Ablynx Terug naar discussie overzicht

Ablynx - Status and Updates

1. aossa 26 april 2017 14:29

   auteur info

   • aossa

     Lid sinds: 23 mei 2003

     Laatste bezoek: 19 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4035

     Gegeven: 3337

   •    Aantal posts: 17.596

   Agenda Ablynx
   
   Toekomstige agendapunten:
   27/04/2017 Algemene aandeelhoudersvergadering
   11/05/2017 Kwartaalcijfers (1e kwartaal)
   24/08/2017 Halfjaarcijfers / cijfers 2e kwartaal
   16/11/2017 Kwartaalcijfers (3e kwartaal)
   
2. [verwijderd] 2 mei 2017 08:31

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   ABLYNX VOLTOOIT PATIENTENRECRUTERING IN HAAR FASE III HERCULES STUDIE MET CAPLACIZUMAB VOOR DE BEHANDELING VAN aTTP
   
   GENT, België, 2 mei 2017 - Ablynx [Euronext Brussels: ABLX; OTC: ABYLY] kondigde vandaag aan dat ze de patiëntenrecrutering met succes voltooid heeft in de multinationale, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde Fase III HERCULES studie met caplacizumab, haar eerste-in-zijn-klasse anti-vonWillebrand factor (vWF) Nanobody® voor de behandeling van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP), een uiterst zeldzame, acute, levensbedreigende bloedstollingsziekte.
   
   In totaal werden 145 patiënten geïncludeerd. Data van deze Fase III studie zullen in de tweede helft van 2017 worden gerapporteerd en zullen naar verwachting de recent ingediende aanvraag tot markttoelating (Marketing Authorisation Application - MAA) bij het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency - EMA)[1] en een geplande indiening van de vergunningsaanvraag voor biologische middelen (Biologics License Application - BLA) in de Verenigde Staten in 2018 ondersteunen.
   
   Bij goedkeuring door de regelgevende instanties, zal caplacizumab het eerste geneesmiddel zijn specifiek aangewezen voor de behandeling van aTTP.
   
   Dr Robert K. Zeldin, Chief Medical Officer van Ablynx, verklaarde:
   
   "Dit is de grootste gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie ooit uitgevoerd in patiënten met aTTP. Een recrutering van 145 patiënten in slechts 20 maanden is een indicatie van de interesse en het enthousiasme van de clinici en hun patiënten. Hun inzet stelt ons in staat om de rol van caplacizumab te evalueren bij het verbeteren van de huidige standaardbehandeling voor deze zeer ernstige ziekte. We bedanken iedereen die bij dit proces betrokken is voor hun bijdrage en we kijken ernaar uit om later dit jaar de data te rapporteren."
   
   Over caplacizumab
   
   Caplacizumab is een zeer krachtig en selectief bivalent anti-vWF Nanobody dat in 2009 de Status van Weesgeneesmiddel verkreeg in Europa en de Verenigde Staten. Caplacizumab blokkeert de interactie tussen ultra-grote vWF (UL-vWF) multimeren met de bloedplaatjes en heeft daardoor een onmiddellijk effect op de aggregatie van de bloedplaatjes en de resulterende vorming en accumulatie van kleine bloedklonters die ernstig bloedplaatjestekort en orgaan- en weefselschade veroorzaken in aTTP. Dit onmiddellijk effect beschermt de patiënt tegen de verschillende manifestaties van de ziekte, terwijl het onderliggende ziekteproces hersteld wordt.
   
   De werkzaamheid en veiligheid van caplacizumab, bovenop de standaardbehandeling van plasmaferese en immuunsuppressie, werden in een Fase II studie in 75 patiënten met aTTP geëvalueerd. Caplacizumab werd goed verdragen en het primair eindpunt van daling in tijd tot normalisatie van het aantal bloedplaatjes werd behaald (p=0,005). Behandeling met caplacizumab resulteerde in een daling van 39% in de tijd tot normalisatie van het aantal bloedplaatjes in vergelijking met placebo (d.w.z. een snellere ommekeer van trombocytopenie met als resultaat minder plasmaferese behandelingen)[2]. Bovendien werd er tijdens de behandeling met caplacizumab een vermindering van aTTP terugvallen van 71% vastgesteld in vergelijking met placebo2. Post-hoc analyses van de data van de Fase II TITAN studie werden uitgevoerd om het effect van caplacizumab op een samengesteld eindpunt van ernstige trombo-embolische complicaties en aTTP-gerelateerde mortaliteit te beoordelen, alsook het niet aanslaan van de standaardbehandeling. De resultaten tonen aan dat een veel lager percentage van patiënten behandeld met caplacizumab één of meerdere trombo-embolische voorvallen kreeg tijdens de behandelingsperiode, of stierven tijdens de studie, in vergelijking met placebo (11,4% versus 43,2%)2. Bovendien waren er in vergelijking met patiënten die placebo kregen, minder caplacizumab-behandelde patiënten waarbij de behandeling niet aansloeg (5,7% versus 21,6% en 0% versus 10,8%, respectievelijk afhankelijk van de definitie van niet aanslaan van de behandeling)[3], [4]. Er waren twee doden in de placebo groep en bij beide patiënten sloeg de standaardbehandeling niet aan. Er waren geen sterfgevallen gerapporteerd in de caplacizumab groep.
   
   De gerandomiseerde, dubbelblinde placebo-gecontroleerde Fase III HERCULES studie (NCT02878603) zal de werkzaamheid en veiligheid van caplacizumab, bovenop de bestaande behandeling, in patiënten met aTTP evalueren. Het primair eindpunt is de tijd tot normalisatie van het aantal bloedplaatjes, een preventiemaatstaf om verdere microvasculaire trombose te voorkomen. Belangrijke secundaire eindpunten omvatten een samengesteld eindpunt bestaande uit TTP-gerelateerde mortaliteit, terugval van TTP en ernstige trombo-embolische voorvallen tijdens de studie, alsook het voorkomen van terugvallen van TTP gedurende de studie, het niet aanslaan van de behandeling, en het effect op biomarkers van orgaanschade. Resultaten van deze Fase III studie worden verwacht in de tweede helft van 2017.
   
   Een opvolgingstudie van drie jaar (NCT02878603) met patiënten die hebben deelgenomen aan de HERCULES studie boekt vooruitgang en zal de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van caplacizumab en herhaalde toediening van caplacizumab verder evalueren, alsook de impact van aTTP op lange termijn karakteriseren.
   
   Over aTTP
   
   aTTP is een uiterst zeldzame, acute, levensbedreigende bloedstollingsziekte. Het treedt plotseling op en wordt veroorzaakt door verminderde activiteit van het ADAMTS13 enzyme waardoor de UL-vWF multimeren niet meer worden gesplitst (vWF is een belangrijk eiwit betrokken in het bloedstollingsproces). Deze ULvWF multimeren binden spontaan met bloedplaatjes, wat resulteert in ernstige trombocytopenie (zeer laag aantal bloedplaatjes) en vorming van kleine bloedklonters in de kleine bloedvaten doorheen het lichaam[5], hetgeen leidt tot trombotische complicaties en wijdverspreide orgaanschade[6].
   
   Niettegenstaande de huidige standaardbehandeling van dagelijkse plasmaferese en immuunsuppressie, zijn aTTP episodes nog steeds geassocieerd met een sterftecijfer tot 20%, waarbij de meeste overlijdens binnen de 30 dagen na diagnose plaatsvinden[7]. Daarnaast lopen de patiënten een verhoogd risico op acute thrombo-embolische complicaties (bijv. beroerte, veneuze trombose en hartinfarct) en op een terugval van de ziekte. De gerapporteerde graad van terugval ligt tussen 10-84% en gebeurt meestal binnen 1-2 jaar maar werd tevens tot 30 jaar na initiële episode gerapporteerd[8], [9], [10]. Bovendien slaat de behandeling bij sommige patiënten niet aan3, wat geassocieerd is met een zeer lage kans op overleven na een acute episode van aTTP. Op lange termijn hebben de patiënten een verhoogd risico op hoge bloeddruk, ernstige depressie en vroegtijdige dood[11].
3. [verwijderd] 7 mei 2017 23:51

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Presentatie mei staat online.
   
   ablynx.com/uploads/home/1a435c38-d1e7...
4. [verwijderd] 6 juli 2017 07:53

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Bank of America Corporation (rekening houdend met de deelnemingen van haar dochterondernemingen) hebben Ablynx bericht dat ze de drempel van 5% aandelenbelang hebben onderschreven op 28 juni 2017, en momenteel een totaal van 3.038.688 aandelen met stemrechten bezitten, wat 4,97% van de huidige 61.133.199 uitstaande aandelen van Ablynx vertegenwoordigt (tegenover 5,24% voorheen gemeld).
   
   Die hebben de hoop ook opgegeven :)