Xiaufight schreef op 6 juli 2024 10:53:
Joenja AmerikaDe eerste mensen gebruiken nu het medicijn en Pharming is druk bezig om de populatie op diverse manieren uit te breiden. De kosten per persoon in Amerika die Joenja gebruikt bedragen +- 556.000 dollar per jaar. In sommige gevallen dient hier nog korting op gegeven te worden door Pharming, dit was volgens mij max 24% in bepaalde gevallen. Hoe dit precies zit weet ik niet. De gebruikers dienen Joenja hun hele leven te gebruiken, dus hoe meer mensen het medicijn gebruiken hoe groter en langer de omzet door zal lopen!
Daarnaast kan Pharming de medicijn prijs elk jaar verhogen i.v.m. inflatie, de afgelopen jaren zat dit tussen de 4 á 5% per jaar. Hierdoor kan de omzet ook toenemen bij dezelfde aantal gebruikers.
Er lopen op dit moment twee studies voor kinderen die dit medicijn gebruiken. De grootste groep is volgens mij dit tussen de 7 en 12 jaar. Dit zou 20% van de gehele populatie zijn in Amerika. In totaal zou de populatie op dit moment op 500 personen in Amerika worden ingeschat, deze dienen grotendeels nog gevonden te worden. Maar als deze studie slaagt komt daar een flink potentieel erbij.
De aanname voor Joenja is dat 1,5 persoon op de miljoen de bijzondere ziekte heeft en die geholpen kan worden door Joenja. In Europa is hier al meer onderzoek gedaan en wordt de data van mensen meer centraal opgeslagen, daardoor zitten we in Europa al boven de 1,5 persoon op de miljoen in bijvoorbeeld Frankrijk en Nederland. In Amerika is dit meer centraal opgeslagen. Pharming is druk bezig om meer data van mensen te verzamelen door testen uit te delen en data sets in te kopen. Hierbij gaan de kosten voor de baten uit. Maar wanneer ze iemand vinden en die gaat Joenja gebruiken dan zal deze persoon het medicijn zeer lang gaan gebruiken. Het rendement hierop voor Pharming zal zeer positief zijn is mijn verwachting.
Sijmen gaf aan dat de intake van de nieuwe gebruikers van Joenja per kwartaal zal schommelen, het gaat om relatief kleine aantallen en is daardoor lastig te voorspellen. Hier moet je dus rekening mee houden, als het ene kwartaal relatief slecht is hoeft dat niet te betekenen dat het kwartaal erop dit weer doorzet. Hier moeten we voornamelijk kijken naar de lange termijn.
In Amerika zijn ze ook bezig met wat ze noemen "VUS" Varianten van Onzekere Signficantie. Ze doen nu heel veel testen bij personen in Amerika die mogelijk in aanmerking zouden komen, maar ook familieleden die ze testen. Met zo test wordt er gekeken naar 600 mogelijke ziektebeelden, hier zijn ze specifiek op zoek naar mensen die APDS hebben en dus Joenja kunnen gaan gebruiken. Op dit moment vallen er maar een specifiek gedeelte van de ziekte beelden onder de APDS. Pharming verwacht dat ze met de data die ze nu aan het verzamelen zijn een beter inzicht krijgen in wat er allemaal is. Ze hopen op een later termijn meerdere ziektebeelden onder de APDS te krijgen. Hierdoor zou de populatie flink kunnen groeien die uiteindelijk Joenja gaat gebruiken. Daar verwacht Sijmen best veel van en gaf aan dat we hier goed op moesten gaan letten.
Joenja EuropaTijdje terug hebben we reactie gehad van de EMA, hierdoor is het medicijn nog niet goed gekeurd maar ook niet afgekeurd, de aanvraag is in principe nu bevroren. Dit gaat ongeveer 18 maanden duren, dus mogelijke goedkeurig kunnen we verwachten eind 2025 en als dit positief is gaan we met Joenja in 2026 omzet draaien in Europa.
De EMA heeft vragen gesteld over de basis componenten van het medicijn en het productieproces. Hiervoor zijn bepaalde richtlijnen opgesteld maar daar kunnen partijen anders mee omgaan, dit is nu gebeurd met de EMA. Zij willen nu eerst meer en betere data zien hoe Pharming dit allemaal heeft geregeld, om dit aan te kunnen tonen voor een langere periode is er gewoon tijd nodig, dit kost nu eenmaal 18 maanden, Sijmen verwacht niet dat dit sneller geregeld gaat worden.
De FDA zal hier zelf niks mee doen, zij hebben dit al goedgekeurd, in Amerika lopen we dus geen gevaar. Pharming is bezig met het indienen in Japan en Engeland. Bij Engeland kunnen ze kiezen welk dossier ze indienen, die van de FDA of van de EMA, daarbij hebben ze gekozen die van de FDA te gebruiken.
Voor iedereen die nog wat meer in de diepte mee wil worden genomen kan ik zeker de CEO-Talk: Sijmen de Vries (Pharming) op youtube aanraden, deze is geplaatst door De Aandeelhouder en geeft veel informatie aan wat ook verteld is op de tour van afgelopen week.
Ik vond het zelf een interessante presentatie en zie zeker nog verdere groei potentie van Pharming, ze zijn nu zeer druk met het investeren in de organisatie waarbij de omzet eigenlijk een recurring beeld heeft, de gebruikers gaan niet zomaar over op iets anders. Dus de omzet gaat de aankomende jaren zeker groeien waarbij ze de kosten onder controle kunnen houden, de organisatie is niet super groot namelijk.