Pharming announces publication of RUCONEST® prophylactic data in The Lancet

7 Posts
Berdientje
1
Leiden, The Netherlands, 26 July 2017: Pharming Group N.V. (“Pharming” or “the Company”) (Euronext Amsterdam: PHARM) today announced The Lancet has published data from a Phase II, double-blind, placebo-controlled, randomized clinical trial (NCT02247739) evaluating the efficacy and safety of RUCONEST® (C1 esterase inhibitor [recombinant]) for the prevention of hereditary angioedema (HAE) attacks.
As previously reported, in a study with 32 patients RUCONEST® 50 IU/kg (max 4200 IU) demonstrated a statistically significant and clinically relevant reduction in attack frequency for both the twice-weekly and once-weekly treatment regimens when compared to placebo and was generally safe and well-tolerated in the study.
Lead-author and co-principal investigator, Marc Riedl, MD, Professor of Medicine and Clinical Director at the US HAEA Angioedema Center at The University of California San Diego, commented: “Patients with frequent HAE attacks, such as those enrolled in this study, are severely affected and have limited safe and effective choices to control their disease. The findings from this positive study emphasize the unique attributes of recombinant C1INH, and support the potential prophylactic benefits of the medication.”
Dr. Bruno Giannetti, MD, Chief Operations Officer of Pharming, added: “We are pleased to see these important results published in a leading peer-reviewed journal. We wish to thank the patients and researchers involved in this study, and we look forward to continuing our work with the HAE community to improve treatment options.”
RUCONEST® is a recombinant C1 esterase inhibitor (C1-INH) indicated for the treatment of acute attacks in adult and adolescent patients with HAE. The product was granted Food and Drug Administration approval in this indication on 17 July 2014. RUCONEST® addresses the cause of HAE attacks by increasing C1-INH in the plasma to normal levels and by stopping the production of kallikrein, an enzyme that activates bradykinin and causes blood vessels to leak.



www.thelancet.com/journals/lancet/art...
Berdientje
0
Leiden, Nederland, 26 juli 2017: Pharming Group NV ( “Pharming” of de “Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM) kondigde vandaag aan The Lancet heeft gegevens van een Fase II gepubliceerd, double-blind, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde klinische proef (NCT02247739) evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van RUCONEST® (C1-esteraseremmer [recombinant]) ter voorkoming van erfelijk angio-oedeem (HAE) aanvallen.
Zoals eerder gemeld, in een studie met 32 patiënten RUCONEST® 50 IE / kg (max 4200 IU) toonde een statistisch significante en klinisch relevante reductie tweemaal frequentie voor beide tweemaal per week en een keer per week behandelingen in vergelijking met placebo en was over het algemeen veilig en goed verdragen in de studie.
Lood-auteur en co-promotor, Marc Riedl, MD, Professor of Medicine en Klinische directeur bij de Amerikaanse HAEA Angio-oedeem Center van de Universiteit van Californië in San Diego, merkte op: “Patiënten met frequente HAE-aanvallen, zoals die deelnamen aan deze studie , zijn zwaar getroffen en hebben veilige en effectieve keuzes te beperkt om hun ziekte onder controle. . De bevindingen uit deze positieve studie benadrukken de unieke eigenschappen van recombinante C1INH, en ondersteuning van de potentiële profylactische voordelen van de medicatie”
Dr. Bruno Giannetti, MD, Chief Operations Officer van Pharming, voegde toe:“We zijn blij met deze belangrijke resultaten gepubliceerd te zien in een vooraanstaande peer-reviewed tijdschrift. Wij willen de patiënten en onderzoekers die betrokken zijn in deze studie danken, en we kijken uit naar voortzetting van onze samenwerking met de HAE gemeenschap om behandelingsopties te verbeteren.”
RUCONEST® is een recombinante C1 esterase remmer (C1-INH) geïndiceerd voor de behandeling van acute aanvallen bij volwassenen en adolescenten met HAE. Het product werd Food and Drug Administration toestemming verleend voor deze indicatie op 17 juli 2014. RUCONEST® richt de oorzaak van HAE aanvallen door verhoging C1-INH in het plasma naar normale niveaus en door het stoppen van de productie van kallikreïne, een enzym dat bradykinine en activeert zorgt ervoor dat bloedvaten te lekken.

Berdientje
1
De bevindingen uit deze positieve studie benadrukken de unieke eigenschappen van recombinante C1INH, en ondersteuning van de potentiële profylactische voordelen van de medicatie” ,
We zijn blij met deze belangrijke resultaten gepubliceerd te zien in een vooraanstaande peer-reviewed tijdschrift. Wij willen de patiënten en onderzoekers die betrokken zijn in deze studie danken, en we kijken uit naar voortzetting van onze samenwerking met de HAE gemeenschap om behandelingsopties te verbeteren.”
------------------

Dit is vooral een heel erg positief/gunstig bericht voor de Patiënten. !
[verwijderd]
0
quote:

Berdientje schreef op 26 juli 2017 07:18:


De bevindingen uit deze positieve studie benadrukken de unieke eigenschappen van recombinante C1INH, en ondersteuning van de potentiële profylactische voordelen van de medicatie” ,
We zijn blij met deze belangrijke resultaten gepubliceerd te zien in een vooraanstaande peer-reviewed tijdschrift. Wij willen de patiënten en onderzoekers die betrokken zijn in deze studie danken, en we kijken uit naar voortzetting van onze samenwerking met de HAE gemeenschap om behandelingsopties te verbeteren.”
------------------

Dit is vooral een heel erg positief/gunstig bericht voor de Patiënten. !


En dus voor de aandeelhouders. Ieder succesvol bedrijf met blijvend bestaansrecht haalt zijn succes uit de waarde voor haar (eind)klanten uiteindelijk.
Berdientje
4
quote:

AKHB schreef op 26 juli 2017 07:23:


[...]

En dus voor de aandeelhouders. Ieder succesvol bedrijf met blijvend bestaansrecht haalt zijn succes uit de waarde voor haar (eind)klanten uiteindelijk.



En weet je een ieder die ( net als ik ) al vanaf het begin ( voor mij was dat rond 2000) in dit medicijn gelooft hebben <> veel verloren hebben.
Weten nu dat ze, misschien maar een klein ietsie pietse , steentje bijgedragen hebben aan het onderzoek. want zonder aandeelhouders was dit niet mogelijk geweest.

Zo zie je maar weer, verloren <> geven aan een goed doel ;-)
marlanki
0
quote:

Berdientje schreef op 26 juli 2017 07:37:


[...]

En weet je een ieder die ( net als ik ) al vanaf het begin ( voor mij was dat rond 2000) in dit medicijn gelooft hebben <> veel verloren hebben.
Weten nu dat ze, misschien maar een klein ietsie pietse , steentje bijgedragen hebben aan het onderzoek. want zonder aandeelhouders was dit niet mogelijk geweest.

Zo zie je maar weer, verloren <> geven aan een goed doel ;-)



AB Berdientje.
7 Posts
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 15 jan 2021 17:38
Koers 1,194
Verschil -0,023 (-1,85%)
Hoog 1,226
Laag 1,186
Volume 6.870.193
Volume gemiddeld 11.838.770
Volume gisteren 5.221.957

Brussel real time stocks quotedata by Euronext. Other real time EU stocks, by Cboe Europe Ltd.; US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront