Relief therapeutics « Terug naar discussie overzicht

Relief therapeutics Holding

7.942 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 320 321 322 323 324 325 326 327 328 329 330 ... 394 395 396 397 398 » | Laatste
Bert-Jan
16
Samenvatting van het Dr. Yo interview:

IV studie:

- Tot nu zijn er nog geen andere medicijnen geweest die soortgelijke goede data hebben laten zien in een placebostudie.
- Alle patiënten ontvingen maximale standard of care (waaronder dexamethason en remdesivir)
- Er is nog geen verschil in sterfte na 28 dagen tussen de Zyesami-groep en de placebogroep
- Ditzelfde was te zien in de data uit de open label studie, hierin werd er pas een significant verschil waargenomen na 60 dagen.
- De overlevingskans ligt rond de 70% na 28 dagen, dit is vergelijkbaar met de uitkomsten van de open label. Zyesami is dus niet slechter geworden, SOC is beter geworden.
- De studie van Remdesivir liet overigens ook geen verschil zijn in sterftecijfers
- Alle andere data zijn beter dan die van Remdesivir
- Een struikelblok in het uitvoeren van de studie was het feit dat veel ziekenhuizen overvol waren, hierdoor had je patiënten die op een volwaardige IC lagen, patiënten die op een geïmproviseerde IC lagen en patiënten die op een gewone afdeling lagen. Ze gaan nog kijken of dit impact heeft gehad op de resultaten door ze in te delen in deze verschillend categorieën.
- Daarnaast was het voor net team van NeuroRx niet mogelijk om toegang te krijgen tot de IC's en de elektronische patiëntendossiers en is veel via webcams gedaan. Hierdoor waren ze ook afhankelijk van hun contactpersoon in het ziekenhuis.
- De EAP-data wordt gebruikt door de FDA en kan dienen als ondersteunend bewijs voor een EUA-aanvraag. De gouden standaard voor de FDA blijft de data van de RCT-studie.
- Ze gaan nog verder kijken naar de sterfte na 60 dagen en verwachten hier betere resultaten dan na 28 dagen, net als in de EAP-data.
- Deze data wordt op de belangrijkste punten realtime bijgehouden (patiënt voor patiënt). De laatste patiënt bereikt 60 dagen op 20 februari. De belangrijkste data (sterfte, dagen op ICU, dagen in ziekenhuis, etc.) zal spoedig daarna beschikbaar zijn.
- Overige data volgt binnen twee weken na 20 februari.
- Er wordt verder geborduurd op de oude EUA-aanvraag van september 2020, deze wordt aangevuld met de nieuw beschikbare data.
- Voor de FDA is het erg belangrijk dat er nu ook een safety database is opgebouwd in een RCT-studie.
- De enige bijwerkingen zijn diarree en een verlaagde bloeddruk, dit heeft niet geleid tot problemen en kan gemakkelijk worden opgevangen.
- Van alle patiënten zijn ook röntgenfoto's gemaakt. Deze worden op dit moment door radiologen onderzocht, waarbij de radiologen niet weten welke foto's bij de Zyesamigroep horen en welke bij de placebogroep.
- Dr. Javitt benadrukt nog dat de primary endpoint niet bestaat uit sterfte na 28 dagen, maar dat deze ziet op het oplossen van longfalen (respiratory failure). De sterftecijfers zeggen dus nog niets over het wel of niet halen van de primary endpoint.
- Dr. Javitt bevestigt dat er weinig medicijnen NDA (new drug approval) krijgen op basis van alleen secondary endpoints, hoewel hem dat met één onderzoek wel is gelukt in het verleden.
- Daarnaast verlangt de FDA altijd dat er meerdere studies worden gedaan voordat er een NDA kan worden aangevraagd.
- Een EUA-aanvraag is 1 jaar lang geldig, in dit jaar krijg je dus de tijd om te voldoen aan de criteria voor een NDA.

Inhaler studie:

- Dr. Javitt verwacht betere resultaten uit de inhaler studie. Je hebt in je long cellen die zich richten op de luchtwegen en cellen die zich richten op de bloedbaan. De aveolar type II cellen die Zyesami beschermt zijn cellen die zicht richten op de luchtwegen, vandaar dat het waarschijnlijk is dat een medicijn dat wordt geïnhaleerd een beter effect zal hebben. Dit is ook de reden dat bijvoorbeeld astmamedicijnen altijd worden geïnhaleerd.

- Ze zijn uitgenodigd om mee te doen aan de I-spy trial. Dit is een onderzoek van BARDA en the Department of Defence naar veelbelovende coronamedicijnen. Dit onderzoek is gericht op mensen met een ''severe'' vorm van corona.

- Hun eigen inhaler studie is inmiddels ook begonnen in samenwerking met UCI California. Hierin worden in eerste instantie 144 mensen onderzocht. Als dit veilig blijkt te zijn worden ook het thuisgebruik onderzocht. Deze studie richt zich met name op patiënten met corona in een vroeg stadium. Er komen nog meerdere ziekenhuizen bij waar het onderzoek zal worden uitgevoerd.

Overig:

- De productie is in handen van Nephron, de grootste producent van geïnhaleerde medicijnen ter wereld.
- Daarnaast voorzien ze geen problemen om het medicijn, zowel IV als inhaled, wereldwijd te kunnen leveren en te voldoen aan de vraag.
- Cardinal Health is aangekondigd als de distributiepartner, zij kunnen ervoor zorgen dat het medicijn binnen een dag bij het ziekenhuis wordt geleverd.
- Naast corona richten ze zich ook op patiënten met ARDS. Hieraan sterven jaarlijks in de VS al meer dan 250.000 mensen.
- In het verleden is hier al onderzoek naar gedaan, dit is toen niet afgemaakt omdat de formule niet stabiel was. Dit is inmiddels verholpen waardoor het medicijn stabiel is en ook goed kan worden bewaard.
- Naast het behandelen van corona zijn ze ook aan het kijken of Zyesami kan helpen om beschadigde longen te herstellen van mensen die eerder corona hebben gehad.
- Tot slot zal de werking van Zyesami niet verminderen door het ontstaan van nieuwe varianten.
MisterBlues
1
quote:

Bert-Jan schreef op 11 februari 2021 20:50:


Samenvatting van het Dr. Yo interview:

IV studie:

- Tot nu zijn er nog geen andere medicijnen geweest die soortgelijke goede data hebben laten zien in een placebostudie.
- Alle patiënten ontvingen maximale standard of care (waaronder dexamethason en remdesivir)
- Er is nog geen verschil in sterfte na 28 dagen tussen de Zyesami-groep en de placebogroep
- Ditzelfde was te zien in de data uit de open label studie, hierin werd er pas een significant verschil waargenomen na 60 dagen.
- De overlevingskans ligt rond de 70% na 28 dagen, dit is vergelijkbaar met de uitkomsten van de open label. Zyesami is dus niet slechter geworden, SOC is beter geworden.
- De studie van Remdesivir liet overigens ook geen verschil zijn in sterftecijfers
- Alle andere data zijn beter dan die van Remdesivir
- Een struikelblok in het uitvoeren van de studie was het feit dat veel ziekenhuizen overvol waren, hierdoor had je patiënten die op een volwaardige IC lagen, patiënten die op een geïmproviseerde IC lagen en patiënten die op een gewone afdeling lagen. Ze gaan nog kijken of dit impact heeft gehad op de resultaten door ze in te delen in deze verschillend categorieën.
- Daarnaast was het voor net team van NeuroRx niet mogelijk om toegang te krijgen tot de IC's en de elektronische patiëntendossiers en is veel via webcams gedaan. Hierdoor waren ze ook afhankelijk van hun contactpersoon in het ziekenhuis.
- De EAP-data wordt gebruikt door de FDA en kan dienen als ondersteunend bewijs voor een EUA-aanvraag. De gouden standaard voor de FDA blijft de data van de RCT-studie.
- Ze gaan nog verder kijken naar de sterfte na 60 dagen en verwachten hier betere resultaten dan na 28 dagen, net als in de EAP-data.
- Deze data wordt op de belangrijkste punten realtime bijgehouden (patiënt voor patiënt). De laatste patiënt bereikt 60 dagen op 20 februari. De belangrijkste data (sterfte, dagen op ICU, dagen in ziekenhuis, etc.) zal spoedig daarna beschikbaar zijn.
- Overige data volgt binnen twee weken na 20 februari.
- Er wordt verder geborduurd op de oude EUA-aanvraag van september 2020, deze wordt aangevuld met de nieuw beschikbare data.
- Voor de FDA is het erg belangrijk dat er nu ook een safety database is opgebouwd in een RCT-studie.
- De enige bijwerkingen zijn diarree en een verlaagde bloeddruk, dit heeft niet geleid tot problemen en kan gemakkelijk worden opgevangen.
- Van alle patiënten zijn ook röntgenfoto's gemaakt. Deze worden op dit moment door radiologen onderzocht, waarbij de radiologen niet weten welke foto's bij de Zyesamigroep horen en welke bij de placebogroep.
- Dr. Javitt benadrukt nog dat de primary endpoint niet bestaat uit sterfte na 28 dagen, maar dat deze ziet op het oplossen van longfalen (respiratory failure). De sterftecijfers zeggen dus nog niets over het wel of niet halen van de primary endpoint.
- Dr. Javitt bevestigt dat er weinig medicijnen NDA (new drug approval) krijgen op basis van alleen secondary endpoints, hoewel hem dat met één onderzoek wel is gelukt in het verleden.
- Daarnaast verlangt de FDA altijd dat er meerdere studies worden gedaan voordat er een NDA kan worden aangevraagd.
- Een EUA-aanvraag is 1 jaar lang geldig, in dit jaar krijg je dus de tijd om te voldoen aan de criteria voor een NDA.

Inhaler studie:

- Dr. Javitt verwacht betere resultaten uit de inhaler studie. Je hebt in je long cellen die zich richten op de luchtwegen en cellen die zich richten op de bloedbaan. De aveolar type II cellen die Zyesami beschermt zijn cellen die zicht richten op de luchtwegen, vandaar dat het waarschijnlijk is dat een medicijn dat wordt geïnhaleerd een beter effect zal hebben. Dit is ook de reden dat bijvoorbeeld astmamedicijnen altijd worden geïnhaleerd.

- Ze zijn uitgenodigd om mee te doen aan de I-spy trial. Dit is een onderzoek van BARDA en the Department of Defence naar veelbelovende coronamedicijnen. Dit onderzoek is gericht op mensen met een ''severe'' vorm van corona.

- Hun eigen inhaler studie is inmiddels ook begonnen in samenwerking met UCI California. Hierin worden in eerste instantie 144 mensen onderzocht. Als dit veilig blijkt te zijn worden ook het thuisgebruik onderzocht. Deze studie richt zich met name op patiënten met corona in een vroeg stadium. Er komen nog meerdere ziekenhuizen bij waar het onderzoek zal worden uitgevoerd.

Overig:

- De productie is in handen van Nephron, de grootste producent van geïnhaleerde medicijnen ter wereld.
- Daarnaast voorzien ze geen problemen om het medicijn, zowel IV als inhaled, wereldwijd te kunnen leveren en te voldoen aan de vraag.
- Cardinal Health is aangekondigd als de distributiepartner, zij kunnen ervoor zorgen dat het medicijn binnen een dag bij het ziekenhuis wordt geleverd.
- Naast corona richten ze zich ook op patiënten met ARDS. Hieraan sterven jaarlijks in de VS al meer dan 250.000 mensen.
- In het verleden is hier al onderzoek naar gedaan, dit is toen niet afgemaakt omdat de formule niet stabiel was. Dit is inmiddels verholpen waardoor het medicijn stabiel is en ook goed kan worden bewaard.
- Naast het behandelen van corona zijn ze ook aan het kijken of Zyesami kan helpen om beschadigde longen te herstellen van mensen die eerder corona hebben gehad.
- Tot slot zal de werking van Zyesami niet verminderen door het ontstaan van nieuwe varianten.



Dank, nu weten we echt weer alles. ;-)
MisterBlues
0
Wat zijn ook al weer EAP en RCT?

- De EAP-data wordt gebruikt door de FDA en kan dienen als ondersteunend bewijs voor een EUA-aanvraag. De gouden standaard voor de FDA blijft de data van de RCT-studie.
Kleintje66
2
Dank je wel Bert-Jan.

"vandaar dat het waarschijnlijk is dat een medicijn dat wordt geïnhaleerd een beter effect zal hebben. Dit is ook de reden dat bijvoorbeeld astmamedicijnen altijd worden geïnhaleerd."

dat geldt zeker niet voor alleen astmamedicatie, er zijn van heel veel antibioica geïnhaleerde versies, copd medicatie gaat via inhalatie en bijv. medicatie bij Cystic Fybrosis gaat via verneveling. Hierbij zijn er naast het beter bereiken van de longcellen nog voordelen van vermindering van bijwerkingen tov infuus of slikken. De medicatie via verneveling bereikt veel meer de cellen die het moet maar dus ook minder de cellen die voor bijwerkingen zorgen.Geïnhaleerde antibiotica geeft minder snel diarree, voorj Aviptadil kan dat ook een voordeel zijn.

Ik heb nog even gekeken naar de huidige status van het aantal nieuwe cases in Orange county (CA) maar dat zijn er nog 5000 per dag. Alhoewel het snel daalt moet dat nog ruim genoeg zijn om de target aantallen te halen.

Al met al ben ik optimistisch door de resultaten maar toch blijf ik enigszins bezorgd want statistisch significantie is nog niet helemaal zeker voor primary endpoint.
Kleintje66
1
quote:

MisterBlues schreef op 11 februari 2021 21:05:


Wat zijn ook al weer EAP en RCT?

- De EAP-data wordt gebruikt door de FDA en kan dienen als ondersteunend bewijs voor een EUA-aanvraag. De gouden standaard voor de FDA blijft de data van de RCT-studie.

EAP is het expanded acces protocol en RCT is de (randomised controled) placebo trial.
Bert-Jan
1
quote:

MisterBlues schreef op 11 februari 2021 21:05:


Wat zijn ook al weer EAP en RCT?

- De EAP-data wordt gebruikt door de FDA en kan dienen als ondersteunend bewijs voor een EUA-aanvraag. De gouden standaard voor de FDA blijft de data van de RCT-studie.


EAP = Expanded Access Protocol. Mensen die te ziek zijn om mee te doen aan de gewone studie kunnen het medicijn onder dit protocol krijgen

RCT = Randomized Control Trial. Andere benaming voor een placebostudie.
Bert-Jan
0
quote:

Kleintje66 schreef op 11 februari 2021 21:06:


Dank je wel Bert-Jan.

"vandaar dat het waarschijnlijk is dat een medicijn dat wordt geïnhaleerd een beter effect zal hebben. Dit is ook de reden dat bijvoorbeeld astmamedicijnen altijd worden geïnhaleerd."

dat geldt zeker niet voor alleen astmamedicatie, er zijn van heel veel antibioica geïnhaleerde versies, copd medicatie gaat via inhalatie en bijv. medicatie bij Cystic Fybrosis gaat via verneveling. Hierbij zijn er naast het beter bereiken van de longcellen nog voordelen van vermindering van bijwerkingen tov infuus of slikken. De medicatie via verneveling bereikt veel meer de cellen die het moet maar dus ook minder de cellen die voor bijwerkingen zorgen.Geïnhaleerde antibiotica geeft minder snel diarree, voorj Aviptadil kan dat ook een voordeel zijn.

Ik heb nog even gekeken naar de huidige status van het aantal nieuwe cases in Orange county (CA) maar dat zijn er nog 5000 per dag. Alhoewel het snel daalt moet dat nog ruim genoeg zijn om de target aantallen te halen.

Al met al ben ik optimistisch door de resultaten maar toch blijf ik enigszins bezorgd want statistisch significantie is nog niet helemaal zeker voor primary endpoint.


Dank voor de aanvulling!
Kleintje66
1
"Er wordt verder geborduurd op de oude EUA-aanvraag van september 2020, deze wordt aangevuld met de nieuw beschikbare data."

Dat is ook wel van belang want we hoeven dus geen PB of nieuws te verwachten dat EUA is aangevraagd (als ik het goed begrijp). Het korte termijn koersverloop wordt onvoorspelbaarder.
Vollebeurs
0
quote:

Bert-Jan schreef op 11 februari 2021 20:50:


Samenvatting van het Dr. Yo interview:

IV studie:

... varianten.



Fantastisch! Wat een werk... AB.
Reader
0
quote:

Vollebeurs schreef op 12 februari 2021 09:00:


[...]

Fantastisch! Wat een werk... AB.


Goedemorgen,

Eens, van mij ook een dikke AB Bert Jan!

Mvgr,

Reader
storer
0
quote:

Reader schreef op 12 februari 2021 09:20:


[...]

Goedemorgen,

Eens, van mij ook een dikke AB Bert Jan!

Mvgr,

Reader



Idem.
En alles wat erin staat vind ik best mooi klinken.
Reader
0
quote:

storer schreef op 12 februari 2021 09:44:


[...]


Idem.
En alles wat erin staat vind ik best mooi klinken.


Vind ik ook, ik heb het interview net gezien en het is lastig voor Dr.Javitt om de goede antwoorden te geven in de zin van: niet vooruitlopen, geen info te geven die koersgevoeligheden bevat en hij moet ook zijn eventuele enthousiasme voorzichtig doseren.

Verder heb ik geleerd waar de FDA op let: hoe de patiënt zich voelt, functioneert en de overleving.

Interessant hoe zo'n traject in elkaar zit en waar allemaal op gelet wordt, om maar niets te zeggen over de tijdspanne. Wel begrijpelijk dat het allemaal lang moet duren.
storer
0
quote:

Reader schreef op 12 februari 2021 10:26:


[...]

Vind ik ook, ik heb het interview net gezien en het is lastig voor Dr.Javitt om de goede antwoorden te geven in de zin van: niet vooruitlopen, geen info te geven die koersgevoeligheden bevat en hij moet ook zijn eventuele enthousiasme voorzichtig doseren.

Verder heb ik geleerd waar de FDA op let: hoe de patiënt zich voelt, functioneert en de overleving.

Interessant hoe zo'n traject in elkaar zit en waar allemaal op gelet wordt, om maar niets te zeggen over de tijdspanne. Wel begrijpelijk dat het allemaal lang moet duren.


Ik vond hem goed en rustig overkomen. En bovenal met voldoende vertrouwen in het verdere verloop.
Hij kent de procedures en heeft ervaring ermee. De haast familiale sfeer waarin het interview plaats had, stemt me toch wel gerust.
En het is vrij simpel voor mij; remdesivir werd goedgekeurd, dus ik zie niet in waarom wij niet.
DeZwarteRidder
0
quote:

storer schreef op 12 februari 2021 10:36:


[...]Ik vond hem goed en rustig overkomen. En bovenal met voldoende vertrouwen in het verdere verloop.


Stel je voor dat hij in paniek zou raken...............!!!
DeZwarteRidder
0
quote:

Vollebeurs schreef op 12 februari 2021 09:00:


[...]Fantastisch! Wat een werk... AB.


Het is inderdaad een mooie fantasie............
Chiddix
0
quote:

storer schreef op 12 februari 2021 10:36:


[...]

Ik vond hem goed en rustig overkomen. En bovenal met voldoende vertrouwen in het verdere verloop.
Hij kent de procedures en heeft ervaring ermee.


Zeiden ze van de CEO van Galapagos ook.
storer
0
quote:

DeZwarteRidder schreef op 12 februari 2021 10:37:


[...]

Stel je voor dat hij in paniek zou raken...............!!!


Hij krijgt toch de vragen ivm eua, hij weet ook dat velen enorm veel druk voelen. Niet dat hij in paniek zou moeten raken, maar de manier waarop hij antwoordde, wetende wat hij weet, wetende dat hij weet wat te mogen verwachten van fda, zorgt er toch voor dat ik de koersschommelingen vandaag best een pak minder zal opvolgen.
storer
0
quote:

Chiddix schreef op 12 februari 2021 10:41:


[...]

Zeiden ze van de CEO van Galapagos ook.


Niet te vergelijken!
MisterBlues
0
quote:

storer schreef op 12 februari 2021 10:36:


[...]

Ik vond hem goed en rustig overkomen. En bovenal met voldoende vertrouwen in het verdere verloop.
Hij kent de procedures en heeft ervaring ermee. De haast familiale sfeer waarin het interview plaats had, stemt me toch wel gerust.
En het is vrij simpel voor mij; remdesivir werd goedgekeurd, dus ik zie niet in waarom wij niet.


Zo simpel is het niet. Er zijn nieuwe medicijnen verschenen, vooral dexamethason als onderdeel van de SOC doet het redelijk.

Tot 20 februari - uitslag 60 dagen analyse - zijn er weinig koerstriggers. Waarschijnlijk komen er weer vele vormen van anekdotisch bewijs aan maar daar heb je weinig aan

Tot dan!
Reader
1
quote:

storer schreef op 12 februari 2021 10:36:


[...]

Ik vond hem goed en rustig overkomen. En bovenal met voldoende vertrouwen in het verdere verloop.
Hij kent de procedures en heeft ervaring ermee. De haast familiale sfeer waarin het interview plaats had, stemt me toch wel gerust.
En het is vrij simpel voor mij; remdesivir werd goedgekeurd, dus ik zie niet in waarom wij niet.


Familiaal, ja blaffende honden op de achtergrond. Dat was wel grappig, maar zonder dollen, je hebt natuurlijk gelijk dat Dr. Javitt eerder met dit bijltje heeft gehakt en precies weet wat ie kan doen en vooral moet laten.

We moeten wel oorspronkelijk blijven denken: waarom zou de FDA hier moeite insteken, waarom doen al die ziekenhuizen en medici mee?

Het lijkt mij eerlijk gezegd ook niet zo heel simpel, er komen steeds meer feiten aan het lich over Covid-19 en er komt steeds meer "competition" in de onderzoekspijplijn die mee willen dingen.

Tot er (te wensen positief) uitsluitsel komt is het te hopen dat er nog iets over is van de koers, een knaller omhoog hebben wij liever vanaf Chf 0,52 dan vanaf zegge Chf 0,17.

We zijn momenteel speelbal van de keiharde markt en als shorters succesvol zijn kunnen ze coveren op een prijs die een fractie is van de koers een paar dagen terug.

Mvgr,

Reader

7.942 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 320 321 322 323 324 325 326 327 328 329 330 ... 394 395 396 397 398 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 14 mei 2021 17:30
Koers 0,185
Verschil -0,001 (-0,27%)
Hoog 0,190
Laag 0,178
Volume 8.488.717
Volume gemiddeld 18.032.668
Volume gisteren 8.774.096

Brussel real time stocks quotedata by Euronext. Other real time EU stocks, by Cboe Europe Ltd.; US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront