uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. Izette 2 november 2021 14:37

   auteur info

   • Izette

     Lid sinds: 30 nov 2011

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 43

     Gegeven: 5

   •    Aantal posts: 259

   Geen significante veiligheidsproblemen waargenomen bij de eerste vier patiënten die zijn ingeschreven in een cohort met een hogere dosis ~
   
   ~ Inschrijving wordt naar verwachting medio 2022 voltooid ~
   
   LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 02 november 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, kondigde vandaag de positieve aanbeveling aan van het onafhankelijke Data Safety Monitoring Board (DSMB) naar aanleiding van een beoordeling van veiligheidsgegevens van de vier patiëntprocedures in het hogere dosiscohort van de fase I/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington . Met de positieve aanbeveling zijn de laatste 12 patiënten in dit tweede cohort nu goedgekeurd voor inschrijving.
   
   In augustus 2021 zijn in totaal 14 geblindeerde toedieningsprocedures voltooid. In het onderzoek tot nu toe zijn acht patiënten behandeld met AMT-130 en hebben zes patiënten een imitatie-operatie ondergaan. De volledige inschrijving van het tweede cohort met hogere doses zal naar verwachting medio 2022 worden afgerond.
   
   "Het AMT-130-programma blijft gestaag vooruitgaan, en met deze positieve aanbeveling van de DSMB willen we graag de laatste 12 patiënten inschrijven in het cohort met hogere doses", zegt David Cooper, MD, vice-president van klinische ontwikkeling bij uniQure. “We kijken er ook naar uit om onze inspanningen uit te breiden met de start van een afzonderlijke open-label studie van AMT-130 in Europa en om voor het einde van het jaar voorlopige beeldvormings- en biomarkergegevens van de eerste vier patiënten in de Amerikaanse klinische studie te delen. ”
2. Izette 2 november 2021 14:38

   auteur info

   • Izette

     Lid sinds: 30 nov 2011

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 43

     Gegeven: 5

   •    Aantal posts: 259

   Over het fase I/II klinische programma van AMT-130
   
   De Amerikaanse Fase I/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington onderzoekt de signalen voor veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid bij een gepland totaal van 26 patiënten met vroeg manifeste ziekte van Huntington, opgesplitst in een cohort van 10 patiënten, gevolgd door een lage dosis. door een cohort met een hogere dosis van 16 patiënten; patiënten zullen gerandomiseerd worden voor behandeling met AMT-130 of een imitatie (schijn)operatie. De multi-center studie bestaat uit een geblindeerde kernonderzoeksperiode van 12 maanden, gevolgd door een ongeblindeerde follow-up op lange termijn gedurende vijf jaar. In totaal 16 patiënten in de klinische proef zullen een enkele toediening van AMT-130 ontvangen via MRI-geleide, convectie-versterkte stereotactische neurochirurgische toediening rechtstreeks in het striatum (caudate en putamen). Aanvullende details zijn beschikbaar op www.clinicaltrials.gov (NCT04120493).
   
   De Europese, open-label Fase Ib/II-studie van AMT-130 zal 15 patiënten met vroeg manifeste ziekte van Huntington inschrijven in twee dosiscohorten. Samen met de Amerikaanse studie is de Europese studie bedoeld om de veiligheid, proof-of-concept en de optimale dosis AMT-130 vast te stellen om verder te gaan in de fase III-ontwikkeling of in een bevestigende studie als een versneld registratietraject haalbaar is.
   
   AMT-130 is het eerste klinische programma van uniQure dat zich richt op het centrale zenuwstelsel (CZS) met het eigen miQURE™-platform.
3. Izette 2 november 2021 14:38

   auteur info

   • Izette

     Lid sinds: 30 nov 2011

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 43

     Gegeven: 5

   •    Aantal posts: 259

   Over de ziekte van
   Huntington De ziekte van Huntington is een zeldzame, erfelijke neurodegeneratieve aandoening die leidt tot motorische symptomen, waaronder chorea, en gedragsafwijkingen en cognitieve achteruitgang resulterend in progressieve fysieke en mentale achteruitgang. De ziekte is een autosomaal dominante aandoening met een ziekteverwekkende CAG-repeatexpansie in het eerste exon van het huntingtine-gen die leidt tot de productie en aggregatie van abnormaal eiwit in de hersenen. Ondanks de duidelijke etiologie van de ziekte van Huntington, zijn er momenteel geen goedgekeurde therapieën om het begin van de ziekte te vertragen of de progressie van de ziekte te vertragen.
4. harvester 17 november 2021 19:16

   auteur info

   • harvester

     Lid sinds: 01 apr 2004

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1962

     Gegeven: 1843

   •    Aantal posts: 4.028

   Nog even geen nieuws en weinig belangstelling zo te zien aan volumes en koers.
   
   Er komt nog wel nieuws voor het eind van het jaar.
   
   
5. Lingus 30 november 2021 22:06

   auteur info

   • Lingus

     Lid sinds: 29 jul 2001

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2782

     Gegeven: 2655

   •    Aantal posts: 2.719

   Ik had een langlopende order op Uniqure (QURE) op $28 en de koers was vandaag zo vriendelijk om die aan te tikken.
6. harvester 2 december 2021 23:10

   auteur info

   • harvester

     Lid sinds: 01 apr 2004

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1962

     Gegeven: 1843

   •    Aantal posts: 4.028

   Vandaag een persbericht van Unique.
   
   Gaat over de eerste cohort in de hoogste dosering van AMT 130 voor Huntington disease.
   De Data Monitoring board geeft OK om ongewijzigd door te gaan met de eerste 4 patiënten in die groep. Nu kan men door met het onboarden van een grotere groep (12) in de US en met ook de start van een eerste groep in de EU.
   
   Ook publiceert Unique dit jaar nog biomarker data van de eerst 4 patiënten van de US studie (in de eerste lagere dosis).
   
   Zo langzamerhand daalt het risico in dit onderzoek.
   
   Vandaag veerde de koers ook iets op. Wellicht naar aanleiding van dit bericht.
   
   Nu nog graagmeer nieuws van het xls project. Verwacht is goedkeuring van de commerciële productie faciliteiten voor hemofilia B voor het einde van 2021 en daarna de BLA indiening in 1e helft 2022. Mogelijk zitten daar milestone betalingen aan vast.
   
   
7. harvester 2 december 2021 23:10

   auteur info

   • harvester

     Lid sinds: 01 apr 2004

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1962

     Gegeven: 1843

   •    Aantal posts: 4.028

   Vandaag een persbericht van Unique.
   
   Gaat over de eerste cohort in de hoogste dosering van AMT 130 voor Huntington disease.
   De Data Monitoring board geeft OK om ongewijzigd door te gaan met de eerste 4 patiënten in die groep. Nu kan men door met het onboarden van een grotere groep (12) in de US en met ook de start van een eerste groep in de EU.
   
   Ook publiceert Unique dit jaar nog biomarker data van de eerst 4 patiënten van de US studie (in de eerste lagere dosis).
   
   Zo langzamerhand daalt het risico in dit onderzoek.
   
   Vandaag veerde de koers ook iets op. Wellicht naar aanleiding van dit bericht.
   
   Nu nog graag meer nieuws van het xls project. Verwacht is goedkeuring van de commerciële productie faciliteiten voor hemofilia B voor het einde van 2021 en daarna de BLA indiening in 1e helft 2022. Mogelijk zitten daar milestone betalingen aan vast.
   
   
8. Prof. Dollar 3 december 2021 17:05

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 192

     Gegeven: 52

   •    Aantal posts: 2.283

   quote:

   harvester schreef op 2 december 2021 23:10:

   [..]
   Zo langzamerhand daalt het risico in dit onderzoek.
   

   Het risico is onveranderd hoog. Naast veiligheid is overtuigende effectiviteit cruciaal. Inzicht daarin laat zeker een jaar op zich wachten. Overigens was het geen officieel persbericht.
9. Prof. Dollar 9 december 2021 13:27

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 25 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 192

     Gegeven: 52

   •    Aantal posts: 2.283

   Persbericht
   
   uniQure and CSL Behring Announce Primary Endpoint Achieved in HOPE-B Pivotal Trial of Etranacogene Dezaparvovec Gene Therapy in Patients with Hemophilia B
   
   Largest gene therapy study in hemophilia B achieved primary endpoint of non-inferiority in annualized bleeding rate after stable Factor IX (FIX) expression, assessed at 18 months following a single dose of etranacogene dezaparvovec
   
   Etranacogene dezaparvovec also achieved secondary endpoint demonstrating statistical superiority in reduction of annualized bleeding rate compared to baseline FIX prophylactic therapy
   
   Stable and durable FIX levels with mean FIX activity of 36.9 percent of normal in full study population at 18-months, compared to a mean of 39.0 percent of normal at 6 months
   
   Manufacturing operations supporting process validation of etranacogene dezaparvovec successfully completed by uniQure
   
   tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
10. harvester 9 december 2021 17:50

    auteur info

    • harvester

      Lid sinds: 01 apr 2004

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1962

      Gegeven: 1843

    •    Aantal posts: 4.028

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 9 december 2021 13:27:

    Persbericht
    
    uniQure and CSL Behring Announce Primary Endpoint Achieved in HOPE-B Pivotal Trial of Etranacogene Dezaparvovec Gene Therapy in Patients with Hemophilia B
    
    Largest gene therapy study in hemophilia B achieved primary endpoint of non-inferiority in annualized bleeding rate after stable Factor IX (FIX) expression, assessed at 18 months following a single dose of etranacogene dezaparvovec
    
    Etranacogene dezaparvovec also achieved secondary endpoint demonstrating statistical superiority in reduction of annualized bleeding rate compared to baseline FIX prophylactic therapy
    
    Stable and durable FIX levels with mean FIX activity of 36.9 percent of normal in full study population at 18-months, compared to a mean of 39.0 percent of normal at 6 months
    
    Manufacturing operations supporting process validation of etranacogene dezaparvovec successfully completed by uniQure
    
    tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
    

    Mooi alles loopt volgens plan.
    Volgens mij zit er een milestone betaling door CSL vast aan goedkeuring van productie proces en equipment.. Ik kan mij vergissen, maar zo niet brengt het milestone dichterbij.
11. Izette 9 december 2021 19:39

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    Ik snap alleen helemaal niks van deze bijzondere koersreactie. Goed is niet goed genoeg ofzo…
12. harvester 9 december 2021 22:56

    auteur info

    • harvester

      Lid sinds: 01 apr 2004

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1962

      Gegeven: 1843

    •    Aantal posts: 4.028

    quote:

    Izette schreef op 9 december 2021 19:39:

    Ik snap alleen helemaal niks van deze bijzondere koersreactie. Goed is niet goed genoeg ofzo…
    

    De daling is bijna exact gelijk aan de daling van de xbi index.
    Zal wel werk van algoritmes zijn.
    
    Uniqure is nog niet populair.
    
    Misschien komt er een analist die de impact van de berichten van vandaag wel gaat verwerken in koersdoelen en de investeringscase.
    De kans op potentiële milestones en royaliteit van csl is denk ik nu wel een stuk groter geworden.
    Dat uniqure de kosten aan dit project ook vergoed krijgt is denk ik ook niet iedereen duidelijk.
    
    Dat CSL markttoelating gaat vragen in de eerste helft van 2022 is misschien ook wat langer dan sommigen verwacht hadden.
    
    
13. harvester 9 december 2021 23:14

    auteur info

    • harvester

      Lid sinds: 01 apr 2004

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1962

      Gegeven: 1843

    •    Aantal posts: 4.028

    Wat corlieve gaat brengen behalve kosten is wellicht ook niet iedereen duidelijk.
    
    Huntington is nog altijd een ziekte waarin veel bedrijven niet scoren, maar dat was het altijd al en toch besloot uniqure daarvoor te gaan met de licentie bate van CSL in de zak. Daar zal toch echt wel over nagedacht zijn en dat loopt tot nu toe ook goed.
    
    Dus rustig afwachten maar.
14. Izette 15 december 2021 15:04

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    CSL Behring Receives Accelerated CHMP Assessment for Etranacogene Dezaparvovec for European Patients Living with Hemophilia B
    
    KING OF PRUSSIA, Pa., Dec. 15, 2021 /PRNewswire/ -- Global biotherapeutics leader CSL Behring today announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), the chief scientific body of the European Medicines Agency (EMA) accepted its request for an accelerated assessment of the etranacogene dezaparvovec Marketing Authorisation Application (MAA). Etranacogene dezaparvovec (also known as EtranaDez), currently being studied in the Phase 3 HOPE-B clinical trial, is an investigational gene therapy for people living with hemophilia B, a life-threatening bleeding disorder.
    
    The CHMP grants accelerated assessment when a medicinal product is expected to be of major public health interest, particularly pertaining to therapeutic innovation. Accelerated assessment potentially reduces the review timeline from 210 days to 150 days once the MAA is filed and validated.
    
    
15. Izette 15 december 2021 15:04

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    "CSL Behring has been dedicated to improving the lives of patients with Hemophilia B for decades and the acceptance of an accelerated regulatory review underscores the high unmet need for a long-term, innovative treatment option for these patients," said Emmanuelle Lecomte Brisset, Head of Global Regulatory Affairs at CSL Behring. "We look forward to submitting our Marketing Authorization Application in the first half of 2022 so that we can make this novel therapy option available to patients as soon as possible."
    
    Brahm Goldstein, MD, MCR, Vice President, Research and Development, Hematology added, "Accelerated regulatory review supports our commitment to advanced research and providing pioneering treatment options. Gene therapy, and its associated near-normal blood clotting potential, could be life changing for people living with hemophilia B who are vulnerable to spontaneous bleeding in their muscles, internal organs and joints. This milestone underscores our excitement about the promise of gene therapy for people living with hemophilia B."
    
    Along with global partner, uniQure (Nasdaq: QURE), the company recently announced positive topline results from the HOPE-B pivotal trial of etranacogene dezaparvovec. The study achieved its primary endpoint of non-inferiority in annualized bleeding rate after stable Factor IX (FIX) expression, assessed at 18 months following a single dose. It also achieved a secondary endpoint demonstrating statistical superiority in reduction of annualized bleeding rate compared to baseline FIX prophylactic therapy. uniQure led the multi-year clinical development of etranacogene dezaparvovec prior to entering into a Commercialization and License Agreement with CSL Behring in June 2020 for exclusive global rights to etranacogene dezaparvovec.
16. Izette 15 december 2021 15:06

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    About Hemophilia B
    Hemophilia B is a life-threatening degenerative disease. People with the condition are particularly vulnerable to bleeds in their muscles, internal organs, and joints, leading to pain, swelling, and joint damage. Current treatment includes life-long prophylactic infusions of FIX to temporarily replace or supplement low levels of the blood-clotting factor. This can reduce joint bleeding events, prevent life-threatening bleeds, and preserve joint function. However, infusions can be cumbersome, painful and veins can fibrose over time, making ongoing treatment difficult. A person's immune system may also generate inhibitors against the replacement factor, negating its benefit. In addition, many people receiving prophylaxis are forced to plan their lives around the highs and lows of their FIX levels, which rise immediately after an infusion but drop over time -- leaving them especially vulnerable to bleeds and pain in the days before their next infusion. Most troubling, prophylactic FIX replacement therapy sometimes fails to control unobservable micro-bleeds in the joints, meaning that the degeneration can continue despite regular infusions. Missing an infusion may also the increase their likelihood of a life-threatening bleed or even premature death.
    
    About Gene Therapy in Hemophilia B
    Gene therapy has the potential to make a functional cure possible in hemophilia B. Gene therapy achieves this with modified non-infectious viruses called "vectors" that can enter certain cells. Vectors act as delivery trucks, carrying a package of genetic instructions to specific cells. Once delivered, the package acts like a generator that plugs into the cellular machinery, allowing a person to produce their own stable levels of FIX. A certain type of vector, called an adeno-associated virus, or AAV, dissolves after delivering its package. The genetic instructions remain, but never actually become a part of a person's own DNA.
    
    About Etranacogene Dezaparvovec
    Etranacogene dezaparvovec (also known as CSL222 and EtranaDez, previously known as AMT-061) uses a specific type of AAV, called AAV5, as its delivery vehicle. The AAV5 vector carries the patent-protected Padua gene variant of Factor IX (FIX-Padua), which generates FIX proteins that are 5x-8x more active than normal. Preclinical and clinical data show that AAV5-based gene therapies may be clinically effective in the 95 percent of hemophilia B patients with pre-existing antibodies to AAV vectors, thereby potentially increasing patient eligibility for treatment compared to other AAV gene therapy product candidates.
17. Izette 16 december 2021 15:49

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    uniQure Announces Clinical Update on First Patients in Phase I/II Clinical Trial of AMT-130 Gene Therapy for the Treatment of Huntington’s Disease
    
    ~ Treatment was well tolerated with no significant safety issues
    
    related to AMT-130 in first two treated patients through one year of follow-up ~
    
    ~ Neurofilament Light Chain (NfL) rose as expected immediately following surgery and
    returned to baseline in treated patients ~
    
    ~ A total of 19 patient procedures have been performed in the U.S. Phase I/II clinical trial,
    with higher-dose cohort enrollment expected to be completed by mid-2022 ~
    
    ~ Screening initiated in European open-label Phase I/II study ~
    
    ~ Conference call today at 8:30 a.m. ET ~
    
    LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, The Netherlands, Dec. 16, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced initial observations on the first four patients enrolled in the lower-dose cohort of its ongoing Phase I/II clinical trial of AMT-130 for the treatment of Huntington’s disease. Two of the four enrolled patients received AMT-130, and two patients experienced an imitation (sham) surgery in this randomized, blinded clinical trial being conducted in the United States.
    
    “We are pleased with these data that support the tolerability of AMT-130, a potential one-time gene-therapy approach for Huntington’s disease,” stated Ricardo Dolmetsch, Ph.D., president of research and development at uniQure. “Neurofilament light chain, a key biomarker of injury in the brain, trended downward and returned to baseline levels in the treated patients, and structural MRI data are consistent with the safety profile of AMT-130. Based on recommendations of the DSMB and steering committee, we will disclose efficacy data including volumetric MRI changes once all patients in the first two cohorts are unblinded. We look forward to evaluating safety, biomarker and functional data on a larger number of patients and over a longer period during the ongoing study.”
18. Izette 16 december 2021 15:51

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    “AMT-130 appears to be generally well tolerated both immediately after surgical administration and at one year of follow up in these four patients,” stated Jody Corey-Bloom, M.D., PhD, professor of neurosciences at University of California, San Diego and chairperson of the Data Safety Monitoring Board (DSMB) for AMT-130. “We are encouraged by the early data in two treated patients and will continue to provide comprehensive safety oversight of the program as additional patients are enrolled and the trial expands into Europe. The DSMB will continue to oversee the conduct of this important program, and will evaluate safety, biomarker, imaging, and functional data as the program advances.”
    
    One-Year Observations on AMT-130
    
    The first four patients were a heterogeneous group representing a spectrum of Stage I-II early manifest disease with 41-44 CAG repeats, baseline Total Functional Capacity scores of 10-13 and Total Motor Scores of 7-23.
    
    AMT-130 was generally well tolerated in the treated patients at the lower dose of 6x1012 vector genomes (vg).
    There have been no serious adverse events (SAEs) to date related to AMT-130 in these patients.
    NfL increased as expected immediately following the AMT-130 surgical procedure and returned to baseline in the two treated patients. NfL remained relatively constant in the two untreated control patients.
    Structural magnetic resonance imaging did not reveal any clinically meaningful safety findings in either treated or control patients at one year of follow-up.
    Measurements of total and mutant HTT protein in the cerebral spinal fluid of the four patients were highly variable and inconclusive.
    The safety profile of AMT-130 in the low-dose cohort to date supports continued enrollment of patients in the higher-dose cohort of 6x1013 vg. Nineteen patients have been enrolled in the clinical trial to date, including 9 of 16 in the higher-dose cohort.
19. Izette 16 december 2021 15:51

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 25 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    A clinical update on the low-dose cohort of ten patients, largely focused on safety, is expected in the second quarter of 2022 after patient unblinding. Full safety and efficacy data from the first two cohorts in the Phase I/II clinical trial are expected in the first half of 2023 after all patients in the higher-dose cohort have achieved one year of follow-up.
    
    Planned Expansion of Phase I/II Studies of AMT-130
    
    The U.S. Phase I/II clinical trial of AMT-130 for the treatment of Huntington’s disease is exploring the safety, tolerability, and efficacy signals in a planned 26 total patients with early manifest Huntington’s disease split into a 10 patient, low-dose cohort followed by a 16 patient, higher-dose cohort; patients will be randomized to treatment with AMT-130 or an imitation (sham) surgery. The multi-center trial consists of a blinded 12-month core study period followed by unblinded long-term follow-up for five years. A total of 16 patients in the clinical trial will receive a single administration of AMT-130 through MRI-guided, convection-enhanced stereotactic neurosurgical delivery directly into the striatum (caudate and putamen).
    
    uniQure also plans to initiate a third cohort in the ongoing U.S. Phase I/II clinical trial in the second half of 2022 that will explore the use of alternative stereotactic navigation systems to simplify placement of catheters for infusions of AMT-130. This will be explored in two steps and include up to 18 additional randomized patients who will receive the higher dose of 6x1013 vg.
    
    The European, open-label Phase Ib/II study of AMT-130 will enroll 15 patients with early manifest Huntington’s disease across two dose cohorts. Screening has been initiated, and the first procedures in the lower-dose cohort are expected to be complete in early 2022. Together with the U.S. study, the European study is intended to establish safety, proof of concept, and the optimal dose of AMT-130 to take forward into Phase III development or into a confirmatory study should an accelerated registration pathway be feasible.
    
    AMT-130 is uniQure’s first clinical program focusing on the central nervous system (CNS) incorporating its proprietary miQURE® platform.
20. pim f 16 december 2021 16:21

    auteur info

    • pim f

      Lid sinds: 29 sep 2004

      Laatste bezoek: 24 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 865

      Gegeven: 772

    •    Aantal posts: 4.094

    Waar zit in deze omhaal van woorden het slechte nieuws dat de koers extreem doet dalen? Iemand?