Prof. Dollar schreef op 11 augustus 2022 22:24:
Ik deel je observatie. In het verleden waren er meer (preklinische) programma's, waaronder:
- Duchenne Muscular Dystrophy
- Acute intermittent porphyria
- Parkinson’s disease (op basis van GDNF gen)
- Congestive heart failure
- Hemophilia A
- Spinocerebellar atacia type 3
Ik benoem nu wel de programma's die de kliniek nooit gehaald hebben. Wat is het verschil tussen toen en nu? Financiering. Veel van deze programma's hebben giften, subsidies, vouchers of andere financiële voordelen van buiten de organisatie genoten. En daar staan dan onder andere publicaties tegenover. Oftewel, communicatie naar buiten. Nu kan QURE zelf programma's financieren en bepalen ze zelf wat en wanneer naar buiten wordt gebracht.
Mijn verwachting is dat ze vroeg communiceren over technologie: het platform. En later communiceren over mogelijke programma's: zodat ze 'rijper' in de pipelijn komen. Hopelijk voorkomt het mede dat ze later programma's van de pipeline moeten halen. Dat schept altijd bedenkingen terwijl er hele plausibele redenen voor kunnen zijn (denk aan voortgang concurrentie en marktpotentieel).
Ik verwacht dit jaar de bekendmaking van toch zeker twee nieuwe programma's. Vaak kun je op academische conferenties de eerste signalen daarover opvangen. En zo te zien gaat de communicatie daarover hernieuwde aandacht krijgen: er is een nieuwe vacature uitgezet voor een Director, Scientific Communications.
uniqure.csod.com/ux/ats/careersite/4/...