Kwiirk schreef op 2 augustus 2024 17:04:
Medische vorderingen Q2 Pharming
- aantal Enrollments Ruconest Q1 70 Q2 100
- aantal Ruconest voorschrijvende artsen: Q1 744 Q2 765
- aantal betalende patiënten Joenja Q1 83, pending 5 Q2 91 pending 2
- aantal APDS patiënten gediagnosticeerd in USA Q1 220 Q2 230
- schatting APDS patiënten populatie wereldwijd Q1 2.000 Q2 2.400
- aantal APDS patiënten wereldwijd vastgesteld Q1 > 840 Q2> 870
- schatting populatie VUS patiënten in studie Q1 > 1100 Q2 ong. 1200
Nieuw in Q2: onder VUS patiënten is het 4x waarschijnlijker dan niet VUS patiënten dat een LP/P variatie wordt gevonden.
Pharming spreekt over een populatie van 1,5 mln patiënten waarvan als ik het goed begrijp 20% VUS patiënt waarvan dan weer 20% mogelijk baat hebben bij Joenja. Dat komt neer op een potentiële patiëntenpopulatie van 60.000.