Pharming april

1. Natal 28 april 2025 13:38

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 19 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6215

     Gegeven: 647

   •    Aantal posts: 9.993

   quote:

   Beur schreef op 28 april 2025 13:33:

   [...]Nee, maar waarom zou je een ultra rare disease medicijn korter beoordelen dan bijvoorbeeld een preparaat voor kanker of dementie? De nood bij die laatste aandoeningen is zeker niet minder. Met die redenering zou je het daar ook moeten toepassen.
   

   Omdat rare medicins blijkbaar veel minder kans hebben om ontwikkeld te worden. Dus dat kan je dan attractiever maken door zo n regeling.
   
   En: weinig patiënten,minder risico natuurlijk.
   Dat is dan een afweging in het geheel.
2. Natal 28 april 2025 13:42

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 19 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6215

     Gegeven: 647

   •    Aantal posts: 9.993

   Maar Beur: interessanter is wat Pharming er eventueel mee kan. Wel/ niet eerlijk , wel/ niet ethisch het zal allemaal,maar als dit eraan staat te komen ben ik wel benieuwd hoe dat balletje wel of niet gaat rollen.
3. Voorheen_bekend_als_Test 28 april 2025 13:44

   auteur info

   • Voorheen_bekend_als_Test

     Lid sinds: 26 okt 2023

     Laatste bezoek: 19 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1277

     Gegeven: 952

   •    Aantal posts: 2.173

   quote:

   Voorheen_bekend_als_Test schreef op 28 april 2025 13:35:

   [...]
   
   Die is koeterwaals voor mij, dus als je zou kunnen toelichten waar jouw ‘ethisch hoogdravend’ precies betrekking op heeft, gaarne.
   

   Laat maar, het is inmiddels glashelder.
4. Delta2 28 april 2025 13:48

   auteur info

   • Delta2

     Lid sinds: 09 feb 2023

     Laatste bezoek: 19 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 606

     Gegeven: 16

   •    Aantal posts: 236

   Als men de schokeffecten door de grillen van de US adm. goed zou weten te weerstaan , zou '25 toch wel eens meer houvast kunnen gaan geven welke kant het nou echt opgaat met dit bedrijf.
   Beleidsaanpak onder een nieuwe CEO , eerste resultaten van de werving in de UK , wel of geen dossier EMA einde jaar , tussentijds fase 2 nieuws omtrent KL-1333 , aanvraag Japan , overeind houden Ruconest omzet.
   Mogelijk nog licht op voornemens met Leniolisib inzake opstart ALPS-FAS, CTLA4 haplo-insufficiëntie, NFKB1 haplo-insufficiëntie en PTEN-deficiëntie onderzoeken?
   Middel is al grotendeels veilig bevonden.
   Gaat Q1 al wat laten zien?
   
   www.ainvest.com/news/pharming-group-q...
5. Natal 28 april 2025 13:59

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 19 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6215

     Gegeven: 647

   •    Aantal posts: 9.993

   Apls-fas ctla4 nfbk1 pten zijn wel leuke kandidaten voor die nieuwe regeling MOCHT Pharming zelf het risico willen nemen dan he. Dat is ook nog een kant van de zaak.
6. Beur 28 april 2025 15:03

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 19 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 7071

     Gegeven: 546

   •    Aantal posts: 3.900

   quote:

   Natal schreef op 28 april 2025 13:38:

   [...]
   
   Omdat rare medicins blijkbaar veel minder kans hebben om ontwikkeld te worden. Dus dat kan je dan attractiever maken door zo n regeling.
   
   En: weinig patiënten,minder risico natuurlijk.
   Dat is dan een afweging in het geheel.
   

   Ja dat begreep ik al maar ik vind het een discutabel criterium. Je kunt evenzeer stellen dat de nood aan goede kanker- of dementiemedicatie zo mogelijk nog urgenter is en dan minstens zoveel recht heeft om attractiever gemaakt te worden met een regeling.
   En bij veel patiënten zoals bij kanker heb heb je juist eerder negatieve bijwerkingen in de peiling.
   
   Vergeet ook niet dat het nu ook al kan dat een preparaat na alleen een Fase I en II bij goede resultaten wordt goedgekeurd. Nu bestaat er het gevaar dat er al medicatie op de markt wordt gebracht bij niet meer dan redelijke onderzoeksresultaten.
   Maar goed, het zal mij verder worst zijn. Als KL1333 ervan zou profiteren is dat prettig.
7. Natal 28 april 2025 15:23

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 19 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6215

     Gegeven: 647

   •    Aantal posts: 9.993

   Ik neem zonder meer aan de dat nood aan goede kanker/ Alzheimer net zo hoog is.
   
   Maar blijkbaar heeft de FDA gekozen voor rare medicins omdat die een vergeten kindje is in de ontwikkelingen van medicatie.
   
   Blijkbaar geeft de FDA nu ,met dit nieuwe beleid, daar een prio aan.
   
   Het is dus niet dat Kanker/ Alzheimer patiënten in de kou staan maar juist de rare diseases die een inhaalslag te maken hebben. Maar ja ,zoals met alles in dit veld: het blijven ethisch lastige kwesties. Blijkbaar is die discussie,voor wat de FDA betreft, al achter de rug.
8. Candelll 28 april 2025 15:44

   auteur info

   • Candelll

     Lid sinds: 07 sep 2006

     Laatste bezoek: 19 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1628

     Gegeven: 95

   •    Aantal posts: 7.804

   even wat uitleg gevraagd aan chatgpt
   
   Diepgaande Analyse van Pharming Group en hun Producten (Invoer, Heffingen, Douane, Strategie)
   1. Producten van Pharming Group
   Ruconest®
   
   Biotechnologisch geneesmiddel (rhC1INH = recombinant menselijke C1 esterase remmer).
   
   Wordt gebruikt om aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) te behandelen.
   
   Wordt gemaakt door genetisch gemodificeerde konijnen die het eiwit produceren in hun melk.
   
   Nieuwe pijplijn
   
   Er wordt gewerkt aan nieuwe indicaties en producten gericht op zeldzame ziekten en mogelijk nierziekten.
   
   Daarbij zullen ook biologische geneesmiddelen centraal staan.
   
   2. Regelgeving bij Import/Export
   Farmaceutische producten (zoals Ruconest) vallen onder de:
   
   EU douaneverordening voor geneesmiddelen.
   
   Good Manufacturing Practice (GMP)-richtlijnen.
   
   EMA (European Medicines Agency) goedkeuring binnen Europa.
   
   FDA (Food and Drug Administration) goedkeuring voor de VS.
   
   Er moet bij grensoverschrijding een bewijs van goedkeuring worden getoond, inclusief:
   
   Fabriekscertificaten.
   
   Kwaliteitsrapporten (batch control).
   
   Biosafety documenten (voor GMO's: genetisch gemodificeerde organismen).
   
   Specifiek voor GMO-producten zoals die van Pharming:
   
   Speciale documenten nodig (bijvoorbeeld biosafety permits).
   
   Striktere inspecties door douaneautoriteiten.
   
   3. Invoerrechten (Douanerechten)
   Farmaceutische producten zoals Ruconest vallen in de meeste landen onder een 0% invoerheffing (bijvoorbeeld EU, VS, Japan).
   
   Wel is invoer-BTW verschuldigd bij binnenkomst, afhankelijk van het land:
   
   Nederland: 9% BTW (voor medicijnen).
   
   Duitsland: 7% BTW.
   
   VS: geen BTW, maar mogelijke ‘user fees’ bij FDA.
   
   ? Waarom 0% heffing?
   Wereldwijd zijn er WTO-afspraken (via het Pharmaceutical Tariff Elimination Agreement) om de handel in medicijnen te bevorderen.
   
   Farmaceutische producten worden gezien als 'essentiële goederen'.
   
   4. Andere Belangrijke Aspecten
   Traceerbaarheid:
   Pharming moet volledige traceerbaarheid kunnen garanderen van genetisch gemodificeerde organismen en afgeleide producten.
   
   Cold Chain Logistics:
   Geneesmiddelen zoals Ruconest moeten onder strikte temperatuurcontrole vervoerd worden (bijvoorbeeld 2–8°C).
   
   Handelsverdragen:
   Als Pharming exporteert naar bijvoorbeeld Zuid-Korea of Canada, kan het gebruikmaken van vrijhandelsovereenkomsten waardoor ook invoerprocedures sneller gaan.
   
   Intellectueel Eigendom:
   Aangezien Pharming veel inzet op gepatenteerde technologie, spelen octrooibescherming en licentieovereenkomsten een rol bij grensoverschrijdende leveringen.
   
   5. Strategische Kansen en Risico's
   
   Aspect Kans Risico
   Uitbreiding naar nieuwe markten Meer omzet zonder hoge invoerheffingen Complexe registratieprocedures per land
   Productie uitbesteden Lagere productiekosten via contract manufacturing Controle over kwaliteit en traceerbaarheid moeilijker
   Investeren in voorraadlocaties Snellere levertijden via lokale distributiecentra Extra kosten voor cold storage en compliance
   Regulatoire veranderingen Kans op snellere goedkeuringen in opkomende markten Verlies van marktoegang bij veranderende wetgeving (bijv. Brexit)
   ?? Samenvattend
   Pharming Group opereert in een vrij gunstig klimaat voor internationale handel:
   
   0% invoerheffingen op hun belangrijkste producten.
   
   Wel complexe douane- en biosafety procedures nodig.
   
   Invoer-BTW moet bijna altijd betaald worden, maar dat is vaak terug te vorderen voor bedrijven.
   
   Regulatoire risico's (vergunningen, veiligheid, registratie) zijn veel groter dan klassieke financiële invoerkosten.
   
   Focus ligt daarom bij Pharming vooral op compliance management en supply chain zekerheid (bijvoorbeeld temperatuurbeheer).
9. Meester 28 april 2025 16:49

   auteur info

   • Meester

     Lid sinds: 16 mrt 2022

     Laatste bezoek: 19 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 194

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 513

   De positiviteit knalt ervan af van menig forum lid.
   
   Veel verwachting, hoop en wensen.
   
   De één weet het nog beter dan de ander.
   
   Eerst zien dan geloven.
   
   De koers is veelzeggend momenteel.
10. Dutch 28 april 2025 16:59

    auteur info

    • Dutch

      Lid sinds: 01 nov 2018

      Laatste bezoek: 19 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 233

      Gegeven: 231

    •    Aantal posts: 418

    quote:

    Meester schreef op 28 april 2025 16:49:

    De positiviteit knalt ervan af van menig forum lid.
    
    Veel verwachting, hoop en wensen.
    
    De één weet het nog beter dan de ander.
    
    Eerst zien dan geloven.
    
    De koers is veelzeggend momenteel.
    

    Tja als je deze kan manipuleren
11. Natal 28 april 2025 17:12

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 19 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6215

      Gegeven: 647

    •    Aantal posts: 9.993

    www.thefdalawblog.com/2025/04/where-d...
    
    Er is veel aan het veranderen bij de FDA. In het kielzog van de 1 april vermindering van de kracht, is er veel onzekerheid geweest over wat de gevolgen zullen zijn. Dit geldt met name voor de gemeenschap van patiënten met zeldzame ziekten, samen met vele kleine biotechbedrijven (en hun investeerders) die het risico nemen om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen voor buitengewoon kleine patiëntenpopulaties.
    
    (1 april vermindering is de personeelsreductie)
    
    Al bijna tien jaar pleiten wij bij HPM, samen met de rest van de gemeenschap van zeldzame ziekten, voor meer consistentie in de toepassing van wetenschappelijk oordeel en regelgevende flexibiliteit bij de beoordeling van aanvragen voor zeldzame ziekten (zie onze oproep tot actie hier). We wisten dat expertise in de "wetenschap van kleine studies" gepaard gaat met jarenlange ervaring in het uitvoeren van geneesmiddelenbeoordelingen, en dat bepaalde beoordelingsteams binnen CDER en CBER meer ervaring hebben met het overwinnen van de bekende uitdagingen bij zeldzame ziekten. Vorig jaar hoorde de FDA deze boodschap en richtte de Rare Disease Innovation Hub op om een grotere teamwerkbenadering te creëren bij het overwegen van wetenschappelijke en regelgevende kwesties met betrekking tot zeldzame ziekten. Maar werd dit nieuwe vlaggenschip "hub" behouden door de nieuwe regering?
    
    Patients en hun families en verzorgers hebben lang gevochten om aan tafel te zitten met besluitvormers. Dit is een langzame cultuuromslag geweest om patiënten te zien als patiënten met een stem, die teruggaat tot de HIV / AIDS-crisis in de jaren 1980, uitgebreid tot de kankerbelangenbehartigingsbeweging in de jaren 1990, en nu met patiënten met zeldzame ziekten die opkomen om hun stem te laten horen om de hiaten in de medische literatuur op te vullen die zo beperkt is in zeldzame ziekten. Hun belangenbehartiging heeft geleid tot langdurige, zeer succesvolle programma's (d.w.z. Patient Listening Sessions en Patient-Focused Drug Development Meetings) om patiënten systematischer te betrekken, waardoor ze alle belanghebbenden kunnen informeren over hun geleefde ervaringen en behandelingsbehoeften. Maar zijn deze programma's nog steeds actief?
    
    En buiten het RIF, waar staan zeldzame ziekten en patiëntbetrokkenheid in de prioriteiten van de nieuw bevestigde MAHA-prioriteiten (Make American Healthy Again) van commissaris Makary? In dit bericht hebben we samengevat wat we hebben geleerd in de weken na RIF, en delen we de laatste inzichten uit het eerste interview van Dr. Makary als commissaris dat gisteravond laat werd gepubliceerd.
    
    paar alineas verder:
    
    Meer recentelijk, in zijn eerste interview als commissaris, maakte Dr. Makary van de gelegenheid gebruik om de behoefte aan therapieën voor mensen met zeldzame ziekten aan te pakken, waarbij hij in het bijzonder uiterst zeldzame patiëntenpopulaties noemde. Hij deelde zijn visie (het volledige interview is hier beschikbaar):
    
    Als je het hebt over zeldzame ziekten, een genetisch probleem dat 52 kinderen in de wereld treft en dat is echt... of 15 kinderen..., kun je niet verwachten dat de bedrijven een gerandomiseerde gecontroleerde studie doen. Je doodt innovatie. Je doodt investeringen in die innovatieve ideeën. Je moet zeggen: "Hé, dit is een heel moeilijke toestand. Het is ongeneeslijk. Het is fataal. Het is een blijvende invaliditeit. We gaan het goedkeuringsproces aanpassen aan de staat. En dus gaan we een nieuw pad voor medicijnen uitrollen, een pad dat is gebaseerd op een plausibel mechanisme. Als er een zeldzame aandoening is of een aandoening die ongeneeslijk is en die een klein aantal mensen treft, kunnen we medicijnen goedkeuren op basis van een plausibel mechanisme op een soort voorwaardelijke basis.
    
    Laten we zeggen dat er een aandoening is die 75 mensen in de wereld treft en dat er een behandeling is die fysiologisch zinvol is. Het mechanisme is wetenschappelijk aannemelijk dat deze behandeling deze personen zou helpen. Niemand dwingt deze medicijnen op aan deze personen. Als ze deze nieuwe medicijnen willen proberen, ook al hebben we geen gerandomiseerde gecontroleerde studie omdat het niet haalbaar is, zullen we dat toestaan en tegelijkertijd iedereen die het krijgt in de gaten houden, zodat we conclusies kunnen trekken zodra de gegevens spreken met een signaal in de gegevens.
    
    Niet het volledige artikel geplaatst want dat is een aardige lap tekst.
12. Voorheen_bekend_als_Test 28 april 2025 17:34

    auteur info

    • Voorheen_bekend_als_Test

      Lid sinds: 26 okt 2023

      Laatste bezoek: 19 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1277

      Gegeven: 952

    •    Aantal posts: 2.173

    Het is een prima ontwikkeling dat men zegt medicatie voor meer rare diseases te gaan ontwikkelen, maar de beste ontwikkeling zou zijn als men de daad bij het woord voegt. En daar zal de schoen uiteindelijk toch het hevigst wringen, want hoe je het ook wendt of keert, het is voor verzekeraars c.q. overheden uiteindelijk gewoon een kille kosten-batenanalyse. Ook op dit dossier doen beleggers er dus verstandig aan te kijken wat er daadwerkelijk gebeurt, in plaats van wat er, ten behoeve van het electoraat, zoal wordt geroepen.
13. Meester 28 april 2025 17:34

    auteur info

    • Meester

      Lid sinds: 16 mrt 2022

      Laatste bezoek: 19 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 194

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 513

    Ondanks de super geweldige pijplijn, de fantastische vooruitzichten, de torenhoge verwachtingen en bovendien een nieuwe ceo , zijn er maar 3,5 miljoen aandelen verhandeld.
    
    De koers komt voor geen meter vooruit.
    
    Het is puur een kwestie van vraag en aanbod.
    
    Dit heeft niets met manipulatie te maken.
    
    Pharming moet het vertrouwen terugwinnen van beleggers.
    
    Iets wat tot op heden nog nooit gelukt is.
14. fanaat 28 april 2025 17:37

    auteur info

    • fanaat

      Lid sinds: 26 apr 2018

      Laatste bezoek: 19 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4355

      Gegeven: 110

    •    Aantal posts: 4.694

    De hoopvolle dagen stapelen zich weer op. Velen weten het al lang dit fonds is zeer genereus voor het top management en heel royaal naar de laag daaronder. Voor de aandeelhouder rest al 25 jaar niets. In die tijd is de top van Pharming royaal miljonair geworden. Natuurlijk mag dat maar het past niet bij alle uitlatingen van dit bedrijf zoal wij zij er voor de mensheid met zeldzame ziektes. Het wordt tijd dat de aandeelhouder zijn deel opeist en ook wat risico's legt bij het bestuur. Geen waarde schepping dan ook geen enkel extraatje of een te riante beloning.
15. voda 28 april 2025 17:41

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 19 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 96705

      Gegeven: 23408

    •    Aantal posts: 390.307

    Fanaat, word jij nu nooit eens moe van jezelf?
    Altijd maar negatieve posts over Pharming terwijl je er niet eens aandelen van heb.
    Je moet maar een hobby hebben, denk ik dan bij mijzelf.
16. Natal 28 april 2025 17:57

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 19 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6215

      Gegeven: 647

    •    Aantal posts: 9.993

    quote:

    Voorheen_bekend_als_Test schreef op 28 april 2025 17:34:

    Het is een prima ontwikkeling dat men zegt medicatie voor meer rare diseases te gaan ontwikkelen, maar de beste ontwikkeling zou zijn als men de daad bij het woord voegt. En daar zal de schoen uiteindelijk toch het hevigst wringen, want hoe je het ook wendt of keert, het is voor verzekeraars c.q. overheden uiteindelijk gewoon een kille kosten-batenanalyse. Ook op dit dossier doen beleggers er dus verstandig aan te kijken wat er daadwerkelijk gebeurt, in plaats van wat er, ten behoeve van het electoraat, zoal wordt geroepen.
    

    Daar ziet het dus wel naar uit dat de daad bij het woord gevoegd wordt. De kosten/baten is idd nog een andere discussie,maar......je moet ergens beginnen.
17. [verwijderd] 28 april 2025 18:07

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    voda schreef op 28 april 2025 17:41:

    Fanaat, word jij nu nooit eens moe van jezelf?
    Altijd maar negatieve posts over Pharming terwijl je er niet eens aandelen van heb.
    Je moet maar een hobby hebben, denk ik dan bij mijzelf.
    

    Tja, 'n toestand wordt nooit moe.......je kunt wel moe worden van de toestand
18. Simon de freeze 28 april 2025 18:14

    auteur info

    • Simon de freeze

      Lid sinds: 26 mrt 2005

      Laatste bezoek: 19 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 460

      Gegeven: 162

    •    Aantal posts: 764

    25 Apr 2025 Arrowstreet Capital 0.59%
    
    Een centje minder short. Het is in ieder geval een afbouw.
19. Natal 28 april 2025 18:14

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 19 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6215

      Gegeven: 647

    •    Aantal posts: 9.993

    Zo n betonplaat veur de kop is zwaarrr!
20. Voorheen_bekend_als_Test 28 april 2025 18:36

    auteur info

    • Voorheen_bekend_als_Test

      Lid sinds: 26 okt 2023

      Laatste bezoek: 19 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1277

      Gegeven: 952

    •    Aantal posts: 2.173

    quote:

    Natal schreef op 28 april 2025 17:57:

    [...]
    
    Daar ziet het dus wel naar uit dat de daad bij het woord gevoegd wordt. De kosten/baten is idd nog een andere discussie, maar......je moet ergens beginnen.
    

    Als het niet om geld zou gaan, was dit probleem al lang opgelost. En omdat er uiteindelijk altijd te weinig geld is, zal het nooit worden opgelost.