Forum Arrowhead Research geopend

3.960 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 178 179 180 181 182 183 184 185 186 187 188 ... 194 195 196 197 198 » | Laatste
Wil Helmus
0
quote:

Hoeki schreef op 2 april 2021 16:59:


De meest opvallende aanpassing in de studie vind ik het aantal patiënten.
Eerst was het 'Estimated Enrollment' 12 patiënten.
Nu is het 'Actual Enrollment' 16 patiënten.
En een extra cohort.
De studie neemt geen nieuwe patienten meer aan dus die 4 extra patienten in het nieuwe cohort daar willen ze de 48 weeks data van zien (primary outcome). Die data zou halverwege volgend jaar binnen moeten zijn en dan is er een mogelijkheid tot goedkeuring begin 2023.



Begin 2023 gaan we niet redden. De officiële einddatum van deze trial is augustus 2023. Wel heeft ARO-AAT Fast Track-status dus waarschijnlijk begin/halverwege 2024 goedkeuring?

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT039464...
Hulskof
0
Vertex komt dit kwartaal met fase 2 data van VX-864 in AATD. Wat als het wederom een misser blijkt? Knallen we dan extra hard omhoog? Of, even belangrijk, wat als de data goed zijn?Krijgen we dan een tikkie?
Tom3
0
quote:

Hulskof schreef op 4 april 2021 11:43:


Vertex komt dit kwartaal met fase 2 data van VX-864 in AATD. Wat als het wederom een misser blijkt? Knallen we dan extra hard omhoog? Of, even belangrijk, wat als de data goed zijn?Krijgen we dan een tikkie?


Als de data goed zijn zal dat wel een rimpeling geven ja. De trial is begonnen in juli 2020 en de einddatum is voorzien per 1 mei 2021, dat is wel erg kort. Kennelijk heeft men grote haast en is de FDA daarin meegegaan.

Dit is de opinie van Bioboyscout/ Arrowhead:

There are other RNAi based approaches, but to date, none have reported data demonstrating tolerability and pharmacologic activity even in normal healthy volunteers. In
addition, there are other approaches to treating AAT deficiency by correcting the mutant AAT protein in hopes of allowing it to be more efficiently exported from hepatocytes. We
see some serious challenges for that approach to show clinical benefit for patients with liver manifestations of AAT deficiency. First, the liver produces an estimated 2 grams of
AAT protein per day. We do not believe it is feasible to administer enough small molecule corrector to address that level of protein production, so we think some portion will
likely still accumulate in the liver. So if the goal is to correct 20% to 30% of protein, which would still require a very large amount of corrector, that would mean 70% to 80% of the
misfolded protein is still present, which is a lot for the liver to handle. Our data suggests that ARO-AAT is nearly completely suppressing liver production of the mutant Z-AAT
protein, and we still believe that it may take 2 years of treatment to show a meaningful change in liver histology. So how long would you have to treat with a corrector that is
leaving a large majority of Z-AAT protein in the liver? 8 years, 10 years? We think that presents a serious challenge in a clinical trial setting and gives us confidence that we are
in a strong competitive position."


We moeten er dus op letten of ze boven die 20 a 30% zitten, maar of dat al binnen een jaar zichtbaar is?.
Hulskof
0
Dan nog. Als ik het goed lees, is 30 procent nog altijd vele malen slechter dan wat ARO-AAT presteert en blijft er veel ongewenst Z-AAT eiwit in de lever. Of lees ik dat verkeerd? Maw, bioboyscout lijkt te zeggen dat behandeling met een corrector sowieso inferieur is?
holenbeer
1
quote:

Hulskof schreef op 4 april 2021 19:02:


Dan nog. Als ik het goed lees, is 30 procent nog altijd vele malen slechter dan wat ARO-AAT presteert en blijft er veel ongewenst Z-AAT eiwit in de lever. Of lees ik dat verkeerd? Maw, bioboyscout lijkt te zeggen dat behandeling met een corrector sowieso inferieur is?

Als ik me goed herinner zat ARO-AAT ruim boven de 90 % knockdown.
P.iddybull
0
Vertex heeft destijds met CF ook de nodige rimpels gegeven aan GLPG ...
Geef ons data en we voorspellen de rimpels feilloos.
Fijne paasmaandag !
Hulskof
0
quote:

P.iddybull schreef op 5 april 2021 10:35:


Vertex heeft destijds met CF ook de nodige rimpels gegeven aan GLPG ...
Geef ons data en we voorspellen de rimpels feilloos.
Fijne paasmaandag !



Het wordt tijd dat Arrowhead een fikse steen in de Vertexvijver van CF gooit! :-)
wijzerplaat
0
Study of ARO-ANG3 in Adults With Mixed Dyslipidemia

The purpose of AROANG3-2001 is to evaluate the efficacy and safety of ARO-ANG3 in participants with mixed dyslipidemia. Participants will receive 2 subcutaneous injections of ARO-ANG3 or placebo.


clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT048329...
RW1963
0
quote:

Burstner schreef op 26 maart 2021 21:13:


[...]
Van €90 naar €62 in zes weken tijd, waarom snel kopen?
Zie het eerder nog zakken ipv stijgen hoor, helaas.


Helaas heb je gelijk gekregen :-(
Hulskof
0
quote:

RW1963 schreef op 9 april 2021 18:00:


[...]

Helaas heb je gelijk gekregen :-(


Kom kom, buitenkansjes dienen zich aan. Deze maand zou wel eens de laatste kans zijn om ze onder de 100 te kunnen oppikken. Als de PR's eenmaal verschijnen, is de oude top een opstapje naar een nieuwe. :-)

Ik wacht nog heel even om te zien of we door het 200 daags gemiddelde zakken. XBI schurkt er ook alweer tegen. Geen goeie biotechttijden momenteel.
RW1963
0
quote:

Hulskof schreef op 9 april 2021 18:18:


[...]

Kom kom, buitenkansjes dienen zich aan. Deze maand zou wel eens de laatste kans zijn om ze onder de 100 te kunnen oppikken. Als de PR's eenmaal verschijnen, is de oude top een opstapje naar een nieuwe. :-)

Ik wacht nog heel even om te zien of we door het 200 daags gemiddelde zakken. XBI schurkt er ook alweer tegen. Geen goeie biotechttijden momenteel.


Dus binnen 3 weken op $ 100,-. Fijn ;-)
Burstner
2
[quote alias=Hulskof id=13349863 date=202104091818]
[...]

Kom kom, buitenkansjes dienen zich aan. Deze maand zou wel eens de laatste kans zijn om ze onder de 100 te kunnen oppikken. Als de PR's eenmaal verschijnen, is de oude top een opstapje naar een nieuwe. :-)

Ik wacht nog heel even om te zien of we door het 200 daags gemiddelde zakken. XBI schurkt er ook alweer tegen. Geen goeie biotechttijden momenteel.
[/quotee]

Lees al maanden dat we binnenkort doorstijgen naar +€100, en zie...
Dalen tot €50 zie ik jammerlijk eerder gebeuren.
Wil Helmus
1
Het grote probleem bij CRISPR is dat het onomkeerbaar is. Daar lijkt nu wat op gevonden te zijn. Dit lijkt me geen goed nieuws voor Arrowhead. Of zal het zo'n vaart niet lopen?

New, reversible CRISPR method can control gene expression while leaving underlying DNA sequence unchanged

phys.org/news/2021-04-reversible-cris...
Hulskof
0
quote:

Wil Helmus schreef op 10 april 2021 08:30:


Het grote probleem bij CRISPR is dat het onomkeerbaar is. Daar lijkt nu wat op gevonden te zijn. Dit lijkt me geen goed nieuws voor Arrowhead. Of zal het zo'n vaart niet lopen?

New, reversible CRISPR method can control gene expression while leaving underlying DNA sequence unchanged

phys.org/news/2021-04-reversible-cris...


Da's in elk geval geen goed nieuws voor ARWR. Het zal neem ik aan nog wel jaren duren eer ze hiermee in de kliniek kunnen en dan moet het allemaal nog maar foutloos blijken. Maar de concurrentie timmert aan de weg, zoveel is zeker.
RW1963
0
quote:

Burstner schreef op 9 april 2021 21:06:


[quote alias=Hulskof id=13349863 date=202104091818]
[...]

Kom kom, buitenkansjes dienen zich aan. Deze maand zou wel eens de laatste kans zijn om ze onder de 100 te kunnen oppikken. Als de PR's eenmaal verschijnen, is de oude top een opstapje naar een nieuwe. :-)

Ik wacht nog heel even om te zien of we door het 200 daags gemiddelde zakken. XBI schurkt er ook alweer tegen. Geen goeie biotechttijden momenteel.
[/quote]

Lees al maanden dat we binnenkort doorstijgen naar +€100, en zie...
Dalen tot €50 zie ik jammerlijk eerder gebeuren.



Pas op, dat mag niet gezegd worden ;-)
Wil Helmus
0
Ondertussen komt klein RNAi broertje PHIO met positieve resultaten op AACR:

$PHIO Phio Pharmaceuticals Presents Positive In Vivo Data Showing Strong Tumor Control for the Intratumoral Delivery of INTASYL(TM) RNAi Targeting PD-1
Hulskof
0
quote:

Wil Helmus schreef op 10 april 2021 15:22:


Ondertussen komt klein RNAi broertje PHIO met positieve resultaten op AACR:

$PHIO Phio Pharmaceuticals Presents Positive In Vivo Data Showing Strong Tumor Control for the Intratumoral Delivery of INTASYL(TM) RNAi Targeting PD-1


37M mc, 30M cash. Als ze een fatsoenlijke partner weten te scoren, kan dit zo x5.
P.iddybull
0
Na pasen vallen hier wel ineens wat angsthazen te bespeuren ...
Voor ARWR is het vijf voor twaalf aan het worden.
Nog ruim drie weken voor CC van 5 mei.
Pamper broekjes uit en vertrouwen op de technologie RNAi
Ik wil wel geloven dat ze eerst de $59 stoploss nog even gaan laten ontploffen.
3.960 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 178 179 180 181 182 183 184 185 186 187 188 ... 194 195 196 197 198 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 14 mei 2021 22:00
Koers 72,830
Verschil +4,950 (+7,29%)
Hoog 74,126
Laag 68,000
Volume 695.555
Volume gemiddeld 762.721
Volume gisteren 1.245.894

Brussel real time stocks quotedata by Euronext. Other real time EU stocks, by Cboe Europe Ltd.; US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront