uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. Prof. Dollar 19 juni 2020 21:39

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 04 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 193

     Gegeven: 53

   •    Aantal posts: 2.284

   quote:

   Steve schreef op 19 juni 2020 18:15:

   Yes, eindelijk ??
   

   Drie maanden later, om begrijpelijke reden.
   
   Het laatste kwartaal kan heel mooi worden. Begin december verwacht ik fase III klinische data hemofilie B, gepresenteerd tijdens de American Society of Hematology (ASH), en mogelijk ook pre-klinische data hemofilie A. Mogelijk al voordien een update over huntington, waarvan ik niet veel data verwacht. Een 'go' voor de volgende behandelingen is eigenlijk al fantastisch; het reduceert het risico en versterkt het vertrouwen. Tot slot nog een R&D Day en aanvraag IND hemofilie A en we hebben volgend jaar veel om naar uit te kijken.
2. Prof. Dollar 21 juni 2020 08:56

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 04 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 193

     Gegeven: 53

   •    Aantal posts: 2.284

   quote:

   Eeuwige Rijkdom schreef op 17 juni 2020 16:41:

   Iemand nog iets belangrijks te melden uit de jaarvergadering!?Aan de koers te zien geen schokkende dingen!
   

   Voor wat het waard is, replay jaarvergadering. twitter.com/Prof_Dollar/status/127409...
3. Prof. Dollar 21 juni 2020 11:19

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 04 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 193

     Gegeven: 53

   •    Aantal posts: 2.284

   Offtopic.
   
   Rondje langs de velden:
   
   HOOKIPA Announces Changes to its Board of Directors - Resignation of Sander van Deventer ir.hookipapharma.com/news-releases/ne...
   
   Vierduizend vierkante meter voor stamcelonderzoek in Leiden www.nrc.nl/nieuws/2020/05/26/van-stam...
   
   "Het rare is, zegt Van Deventer, dat Nederland wetenschappelijk gezien wel vooroploopt. „Het is frustrerend voor die academische onderzoekers dat ze zulke middelen hier niet goed kunnen produceren. In Frankrijk, Italië, Duitsland en Engeland zijn er al vooraanstaande centra voor zulk onderzoek.”
   Toch denkt Van Deventer dat Nederland een moeilijke plek blijft voor zulke ontwikkeling, vanwege de regelgeving. Nederland houdt zich aan Europese wetgeving, maar interpreteert die strenger. Zelf heeft Uniqure om die reden de productie naar Amerika verhuisd. „Er zijn gentherapieprogramma’s in Nederland die al meer dan twee jaar op goedkeuring wachten”, zegt Van Deventer. „Het klimaat is negatief vanwege angst voor genetische modificatie en gevolgen voor het milieu. Ondertussen worden we aan alle kanten ingehaald door andere Europese landen.” "
   
   UMC Utrecht spoort in vroeg stadium honderden zeldzame kinderziekten op fd.nl/ondernemen/1345943/umc-utrecht-...
   
   "Vroege diagnose is ook belangrijk voor farmaceuten. 'Zo kunnen we kinderen ontdekken die nog op tijd behandeld kunnen worden', zegt Sander van Deventer, chief scientific officer bij Uniqure, een Amsterdams biotechbedrijf met beursnotering in de VS. 'Nu worden ze meestal bij toeval ontdekt.' Een belangrijke groep patiënten is volgens hem de verstandelijk beperkte kinderen, bij wie de hersens zich vaak slecht ontwikkelen door een aangeboren stofwisselingsziekte."
4. Eeuwige Rijkdom 23 juni 2020 15:52

   auteur info

   • Eeuwige Rijkdom

     Lid sinds: 02 jun 2004

     Laatste bezoek: 05 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 78

     Gegeven: 196

   •    Aantal posts: 1.125

   ???
5. Eeuwige Rijkdom 23 juni 2020 15:53

   auteur info

   • Eeuwige Rijkdom

     Lid sinds: 02 jun 2004

     Laatste bezoek: 05 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 78

     Gegeven: 196

   •    Aantal posts: 1.125

   ??? Weer naar de 82'00
6. colt 23 juni 2020 16:19

   auteur info

   • colt

     Lid sinds: 15 sep 2010

     Laatste bezoek: 27 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 12

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 196

   prijsdoelstelling is $ 175, maar eerst $ 105,-
7. Frontrunner 23 juni 2020 22:10

   auteur info

   • Frontrunner

     Lid sinds: 30 jul 2018

     Laatste bezoek: 03 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 13

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 85

   Did Sanofi Free Up Cash To Acquire uniQure? seekingalpha.com/article/4355061-sano...
8. Frontrunner 23 juni 2020 22:20

   auteur info

   • Frontrunner

     Lid sinds: 30 jul 2018

     Laatste bezoek: 03 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 13

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 85

   Off-topic:
   
   Selecta Biosciences Continues To Attract Partners As Sarepta Therapeutics Signs On For Gene Therapy seekingalpha.com/article/4355229-sele...
   
   Selecta is een interessant bedrijf waar ik ook in investeer. Zij hebben een gene therapie platform in ontwikkeling die het mogelijk maakt om patiënten opnieuw te behandelen. Dit zou bv BioMarin kunnen helpen met hun product voor hemophilia VIII waar expressies na 4 jaar teruglopen. Zou wel impact kunnen hebben op Qure.
9. Prof. Dollar 24 juni 2020 09:28

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 04 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 193

     Gegeven: 53

   •    Aantal posts: 2.284

   Idealiter is het opnieuw behandelen niet noodzakelijk, eenvoudigweg omdat het product stabiel en duurzaam is. De mogelijkheid hebben tot succesvolle hernieuwde toediening is zeker een troef, maar voor uniQure geen bedreiging omdat ze 1) gaan voor het 'best in class' product alsook 2) technieken/procedures en patenten tot hernieuwde toediening in huis hebben. Lees ook:
   
   uniQure Announces Successful Readministration of Gene Therapy in Non-Human Primates tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
   
   Immunoadsorption enables successful rAAV5-mediated repeated hepatic
   gene delivery in nonhuman primates (PDF) www.uniqure.com/NHP%20Immunoadsorptio...
   
   
10. Prof. Dollar 24 juni 2020 22:09

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 04 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 193

      Gegeven: 53

    •    Aantal posts: 2.284

    Persbericht
    
    uniQure Announces License Agreement with CSL Behring to Commercialize Hemophilia B Gene Therapy tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
11. Izette 24 juni 2020 22:15

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 26 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    Super bericht! Op daling vandaag na forse stijging gisteren, weer een forse stijging morgen.
12. WM77 24 juni 2020 22:18

    auteur info

    • WM77

      Lid sinds: 21 mrt 2020

      Laatste bezoek: 22 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 275

      Gegeven: 594

    •    Aantal posts: 820

    Zojuist nabeurs naar 58.
13. Izette 24 juni 2020 22:23

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 26 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    Nu 64 morgen naar 70+
14. WM77 24 juni 2020 22:29

    auteur info

    • WM77

      Lid sinds: 21 mrt 2020

      Laatste bezoek: 22 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 275

      Gegeven: 594

    •    Aantal posts: 820

    Ik hoop dat je gelijk hebt, maar ik zie nog steeds 57/58
15. Prof. Dollar 24 juni 2020 22:44

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 04 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 193

      Gegeven: 53

    •    Aantal posts: 2.284

    quote:

    Izette schreef op 24 juni 2020 22:15:

    Super bericht! Op daling vandaag na forse stijging gisteren, weer een forse stijging morgen.
    

    Oei, wel goed lezen! Ze sluiten het bericht af met de mededeling voornemens te zijn het programma voor hemofilie A minder prioriteit te geven. Kortom, een voorbode om de stekker uit het onderscheidende programma te trekken.
16. pim f 24 juni 2020 23:10

    auteur info

    • pim f

      Lid sinds: 29 sep 2004

      Laatste bezoek: 04 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 865

      Gegeven: 772

    •    Aantal posts: 4.094

    Jemig wat een domper, de kip met de gouden eieren wordt geslacht, Hep A wordt 'gestopt', de kans dat Uniqure nu door een grote vis wordt opgepeuzeld is nagenoeg nul geworden. Dit gaat me op korte termijn een hoop geld kosten ben ik bang (ik hoop maar dat het meevalt).
17. T. Montana 24 juni 2020 23:13

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 27 jul 2022

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    Inderdaad. Dus als je Hem B en A eruit plukt, wat houdt je dan over? Een zuivere CNS speler, of zie ik iets over het hoofd? Als dat zo is, vergemakkelijkt dat het overnameprooi scenario - denk Sanofi bijvoorbeeld.
18. harvester 24 juni 2020 23:37

    auteur info

    • harvester

      Lid sinds: 01 apr 2004

      Laatste bezoek: 03 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1964

      Gegeven: 1843

    •    Aantal posts: 4.031

    quote:

    pim f schreef op 24 juni 2020 23:10:

    Jemig wat een domper, de kip met de gouden eieren wordt geslacht, Hep A wordt 'gestopt', de kans dat Uniqure nu door een grote vis wordt opgepeuzeld is nagenoeg nul geworden. Dit gaat me op korte termijn een hoop geld kosten ben ik bang (ik hoop maar dat het meevalt).
    

    De prioritising hep A en de deal zelf betekent meer focus op kennelijk betere mogelijkheden in de pijplijn.
    Die zijn er dus en daar is nu ook genoeg geld voor.
    
    Keuzes maken is niet verkeerd.
    
    
19. pim f 25 juni 2020 00:37

    auteur info

    • pim f

      Lid sinds: 29 sep 2004

      Laatste bezoek: 04 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 865

      Gegeven: 772

    •    Aantal posts: 4.094

    Na het beluisteren van de conferencecall blijven me twee dingen bij:
    
    1. ze schatten het commercialiseren van Hep B genetherapy toch als lastiger in dan ik dacht, omdat er al zoveel goed lopende programma's zijn. Vanuit dat perspectief is het wel invoelbaar dat ze de risico's overdragen aan de nieuwe partner CSL Behring.
    2. nu kan de focus compleet op gentherapie gelegd worden voor ziektes waarvoor geen behandeling bestaat, bv Huntington en bepaalde leveraandoeningen. Ze hopen over 3 tot 5 jaar meerdere interessante kandidaat-medicijnen door een fase 1/2 te hebben geloodst.
    
    Dat gaat mij als belegger allemaal veel te lang duren. Maar ik vind het vanuit de company gezien wel een logische stap. Alleen: ik heb er de komende jaren niks aan.
20. flosz 25 juni 2020 00:59

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    quote:

    T. Montana schreef op 24 juni 2020 23:13:

    Inderdaad. Dus als je Hem B en A eruit plukt, wat houdt je dan over? Een zuivere CNS speler, of zie ik iets over het hoofd? Als dat zo is, vergemakkelijkt dat het overnameprooi scenario - denk Sanofi bijvoorbeeld.
    

    Fabry + nog wat in de maak (?)