Winst gevend schreef op 30 september 2024 17:08:
We wachten allemaal gezellig en vol verwachting op:
- Australië
- Canada
- Europa
- Japan
En natuurlijk op de resultaten van:
- VUS
- PID
- 3e medicijn onder leniolisib
Patients ages 12-75 diagnosed,
with genetically defined PID disorders linked to PI3K signaling.
This includes disorders caused by pathogenic variants
in SOCS1, PTEN, CTLA4, NFKB1
(variants leading to NFKB pathway activation), FAS (germline or somatic),
or RAS-associated leukoproliferative disorder
caused by somatic variants in NRAS
or KRAS (not juvenile myelomonocytic leukemia [JMML]).
All subjects participating will receive leniolisib film-coated tablets (FCTs)
with a planned dose regimen consisting of a starting dose of
10 mg twice daily (BID) for 4 weeks, followed by 30 mg BID for 4 weeks,
and then 70 mg BID for 12 weeks.
Ze mogen wel oppassen bij Pharming dat ze niet onverwachts
worden overgenomen met zoveel toekomstmuziek in de agenda.
Welkom in het 4e kwartaal allemaal.