ProQR Therapeutics « Terug naar discussie overzicht

Biotechnologie.

1.079 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 48 49 50 51 52 53 54 » | Laatste
ivet
0
quote:

Wil Helmus schreef op 10 januari 2020 08:07:


[...]
Klopt, wel vreemd idd. Ik weet niet hoe serieus een koersdoelverhoging van B. Riley FBR genomen moet worden? Ik zie dat ze in oktober het koersdoel nog verlaagd hebben van $7 naar $3. Nu ineens weer van $3 naar $6. Wat is er veranderd in 3 maanden tijd?


beleggers zijn soms luie mensen die zich graag e.e.a. laten voorkauwen door analisten, maar deze dienen vaak een andere agenda. Wat er veranderd is, is wellicht de positie van hun klanten/traders o.i.d.

Uiteraard kan factor tijd een rol spelen...dichter op een baanbrekend PB die de koers kan maken of breken.
nb
0
4finance
0
quote:

nb schreef op 13 januari 2020 17:48:


Ik denk dat het een bio-off-day is.
Argenx, uniqure, arwh, prqr, alles door het putje


Ik vind de uitslagen wel meevallen. Mijn NEKTAR weer in de plus. Daar komt ook nieuws aan. Gisteren ruim 25% omhoog. Met Fate heb ik inmiddels al een hele leuke rit gemaakt. Op Arbutus sta ik inmiddels ook op een aardige plus. Nu moet PRoQR nog even gaan lopen....Ik wacht maar rustig af. 2020 is nog lang ;-) ARWH pak ik op als het $50 staat. Komt het daar niet op dan heb ik pech.
Tom3
0
Ionis is niet echt tevreden met zijn huidige "delivery" techniek. men wil ook buiten de lever om kunnen werken. Iets wat Arrowhead zegt nu al te kunnen:


www.bizjournals.com/philadelphia/news...
4finance
0
quote:

Tom3 schreef op 16 januari 2020 09:49:


Leuke site om je kennis over stamcellen te vergroten (voor oa Fate beleggers):
www.universalcells.com/cells/


thx man !

Tom3
0
nb
0

7+
Mijn nieuws
Laatste nieuws
Krant
Dossiers
Beurs
Meer

AEX 602,96 +0,71%
DOWJ 28.784,24 +0,87%
S&P Future 3.279,25 +1,23%
EUR/USD 1,1014 -0,04%
Abonneren
Tekst Krant




Gisteren
Daniel HansenThieu Vaessen

Zorg
Wachttijd nieuwe levensreddende medicijnen loopt op tot meer dan een jaar






In het kort
Sinds 2015 moeten dure geneesmiddelen de zogenoemde Sluis-procedure doorlopen.Het ministerie van Volksgezondheid onderhandelt zelf over de prijzen van medicijnen. Die onderhandelingen lopen stroef, daardoor loopt wachttijd voor patiënten op.Achtergrond: Vijf vragen over oplopende wachttijd medicijnen
Nederlandse patiënten moeten steeds langer wachten op nieuwe, dure medicijnen tegen kanker en zeldzame aandoeningen. De gemiddelde tijd die verstrijkt tussen goedkeuring en vergoeding van deze geneesmiddelen bedraagt inmiddels 410 dagen, blijkt uit onderzoek van het FD.
Artsen zijn bezorgd over de vertraging. De langere wachttijd is ernstig, zegt emeritus hoogleraar Koos van der Hoeven van het Radboud UMC. 'Patiënten met kanker hebben helaas vaak niet de tijd om te wachten.'
Voor het onderzoek is gekeken naar 26 geneesmiddelen met een vraagprijs van € 50.000 of meer per patiënt per jaar. Sinds 2015 moeten die medicijnen de zogenoemde Sluis-procedure doorlopen. Dat betekent dat ministerie van Volksgezondheid zelf de prijsonderhandelingen voor deze medicijnen doet, in plaats van de zorgverzekeraars. Onder minister Bruno Bruins van Medische Zorg & Sport zijn de criteria aangescherpt. Daardoor is het aantal middelen in de Sluis-procedure vanaf 2018 toegenomen.

Moeizame onderhandelingen
De vertraging neemt toe doordat onderhandelingen tussen farmabedrijven en het ministerie over een prijsverlaging moeizaam verlopen. De fabrikanten vragen regelmatig de hoofdprijs voor hun nieuwe medicijnen, terwijl de minister scherp onderhandelt omdat hij voor oplopende kosten vreest. De afgeronde onderhandelingen hebben gemiddeld 354 dagen geduurd. Voor de negen middelen waarover sinds 2018 wordt onderhandeld, loopt de wachttijd op tot 410 dagen.
Opvallend stroef verlopen de onderhandelingen over het geneesmiddel Yescarta, een celtherapie die het leven van patiënten met een bepaalde vorm van agressieve lymfeklierkanker kan redden. De éénmalige behandeling moet volgens het farmabedrijf Gilead €327.000 per patiënt kosten. Het middel zit in Nederland inmiddels 555 dagen in de Sluis-procedure. Dat is een record. De therapie wordt wel vergoed in onder meer Engeland, Duitsland, Spanje, Italië en Frankrijk.
Uitstel kost mensenlevens
Het Zorginstituut onderstreepte in maart vorig jaar het belang van een snelle beschikbaarheid van Yescarta voor een groep van jaarlijks ruim honderd zeer zieke patiënten. Het uitstel van de introductie van de celtherapie in Nederland kost mensenlevens, zegt medische directeur Rob Pieters van het Prinses Maxima Centrum, hét Nederlandse ziekenhuis voor kinderoncologie.
Volgens het laatste wetenschappelijke onderzoek kan de celtherapie het leven van ongeveer 40% van nu uitbehandelde patiënten redden, zeggen hoogleraar Monique Minnema van het UMC Utrecht en haar collega Marie José Kersten van het Amsterdam UMC. 'Het is duidelijk dat de prijs omlaag moet, maar ik snap niet dat de onderhandelingen zo lang moet duren', aldus Kersten.
Minister Bruins beschouwt het beleid als een succes. Hij meldde in november dat de prijsonderhandelingen vorig jaar een besparing hebben opgeleverd van €272 mln.
'Taai en complex'
De berekening van het FD komt op een aanzienlijk hogere doorlooptijd dan minister Bruins in november aan de Kamer meldde. Bruins maakte toen gewag van tien maanden wachttijd. In een reactie op de bevindingen van het FD noemt de minister de langere doorlooptijd 'ongewenst'. De onderhandelingen zijn volgens de minister 'soms taai en complex'.
Bij de eerste middelen die de procedure moesten volgen, verliep het proces relatief snel. De gemiddelde doorlooptijd voor middelen uit 2015 en 2016 bedroeg 312 dagen. Daarna nam de procedure steeds meer tijd in beslag. De wachttijd van 410 dagen voor middelen uit 2018 is een tussenstand; dit gemiddelde zal nog oplopen omdat over vier van de negen geneesmiddelen nog altijd wordt onderhandeld.
In de meeste West-Europese landen en de Verenigde Staten zijn nieuwe medicijnen tegen kanker vaak eerder beschikbaar dan in Nederland, zo zegt hoogleraar Carin Uyl-De Groot die op de Erasmus Universiteit onderzoek doet naar de vergoeding van medicijnen. Patiënten in Zuid- en Oost-Europa moeten veelal langer wachten.

FD onderzoek naar wachttijden Sluis.pdf
In een beperkt aantal gevallen stellen farmaceutische bedrijven hun geneesmiddelen tijdens de onderhandelingen gratis ter beschikking. Zo'n programma ontbreekt bij meer dan de helft van de 26 Sluis-medicijnen, zo blijkt uit het FD-onderzoek. Minister Bruno Bruins heeft farmabedrijven opgeroepen de medicijn vaker gratis ter
Frenky_Tornado
0
Uitstel kost mensenlevens en levert €272 mln op voor de gemeenschap. Wanneer gaat iemand eens uitrekenen hoeveel het kost om een medicijn te ontwikkelen? En dan bedoel ik de totale kosten, dus ook die voor medicijnen die de eindstreep niet halen meenemen in de berekening. Dit is snel te bekijken als je naar de jaarrekening van de farmaceuten kijkt, maar meestal worden de kleinere jongens die minder bekend zijn (en soms ook nooit zullen worden) niet meegenomen. Uiteindelijk blijft er onder de streep niet al te veel over. Wil je de patienten met een zeldzame en nu nog niet te behandelen aandoening ook helpen? Dan is een forse investering nodig. En ik hoef hier niet uit te leggen dat deze investering risico's met zich meebrengt. En risico's hebben nou eenmaal een prijs.
Tom3
0
Het zou fantastisch zijn als ook een ProQR zou kunnen duiken in het gat dat achter gelaten wordt door big pharma op het gebied van neuro-wetenschappen:

www.labiotech.eu/brain/neuroscience-b...
DeZwarteRidder
0
Diabetes maakt tandvleesontstekingen erger, omdat immuuncellen slecht tegen een hoge bloedsuikerspiegel kunnen. Maar omgekeerd verergert ontstoken tandvlees ook diabetes: van een tandvleesbehandeling knappen patiënten evenveel op als van een tweede diabetesmedicijn, aldus de American Academy of Periodontology. Diabetesorganisaties pleiten nu voor zulke behandelingen, al noemen ze ontstoken tandvlees nog niet als risicofactor. Net als bij andere aandoeningen zijn er aanwijzingen dat P. gingivalis diabetes niet alleen in de hand werkt door de ontstekingsactiviteit in het ­lichaam te verhogen, maar ook direct schade in de lever en alvleesklier aanricht, waardoor de insulinegevoeligheid ­afneemt.

GEWEKT DOOR IJZER

‘Bij een complexe ziekte is het lastig om oorzakelijkheid aan te tonen’, zegt Genco. We weten dat muizen die je een portie P. gingivalis geeft niet alleen tandvleesontstekingen krijgen, maar ook diabetes, reumatoïde artritis, aderverkalking, leververvetting en alzheimerachtige symptomen. Ook weten we dat een tandvleesontsteking de kans op die andere ziektes doet toenemen, en vinden we in de aangedane weefsels P. gingivalis terug. Bovendien induceert P. gingivalis exact de cellulaire veranderingen die bij deze aandoeningen horen.

Het inzicht dat al deze ziektes een gemeenschappelijke oorzaak hebben, kan nieuwe behandelingen opleveren (zie ‘Meester in het verschuilen’ op pagina 38). Ook zou het verklaren waarom bepaalde slechte gewoontes al die ziektes in de hand werken. Mensen die veel alcohol drinken, hebben meer last van P. gingivalis en krijgen dus sneller ontstoken tandvlees. Tabaksrook helpt bacteriën de cellen van het tandvlees binnen te dringen. En lichamelijke oefening, de enige bekende manier om je kans op alzheimer te verlagen, helpt tegen ontstoken tandvlees door het ontstekingsproces af te remmen en P. gingivalis zo van een maaltje dode cellen te beroven.

Tot slot het dieet. Douglas Kell van de Universiteit van Manchester in Engeland vermoedt dat er in ons bloed talloze slapende bacteriën zitten. In dat geval volstaat een dosis vrij ijzer om ze te wekken en tot ziekteverwekkers te laten uitgroeien. Dat zou de reden kunnen zijn dat de consumptie van veel rood vlees en suiker, of weinig fruit en groenten, je kans op die ziektes verhoogt: dat verhoogt allemaal de hoeveelheid ijzer in je bloed.

ROTSVASTE OVERTUIGING

Vooralsnog staat op het lijstje preventiemaatregelen tegen deze ziektes niet ‘ga geregeld naar de tandarts’. Medici zijn zich volgens Dominy nog te weinig ­bewust van paradontale problemen als erkende risicofactor. Bij alzheimer is het bewijs voor een verband waarschijnlijk het sterkst. Toch reppen de in mei door de Wereldgezondheidsorganisatie gepubliceerde richtlijnen ter voorkoming van alzheimer niet van de gevaren van ontstoken tandvlees. ‘Er is onvoldoende bewijs waaruit zou blijken dat de behandeling van ontstoken tandvlees de kans op dementie terugdringt’, zegt Benoit Varenne van de Wereldgezondheidsorganisatie hierover. Eenzelfde oordeel velde de organisatie over de relatie met hartziektes, al zijn er ook daar volop aanwijzingen voor een verband. Wel wordt aangeraden diabetes en een hoge bloeddruk te ­vermijden, al staat erbij dat er weinig of geen bewijs is dat dit ook daadwerkelijk alzheimer tegengaat.

‘Het klinkt natuurlijk vergezocht dat je je de toestand van je hersenen kunt verbeteren door regelmatig te flossen’, zegt psycholoog en ouderengeneeskundige Margaret Gatz van de Universiteit van Zuid-Californië. Ook daardoor is het idee nog niet echt ingedaald in de reguliere gezondheidszorg. ‘Tandartsen en medici werken doorgaans langs elkaar heen’, zegt tandheelkundige Thomas Kocher van de Universiteit van Greifswald in Duitsland.

Verder draagt de rotsvaste overtuiging dat hartziektes, evenals andere ouderdomskwalen, vooral voortkomen uit slechte gewoontes, bij aan het gebrek aan aandacht voor een bacteriële oorzaak. Al decennia terug bleek dat bacteriën, en niet stress en maagzuur, de oorzaak zijn van maagzweren. Maar dat amyloïde niet de oorzaak is van alzheimer en hoog cholesterol niet die van hartziektes, gaat veel medici nog een stap te ver.

Gezien de snel verouderende wereldbevolking zal het naar verwachting geen decennia duren voordat deze ziektes uitgroeien tot epidemische proporties. Dat kan een ontwrichtende werking hebben op de gezondheidszorg en de samenleving. Een nieuw paradigma is dus hard nodig. Misschien moeten we dus onder ogen zien dat er toch ziekteverwekkers achter zitten.
DeZwarteRidder
0
MEESTER IN HET VERSCHUILEN

Als de bacterie Porphyromonas gingivalis een van de oorzaken is van ziektes als alzheimer en hartziektes (zie hoofdverhaal), dan doden we hem toch gewoon? Helaas weet deze microbe zich slim aan onze verdedigingsmechanismen te onttrekken. De bacterie verstopt zich in cellen, waar antilichamen er niet bij kunnen, of houdt zich slapend, zodat hij onzichtbaar is voor antibiotica, die bacteriën meestal aanvallen terwijl ze zich vermenigvuldigen.

Je zou tegen P. gingivalis kunnen vaccineren, maar vaccins werken door antilichamen aan te maken. Mensen met een tandvleesontsteking hebben zulke ­antilichamen tegen de bacterie allang, alleen zijn die niet erg ­effectief. Wellicht zou het dan goed zijn om die antilichamen al van jongs af aan bij je te dragen, zodat P. gingivalis zich nooit in je mond kan vestigen. Eric Reynolds, hoofd van de afdeling mondbiologie van de Universiteit van Melbourne, onderneemt momenteel een klinische trial met een vaccin tegen gingipain, een eiwitafbrekend enzym dat door P. gingivalis wordt aangemaakt. Immunoloog Caroline Genco van de Tufts Universiteit in het Amerikaanse Massachusetts werkt ook aan een anti-gingipain-vaccin.

Het probleem is alleen dat veel mensen P. gingivalis allang bij zich dragen. Door alledaagse slijtage van het tandvlees, tijdens het eten of het tandenpoetsen, kan de bacterie in de bloedbaan terechtkomen, zelfs als je helemaal geen tandvleesontsteking hebt. Van daaruit kan hij zich door het lichaam verspreiden en voor ontstekingen zorgen.

In een onderzoek van het bedrijf Cortexyme wist een antibioticum weliswaar P. gingivalis bij muizen te doden, maar werd de bacterie snel resistent. Om die resistentie voor te zijn, is het misschien verstandiger om de bacterie niet te doden, maar in plaats daarvan te zorgen dat hij geen ziekte meer kan veroorzaken. Cortexyme heeft een medicijn ontwikkeld dat dat doet door gingipain te blokkeren. Bij muizen werd de alzheimerachtige schade aan de hersenen daar minder door zonder dat er resistentie bij P. gingivalis optrad. In een kleine trial onder mensen zorgde het medicijn voor minder ontstekingsactiviteit en ging de cognitie op sommige vlakken vooruit. Een grotere trial is nu aan de gang.

Maar als al deze ziektes door ontstekingsactiviteit komen, dan kunnen we die toch gewoon blokkeren? Helaas: zouden we dat doen, dan zou dat de weg vrijmaken voor de ziekteverwekkers die deze immuunreactie in toom houdt. Bovendien zouden we zo nuttige immuunsignalen in de weg zitten. Daarom werken sommige bedrijven aan medicijnen die alleen specifieke ontstekingssignalen blokkeren. Maar morrelen aan ons immuunsysteem zonder schade aan te richten, zal een flinke uitdaging zijn.
MINUSCULE VEELPLEGER

Een scala aan bacteriën speelt wellicht een rol bij zogenaamde niet-overdraagbare ziektes. Propionibacterium acnes staat bijvoorbeeld vooral bekend als veroorzaker van acne, maar lijkt ook de tussenwervelschijven die voor vering in je ruggengraat zorgen te beschadigen. En dat kan tot ernstige rugklachten leiden, zegt Ondrej Slabý van de Masaryk-universiteit in Tsjechië. Ook speelt deze bacterie vermoedelijk een rol bij prostaatkanker. Maar Porphyromonas gingivalis is toch wel met de indrukwekkendste lijst aandoeningen in verband gebracht:

REUMATOÏDE ARTRITIS

P. gingivalis wordt gevonden in de gewrichten van mensen die lijden aan deze aandoening, nog voordat zich symptomen voordoen. Bovendien is het voor zover bekend de enige bacterie die een bepaalde stof aanmaakt die in deze ziekte een cruciale rol speelt.

ZIEKTE VAN PARKINSON

P. gingivalis en de eiwit-etende enzymen die deze bacterie uitscheidt, gingipains, worden gevonden in het bloed van mensen met de ziekte van Parkinson. Ze werken de ontstekingen en abnormale stollingen in de hand die typisch zijn voor deze aandoening.

KANKER

De bacterie werd gevonden bij de vroege stadia van kanker van de mond, slokdarm, maag en alvleesklier. Hij zet precies die veranderingen in gang in de werking van cellen die je ook ziet bij deze typen kanker.

NIERZIEKTES

Ontstoken tandvlees vertoont een verband met chronische nierziektes. Behandel je het, dan knappen ook de nieren op.

LEVERVERVETTING

Aangedane levers bevatten veel meer P. gingivalis dan gezonde en in muizen verergert de bacterie deze ziekte. Tandvleesbehandeling helpt.

MACULADEGENERATIE

Onderzoek aan muizen liet zien dat injectie van de bacterie in het netvlies het gezichtsvermogen beschadigt. Dat komt doordat maculadegeneratie optreedt, een kwaal die vooral voorkomt bij oudere mensen.

VROEGTIJDIGE GEBOORTE

Van tandvleesontstekingen veroorzaakt door P. gingivalis is bewezen dat ze de kans op een vroegtijdige geboorte verhogen.
Tom3
0
Uit het bijgaande artikel uit 2005 maak ik op dat, gezien de chaos in de VS en Italië op dit moment, de meeste overheden weinig geleerd hebben van de SARS uitbraak en alle voorgaande griep pandemieën. Uiteraard waren er toen nog geen rna therapieën en ook de anti-virale middelen zullen nu wel iets krachtiger zijn geworden, de kernboodschap blijft overeind: er is geen adequate voorbereiding geweest op wat vele virologen al jaren geleden hebben aangekondigd.

www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMp058068

Een pandemie blijkt gemiddeld 1,5 a 2 jaar te duren voordat de overlevers voldoende weerstand hebben opgebouwd. Kennelijk gokt men in Nederland op het rekken van het infecteringsproces vergelijkbaar met wat Australië gedaan heeft bij de Spaanse griep. Het bijkomende voordeel was toen dat het virus in de loop van de tijd afzwakte. Het is te hopen dat zoiets nu weer gebeurt.
Tom3
0
Het nieuwe Corona virus verspreid zich dus ook gedurende de incubatieperiode volgens bijgaand zeer recente artikel uit Duitsland:

www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc20...

"A 33-year-old otherwise healthy German businessman (Patient 1) became ill with a sore throat, chills, and myalgias on January 24, 2020. The following day, a fever of 39.1°C (102.4°F) developed, along with a productive cough. By the evening of the next day, he started feeling better and went back to work on January 27.

Before the onset of symptoms, he had attended meetings with a Chinese business partner at his company near Munich on January 20 and 21. The business partner, a Shanghai resident, had visited Germany between January 19 and 22. During her stay, she had been well with no signs or symptoms of infection but had become ill on her flight back to China, where she tested positive for 2019-nCoV on January 26."

1.079 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 48 49 50 51 52 53 54 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 26 nov 2021 18:59
Koers 7,210
Verschil -0,150 (-2,04%)
Hoog 7,360
Laag 7,030
Volume 183.995
Volume gemiddeld 680.810
Volume gisteren 282.806

Brussel real time stocks quotedata by Euronext. Other real time EU stocks, by Cboe Europe Ltd.; US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront