A_Haddock schreef op 13 december 2023 20:59:
[...]
Er is hier nog wel wat nuancering nodig. Dit zijn hele algemene statistieken. In dit specifieke pharming geval zijn de uitgangspunten duidelijk anders.
Ik heb enkel de gemiddelden genomen die uit het genoemde, tienjarige onderzoek blijken. Dus ja, algemeen. En natuurlijk is dan iedere situatie anders. Ik ga ervan uit dat iedereen dat wel begrijpt.* het betreft hier een hele kleine open-label fase 2 studie met 12 patiënten -start Q2- die als voorbereiding dient op een fase 3
Wat bedoel je hiermee? Iedere fase II-studie is immers ter voorbereiding op fase III. - dit kan in principe heel snel tot resultaat leiden. Eind 2024 weet pharming ongeveer wel of een fase 3 vervolg tot de mogelijkheden behoort.
Dus fase II in Q2 starten, twaalf patiënten recruteren, het onderzoek uitvoeren, de uitkomsten analyseren en verslaglegging etc. En dan binnen een halfjaar duidelijkheid over fase III? Ik vind dat lichtelijk optimistisch. Waarom zou Pharming hier zo sterk afwijken van het gemiddelde uit het onderzoek? Dat het iets sneller gaat vanwege de omvang van de onderzoekspopulatie en dat het een single armonderzoek is, kan ik me voorstellen. Maar jouw termijn is wel erg kort.* het is bekend terrein, een soort uitbreiding op APDS
- dit zal zeker voordelen opleveren overal in het traject. Tot aan de instanties aantoe.
Maar toch andere indicaties. Het werkingsmechanisme van conestat alfa werd ook voor andere indicaties onderzocht, maar ik kreeg daarvan niet de indruk dat het allemaal veel sneller ging. Sterker nog, vrijwel die hele pijplijn is er niet meer. Maar ik laat me graag overtuigen met voorbeelden en onderzoeken waaruit het door jou genoemde voordeel blijkt.* het blijft een zeer zeldzame aandoening
- in de regel kleinere studies
Dus ook meer moeite om een populatie te regelen op grond waarvan representatieve uitspraken kunnen worden gedaan. Ook bij deze uitspraak ben ik benieuwd naar voorbeelden en onderzoeken die het door jou veronderstelde verband laten zien.Waarom je hierboven Q4 2032 schrijft is mij een raadsel. Ik neem aan dat je dat zelf ook wel weet… Bij fase 2 succes zal een fase 3 waarschijnlijk al in 2025 kunnen starten.
Niet echt een heel ingewikkeld raadsel, hoor. Ik deed niet anders dan de jaren optellen van de gemiddelden die uit het onderzoek naar voren kwamen en telde dat op bij Q2 2024.
Een start van fase III in 2025 vind ik ook tamelijk optimistisch. De doorlooptijd van fase II zal, als ik naar wat andere statistieken kijk, als snel twee jaar zijn. Zou mooi zijn als een begin met fase III kan worden gemaakt in H2 2026, maar ik steek er mijn hand niet voor in het vuur.Verder sluit deze uitbreiding op APDS uitstekend aan bij het huidige verkoopteam. Hele ingrijpende investeringen die bij een nieuwe indicatie om de hoek komen kijken lijken ook niet nodig.
Dat is een veronderstelling. Bovendien ben je sterk afhankelijk van de diagnosekennis rondom de drie genoemde PID's (n.b. CTLA4 wordt pas genoemd vanaf 2014). De eerstelijnszorg heeft hierin de belangrijkste rol. En hierin zal dus geïnvesteerd moeten worden. Het blijven immers zeldzame aandoeningen. De mate van die investeringen kan ik natuurlijk niet inschatten.Keurige beleggers worst die al tijdens de joenja groei voor nieuwe grotere fantasie kan gaan zorgen. Prima ontwikkeling voor de belegger die voor langere termijn in het aandeel wil zitten.
Naast boterhamworst, osseworst, tongeworst en leverworst dus ook het brood draperen met beleggersworst. Lekker voor het ontbijt!