Kaviaar schreef op 19 januari 2021 19:58:
[...]
Bijna wel G. Hendriks.
Ruconest (rhC1INC) is een recombinant humane C1-remmer (C1INH) van Pharming, goedgekeurd voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem, een zeldzame aandoening die het gevolg is van disfunctionele of lage concentraties C1INH in het bloed.
Een kit voor zelftoediening is ook goedgekeurd in zowel de VS als de Europese Unie, waardoor patiënten zichzelf kunnen injecteren met Ruconest wanneer ze voelen dat er een zwelling begint. Een passende opleiding is vereist.
Hoe werkt Ruconest?
C1INH controleert het C1-eiwit, een van de moleculen in het complementsysteem. Het complementsysteem maakt deel uit van het immuunsysteem en fungeert als een ondersteuningsmechanisme voor immuunresponsen tegen infecties. Meer dan 30 eiwitten, die in hun inactieve vorm in de bloedbaan circuleren, vormen het complementsysteem.
Als er een infectie is, worden deze eiwitten opeenvolgend geactiveerd in een cascade: het eerste eiwit van de cascade activeert het tweede, het tweede activeert het derde, enzovoort. Er zijn drie manieren om het complementsysteem te activeren: klassiek, lectine-gemedieerd en alternatief. Het eerste molecuul op de klassieke manier is C1, een antilichaam-antigeencomplex dat wordt geactiveerd door een infectie.
Bij erfelijk angio-oedeem veroorzaken slecht werkende of onvoldoende niveaus van C1INH in het bloed vloeistoflekkage en zwelling. Conestat alfa, de werkzame stof in Ruconest, is een recombinant humaan C1INH dat wordt geproduceerd in konijnen en wordt geïsoleerd uit hun melk. In tegenstelling tot C1INH dat is geïsoleerd van menselijke donoren, vormt Ruconest geen infectierisico voor een patiënt, of levert het toegankelijkheidsproblemen op op basis van de beschikbaarheid van donorbloed.
angioedemanews.com/rhc1inh-ruconest/