ProQR Therapeutics « Terug naar discussie overzicht

ProQR Therapeutics 2019

2.656 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 122 123 124 125 126 127 128 129 130 131 132 133 » | Laatste
Tom3
0
quote:

Wil Helmus schreef op 29 november 2019 14:21:


DRUG DEVELOPMENT EXECUTIVE – ProQR: Developing RNA Therapies for Rare Genetic Disorders

drug-dev.com/drug-development-executi...



Dit is nogal een uitspraak van De Boer:

Several genetic diseases cannot be treated with gene therapy, due to different technical and medical reasons. Our RNA technology has the potential to treat diseases that are considered untreatable through gene therapy. One example of this is Leber’s congenital amaurosis type 10 (LCA10), an inherited retinal degenerative disease. Gene therapy is ineffective in treating LCA10 because the defective gene codes for the protein, CEP290, have to be expressed at a certain level. Too little CEP290 expression causes LCA10, and if overexposed, CEP290 can become toxic and damage the retina directly. Gene therapy-based treatments have the potential to replace the defective gene with one expressed at higher levels, potentially causing toxicity.


Zouden Editas cs dan aan een dood paard zitten te trekken?

De koers gaat vandaag trouwens weer rap bergafwaarts. Hysterisch koersverloop.
Tom3
0
quote:

Wil Helmus schreef op 29 november 2019 17:38:


Min 10 % inmiddels...


"Men" hecht dus achteraf weinig waarde aan de uitspraken van De Boer (die dus gisteren de 9% koersexplosie hebben veroorzaakt). Ik mag toch aannemen dat hij dit niet zelf heeft verzonnen? Hij zou er voor aangeklaagd kunnen worden in de VS en hij heeft er zijn eigen geld in gestoken. Als hij gelijk krijgt dan is dit aandeel dus echt vertrokken.
4finance
0
quote:

Tom3 schreef op 29 november 2019 18:35:


[...]

"Men" hecht dus achteraf weinig waarde aan de uitspraken van De Boer (die dus gisteren de 9% koersexplosie hebben veroorzaakt). Ik mag toch aannemen dat hij dit niet zelf heeft verzonnen? Hij zou er voor aangeklaagd kunnen worden in de VS en hij heeft er zijn eigen geld in gestoken. Als hij gelijk krijgt dan is dit aandeel dus echt vertrokken.


Vertrokken in goede zin ;-)

Tom3
0
Begrijp de uitspraak van De Boer nog steeds niet: de FDA moet in de zomer akkoord zijn gegaan met de testopzet door Editas/Allergan. Dat kan alleen gebeurd zijn op grond van "tox" studies. Volgens De Boer had dit nooit door mogen gaan? Het wordt tijd voor een bedrijfsbezoek aan Leiden om bij te praten, bij de Usher trial had hij zich ook een half jaar verrekend. Editas is in ieder geval t/m 2024 onder de pannen met haar fase 1/2 onderzoek.

www.clinicaltrialsarena.com/news/alle...
Wil Helmus
0
quote:

Tom3 schreef op 30 november 2019 08:55:


Begrijp de uitspraak van De Boer nog steeds niet: de FDA moet in de zomer akkoord zijn gegaan met de testopzet door Editas/Allergan. Dat kan alleen gebeurd zijn op grond van "tox" studies. Volgens De Boer had dit nooit door mogen gaan? Het wordt tijd voor een bedrijfsbezoek aan Leiden om bij te praten, bij de Usher trial had hij zich ook een half jaar verrekend. Editas is in ieder geval t/m 2024 onder de pannen met haar fase 1/2 onderzoek.

www.clinicaltrialsarena.com/news/alle...

Ik zit lang niet zo goed in de materie als jij, maar je zou ze een e-mail kunnen sturen waarin je vraagt om nadere uitleg? Ik vraag me af of ze daar inhoudelijk op in zullen gaan, maar het is het proberen waard
Tom3
1
quote:

Wil Helmus schreef op 30 november 2019 09:15:


[...]
Ik zit lang niet zo goed in de materie als jij, maar je zou ze een e-mail kunnen sturen waarin je vraagt om nadere uitleg? Ik vraag me af of ze daar inhoudelijk op in zullen gaan, maar het is het proberen waard


Dit lijkt me inderdaad een informeel belletje waard.

Dat Allergan zegt specialist in oogziektes te zijn. Ze hebben Editas upfront $ 90 mln betaald voor 5 indicaties (en toch blijkt volgens de site van Editas dat ze de volledige rechten op LCA10 hebben, rara hoe kan dat?). Allergan zal toch niet zo slecht onderlegd zijn zoals door De Boer wordt gesuggereerd? Het is wel zo dat de CEO van Editas dit voorjaar het veld moest ruimen.. je komt er natuurlijk niet achter waarom dat noodzakelijk was natuurlijk.

Binnenkort de mutaties in het aandelenregister van ProQR maar eens onderwerpen aan een close-up.
4finance
0
quote:

Tom3 schreef op 30 november 2019 09:36:


[...]

Dit lijkt me inderdaad een informeel belletje waard.

Dat Allergan zegt specialist in oogziektes te zijn. Ze hebben Editas upfront $ 90 mln betaald voor 5 indicaties (en toch blijkt volgens de site van Editas dat ze de volledige rechten op LCA10 hebben, rara hoe kan dat?). Allergan zal toch niet zo slecht onderlegd zijn zoals door De Boer wordt gesuggereerd? Het is wel zo dat de CEO van Editas dit voorjaar het veld moest ruimen.. je komt er natuurlijk niet achter waarom dat noodzakelijk was natuurlijk.

Binnenkort de mutaties in het aandelenregister van ProQR maar eens onderwerpen aan een close-up.


Tom, denk je dat dit de reden van de daling is gisteren of is dit nog steeds een emissie spelletje...?
ivet
1
drug-dev.com/drug-development-executi...

DRUG DEVELOPMENT EXECUTIVE – ProQR: Developing RNA Therapies for Rare Genetic Disorders

There is a great need for transformative treatments that increase life expectancy and improve the quality of life of patients and families living with rare inherited diseases. Current therapeutic approaches, including small molecules and enzyme replacement therapies, have limitations and cannot be applied to every disease. ProQR specializes in the development of RNA therapies and is expanding its toolbox of RNA approaches to develop life-changing medicines for rare genetic disorders that are currently untreatable. Drug Development & Delivery recently interviewed Daniel de Boer, CEO of ProQR, to discuss the use of RNA technology to directly target the underlying cause of genetic diseases.

Q: Can you explain why you started ProQR and provide an overview of the company for our readers

A: I know first-hand how rare diseases can impact patients and their loved ones. When my newborn son was diagnosed with cystic fibrosis, my world suddenly changed. Not only did I want to do something that would help my son, but I also wanted to help other patients and families in a similar situation. This fueled my passion to develop therapies for people diagnosed with potentially treatable rare diseases. As a result of my son’s diagnosis, I partnered with Dinko Valerio, Gerard Platenburg, and Henri A. Termeer, three eminent rare disease treatment pioneers, to form the company now known as ProQR.

ProQR is a clinical-stage biotech company that focuses on rare diseases that have a high unmet need for new medicines. There are more than 5,000 known rare genetic diseases with a genetic basis, yet less than 5% of diseases have approved treatment options and even fewer have options that target the underlying cause of the disorder. Our strategy is to target the underlying cause of rare diseases by making changes to the faulty RNA that is the root cause. Our RNA technology has broad applicability to a number of existing conditions that currently lack treatment options.

Q: Why does ProQR focus on RNA therapies?

A: RNA therapies enable us to correct diseases caused by defective genes and help restore protein expression without permanently modifying a patient’s genetic makeup. At ProQR, we developed different RNA repairing technologies, each with the potential to address a different type of genetic defect. As the underlying cause of a genetic rare disease is discovered, we can determine which of our RNA repairing technologies are most applicable and work to make an impactful treatment for those affected by the rare disease.

Q: How do RNA therapies differ from gene therapy and gene editing?

A: Several genetic diseases cannot be treated with gene therapy, due to different technical and medical reasons. Our RNA technology has the potential to treat diseases that are considered untreatable through gene therapy. One example of this is Leber’s congenital amaurosis type 10 (LCA10), an inherited retinal degenerative disease. Gene therapy is ineffective in treating LCA10 because the defective gene codes for the protein, CEP290, have to be expressed at a certain level. Too little CEP290 expression causes LCA10, and if overexposed, CEP290 can become toxic and damage the retina directly. Gene therapy-based treatments have the potential to replace the defective gene with one expressed at higher levels, potentially causing toxicity.

Another key difference is that repairing RNA does not change the basis of a person’s genetic code. This means that any potential adverse side effects from the treatment are temporary in nature, minimizing any harm they may cause. This is also the key difference with DNA editing, which makes a permanent, irreversible change to a person’s genes.

Additionally, RNA-based therapies are easier to deliver to therapeutic targets than gene therapies. One example of this is blindness. Usher cannot be treated with gene therapy because the disorder develops peripherally in the retina and progresses inward. Gene therapies for this disease would have to be delivered by sub-retinal injection, where the drug is delivered to a specific area in the retina, and is only expressed in that area. This limits the therapeutic effect of the drug to the site of injections. The RNA therapy we are developing for Usher is administered through a routine procedure called intravitreal injection, a route of administration that allows the therapy to reach the whole retina. This effectively treats a larger area than the one that can be reached with a sub-retinal injection.

ivet
0
Q: Can you provide an update on your development status?

A: We have several different clinical-stage research programs currently. First, we are in an ongoing Phase 2/3 clinical trial that is designed as the sole registration trial of an RNA therapy called sepofarsen (QR-110). Sepofarsen is being developed for the treatment of LCA10 in patients who suffer from the p.Cys998X mutation in the CEP290 gene, the most common mutation causing LCA10. The goal of sepofarsen is to repair the underlying defect in the CEP290 RNA and potentially reverse the vision loss associated with the disease. Interim Phase 1/2 trial results showed rapid and sustained improvement in vision in LCA10 patients treated with sepofarsen. In addition, sepofarsen was well-tolerated with a positive benefit/risk profile. As a result of the Phase 1/2 top-line data, we received PRIME Access from the European Medicines Agency, which provides an accelerated pathway for evaluation and approval.

We are also developing QR-421a as a potential therapy for patients with Usher syndrome due to mutations in exon 13 of the USH2A gene. Usher syndrome, as I mentioned briefly before, is a severe rare disease that is the leading cause of combined deafness and blindness. In March 2019 the first patient was dosed in the Phase ½ STELLAR clinical trial for QR-421a. This trial includes patients with Usher syndrome type 2 or non-syndromic retinitis pigmentosa (RP) and we expect interim data in Q1 2020. Additionally, QR-1123 for Autosomal Dominant Retinitis Pigmentosa received both FDA Fast-Track Designation and IND clearance and will start trial enrollment soon.

Lastly, we are actively developing our Axiomer® RNA editing technology that can be used to allow the body to repair its own RNA. The Axiomer platform is positioned to target a wide range of diseases in a highly specific manner. With more than 20,000 disease-causing mutations that can potentially be treated with our Axiomer technology, we have the potential to apply Axiomer to a number of additional genetic rare diseases in the future.

In our recently announced “Vision 2023” strategy, our goal is to develop ProQR’s platform of RNA medicines for patients with inherited retinal diseases. For this plan, our goal is to expand our portfolio to include at least seven new programs to complement our ongoing research as we establish ourselves as leaders for the treatment of genetic blindess diseases.

Q: Can you tell us more about Axiomer and how it works?

A: Our Axiomer technology is a proprietary RNA editing tool that is conceptually similar to CRISPR and other DNA editing technologies, but targets the RNA. Axiomer relies on specialized molecules called Editing Oligonucleotides (EONs) that make a specific targeted modification to RNA to reverse mutations that cause genetic diseases. Because Axiomer RNA editing uses enzymes present in all human cells, there are fewer concerns with off-target genetic alterations that are sometimes seen with DNA editing.

We have already demonstrated in vivo proof-of-concept for Axiomer in a mouse model of Hurler syndrome, presented at the 2017 Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) Meeting in Bordeaux, France.

Q: What can we expect from ProQR in the near future?

A: We expect interim data for the Phase 1/2 STELLAR clinical trial for QR-421a for Usher syndrome expected in Q1 2020. Furthermore, we continue to pursue strategic partnerships to bolster our ability to bring meaningful treatments to patients suffering from rare disease with significant unmet need. For example, throughout the past year, we have entered into several stragetic parnterships to help us continue our research. In February, we partnered with the Foundation Fighting Blindness to develop QR-421a for the vision loss associated with Usher syndrome type 2A. This year, along with EB Research Partnership, we spun out all of our dystrophic epidermolysis bullosa activities into the newly formed Wings Therapeutics. Last year, we signed an exclusive agreement with Ionis to in-license IONIS-RHO-2.5Rx, now QR-1123, for the treatment of adRP.

Total Page Views: 357


Tom3
0
quote:

4finance schreef op 30 november 2019 10:38:


[...]

Tom, denk je dat dit de reden van de daling is gisteren of is dit nog steeds een emissie spelletje...?


Ik krijg sterk de indruk dat het de neergang van de koers van ProQR in 2019 uitsluitend te maken heeft gehad met het (dreigende) verkrijgen door Editas van permissie van de FDA, afgelopen zomer, om te mogen starten met de LCA10 Crispr - cas trial. Op 12 november werd verder bekend gemaakt dat men eind 2019 klaar denkt te zijn met de IND enabling studies" voor Usher. Dit soort studies moeten aannemelijk maken dat de trials geen "te groot" risico is en dat een succes aannemelijk is. Daniel de Boer is deze week even naar voren gevlucht. Waarom? Als Editas het tegendeel bewijst is je geloofwaardigheid als CEO wel naar de knoppen denk ik. Wat dan verder opmerkelijk is dat deze uitspraken komen na de emissie tegen afbraakprijzen. Is het soms een nieuw verworven inzicht dat eind november kwam opborrelen? Mocht hij dit niet doen om nieuwe aandeelhouders de gelegenheid te geven om ooit juridische stappen te ondernemen in geval het allemaal niet waar is? Gebruikelijk is dat grote (nieuwe) investeerders eerst hun licht komen opsteken bij het management voordat er met grote bedragen geschoven gaat worden. Wellington zal niet over 1 nacht ijs gegaan zijn. Lijkt in de verte ook een beetje op de discussie over wie er gaat winnen in de wedstrijd tussen de SMA medicijnen Spinraza, anti sense, (Ionis/Biogen) en Zolgensma (Novartis). Die laatste is een 1-malige inbreng van een stukje DNA, zonder dat het DNA blijvend wordt aangepast (kost dan ook 1,9 miljoen voor een behandeling). Er zijn nogal wat bijwerkingen. Vooral de lever schijnt gevaar te lopen. En toch wordt het verkocht. Bij Crispr Cas is het wel de bedoeling dat het DNA wordt aangepast. Heel veel KOL`s zijn huiverig voor Crispr-cas vanwege de grote kans op off target effecten. Als ik De Boer was geweest, had ik Editas in zijn sop gaar laten koken. Desnoods huur je wat fluisteraars in maar zelf moet je dat nooit doen.
4finance
0
quote:

Tom3 schreef op 30 november 2019 19:12:


[...]

Ik krijg sterk de indruk dat het de neergang van de koers van ProQR in 2019 uitsluitend te maken heeft gehad met het (dreigende) verkrijgen door Editas van permissie van de FDA, afgelopen zomer, om te mogen starten met de LCA10 Crispr - cas trial. Op 12 november werd verder bekend gemaakt dat men eind 2019 klaar denkt te zijn met de IND enabling studies" voor Usher. Dit soort studies moeten aannemelijk maken dat de trials geen "te groot" risico is en dat een succes aannemelijk is. Daniel de Boer is deze week even naar voren gevlucht. Waarom? Als Editas het tegendeel bewijst is je geloofwaardigheid als CEO wel naar de knoppen denk ik. Wat dan verder opmerkelijk is dat deze uitspraken komen na de emissie tegen afbraakprijzen. Is het soms een nieuw verworven inzicht dat eind november kwam opborrelen? Mocht hij dit niet doen om nieuwe aandeelhouders de gelegenheid te geven om ooit juridische stappen te ondernemen in geval het allemaal niet waar is? Gebruikelijk is dat grote (nieuwe) investeerders eerst hun licht komen opsteken bij het management voordat er met grote bedragen geschoven gaat worden. Wellington zal niet over 1 nacht ijs gegaan zijn. Lijkt in de verte ook een beetje op de discussie over wie er gaat winnen in de wedstrijd tussen de SMA medicijnen Spinraza, anti sense, (Ionis/Biogen) en Zolgensma (Novartis). Die laatste is een 1-malige inbreng van een stukje DNA, zonder dat het DNA blijvend wordt aangepast (kost dan ook 1,9 miljoen voor een behandeling). Er zijn nogal wat bijwerkingen. Vooral de lever schijnt gevaar te lopen. En toch wordt het verkocht. Bij Crispr Cas is het wel de bedoeling dat het DNA wordt aangepast. Heel veel KOL`s zijn huiverig voor Crispr-cas vanwege de grote kans op off target effecten. Als ik De Boer was geweest, had ik Editas in zijn sop gaar laten koken. Desnoods huur je wat fluisteraars in maar zelf moet je dat nooit doen.


Dank voor je uitvoerige beantwoording. Wat ik er uit op maak is het onzeker dat PRoQR in deze opzet slaagt. De vraag is of het wel slim is om dan in deze hut te beleggen als er zoveel onzekerheid wordt uitgestraald. Arbutus? Dat lijkt mij bijvoorbeeld nog een betere gok ;-)

Hulskof
0
Tenzij De Boer verdomd zeker van zn zaak is natuurlijk. Maar hoe kan hij dat zijn? Blijft idd zeer riskant wat hij met zn uitspraak doet. Tijd zal uitwijzen of het verstandig was.
Staycalm
0
Als de Wellingtons van deze wereld instappen en De Boer doorgewinterde biotech veteranen achter zich heeft staan zou ik me niet zo druk maken. De vraag is bovendien of de koers uberhaupt beweegt op basis van dit interview of dat er andere redenen voor zijn. Ik denk het laatste. De beurs is irrationeel.
Tom3
1
quote:

4finance schreef op 30 november 2019 22:14:


[...]

Dank voor je uitvoerige beantwoording. Wat ik er uit op maak is het onzeker dat PRoQR in deze opzet slaagt. De vraag is of het wel slim is om dan in deze hut te beleggen als er zoveel onzekerheid wordt uitgestraald. Arbutus? Dat lijkt mij bijvoorbeeld nog een betere gok ;-)




Arbutus heeft na 20 jaar prutsen zo`n beetje een negatief eigen vermogen van 1 miljard Canadese dollars terwijl haar beurswaarde rond de US$ 90 miljoen schommelt. Die hebben dus heel veel domme dingen gedaan. Hun niet hepatitis B assets hebben ze gestopt in een joint venture met een partner die niet beursgenoteerd is. Niemand weet wat de waarde daarvan is. Als men zich had geconcentreerd op hun Galnac techniek was het bedrijf nu wellicht veel meer waard. De totale Hep. B markt wordt geschat op $ 60 miljard.

De Boer heeft een veel beter trackrecord (afgezien van het CF avontuur, waarvan de restanten nog ontdooid kunnen worden). RNA kent qua ontwikkeltijd een beter risico profiel. Editas is pas klaar met haar fase 1 trial in 2024. Voor de resterende trials kun je rustig weer 4 jaar rekenen. De Boer heeft dan al een leuke marktpositie naar ik hoop (kan me niet voorstellen dat alle LCA10 lijders ter wereld dan nog niet aan de RNA "zitten". Als dat goed voldoet: ga je dan voor een operatie die duidelijk riskanter is? De eindconclusie laat is graag in het midden.
Tom3
0
quote:

Staycalm schreef op 30 november 2019 22:49:


Als de Wellingtons van deze wereld instappen en De Boer doorgewinterde biotech veteranen achter zich heeft staan zou ik me niet zo druk maken. De vraag is bovendien of de koers uberhaupt beweegt op basis van dit interview of dat er andere redenen voor zijn. Ik denk het laatste. De beurs is irrationeel.


De beurs is niet irrationeel, alleen sommige deelnemers op de beurs zijn dat. Wellington heeft met $ 5,50 per aandeel slechts zo`n 33% van de prijs betaald die bij de vorige ronde werd neergelegd. De elite onder de biotechs (Gala, Argenx) streeft naar een prettig oplopende emissieprijs naar gelang de tijd voortschrijdt. Het is duidelijk dat De Boer nog lang niet voldoet aan dit ideaalbeeld. Wellington heeft hier gepast gebruik van gemaakt.
GeldIsOokNietAlles
0
Het shorters-gilde is actief in dit aandeel. Maandag geldt een shortverbod. Daarom verwacht ik voor maandag een koersherstel.
Tom3
0
De sell side analisten zien een gemiddelde upside van 199% binnen een jaar:

www.tipranks.com/stocks/prqr/price-ta...

Zijn dat allemaal brood etende profeten? Wat zou Rodman daar recentelijk in NY verteld hebben? Het zelfde wat nu door De Boer online is gezet? Er is nooit een webcast of zo van verschenen. Het resultaat was dat de koers prompt 20% opveerde tov de laatste emissiekoers. Het blijft een hoog casino gehalte hebben.
2.656 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 122 123 124 125 126 127 128 129 130 131 132 133 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 27 mei 2022 22:00
Koers 0,680
Verschil +0,042 (+6,55%)
Hoog 0,694
Laag 0,593
Volume 1.142.012
Volume gemiddeld 1.097.944
Volume gisteren 0

Brussel real time stocks quotedata by Euronext. Other real time EU stocks, by Cboe Europe Ltd.; US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront