Pharming Group NL0010391025

Pharming oktober

1. knaap1 8 oktober 2021 09:16

   auteur info

   • knaap1

     Lid sinds: 15 jun 2004

     Laatste bezoek: 28 jan 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1214

     Gegeven: 460

   •    Aantal posts: 8.596

   Mensen ben er op tijd bij de rit naar de euro zit er aan te komen
2. [verwijderd] 8 oktober 2021 09:17

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   knaap1 schreef op 8 oktober 2021 09:16:

   Mensen ben er op tijd bij de rit naar de euro zit er aan te komen
   

   Net zoals de koers nóóit meer onder de euro zou zakken bedoel je?
   Ik zou eerst de verkoopcijfers maar eens afwachten voor je met dit soort stellingen komt.
3. [verwijderd] 8 oktober 2021 09:18

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   [Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, bericht is bij dezen verwijderd. Waarschuwing.]
   
   
4. Gelano 8 oktober 2021 09:25

   auteur info

   • Gelano

     Lid sinds: 14 sep 2017

     Laatste bezoek: 18 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 473

     Gegeven: 60

   •    Aantal posts: 1.800

   5 euro. Wanneer?
5. [verwijderd] 8 oktober 2021 09:26

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Kleine toevoeging aan onderstaande lijst.
   
   'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'
   
   Acuut
   

   • Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

   • Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

   • Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

   • Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

   • Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

   
   Profylaxe
   

   • Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

   • Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA)

   • Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

   • Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, VK, FR - EMA 03/2021)

   
   In ontwikkeling
   

   • Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
     Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
     Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
     Wachten op 'Ruconest-Lite', waarvoor 8000 vials nodig zijn om te verifiëren
     www.pharming.com/pipeline

   • PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
     - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
     - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
     - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
     - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
     pharvaris.com/science/#hae

   • PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
     - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
     - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
     - 1 a 2 maal daags toedienen
     - Phase II in de loop van 2021, resultaten 2022
     - FDA Acceptance IND App april 2021
     pharvaris.com/science/#hae

   • PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
     - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
     - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
     - Phase I start in 2021, resultaten 2022
     pharvaris.com/science/#hae

   • KVD900 (Kalvista) - Acuut
     - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
     - Eerste Phase II data gepubliceerd
     - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
     www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

   
   

   • KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
     Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824 and expect to initiate that trial in the second quarter of 2021
     www.kalvista.com/products-pipeline

   • Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
     Preclinical study 2021
     www.kalvista.com/products-pipeline

   • Berotralstat (BCX7353) (Biocryst) – Profylaxe
     Landen toegelaten zie boven
     EMA: maart 2021
     www.biocryst.com/our-program/

   • IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
     - Phase II
     - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
     - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
     ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

   • BCX7353 (Biocryst) – Acuut
     Orale liquid toediening. Fase III te starten
     www.biocryst.com/our-program/

   • ATN-249 (Attune) – Profylaxe
     Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
     attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

   • ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

   • CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
     Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
     In Phase 2 - Resultaten okt 2021
     www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

   • ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
     Subcutane toediening
     www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

   • ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
     Subcutane toediening
     ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

   • Verseon (Verseon) - Profylaxe
     Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
     www.verseon.com/hae.html

   • STAR-0215 (Astria)
     - Voorheen Catabasis, hernoemd naar Astria
     - STAR-0215, voorheen QLS-215
     - NDA Mid/2022, Phase I results end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
     - Therapy has a similar mechanism of action to Takhzyro, but more potent and greater stability in the bloodstream.
     - Binding to kalikrein is 10 times stronger, therapy 10 times more potent than Takhzyro at supressing the enzyme's activity by 90%. Half-time was much longer than Takhzyro (33.6 vs 10.5 days)
     - STAR-0215 is predicted to remain above the minimum therapeutic levels for more than 84 days, while Takhzyro’s levels are expected to fall below this therapeutic threshold after approximately 10 days
     www.catabasis.com/our-science/qls-215...
     angioedemanews.com/2021/09/27/catabas...

   
   
   Gentherapieën
   

   • CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
     - Eenmalige toediening
     - Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema
     - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
     angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

   • ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
     Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
     investors.adverum.com/news-releases/n...
     angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

   • BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
     Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
     haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

   • RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
     Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
     A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
     ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

   • OTL-105 (Orchard Therapeutics) - Gentherapie
     - Samenwerking Pharming
     - Pre clinische fase
     - HSC-gentherapie in ontwikkeling, ontworpen om het gehalte C1-esteraseremmer (C1-INH) in het bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van erfelijke angio-oedeemaanvallen.
     - Voegt functionele kopieën van het SERPING1-gen,ex vivo in de eigen hematopoëtische stamcellen patiënten in, welke worden teruggeplaatst voor mogelijk blijvende C1-INH-productie
     www.pharming.com/sites/default/files/...
6. nescio 8 oktober 2021 09:27

   auteur info

   • nescio

     Lid sinds: 30 jan 2012

     Laatste bezoek: 19 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 612

     Gegeven: 400

   •    Aantal posts: 2.464

   als je een duimpje drukt, telt ie er 2 bij. vreemd
7. charlieb 8 oktober 2021 09:32

   auteur info

   • charlieb

     Lid sinds: 11 mei 2005

     Laatste bezoek: 19 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1327

     Gegeven: 32

   •    Aantal posts: 12.875

   quote:

   Gelano schreef op 8 oktober 2021 09:25:

   5 euro. Wanneer?
   

   Wanneer...?? Nooit!
   Charlie
8. Concrete 8 oktober 2021 09:34

   auteur info

   • Concrete

     Lid sinds: 07 dec 2011

     Laatste bezoek: 18 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3279

     Gegeven: 5402

   •    Aantal posts: 3.082

   quote:

   DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 8 oktober 2021 09:26:

   Kleine toevoeging aan onderstaande lijst.
   
   'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'
   
   Acuut
   

   • Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

   • Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

   • Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

   • Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

   • Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

   
   Profylaxe
   

   • Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

   • Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA)

   • Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

   • Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, VK, FR - EMA 03/2021)

   
   In ontwikkeling
   

   • Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
     Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
     Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
     Wachten op 'Ruconest-Lite', waarvoor 8000 vials nodig zijn om te verifiëren
     www.pharming.com/pipeline

   • PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
     - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
     - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
     - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
     - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
     pharvaris.com/science/#hae

   • PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
     - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
     - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
     - 1 a 2 maal daags toedienen
     - Phase II in de loop van 2021, resultaten 2022
     - FDA Acceptance IND App april 2021
     pharvaris.com/science/#hae

   • PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
     - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
     - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
     - Phase I start in 2021, resultaten 2022
     pharvaris.com/science/#hae

   • KVD900 (Kalvista) - Acuut
     - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
     - Eerste Phase II data gepubliceerd
     - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
     www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

   
   

   • KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
     Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824 and expect to initiate that trial in the second quarter of 2021
     www.kalvista.com/products-pipeline

   • Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
     Preclinical study 2021
     www.kalvista.com/products-pipeline

   • Berotralstat (BCX7353) (Biocryst) – Profylaxe
     Landen toegelaten zie boven
     EMA: maart 2021
     www.biocryst.com/our-program/

   • IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
     - Phase II
     - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
     - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
     ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

   • BCX7353 (Biocryst) – Acuut
     Orale liquid toediening. Fase III te starten
     www.biocryst.com/our-program/

   • ATN-249 (Attune) – Profylaxe
     Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
     attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

   • ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

   • CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
     Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
     In Phase 2 - Resultaten okt 2021
     www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

   • ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
     Subcutane toediening
     www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

   • ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
     Subcutane toediening
     ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

   • Verseon (Verseon) - Profylaxe
     Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
     www.verseon.com/hae.html

   • STAR-0215 (Astria)
     - Voorheen Catabasis, hernoemd naar Astria
     - STAR-0215, voorheen QLS-215
     - NDA Mid/2022, Phase I results end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
     - Therapy has a similar mechanism of action to Takhzyro, but more potent and greater stability in the bloodstream.
     - Binding to kalikrein is 10 times stronger, therapy 10 times more potent than Takhzyro at supressing the enzyme's activity by 90%. Half-time was much longer than Takhzyro (33.6 vs 10.5 days)
     - STAR-0215 is predicted to remain above the minimum therapeutic levels for more than 84 days, while Takhzyro’s levels are expected to fall below this therapeutic threshold after approximately 10 days
     www.catabasis.com/our-science/qls-215...
     angioedemanews.com/2021/09/27/catabas...

   
   
   Gentherapieën
   

   • CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
     - Eenmalige toediening
     - Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema
     - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
     angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

   • ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
     Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
     investors.adverum.com/news-releases/n...
     angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

   • BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
     Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
     haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

   • RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
     Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
     A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
     ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

   • OTL-105 (Orchard Therapeutics) - Gentherapie
     - Samenwerking Pharming
     - Pre clinische fase
     - HSC-gentherapie in ontwikkeling, ontworpen om het gehalte C1-esteraseremmer (C1-INH) in het bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van erfelijke angio-oedeemaanvallen.
     - Voegt functionele kopieën van het SERPING1-gen,ex vivo in de eigen hematopoëtische stamcellen patiënten in, welke worden teruggeplaatst voor mogelijk blijvende C1-INH-productie
     www.pharming.com/sites/default/files/...

   
   

   Plakken en knippen, deed ik in een grijs verleden ook.
9. [verwijderd] 8 oktober 2021 09:41

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Nu nog...
10. Sharen 8 oktober 2021 09:50

    auteur info

    • Sharen

      Lid sinds: 06 feb 2018

      Laatste bezoek: 18 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9622

      Gegeven: 4871

    •    Aantal posts: 4.375

    quote:

    aextracker schreef op 8 oktober 2021 08:46:

    [...]
    
    Top post, zou de moderator iets uit kunnen afleiden, en mee kunnen doen.
    Vormen van gedrag van enkelen ondermijnen de waardering van het medium en daarmee de waarde van zijn werkgever.
    AB elpapa !
    

    En er is een eenvoudige oplossing voor:
    
    www.iex.nl/Forum/Post/13337031.aspx
    
    (al 73 gelijkgestemden)
11. bull in't noorden 8 oktober 2021 09:55

    auteur info

    • bull in't noorden

      Lid sinds: 15 jan 2001

      Laatste bezoek: 18 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1009

      Gegeven: 2

    •    Aantal posts: 1.103

    quote:

    DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 8 oktober 2021 09:26:

    Kleine toevoeging aan onderstaande lijst.
    
    'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'
    
    Acuut
    

    • Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

    • Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

    • Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

    • Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

    • Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

    
    Profylaxe
    

    • Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

    • Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA)

    • Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

    • Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, VK, FR - EMA 03/2021)

    
    In ontwikkeling
    

    • Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
      Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
      Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
      Wachten op 'Ruconest-Lite', waarvoor 8000 vials nodig zijn om te verifiëren
      www.pharming.com/pipeline

    • PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
      - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
      - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
      - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
      - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
      pharvaris.com/science/#hae

    • PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
      - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
      - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
      - 1 a 2 maal daags toedienen
      - Phase II in de loop van 2021, resultaten 2022
      - FDA Acceptance IND App april 2021
      pharvaris.com/science/#hae

    • PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
      - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
      - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
      - Phase I start in 2021, resultaten 2022
      pharvaris.com/science/#hae

    • KVD900 (Kalvista) - Acuut
      - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
      - Eerste Phase II data gepubliceerd
      - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
      www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

    
    

    • KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
      Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824 and expect to initiate that trial in the second quarter of 2021
      www.kalvista.com/products-pipeline

    • Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
      Preclinical study 2021
      www.kalvista.com/products-pipeline

    • Berotralstat (BCX7353) (Biocryst) – Profylaxe
      Landen toegelaten zie boven
      EMA: maart 2021
      www.biocryst.com/our-program/

    • IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
      - Phase II
      - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
      - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
      ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

    • BCX7353 (Biocryst) – Acuut
      Orale liquid toediening. Fase III te starten
      www.biocryst.com/our-program/

    • ATN-249 (Attune) – Profylaxe
      Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
      attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

    • ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

    • CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
      Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
      In Phase 2 - Resultaten okt 2021
      www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

    • ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
      Subcutane toediening
      www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

    • ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
      Subcutane toediening
      ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

    • Verseon (Verseon) - Profylaxe
      Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
      www.verseon.com/hae.html

    • STAR-0215 (Astria)
      - Voorheen Catabasis, hernoemd naar Astria
      - STAR-0215, voorheen QLS-215
      - NDA Mid/2022, Phase I results end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
      - Therapy has a similar mechanism of action to Takhzyro, but more potent and greater stability in the bloodstream.
      - Binding to kalikrein is 10 times stronger, therapy 10 times more potent than Takhzyro at supressing the enzyme's activity by 90%. Half-time was much longer than Takhzyro (33.6 vs 10.5 days)
      - STAR-0215 is predicted to remain above the minimum therapeutic levels for more than 84 days, while Takhzyro’s levels are expected to fall below this therapeutic threshold after approximately 10 days
      www.catabasis.com/our-science/qls-215...
      angioedemanews.com/2021/09/27/catabas...

    
    
    Gentherapieën
    

    • CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
      - Eenmalige toediening
      - Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema
      - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
      angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

    • ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
      Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
      investors.adverum.com/news-releases/n...
      angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

    • BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
      Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
      haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

    • RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
      Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
      A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
      ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

    • OTL-105 (Orchard Therapeutics) - Gentherapie
      - Samenwerking Pharming
      - Pre clinische fase
      - HSC-gentherapie in ontwikkeling, ontworpen om het gehalte C1-esteraseremmer (C1-INH) in het bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van erfelijke angio-oedeemaanvallen.
      - Voegt functionele kopieën van het SERPING1-gen,ex vivo in de eigen hematopoëtische stamcellen patiënten in, welke worden teruggeplaatst voor mogelijk blijvende C1-INH-productie
      www.pharming.com/sites/default/files/...

    
    

    ik mis de negatieve eindconclusie. wellicht dat fanaat hier op kan reageren.
12. [verwijderd] 8 oktober 2021 09:57

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Sharen schreef op 8 oktober 2021 09:50:

    [...]
    En er is een eenvoudige oplossing voor:
    
    www.iex.nl/Forum/Post/13337031.aspx
    

    Jij zou niks meer kunnen posten, aangezien je met deze herhaling van herhaling van herhaling van herhaling van herhaling al aan je quotum zou zitten :-)
13. Henkie34 8 oktober 2021 10:05

    auteur info

    • Henkie34

      Lid sinds: 05 jul 2021

      Laatste bezoek: 04 apr 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 78

      Gegeven: 6

    •    Aantal posts: 122

    Als het zo doorgaat krijgt Kempen nog gelijk...
14. St13rtj3 8 oktober 2021 10:09

    auteur info

    • St13rtj3

      Lid sinds: 11 feb 2021

      Laatste bezoek: 09 jan 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2051

      Gegeven: 160

    •    Aantal posts: 1.456

    quote:

    Henkie34 schreef op 8 oktober 2021 10:05:

    Als het zo doorgaat krijgt Kempen nog gelijk...
    

    Je bedoelt met omhoog gaan?
15. Wilbar 8 oktober 2021 10:10

    auteur info

    • Wilbar

      Lid sinds: 26 okt 2006

      Laatste bezoek: 18 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 12794

      Gegeven: 1764

    •    Aantal posts: 22.236

    [Modbreak IEX: Gelieve elkaar niet persoonlijk aan te vallen, bericht is bij dezen verwijderd.]
16. [verwijderd] 8 oktober 2021 10:11

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Sharen schreef op 8 oktober 2021 09:50:

    [...]
    En er is een eenvoudige oplossing voor:
    
    www.iex.nl/Forum/Post/13337031.aspx
    
    (al 73 gelijkgestemden)
    

    Toevallig, ik zat nét mijn topic weer eens door te lezen. Om moedeloos van te worden. Ga ik benoemen waardoor/waarom? Nee, heb geen zin wéér geschorst te worden. Ben door mijn aliassen heen. ;-)
    
    Pharming UP!! :-)
    
    Mar
17. Wilbar 8 oktober 2021 10:12

    auteur info

    • Wilbar

      Lid sinds: 26 okt 2006

      Laatste bezoek: 18 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 12794

      Gegeven: 1764

    •    Aantal posts: 22.236

    quote:

    Treiteralias schreef op 8 oktober 2021 10:11:

    [...]
    
    Hey! Welkom terug Wilbar!
    

    Dank u. Sommigen denken dat ik op de strafbank zat maar ik zat heerlijk in zo'n stoel van Prominent.
    En die vreselijk irritante reclame van DeLonghi over het scherm kost veel geld maar ook veel toeschouwers. En daardoor zal de wal het schip een keer keren.
18. [verwijderd] 8 oktober 2021 10:14

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    AnalytischDenker schreef op 8 oktober 2021 09:18:

    [Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, bericht is bij dezen verwijderd. Waarschuwing.]
    
    

    Dit was de eerste keer dat een post van mij is verwijderd. Is me nog nooit eerder overkomen.
    
    Ik heb de moderator verzocht mijn alias te laten verwijderen.
    
    Ik stop helemaal bij IEX en kom nooit meer terug.
    
    Er wordt met twee maten gemeten. De Monitor mag van alles, maar als je hem vervolgens in dezelfde stijl en toon antwoord wordt je post verwijderd. Het is een forum geworden waarvan ik niet langer deel uit wil maken.
    
    
19. [verwijderd] 8 oktober 2021 10:14

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 8 oktober 2021 09:57:

    [...]
    
    Jij zou niks meer kunnen posten, aangezien je met deze herhaling van herhaling van herhaling van herhaling van herhaling al aan je quotum zou zitten :-)
    

    Weet je wat ik zo apart vind Jules? Dat je op een "grappige" manier anderen van alles verwijt waar je jezelf schuldig aan maakt. Jij bezit de vaardigheid om dan níet te reageren. Knap hoor.
    
    Pharming UP!! :-)
20. voda 8 oktober 2021 10:15

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 19 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 81641

      Gegeven: 20842

    •    Aantal posts: 363.917

    quote:

    AnalytischDenker schreef op 8 oktober 2021 10:14:

    [...]
    
    Dit was de eerste keer dat een post van mij is verwijderd. Is me nog nooit eerder overkomen.
    
    Ik heb de moderator verzocht mijn alias te laten verwijderen.
    
    Ik stop helemaal bij IEX en kom nooit meer terug.
    
    Er wordt met twee maten gemeten. De Monitor mag van alles, maar als je hem vervolgens in dezelfde stijl en toon antwoord wordt je post verwijderd.
    
    

    Heel erg jammer. Je bent een gewaarde poster.
    
    FORUMACTIVITEIT
    Aantal posts
    5.970
    Gegeven aanbevelingen
    445
    Ontvangen aanbevelingen
    3.512
    Aanbevelingen/Posts
    0,5883