Beur schreef op 3 mei 2025 21:30:
[...]Ik denk dat je mijn posting van 9.06u. niet helemaal goed begrepen hebt. Die posting was namelijk eerder wat relativerend m.b.t. de effectiviteit van Joenja.
Bij het beslissende fase II/III onderzoek van Ph./Novartis was één van de primaire endpoints die behaald werd juist een reductie in lymfoomwoekering en dat was dus veelbelovend. Het spijtige nu is dat uit dit artikel naar voren komt dat ondanks gebruik van Joenja voor een periode van een aantal jaren bij de 2 onderhavige patiënten lymfomen zich verder konden ontwikkelen. Joenja sec was niet voldoende was om een cyclus van diverse aandoeningen die er al was en zich verder ontwikkelde te doen stoppen.
De auteurs bevelen dan ook voor dit type patiënten een levenslange controle op lymfomen aan omdat er vermoedelijk meerdere mechanismen aan het werk zijn die Joenja alléén niet kan kapittelen.
Het gaat in dit artikel om slechts 2 patiënten en dat mag een miniem aantal lijken. Twee patiënten in het geheel van de nog zeer weinige patiënten die Joenja gebruiken is echter niet zonder meer weg te wuiven en dat was denk ik ook een belangrijke motivering voor de auteurs voor het opstellen van het betreffende artikel.
Tot slot. Het betreft 2 volwassen patiënten maar omdat APDS zich veelal al in de allereerste levensfase ontwikkelt - zelfs vaak al voor een kind kan lopen - én een progressieve aandoening is, moet het belang van een goedkeuring van Joenja en een daarna steeds duidelijker wordend bewijs van effectiviteit voor kinderen van 4-11 jaar niet onderschat worden.
.