uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. Pjotr 21 juni 2023 14:10

   auteur info

   • Pjotr

     Lid sinds: 04 jan 2018

     Laatste bezoek: 30 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 117

     Gegeven: 69

   •    Aantal posts: 381

   -30,45% voorbeurs. Dat ziet er niet goed uit.
2. DeZwarteRidder 21 juni 2023 16:57

   auteur info

   • DeZwarteRidder

     Lid sinds: 29 jun 2012

     Laatste bezoek: 30 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 20896

     Gegeven: 9484

   •    Aantal posts: 96.845

   quote:

   Frontrunner schreef op 21 juni 2023 13:50:

   Update van Huntington is binnen. Data wordt positief uitgelegd door Uniqure maar aandeel gaat pre-market flink onderuit….
   

   Uniqure zal uiteindelijk waardeloos eindigen.
3. flosz 21 juni 2023 19:15

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 22 jun 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   quote:

   DeZwarteRidder schreef op 21 juni 2023 16:57:

   [...]
   
   Uniqure zal uiteindelijk waardeloos eindigen.
   

   Hé Kraai, oeist?
4. Prof. Dollar 21 juni 2023 20:05

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 30 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 192

     Gegeven: 52

   •    Aantal posts: 2.283

   Eind dit jaar volgt een nieuwe data presentatie. Kort gezegd, ze gaan nu van een gemiddelde reductie van 53.8% mutant HTT (mHTT) bij 12 maanden naar 8.1% bij 24 maanden. Als dat eind dit jaar (pakweg 30 maanden) nog minder is én ze kunnen geen overtuigende verklaring of betere meetmethode voorleggen, dan doen ze er verstandig aan het programma te stoppen. Het is valse hoop voor patiënten en investeerders om een vervolgstudie te starten met drie keer zoveel patiënten; echt zonde van tijd, geld en energie.
5. flosz 22 juni 2023 12:18

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 22 jun 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   Since last November, we’ve been waiting for more data from uniQure about the ongoing trial of AMT-130, expected in June. This release involves two years of data from the first, low-dose cohort of ten, and one year of data from the second, high dose cohort of sixteen US participants.
   The good news from uniQure is that the NfL spike which occurs after the surgery to deliver the drug does seem to return close to baseline by about 18 months and no further increases are observed. The change in NfL levels compared to controls in the long run are not really clear just yet though. No significant changes were observed in total brain volume either which is positive.
   In terms of symptoms, uniQure reported several measurements made in treated patients. This includes a set of assessments that takes into account many aspects of a persons movement, called the total motor score. Compared to the expected trajectory of these changes in movements, patients treated with AMT-130 seemed to be doing a little bit better over 18 months.
   A measure called total functional capacity encompasses how people are doing in their tasks of daily life. Patients treated with AMT-130 appeared to show a stabilization of this measurement, which includes milestones such as continued work, ability to do household finances, etc. Consistent with that, formal tests of people’s ability to think flexibly also seemed to stabilize, compared to the expected trajectory for HD patients.
   However, some of the data shared by uniQure are a bit confusing to make sense of. When they looked at levels of huntingtin in the spinal fluid, this was decreased in the low dose cohort but increased in the high dose cohort when looking at the cohort averages. This could be due to a highly noisy dataset across just a small number of participants, or perhaps some technical issue with the huntingtin level measurements, but that isn’t known just yet.
   “Patients treated with AMT-130 appeared to show some stabilization in total functional capacity ”
   It’s worth remembering that with AMT-130, in particular, that extreme caution is required, and we in the field are straddling a tricky divide. On the one hand, we want to have larger numbers of people treated with AMT-130 so that we can see robust changes in the measurements being done on the subjects. But remember, this is a very novel gene therapy with a virus that cannot be shut off! And so uniQure and regulators have to walk a tightrope between enrolling enough people to generate robust data and patient safety.
   
   Whilst the uniQure data are not necessarily discouraging, they are frankly not clear cut either. This is often the case with small trials where variability is high between participants so trying to work out if a drug is having a desired effect can be challenging. uniQure plan to continue recruitment of their trial in both the US and Europe, the former of which will also investigate treatment of AMT-130 and steroids at the same time, to hopefully reduce some of the side effects they have seen with this drug.
   
   en.hdbuzz.net/346
6. DeZwarteRidder 22 juni 2023 12:58

   auteur info

   • DeZwarteRidder

     Lid sinds: 29 jun 2012

     Laatste bezoek: 30 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 20896

     Gegeven: 9484

   •    Aantal posts: 96.845

   quote:

   Prof. Dollar schreef op 21 juni 2023 20:05:

   Eind dit jaar volgt een nieuwe data presentatie. Kort gezegd, ze gaan nu van een gemiddelde reductie van 53.8% mutant HTT (mHTT) bij 12 maanden naar 8.1% bij 24 maanden. Als dat eind dit jaar (pakweg 30 maanden) nog minder is én ze kunnen geen overtuigende verklaring of betere meetmethode voorleggen, dan doen ze er verstandig aan het programma te stoppen. Het is valse hoop voor patiënten en investeerders om een vervolgstudie te starten met drie keer zoveel patiënten; echt zonde van tijd, geld en energie.
   

   Huntington is voor iedereen een hopeloze zaak.
7. Frontrunner 23 juni 2023 21:39

   auteur info

   • Frontrunner

     Lid sinds: 30 jul 2018

     Laatste bezoek: 30 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 13

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 85

   Het is duidelijk dat Huntington extreem moeilijk te behandelen is. Wordt dit niet een gevalletje zoals Biogen mbt Alzheimer? Als het ook maar enigszins werkt dan gaat het programma door en volgt er mogelijk goedkeuring. Vind het ook opvallend dat Uniqure zelf zo positief is (wij van WC eend). Ze mogen wat realistischer zijn.
   
   Hoe kijk jij hier tegenaan Prof.dollar?
8. Prof. Dollar 23 juni 2023 23:22

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 30 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 192

     Gegeven: 52

   •    Aantal posts: 2.283

   Het echte effect van Huntington is (hopelijk) enkel meetbaar bij de niet-behandelde patiënten, waarbij we weten dat het effect steeds sterker is over jaren gemeten. En met oog op het onderzoek willen we natuurlijk niet jaren wachten. Daarom proberen we ook effecten (signalen) te meten bij de behandelde patiënten. Waarom? Om op een korte termijn uitspraken te kunnen doen over veiligheid en wellicht effectiviteit, zodat een versnelde goedkeuring in het verschiet ligt. Doordat deze metingen (en op basis daarvan uitspraken doen) problematisch zijn lijkt een versnelde goedkeuring er even niet in te zitten. Dit is de hoofdzakelijke reden van de koersdaling.
   
   Waarom is het meten van behandelde patiënten problematisch? Laten we de preklinische opzet erbij halen: proefdieren opofferen en de hersenen in plakjes snijden. Daarmee kun je heel eenvoudig cellen markeren en tellen. Doen we dat in de kliniek dan hebben het gevalletje: operatie geslaagd, patiënt overleden. Dus is het zoeken naar andere metingen in een hoofd gevuld met bewegende vloeistoffen. Kortgezegd, je gaat nooit alle cellen systematisch en volledig meten. En vloeistoffen uit de hersenen die middels een steekproef worden afgenomen kunnen aan tal van biologische processen onderhevig zijn. Ik denk dat niet alleen QURE hiermee worstelt maar het hele veld.
   
   Mijn voorlopige inschatting is dat QURE in de eerste twee/drie jaar na behandeling de veiligheid moet vaststellen en hopelijk daarna tekenen van effectiviteit kan voorleggen, mogelijk niet omdat de behandelde patiënten gezond blijven maar dat de niet-behandelde patiënten er veel sneller slechter aan toe zijn. Niet vergeten: het is een behandeling die de ziekte moet afremmen en mogelijk stoppen.
   
   Het aantal patiënten is ook problematisch: daar zitten nu verschillen tussen. Er valt amper vast te stellen in welke mate iemand Huntington heeft (of beter verwoord: er last van heeft), want het liefst heb je patiënten die identiek zijn (bijvoorbeeld een tweeling; een wel behandelen en de andere niet). Dit kan overigens ook een versnelde goedkeuring in de hand werken: als het maar veilig is.
   
   Moet QURE realistischer zijn? Ik zou zeggen communicatiever en straks besluitvaardiger. Als er geen basis is voor effectiviteit, laat ze het programma dan stopzetten of in de wachtstand en zich richten op andere programma's. Het zullen straks mogelijk de behandelde patiënten zijn die de communicatie voeren (en anderen overtuigen). Het zet te denken.
   
   Ik verwacht eind december nieuwe resultaten. De veiligheid moet overtuigen en de algehele effectiviteit een duidelijker beeld geven. Wat ik nu minder vind is dat QURE mogelijk momentum verliest, omdat meerdere bedrijven jagen op een oplossing tegen Huntington. Bovendien moet het programma van QURE het paradepaardje voor hun hele pipeline zijn. Ze zijn nog wel voorloper, maar het moet echt beter overtuigen. Al met al sluit ik een nieuwe wederopstanding niet uit.
9. 24150 16 augustus 2023 10:39

   auteur info

   • 24150

     Lid sinds: 05 nov 2000

     Laatste bezoek: 30 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 36

     Gegeven: 5

   •    Aantal posts: 177

   Rustig hier.
10. DeZwarteRidder 16 augustus 2023 10:42

    auteur info

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 30 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 20896

      Gegeven: 9484

    •    Aantal posts: 96.845

    quote:

    24150 schreef op 16 augustus 2023 10:39:

    Rustig hier.
    

    Uniqure is op weg naar het kerkhof voor biotech bedrijven.
    
    AMT/Qure is totaal mislukt.
11. DeZwarteRidder 16 augustus 2023 10:45

    auteur info

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 30 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 20896

      Gegeven: 9484

    •    Aantal posts: 96.845

    Tragikomisch verhaal van Zoef:
    +++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++
    
    de echte zoef schreef op 20 juli 2012 16:16:
    In het oorspronkelijke businessplan van uniQure was niets opgenomen over Glybera. De officiele handelsprijs van een uniQure aandeel was toen € 0,61
    Nu is Glybere goedgekeurd. Wat is de waarde van Glybera.
    Uit eerdere presentaties haal ik hetvolgende: waarde behandeling tussen de € 500.000 en 1.000.000, moet nog uitonderhandeld worden. Brutomarge tenminste 80%. Omzet per jaar ca 200- 300 miljoen. Dat levert een EBITA van tenmisnte € 100 miljoen per jaar. Bij verkoop wordt dan tenminste 5* de EBITA betaald ( dit is een lage schatting: mmiddel is uniek; er is en komt geen concurrent) De waarde van Glybera schat ik dan dus op ca €500 mio, dat is iets minder dan €10 per aandeel/certificaat.
    De strategische positie van uniQure is door deze beslissing geweldig verbeterd: men kan een partner zoeken voor hemofilie, of een voor Glybera; er is dus keuze. en ten opzicht van vorig jaar is ook de pijplijn sterk verbeterd.
    Ik weet niet wat de keors zal gaan doen, maar ik weet wel dat iedere koers beneden één euro een lachertje is op dit moment.De wijsheid heb ik in deze niet in pacht, iedereen die het beter denkt te weten, mag het zeggen.
    Zoef
12. Snowman 20 augustus 2023 09:42

    auteur info

    • Snowman

      Lid sinds: 12 feb 2021

      Laatste bezoek: 30 okt 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 146

      Gegeven: 15

    •    Aantal posts: 69

    Walid Abi-Saab, de nieuwe CMO, is voor een groot deel verantwoordelijk voor de teloorgang van Galapagos. Hij heeft meegefietst met al lopend onderzoek met filgotinib en daar het succes van geclaimd, terwijl alle studies die hij zelf heeft opgezet in meerdere indicaties hebben gefaald. Ook bij zijn vorige banen, dwong hij co-authorship bij publikaties af zonder een bijdrage aan de studies te hebben geleverd, en vertrok steeds binnen 2-3 jaar toen zijn eigen projecten bleken te falen.
    Bij Galapagos werden in een weekend met veel bravoure 2 megagrote fibrose studies in elkaar geflanst, na een pilot studie bij 17 patienten. In die studie waren tal van compliance problemen en op basis van 2 zogenaamd representatieve scans werd gesuggereerd dat daarop een groot effect zichtbaar was. Ook intern kreeg niemand ooit de andere scans te zien. De studies werden zo opgezet dat het jaren zou duren voor de eerste interim data beschikbaar zouden komen. Voor de interim analyse, die steeds werd uitgesteld, verkocht hij als enige al zijn opties, cashte circa 20 miljoen en was zich van geen kwaad bewust toen de studie op alle fronten bleek te falen. De aandeelhouders verloren alle vertrouwen in het management - de koers is inmiddels met 80% gedaald - en hij werd terecht aan de kant gezet door de nieuwe CEO Paul Stoffels. Juist voor zo'n cruciale positie en in vroege fases van onderzoek waarbij weinig controle is, zou daar een betrouwbaar iemand van onbesproken gedrag moeten staan.
13. DeZwarteRidder 28 september 2023 21:17

    auteur info

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 30 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 20896

      Gegeven: 9484

    •    Aantal posts: 96.845

    De waarde van UniQure zakt als een baksteen.
14. Stakeholder001 5 oktober 2023 13:55

    auteur info

    • Stakeholder001

      Lid sinds: 27 feb 2021

      Laatste bezoek: 13 okt 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 11

    uniQure kondigt strategische reorganisatie aan om de bedrijfskosten te verlagen en de vooruitgang van programma's in meerdere klinische fasen te ondersteunen
    
    ~ Reductie van 28% van het personeelsbestand dat geen verband houdt met de productieverplichtingen van HEMGENIX® ; Totale kostenbesparingen van $180 miljoen om de cash runway te verlengen naar het tweede kwartaal van 2027 ~
    
    ~ Het stopzetten van investeringen in meer dan de helft van de onderzoeks- en technologieprojecten, het centraliseren van de activiteiten en het stroomlijnen van de organisatie ~
    
    ~ Prioriteit geven aan de verdere ontwikkeling van AMT-130 bij de ziekte van Huntington en het op korte termijn starten van klinische onderzoeken met AMT-260 bij refractaire mesiale temporale kwab-epilepsie, AMT-162 bij SOD1-ALS en AMT-191 bij de ziekte van Fabry; Er worden de komende twee jaar meerdere potentiële waardedrivers verwacht ~
    
    ~ Als gevolg van de herprioritering heeft Ricardo Dolmetsch, Ph.D. Chief Scientific Officer gaat het bedrijf verlaten en Rich Porter, Ph.D. Chief Business Officer zal verantwoordelijkheden op zich nemen voor zowel onderzoek als niet-klinische en vectorontwikkeling
15. Stakeholder001 5 oktober 2023 15:10

    auteur info

    • Stakeholder001

      Lid sinds: 27 feb 2021

      Laatste bezoek: 13 okt 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 11

    Te duur?

    Bijlage:
16. Stakeholder001 5 oktober 2023 15:14

    auteur info

    • Stakeholder001

      Lid sinds: 27 feb 2021

      Laatste bezoek: 13 okt 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 11

    t.co/07WDy6nnQc
17. DeZwarteRidder 19 oktober 2023 20:13

    auteur info

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 30 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 20896

      Gegeven: 9484

    •    Aantal posts: 96.845

    6,20 USD
18. mercurius-adept 29 november 2023 21:23

    auteur info

    • mercurius-adept

      Lid sinds: 11 feb 2008

      Laatste bezoek: 30 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1568

      Gegeven: 3628

    •    Aantal posts: 5.886

    FDA has cleared the Investigational New Drug (IND) application for AMT-191, the Company’s gene therapy candidate for Fabry disease
    
    “The clearance of the IND for AMT-191 represents a key milestone for the company, with four programs now in clinical phase,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “AMT-191 has the potential to be a differentiated gene therapy for the one-time treatment of Fabry disease, incorporating a proprietary promoter and leveraging our validated AAV5 technology comprised within HEMGENIX®, an approved liver-directed gene therapy for the treatment of hemophilia B developed by uniQure. We have designed the Phase I/II study to provide dose-ranging biomarker data as rapidly and cost-effectively as possible, and we look forward to enrolling our first patient in the first half of 2024.”
    
    pipelinereview.com/index.php/20231129...
19. Prof. Dollar 3 januari 2024 21:54

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 30 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 192

      Gegeven: 52

    •    Aantal posts: 2.283

    Gelukkig nieuwjaar!
    
    Wat kunnen we dit jaar verwachten?
    
    1Q
    - Start (dosering eerste patiënt) AMT-260 (epilepsie)
    - Start (dosering eerste patiënt) AMT-262 (ALS)
    - Bespreking FDA over AMT-130 (Huntington data)
    
    2Q
    - Update AMT-130 (nieuwe data) Huntington
    - Start (dosering eerste patiënt) AMT-191 (fabry)
    
    4Q
    - Update AMT-260 (eerste data) epilepsie
    - Update AMT-262 (eerste data) ALS
    - Update AMT-130 (nieuwe data) Huntington
    
    Allen een gezond en fijn jaar toegewenst.
    
    Prof. Dollar
    www.twitter.com/Prof_Dollar
20. Izette 5 januari 2024 15:44

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 26 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 43

      Gegeven: 5

    •    Aantal posts: 259

    Voor jou ook een goed en gezond 2024 Prof. Dollar!
    
    Hartelijk dank voor de agenda 2024.
    Geduld is een schone zaak, zullen we maar zeggen.
    Groet, Inzette.