   - Hemofilie B update data fase II (eerste drie patiënten)
   - Hemofilie A update (ik vermoed dat men verder is dan lijkt)
   - Pre-klinische update (waaronder BMY samenwerking)
   - Technologie update
   
   - Hemofilie B topline-data fase III
   - Hemofilie B update data fase II (eerste drie patiënten lange termijn)
   - Huntington start
   - Hemofilie A IND
   
   Met oog op de uitstaande vacatures gaat men dit jaar ook stappen zetten om de markt te bewerken voor toekomstige vermarkting van de hemofiliebehandeling. Daarnaast wordt er gewerkt aan nieuwe programma's en mogelijk acquisities van licenties/patenten.
7. Prof. Dollar 12 januari 2019 10:36

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 16 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 192

     Gegeven: 52

   •    Aantal posts: 2.283

   Hebbes! Hemofilie B update data fase II (eerste drie patiënten) van QURE zal plaatsvinden tijdens de European Association for Haemophilia and Allied Disorders 2019 (EAHED) in Praag op vrijdagochtend 8 februari. eahadcongress.com/programme/programme...
   
   Phase 2b trial of amt-061 (aav5-padua hfix): translation into humans of an enhanced gene transfer vector for adults with severe or moderate-severe hemophilia B
8. harvester 12 januari 2019 23:55

   auteur info

   • harvester

     Lid sinds: 01 apr 2004

     Laatste bezoek: 16 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1961

     Gegeven: 1843

   •    Aantal posts: 4.026

   quote:

   Prof. Dollar schreef op 12 januari 2019 10:36:

   Hebbes! Hemofilie B update data fase II (eerste drie patiënten) van QURE zal plaatsvinden tijdens de European Association for Haemophilia and Allied Disorders 2019 (EAHED) in Praag op vrijdagochtend 8 februari. eahadcongress.com/programme/programme...
   
   Phase 2b trial of amt-061 (aav5-padua hfix): translation into humans of an enhanced gene transfer vector for adults with severe or moderate-severe hemophilia B
   

   Dat wordt interessant, maar welke betekenis kan je geven aan resultaten bij slechts 3 patiënten?
   
   Er moeten toch ook veel meer patiënten zijn die bereid zijn om met studies mee te doen?
9. Prof. Dollar 13 januari 2019 12:27

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 16 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 192

     Gegeven: 52

   •    Aantal posts: 2.283

   quote:

   harvester schreef op 12 januari 2019 23:55:

   [...]
   Dat wordt interessant, maar welke betekenis kan je geven aan resultaten bij slechts 3 patiënten?
   
   Er moeten toch ook veel meer patiënten zijn die bereid zijn om met studies mee te doen?
   

   Deze studie heeft als doel de dosis en veiligheid te toetsen. De data is tevens vergeleken met een eerdere studie waaraan vijf patiënten deelnamen. Het geeft een indicatie voor de vervolgstudie, die binnenkort start met het toedienen van patiënten. Aan deze vervolgstudie nemen pakweg vijftig patiënten deel.
10. [verwijderd] 14 januari 2019 15:40

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    seekingalpha.com/article/4233163-uniq...
11. Frontrunner 14 januari 2019 20:15

    auteur info

    • Frontrunner

      Lid sinds: 30 jul 2018

      Laatste bezoek: 16 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 13

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 85

    quote:

    streber schreef op 14 januari 2019 15:40:

    seekingalpha.com/article/4233163-uniq...
    

    Goed artikel! Dacht echter dat Qure een voorsprong had tav Pfizer maar dat blijkt toch niet zo te zijn. Of zie ik dit verkeerd?
12. [verwijderd] 15 januari 2019 13:31

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Blij dat de koers de weg omhoog weer lijkt te hebben gevonden en met de berichten.
    Als ik bedenk dat die drie patiënten die geholpen zijn 'zware gevallen'zijn en er staat "As for safety, “no patient has experienced a material loss of FIX activity, reported any bleeding events or required any infusions of FIX replacement therapy" en die patiënten hebben nu 2 maanden verder nog steeds geen bloedingen gehad, dan raakt dat natuurlijk steeds meer bekend in de omgeving van die mensen, met mogelijk nieuwe al dan niet particuliere investeerders in het bedrijf dat dit resultaat laat zien wat de koers kan opdrijven. Daarnaast uiteraard de kans op grote partijen die kunnen instappen. Hoop op verder herstel.
13. flosz 17 januari 2019 10:49

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    twitter.com/naturebiotech/status/1085...
    www.nature.com/articles/nbt0119-5.epd...
14. T. Montana 17 januari 2019 11:44

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 27 jul 2022

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    quote:

    Frontrunner schreef op 14 januari 2019 20:15:

    [...]
    
    Goed artikel! Dacht echter dat Qure een voorsprong had tav Pfizer maar dat blijkt toch niet zo te zijn. Of zie ik dit verkeerd?
    

    Hoewel positief op het 1ste gezicht, is het inhoudelijk matig. QURE heeft wel degelijk een voorsprong op Pfizer, ca. 12 maanden. Pfizer is begonnen met een zg. lead-in study van de fase 3, de "echte" studie is nog lang niet begonnen.
    
    Bovendien zitten er nogal wat haken en ogen aan het Pfizer/Spark product: "If patients have already been exposed to the virus, their bodies will protect against it. In those cases, physicians may add an immune system-suppressing medicine. Two of the patients in Uniqure's study couldn't participate in other tests due to pre-existing immunities.
    
    But in Uniqure's gene therapy test, "there were no (immune system)-cell responses and no immunosuppression was needed over a combined 24 weeks of observation," Chardan analyst Gbola Amusa said in a note. "This is in contrast to Pfizer's results." Om kort te gaan QURE kan bijna alle hem B patiënten bedienen, Pfizer niet.
    
    Daarnaast wordt er geen enkele waarde toegekend aan de rest van de programma's en het productieplatform waar insiders inmiddels steeds meer belang aan hechten. En het intellectueel eigendom rond de Padua variant kan QURE wsch ook aardig in de kaart spelen. $16, kom op.
    
    De echte experts hier, Prof. $ en flosz, kunnen vast nog meer aanvoeren.
15. Vitavita 17 januari 2019 12:23

    auteur info

    • Vitavita

      Lid sinds: 26 mrt 2009

      Laatste bezoek: 04 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 194

      Gegeven: 36

    •    Aantal posts: 1.353

    Nice overview in the January issue of @DDNewsOnline of our expanded #genetherapy pipeline -- including new candidates in #hemophiliaA, SCA3, and #Fabry disease -- and our proprietary gene-silencing miQURE technology www.ddn-news.com/index.php?newsarticl... …
    12:55 - 16 jan. 2019
    
    www.ddn-news.com/index.php?newsarticl...
    
    An updated portfolio for uniQure
    January 2019
    
    LEXINGTON, Mass. & AMSTERDAM—uniQure recently hosted its Research & Development Day in New York City, an event at which the company unveiled a number of new adeno-associated virus (AAV) gene therapy approaches. The therapies address a number of different diseases, including hemophilia A, Fabry disease and spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3).
    
    SCA3 is a rare, lethal and inherited form of ataxia alternatively known as Machado-Joseph disease, and at present there are no therapies to halt disease progression. This disease results from a CAG-repeat expansion within the ATXN3 gene, which causes the gene to produce an abnormal form of the ataxin-3 protein. SCA3 is characterized by brain degeneration that manifests in movement disorders, rigidity, muscular atrophy and paralysis.
    
    AMT-150 is a single-administration AAV gene therapy administered intrathecally. An in-vitro study using human induced pluripotent stem-derived neurons demonstrated that AMT-150 was capable of lowering the human ataxin-3 protein by 65 percent with no off-target effects. In a proof-of-concept in-vivo study in SCA3 mouse models, AMT-150 reduced toxic ataxin-3 protein by 65 percent in the brain stem after one administration. In non-human primates, the compound was able to “distribute and express a reporter gene at a clinically relevant level in the most degenerated brain regions in SCA3,” a uniQure press release noted.
    
    Melvin Evers, senior scientist at uniQure, tells DDNews that “From other programs, we know that we achieve the highest lowering between two and four months post-treatment due to a combination of time required for maximal transgene expression, and ataxin-3 protein half-life. Likewise, the murine target sequence has one mismatch with the lead candidate’s human ataxin-3 target sequence. Therefore, the observed lowering is an underestimation of the foreseen (non-)human ataxin-3 lowering. We anticipate to achieve between 50 to 75 percent sustained mutant ataxin-3 protein lowering with the lead compound.”
    
    A bit further down the line, in animal studies, is AMT-180, a gene therapy for hemophilia A. The development of inhibitors that neutralize infused Factor VIII activity occurs in roughly 30 percent of patients with hemophilia A. uniQure's AMT-180, an AAV5-based gene therapy that features a proprietary modified Factor IX gene (Super9), has shown the ability in preclinical studies to circumvent FVIII inhibitors. When tested in a proof-of-concept study in hemophilia A mice, Super9 led to clinically relevant FVIII mimetic activity and did not cause hypercoagulability in wild-type mice. In non-human primates, a single dose of AMT-180 led to expression levels associated with FVIII mimetic activity that is expected to be clinically relevant in hemophilia A patients with or without inhibitors.
    
    Rounding out the trio is AMT-190, a differentiated gene therapy for Fabry disease, an inherited lysosomal storage disorder that results from a defective copy of the gene that encodes for the a-galactosidase A (GLA) protein. The GLA protein breaks down globotriaosylsphingosine (Gb3) and lyso-globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3), which accumulate in the cells of patients with Fabry disease and lead to progressive symptoms. Compared to the current bi-weekly treatment options, AMT-190 requires a single dose administered intravenously. This gene therapy bypasses GLA antibodies that interfere with efficacy in patients with Fabry disease by incorporating a modified version of a-N-acetylgalactosaminidase (NAGA). NAGA is built similarly to the GLA protein, but it is not recognized by GLA-neutralizing antibodies.
    
    A preclinical proof-of-concept study in mice with Fabry disease found that one dose of AMT-190 led to modified NAGA expression and GLA activity in plasma, and at two and four weeks after dosing, GLA activity led to a 50-percent reduction in lyso-Gb3 levels. Ever notes that with a single dose of AMT-190, “lifetime treatment is expected as no inhibitors will be formed against the transgene, given Fabry patients already have endogenous NAGA expression.”
    
    uniQure's Research & Development Day also featured a look at its miQURE technology, a gene silencing platform “designed to degrade disease-causing genes without off-target toxicity and induce silencing of the entire target organ through secondary exosome-mediated delivery.”
    
    According to Ever, this technology has a number of advantages, including “Sustained therapeutic effect after one-time treatment; no off-target effects; nuclear and cytoplasmic lowering; cross-correction by extracellular spread; and expression from polymerase II promoter for tissue specificity and regulation, thus no saturation of endogenous RNAi machinery.”
    
    “We are very proud of the progress the company has made to deliver extensive preclinical data for these new gene therapy programs that expand our pipeline and further validate uniQure’s potential best-in-class vector delivery platform,” Dr. Sander van Deventer, chief scientific officer at uniQure, commented in a press release. “The addition of these gene therapy candidates for indications in the liver and CNS brings us yet another step closer towards uniQure's goal of delivering transformational medicine to patients suffering from genetic diseases. We look forward to advancing these programs closer to the clinic in 2019.”
16. T. Montana 22 januari 2019 13:35

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 27 jul 2022

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 10 januari 2019 22:29:

    Wat kunnen we dit jaar verwachten?
    
    - Huntington IND (kan even duren als de US overheid gesloten blijft)
    - Hemofilie B start (toediening) fase III
    
    - Hemofilie B update data fase II (eerste drie patiënten)
    - Hemofilie A update (ik vermoed dat men verder is dan lijkt)
    - Pre-klinische update (waaronder BMY samenwerking)
    - Technologie update
    
    - Hemofilie B topline-data fase III
    - Hemofilie B update data fase II (eerste drie patiënten lange termijn)
    - Huntington start
    - Hemofilie A IND
    
    Met oog op de uitstaande vacatures gaat men dit jaar ook stappen zetten om de markt te bewerken voor toekomstige vermarkting van de hemofiliebehandeling. Daarnaast wordt er gewerkt aan nieuwe programma's en mogelijk acquisities van licenties/patenten.
    

    1 down, 9 to go.
17. kers 22 januari 2019 14:36

    auteur info

    • kers

      Lid sinds: 01 jan 2000

      Laatste bezoek: 28 okt 2022

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 32

      Gegeven: 90

    •    Aantal posts: 112

    FDA clears UniQure's IND for AMT-130
    
    Jan. 22, 2019 8:29 AM ET|By: Mamta Mayani, SA News Editor
    The FDA has accepted UniQure N.V.'s (NASDAQ:QURE) IND application for AMT-130 for the treatment of Huntington’s Disease.
    
    AMT-130 will be the first one-time administered AAV gene therapy to enter clinical testing for the treatment of Huntington’s disease.
    
    Dosing of patients is expected in H2.
    
    Kennelijk valt het wel mee met de shutdown.
18. Prof. Dollar 22 januari 2019 14:37

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 16 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 192

      Gegeven: 52

    •    Aantal posts: 2.283

    quote:

    T. Montana schreef op 22 januari 2019 13:35:

    [...]
    1 down, 9 to go.
    

    ;-)
    
    uniQure Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for AMT-130 in Huntington’s Disease tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
19. Prof. Dollar 29 januari 2019 20:04

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 16 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 192

      Gegeven: 52

    •    Aantal posts: 2.283

    Om alvast te noteren:
    
    March 1, 2019
    Leerink Global Healthcare Conference
    9:30 a.m. ET/ 15:30 CET
    Webcast: wsw.com/webcast/leerink32/qure/
    
    En drie weken daarvoor de hemofilie B update data fase II (eerste drie patiënten). Mogelijk volgt daarvoor ook nog een update over start (toediening) fase III.
20. [verwijderd] 30 januari 2019 15:34

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    uniQure to Participate in Multiple Upcoming Industry Conferences:
    finance.yahoo.com/news/uniqure-partic...