Word abonnee en neem Beursduivel Premium
Rode planeet als pijlen grid met hoorntjes Beursduivel
Uitgebreid zoeken

uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.806 Posts
Pagina: «« 1 ... 381 382 383 384 385 ... 391 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. Prof. Dollar 29 januari 2022 14:20

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 192

      Gegeven: 52

    •    Aantal posts: 2.283

    QURE vaart op het getij van de algehele markt (XBI). Het belangrijkste voor QURE: goed data kunnen verzamelen, goed data kunnen analyseren en daarna goed presenteren. Kom over een jaar maar terug. Tot die tijd: zie mijn reactie op 16 december 2021 19:40.

    Ook buiten bioland gaat correctie plaatsvinden (luchtbel, crypto), kwestie van tijd. Rentes zullen verder stijgen (geld wordt duurder, nieuwe investeringen worden selectiever en minder risicovol; daarom gaat bioland er nu ook als eerste aan). De algehele markt heeft minimaal twee/drie jaar nodig om te herstellen. Nieuwe bio-beursnoteringen zullen tegenvallen (is gebaseerd op zwak wetenschappelijk onderzoek, snel geld ophalen en route naar de markt is veel te lang). Na pandemie/herstart zullen bedrijven in bioland met fase II/III programma's als eerste in trek zijn. Indien QURE positieve Huntington data kan voorleggen behoort het ook tot die bedrijven. Zover is het voorlopig nog lang niet. Wellicht dat ze zelf in de tussentijd een startup overnemen.
  3. forum rang 4 harvester 4 februari 2022 18:05

    • harvester

      Lid sinds: 01 apr 2004

      Laatste bezoek: 24 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1962

      Gegeven: 1843

    •    Aantal posts: 4.028

    quote:

    pim f schreef op 4 februari 2022 16:54:

    Dit is toch een prima bericht? Ik zie de koers niet reageren, misschien valt het anderen tegen??
    www.cslbehring.com/newsroom/2022/hope...
    De risk aversie in de markt in het algemeen is groot.
    Pas bij gerapporteerde sales of royalties zie je wat beweging. Vergezichten tellen kennelijk nog even niet mee.
    Bij Uniqure wordt met name geïnvesteerd in het lopende onderzoek voor Huntington en dat wordt als riskant gezien en dus voorlopig als een net cashburner.

  4. Izette 7 februari 2022 17:21

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 24 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    uniQure kondigt dosering van eerste patiënten aan in Europese open-label klinische studie van AMT-130 gentherapie bij de ziekte van Huntington

    LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 7 februari 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag de dosering van de eerste twee patiënten aangekondigd in zijn Europese open-label Fase Ib/II klinische studie van AMT-130, een mogelijke eenmalige gentherapiebenadering voor de behandeling van de ziekte van Huntington. De klinische proef vindt plaats op verschillende locaties in Polen, het Verenigd Koninkrijk en Duitsland.

    "We zijn erg verheugd om de klinische ontwikkeling van AMT-130 uit te breiden en voort te bouwen op onze voortdurende ervaring in de klinische fase I/II-studie in de Verenigde Staten", aldus Ricardo Dolmetsch, Ph.D., president van onderzoek en ontwikkeling bij uniQure. "We verwachten de patiënteninschrijving in deze Europese studie tegen het einde van het jaar te voltooien en in het tweede kwartaal van dit jaar veiligheids- en target-engagementgegevens te verstrekken van het volledige cohort met lage doses van 10 patiënten in de Amerikaanse studie."
  5. Izette 7 februari 2022 17:22

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 24 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    Het Interventional Neurotherapy Centre (INC) in het Mazowiecki Szpital Bródnowski Hospital is het eerste en enige centrum in Europa dat momenteel MRI-geleide infusies van gentherapieën uitvoert", zegt professor Miroslaw Zabek MD Ph.D., de voorzitter van de afdeling neurochirurgie en INC. "Ons team is zeer verheugd om samen met onze collega's in de VS deel te nemen aan dit belangrijke wetenschappelijke onderzoek naar de ziekte van Huntington en om de eerste patiënten te doseren in de Europese klinische proef van AMT-130."

    "Sinds 1995 biedt ons centrum van het Instituut voor Psychiatrie en Neurologie (IPiN) genetische tests en klinische zorg aan Poolse patiënten met de ziekte van Huntington," zei Dr. Grzegorz Witkowski MD Ph.D., IPiN hoofdonderzoeker. “Onze patiënten zijn erg geïnteresseerd in het potentieel van een eenmalige behandeling om de progressie van de ziekte te stoppen en gezien de recente tegenslagen in het onderzoek naar de ZvH betekent het veel voor de Poolse ZvH-gemeenschap om de eerste patiënten in te kunnen schrijven voor deze eerste EU-gentherapieproef.”

    De Europese Fase Ib/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington zal de veiligheid, proof-of-concept en dosering onderzoeken bij in totaal 15 patiënten met vroeg manifeste ziekte van Huntington, opgesplitst in een open-label met lage dosis voor vijf personen cohort, gevolgd door een open-label cohort van negen patiënten met een hogere dosis. Alle patiënten krijgen AMT-130 toegediend.

    De multicentrische studie bestaat uit een initiële studieperiode van 6 maanden na de behandeling, gevolgd door een langdurige follow-up gedurende vijf jaar. Patiënten zullen een enkele toediening van AMT-130 krijgen via MRI-geleide, door convectie versterkte stereotactische neurochirurgische toediening rechtstreeks in het striatum (caudaat en putamen). De studie staat momenteel open voor werving bij IPiN en chirurgie bij INC in Polen en zal naar verwachting worden uitgebreid naar verwijzings- en operatielocaties in het Verenigd Koninkrijk en Duitsland. Aanvullende details zijn beschikbaar opwww.clinicaltrialsregister.eu (EudraCT 2020-001461-36).
  6. Prof. Dollar 11 februari 2022 15:27

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 192

      Gegeven: 52

    •    Aantal posts: 2.283

    Off topic.

    ProQR Announces Top-Line Results from Phase 2/3 Illuminate Trial of Sepofarsen in CEP290-mediated LCA10 www.proqr.com/press-releases/proqr-an...

    "Study did not meet primary endpoint nor notable secondary endpoints – no benefit observed in either treatment arm versus sham"
  10. colt 24 februari 2022 17:34

    • colt

      Lid sinds: 15 sep 2010

      Laatste bezoek: 28 feb 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 12

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 196

    Deze schip blijf zinken ... lijkt t ook door een torpedo geraakt te zijn . Waar is de kapitein !?
  13. Izette 25 februari 2022 15:17

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 24 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    Het is gelukkig allemaal niet zo dramatisch, als dat ons de koers(ontwikkeling) doet geloven.....
  16. forum rang 4 harvester 25 februari 2022 23:26

    • harvester

      Lid sinds: 01 apr 2004

      Laatste bezoek: 24 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1962

      Gegeven: 1843

    •    Aantal posts: 4.028

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 25 februari 2022 17:12:

    [...]
    Lees je het ook door? Er staat nogal wat in...

    Het programma SCA3 kan van het lijstje, want daarmee is QURE gestopt.
    Ze schrijven we have deprioritized SCA3, to focus on more mature assets.
    Dat kan betekenen dat ze definitief zijn gestopt, maar dat hoeft ook niet zo te zijn.

  17. Prof. Dollar 26 februari 2022 15:29

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 192

      Gegeven: 52

    •    Aantal posts: 2.283

    Het betekent gewoon einde oefening, zie pipeline. Foetsie. www.uniqure.com/gene-therapy/pipeline...

    Erger vind ik de (tegen het oneerlijke aanzittende) onderbouwing. Ware reden is waarschijnlijk dat het beoogde product minder effectief is dan verwacht. Dat kun je ook opmaken uit de wetenschappelijke publicaties. Vergeet niet: men heeft wel telkens te koop gelopen met het feit dat het SCA3 programma dezelfde technology gebruikt als bij Huntington's. Wat zegt dit over het Huntington's programma? Waarom is men niet explicieter met een claim dat stopzetten niks te maken heeft met de technologie? Net als bij Hemophilia A (super 9 was tevens concurrent voor Hemophilia B, hetgeen conform de overeenkomst met CSL Behring niet mag) is dit weer een toonbeeld van slinkse en onoprechte communicatie vanuit QURE.

    Ik de loop van dit jaar zal QURE minimaal twee nieuwe programma's bekendmaken. Goede kans dat die pas over drie jaar naar de kliniek gaan. Kortom, heb maar veel geduld.
  19. Izette 21 maart 2022 15:16

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 24 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    uniQure kondigt voltooiing aan van patiënteninschrijving in de eerste twee cohorten van haar fase I/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington
    LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 21 maart 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, kondigde vandaag de voltooiing aan van de inschrijving van patiënten in de eerste twee cohorten van zijn gerandomiseerde, dubbelblinde, Fase I/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington in een vroeg stadium .

    "We zijn erg blij dat we de inschrijving van de eerste 26 patiënten voor dit lopende klinische onderzoek hebben afgerond", aldus Ricardo Dolmetsch, Ph.D., president van onderzoek en ontwikkeling. “Het is een belangrijke mijlpaal voor de proef en een belangrijke prestatie voor ons klinische operatieteam. Onze onderzoekers hebben uitzonderlijk werk verricht door deze belangrijke studie in te schrijven. We kijken ernaar uit om in het tweede kwartaal van dit jaar een klinische update te geven van de 12 maanden durende tussentijdse analyse van de 10 patiënten in het eerste cohort, inclusief gegevens over veiligheid, mutant HTT-eiwit (mHTT) en neurofilament lichte keten (NfL). We blijven ook op schema met de inschrijving van onze Europese open-label klinische proef van AMT-130 en zijn van plan om een ??derde patiëntencohort in de VS te starten om een ??verbeterde toedieningsprocedure te onderzoeken."

    De lopende Fase I/II klinische studie van AMT-130is een gerandomiseerde, schijngecontroleerde, dubbelblinde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en proof-of-concept van AMT-130 te onderzoeken bij patiënten met vroeg manifeste ZvH. De studie omvat twee dosiscohorten van 26 patiënten die gerandomiseerd waren voor ofwel een behandeling met AMT-130 ofwel een imitatie chirurgische ingreep. Het eerste dosiscohort omvat 10 patiënten, van wie zes patiënten een behandeling met AMT-130 kregen en vier patiënten een imitatie-operatie kregen. Het tweede dosiscohort omvat 16 patiënten, van wie tien patiënten werden behandeld met AMT-130 en zes patiënten een imitatie-operatie kregen. Een derde cohort dat het gebruik van een alternatief stereotactisch navigatiesysteem onderzoekt om de plaatsing van infuuskatheters te vereenvoudigen, omvat maximaal 18 extra gerandomiseerde patiënten. De klinische fase I/II-studie bestaat uit een geblindeerde periode van 12 maanden gevolgd door een ongeblindeerde langetermijnfollow-up gedurende vijf jaar. De behandelde patiënten hebben een enkele toediening van AMT-130 gekregen met:MRI-geleide, door convectie versterkte stereotactische neurochirurgische afgifte direct in het striatum (caudate en putamen).

    De lopende Fase Ib/II studie van AMT-130 in Europa is een open-label studie die 15 patiënten met vroeg manifeste ZvH zal inschrijven in twee dosiscohorten. Samen met de Amerikaanse studie is de Europese studie bedoeld om de veiligheid, proof of concept en de optimale dosis AMT-130 vast te stellen die kan worden meegenomen in een centrale studie of in een bevestigende studie als een versnelde registratie haalbaar is.

    AMT-130 omvat een recombinante AAV5-vector die een DNA-cassette draagt ??die codeert voor een microRNA dat het Huntingtine-eiwit verlaagt bij patiënten met de ziekte van Huntington. AMT-130 is het eerste klinische programma van uniQure waarin het eigen miQURE ® microRNA-platform is geïntegreerd. miQURE is ontworpen om het boodschapper-RNA dat wordt geproduceerd door ziekteverwekkende genen af ??te breken zonder toxiciteit te veroorzaken en om zich door een orgaan te verspreiden met behulp van exosomen.
  20. Prof. Dollar 28 maart 2022 10:06

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 192

      Gegeven: 52

    •    Aantal posts: 2.283

    Persbericht CSL Behring

    European Medicines Agency Commences Review of Novel Gene Therapy Candidate Etranacogene Dezaparvovec for People with Hemophilia B

    - Marketing Authorization Application (MAA) for etranacogene dezaparvovec will be reviewed under accelerated assessment and has the potential to be the first gene therapy for patients living with hemophilia B.

    - MAA filing is supported by the phase 3 HOPE-B study which demonstrated durable and sustained therapeutic effect after a single infusion.

    twitter.com/Prof_Dollar/status/150835...
7.806 Posts
Pagina: «« 1 ... 381 382 383 384 385 ... 391 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Beursduivel.be

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 465 6.840
AB InBev 2 5.285
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.356
ABN AMRO 1.579 46.238
ABO-Group 1 18
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.129
Accentis 2 253
Accsys Technologies 22 8.885
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 218 11.686
Ackermans & van Haaren 1 160
ADMA Biologics 1 31
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 13 16.157
Aedifica 2 829
Aegon 3.257 320.028
AFC Ajax 537 7.013
Affimed NV 2 5.749
ageas 5.843 109.777
Agfa-Gevaert 13 1.856
Ahold 3.536 73.979
Air France - KLM 1.024 34.305
Airspray 511 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 466 12.758
Alfen 12 16.147
Allfunds Group 3 1.177
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.246
Alpha Pro Tech 1 17
Alphabet Inc. 1 326
Altice 106 51.196
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.484 114.757
AM 228 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.819 240.216
AMG 965 125.620
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 303 6.514
AMT Holding 199 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 382
Antonov 22.632 153.605
Aperam 91 14.108
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 313
Arcadis 251 8.613
Arcelor Mittal 2.023 318.588
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 266
arGEN-X 15 9.101
Aroundtown SA 1 176
Arrowhead Research 5 9.256
Ascencio 1 20
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.107 37.632
ASML 1.762 76.768
ASR Nederland 18 4.122
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 324
Athlon Group 121 176
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 29 10.644
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 1 49
Azerion 7 2.660