GT02 schreef op 2 augustus 2021 17:21:
Voor de profs.
The Use of Biologic Modifiers as a Bridge to Hematopoietic Cell Transplantation in Primary Immune Regulatory Disorders.
Met o.a Activated PI3K d Syndrome en effecten Leniolisib ;
' Alle 6 patiënten hadden lymfadenopathie en splenomegalie op CT of MRI bij baseline, en alle 6 patiënten hadden een afname van de lymfeklieromvang (gemiddelde 40% afname, bereik 13-65%) en miltgrootte (gemiddelde 39% afname, bereik 26-57% ) met leniolisib. Bovendien rapporteerden alle 6 patiënten verbeterde energieniveaus en een algemeen verhoogd welzijn. Artsen rapporteerden ook minder ziekteactiviteit met behulp van een globale beoordelingsvragenlijst. Vanuit immunologisch oogpunt leidde leniolisib tot een vermindering van verhoogde transitionele B-cellen en normalisatie van naïeve B-cellen; IgM-niveaus daalden; en frequenties van geactiveerde, uitgeputte en senescente T-cellen namen af. Cytokines en chemokinen abnormaal verhoogd bij baseline (TNF, IFN?, CXCL13 en CXCL10) namen ook af bij alle 6 patiënten. Bovendien werd leniolisib bij alle doses goed verdragen in het 12 weken durende dosis-escalatieonderzoek, en er werden geen significante bijwerkingen gemeld in een 9 maanden durende verlengingsonderzoek. Het was bemoedigend dat 5 van de 6 patiënten ervoor kozen om deel te nemen aan een open-label langetermijnverlengingsonderzoek na voltooiing van de behandelingsperiode van 12 weken.
europepmc.org/article/MED/34248986