Pharming Group NL0010391025

Pharming April 2024

1. Natal 23 april 2024 13:23

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 09 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2367

     Gegeven: 207

   •    Aantal posts: 5.679

   Deze studie heeft verschillende beperkingen. Aanvankelijk bezochten patiënten de onderzoekers van de studie om de 2-3 maanden; Tijd tussen bezoeken nam toe tot elke 6-7 maanden na jaar 2, gedurende welke tijd patiënten mogelijk symptomen ondervonden die bij hun volgende bezoek niet werden gemeld. Daarnaast, Er was een behandeling kloof tussen de dosisbepalings- en uitbreidingsonderzoeken, waarbij 3 patiënten geen leniolisib kregen voor 25-50 dagen en 2 gedurende ongeveer 1 jaar, waarin manifestaties mogelijk niet zijn gemeld. Kleine steekproefomvang en gebrek van een placebo-gecontroleerde arm beperken ook de generaliseerbaarheid. Ten slotte is het subjectieve deel van de clinicusGedownload van ashpublications.org/bloodadvances/art... door gast op 15 april 2024
   23 Gerapporteerde vragenlijst is onderhevig aan terugroepactie en vooringenomenheid van de onderzoeker. Verder erkennen we dat Gegevens die zijn vastgelegd in onze door de arts gerapporteerde vragenlijst zijn subjectief van aard en beperken de algemene toepasselijkheid van gegevens die daaruit zijn gegenereerd. Gegevens over de gevoeligheid voor infecties hadden bijvoorbeeld geen gestandaardiseerd protocol voor verzameling omdat het geen primaire uitkomstmaat was; het werd verzameld en Geëvalueerd per locatie Discretie van de onderzoeker. Bovendien hebben er meerdere jaren van gegevensverzameling plaatsgevonden tijdens de COVID-19-pandemie, toen de meeste evaluaties op afstand werden uitgevoerd
2. rabbit in your headlights 23 april 2024 13:25

   auteur info

   • rabbit in your headlights

     Lid sinds: 23 dec 2019

     Laatste bezoek: 09 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1636

     Gegeven: 7793

   •    Aantal posts: 1.001

   quote:

   Natal schreef op 23 april 2024 12:51:

   [...]
   
   Daar ben je niet de enige in.
   
   Er zijn natuurlijk vragen beantwoord, maar de antwoorden roepen nieuwe vragen op.
   

   Als deze beantwoord worden komen er weer nieuwe vragen. Maand na maand jaar na jaar
3. G. Hendriks 23 april 2024 13:45

   auteur info

   • G. Hendriks

     Lid sinds: 10 nov 2023

     Laatste bezoek: 08 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 843

     Gegeven: 518

   •    Aantal posts: 489

   quote:

   BassieNL schreef op 23 april 2024 13:15:

   [...]
   Enig idee om hoeveel procent dat gaat?
   

   Las laatst dat onderzoek, maar heb het niet meer bij de hand. Zal weer even googelen.
4. Sharen 23 april 2024 13:59

   auteur info

   • Sharen

     Lid sinds: 06 feb 2018

     Laatste bezoek: 08 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9800

     Gegeven: 4983

   •    Aantal posts: 4.448

   quote:

   G. Hendriks schreef op 23 april 2024 12:44:

   [...]
   
   En als het hangijzer zó heet is, welke gevolgen zou dat kunnen hebben voor de toelating in de VS? Procentueel worden in de VS meer medicijnen op een later moment alsnog van de markt genomen dan in Europa.
   

   Sorry G, maar ik vind dit van de categorie ‘is er geen stok, dan vinden we er wel een’.
   
   En dan een concrete vraag van Bassie over dat percentage niet eens kunnen beantwoorden….
   
   Zullen we eerst maar eens de beslissing van de CHMP afwachten?
5. G. Hendriks 23 april 2024 14:20

   auteur info

   • G. Hendriks

     Lid sinds: 10 nov 2023

     Laatste bezoek: 08 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 843

     Gegeven: 518

   •    Aantal posts: 489

   quote:

   Sharen schreef op 23 april 2024 13:59:

   [...]
   Sorry G, maar ik vind dit van de categorie ‘is er geen stok, dan vinden we er wel een’.
   
   En dan een concrete vraag van Bassie over dat percentage niet eens kunnen beantwoorden….
   
   Zullen we eerst maar eens de beslissing van de CHMP afwachten?
   

   Ach, Sharen, dat mag jij vinden. Ik kijk met gezonde afstand naar de ontwikkelingen rond leniolisib bij FDA en EMA. Een van de variabelen is dan die ik noem: het verschil in 'marketing withdrawals' tussen EMA en FDA. Hoe sterk die variabele meespeelt, is koffiedik kijken (misschien wel helemaal niet dus). Maar in mijn wereld verdwijnt hij niet achter een roze bril. Dat heeft niet met 'stok zoeken' te maken. Het is gewoon een mechanisme waarmee ik ook in zekere mate rekening houd. En dat ik die cijfers even niet paraat heb, is nu gewoon zo. Daar hoef je echt niet zo over te schamperen. Wil ze later best wel weer even opzoeken hoor.
6. bammie 23 april 2024 14:31

   auteur info

   • bammie

     Lid sinds: 03 jun 2012

     Laatste bezoek: 08 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1493

     Gegeven: 438

   •    Aantal posts: 12.321

   The withdrawal procedure in the EU is appears to be more rapid, however the public gets notified of the recall in the last step. Depending on the severeness of the recall, this may be tremendously hazardous to the public. The USA and EU comparative analysis research article shows that the U.S. has 2,028 products recalled while the EU only has 15 in 2015.12 Similar products recall trends between the U.S. and the EU were found in 2014-2016.12 This may implicate why the EU does not inform the public in the initial stages of a recall, as they have very few recalls yearly.
   
   Bron:
   www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...
7. Delta2 23 april 2024 14:32

   auteur info

   • Delta2

     Lid sinds: 09 feb 2023

     Laatste bezoek: 08 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 325

     Gegeven: 3

   •    Aantal posts: 134

   quote:

   Winst gevend schreef op 23 april 2024 12:37:

   Ik zou wel eens willen weten waarom de EMA nog steeds vragen heeft omtrend leniolisib
   dat ervoor heeft gezorgd dat er voor leniolisib nog steeds geen goedkeuring wordt afgegeven.
   
   Wat zou het hete hangijzer kunnen zijn, dat we al 1.5 jaar met onbeantwoorde vragen zitten?
   

   Waar haal je het vandaan dat dit het geval is?
   Dat e.e.a langer duurt dan het tijdsbestek dat oorspronkelijk door de Vries werd verwacht betekend toch niet automatisch dat de EMA opnieuw vragen zou hebben gesteld?
   Gezien de vraag vanuit Pharming voor verlenging van de clockstop zou je eerder kunnen veronderstellen dat er meer data nodig zijn om de reeds bestaande vragenlijst op een zo compleet mogelijke wijze af te ronden.
   Dan maar een paar maanden extra als de kans op acceptatie daardoor verder toeneemt.
8. Triple A 23 april 2024 14:34

   auteur info

   • Triple A

     Lid sinds: 04 nov 2021

     Laatste bezoek: 08 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3630

     Gegeven: 553

   •    Aantal posts: 1.206

   quote:

   G. Hendriks schreef op 23 april 2024 14:20:

   [...]
   
   Ach, Sharen, dat mag jij vinden. Ik kijk met gezonde afstand naar de ontwikkelingen rond leniolisib bij FDA en EMA. Een van de variabelen is dan die ik noem: het verschil in 'marketing withdrawals' tussen EMA en FDA. Hoe sterk die variabele meespeelt, is koffiedik kijken (misschien wel helemaal niet dus). Maar in mijn wereld verdwijnt hij niet achter een roze bril. Dat heeft niet met 'stok zoeken' te maken. Het is gewoon een mechanisme waarmee ik ook in zekere mate rekening houd. En dat ik die cijfers even niet paraat heb, is nu gewoon zo. Daar hoef je echt niet zo over te schamperen. Wil ze later best wel weer even opzoeken hoor.
   

   Ik ben het wel met Sharen eens.
   
   Je weet niet welke vragen het CHMP heeft gesteld. Maar jij impliceert met jouw post ernstige twijfels bij de EMA over de effectiviteit en/of de veiligheid van Leniolisib terwijl tot nu toe uit klinische testen en gebruik na goedkeuring in de V.S. daar helemaal geen enkele aanleiding voor is.
   
   Er zijn heel veel vragen te bedenken die de CHMP gesteld kan hebben die een langere periode van onderzoek vragen. Bijvoorbeeld of de patiëntengroep in de klinische studie wel groot genoeg was voor statistisch betrouwbare resultaten?
   
   Door te beginnen over "marketing withdrawals" suggereer jij echter zaken waar je totaal geen bewijs of aanleiding voor hebt. De opmerking past niet bij de gedegen, feitelijke G. Hendriks die ik zo waardeer op dit forum.
   
   -
9. Natal 23 april 2024 14:34

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 09 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2367

     Gegeven: 207

   •    Aantal posts: 5.679

   quote:

   Delta2 schreef op 23 april 2024 14:32:

   [...]
   
   Waar haal je het vandaan dat dit het geval is?
   Dat e.e.a langer duurt dan het tijdsbestek dat oorspronkelijk door de Vries werd verwacht betekend toch niet automatisch dat de EMA opnieuw vragen zou hebben gesteld?
   Gezien de vraag vanuit Pharming voor verlenging van de clockstop zou je eerder kunnen veronderstellen dat er meer data nodig zijn om de reeds bestaande vragenlijst op een zo compleet mogelijke wijze af te ronden.
   Dan maar een paar maanden extra als de kans op acceptatie daardoor verder toeneemt.
   

   zo denk ik er ook over. Laat er nog maar een halfjaartje overheen gaan.
10. Voorheen_bekend_als_Test 23 april 2024 14:59

    auteur info

    • Voorheen_bekend_als_Test

      Lid sinds: 26 okt 2023

      Laatste bezoek: 08 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 436

      Gegeven: 289

    •    Aantal posts: 835

    quote:

    Triple A schreef op 23 april 2024 14:34:

    [...]
    
    Ik ben het wel met Sharen eens.
    
    Je weet niet welke vragen het CHMP heeft gesteld. Maar jij impliceert met jouw post ernstige twijfels bij de EMA over de effectiviteit en/of de veiligheid van Leniolisib terwijl tot nu toe uit klinische testen en gebruik na goedkeuring in de V.S. daar helemaal geen enkele aanleiding voor is.
    
    Er zijn heel veel vragen te bedenken die de CHMP gesteld kan hebben die een langere periode van onderzoek vragen. Bijvoorbeeld of de patiëntengroep in de klinische studie wel groot genoeg was voor statistisch betrouwbare resultaten?
    
    Door te beginnen over "marketing withdrawals" suggereer jij echter zaken waar je totaal geen bewijs of aanleiding voor hebt. De opmerking past niet bij de gedegen, feitelijke G. Hendriks die ik zo waardeer op dit forum.
    
    -
    

    De heer Hendriks verkoopt de huid gewoon pas nadat de beer geschoten is, in plaats van ervoor. En zo hoort het. We kunnen immers niet ontkennen dat er zich de afgelopen maanden een aantal opvallende gebeurtenissen heeft voortgedaan, geen van welke berust op toeval. Dat wij de precieze oorzaak van die gebeurtenissen niet kennen, doet daar niets aan af. De geschiedenis wijst nu eenmaal uit dat het wat Pharming betreft verstandig is om prudent te zijn, liever wat te veel dan wat te weinig.
11. De Zwarte kat 23 april 2024 15:25

    auteur info

    • De Zwarte kat

      Lid sinds: 10 okt 2010

      Laatste bezoek: 08 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1353

      Gegeven: 1741

    •    Aantal posts: 5.198

    Het is wel duidelijk de goedkeuring gaat er deze maand niet komen
12. Lord Apollyon 23 april 2024 15:25

    auteur info

    • Lord Apollyon

      Lid sinds: 14 jun 2021

      Laatste bezoek: 08 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1518

      Gegeven: 311

    •    Aantal posts: 2.370

    quote:

    Voorheen_bekend_als_Test schreef op 23 april 2024 14:59:

    [...]
    
    De heer Hendriks verkoopt de huid gewoon pas nadat de beer geschoten is, in plaats van ervoor. En zo hoort het. We kunnen immers niet ontkennen dat er zich de afgelopen maanden een aantal opvallende gebeurtenissen heeft voortgedaan, geen van welke berust op toeval. Dat wij de precieze oorzaak van die gebeurtenissen niet kennen, doet daar niets aan af. De geschiedenis wijst nu eenmaal uit dat het wat Pharming betreft verstandig is om prudent te zijn, liever wat te veel dan wat te weinig.
    

    En dat is heel verstandig van de heer GH omdat straks gaat blijken dat er helemaal geen beer is. Hooguit een paar verdwaalde konijnen
13. Lord Apollyon 23 april 2024 15:27

    auteur info

    • Lord Apollyon

      Lid sinds: 14 jun 2021

      Laatste bezoek: 08 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1518

      Gegeven: 311

    •    Aantal posts: 2.370

    quote:

    De Zwarte kat schreef op 23 april 2024 15:25:

    Het is wel duidelijk de goedkeuring gaat er deze maand niet komen
    

    In Mei ook niet. En in Juni ook niet.
14. Natal 23 april 2024 15:31

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2367

      Gegeven: 207

    •    Aantal posts: 5.679

    quote:

    Lord Apollyon schreef op 23 april 2024 15:27:

    [...]
    In Mei ook niet. En in Juni ook niet.
    

    september/ oktober
15. Lord Apollyon 23 april 2024 15:31

    auteur info

    • Lord Apollyon

      Lid sinds: 14 jun 2021

      Laatste bezoek: 08 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1518

      Gegeven: 311

    •    Aantal posts: 2.370

    quote:

    Triple A schreef op 23 april 2024 14:34:

    [...]
    
    Er zijn heel veel vragen te bedenken die de CHMP gesteld kan hebben die een langere periode van onderzoek vragen. Bijvoorbeeld of de patiëntengroep in de klinische studie wel groot genoeg was voor statistisch betrouwbare resultaten?
    -
    

    Dat lijkt mij inderdaad typisch een vraag waar je veel extra tijd voor nodig hebt… en die vooraf door niemand wordt gesteld.
16. Vertrouwen 23 april 2024 15:37

    auteur info

    • Vertrouwen

      Lid sinds: 14 apr 2023

      Laatste bezoek: 08 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2127

      Gegeven: 1255

    •    Aantal posts: 1.296

    [Modbreak IEX: Gelieve op de inhoud van uw berichten te letten, bericht is bij dezen verwijderd.]
17. De Warhoeft 23 april 2024 15:49

    auteur info

    • De Warhoeft

      Lid sinds: 05 apr 2024

      Laatste bezoek: 08 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 140

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 106

    quote:

    Lord Apollyon schreef op 23 april 2024 15:27:

    [...]
    In Mei ook niet. En in Juni ook niet.
    

    Graag het jaar vermelden. Maakt de kans kleiner dat je goed hebt gegokt.
    
    Scheelt ook weer tijdreizen
18. Natal 23 april 2024 15:53

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2367

      Gegeven: 207

    •    Aantal posts: 5.679

    quote:

    Vertrouwen schreef op 23 april 2024 15:37:

    [...]
    
    Dat is precies wat IK bedoel, maar sommigen hebben een klein snappertje.
    Neem het ze niet kwalijk.
    Ze komen er vanzelf achter.
    

    Nou nou, zo kan het wel weer.
19. CYFER 23 april 2024 15:53

    auteur info

    • CYFER

      Lid sinds: 20 nov 2018

      Laatste bezoek: 08 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 66

      Gegeven: 45

    •    Aantal posts: 395

    Ok,
    Loopt weer zwaar terug
    Nieuwe Shirts?
20. Lord Apollyon 23 april 2024 16:08

    auteur info

    • Lord Apollyon

      Lid sinds: 14 jun 2021

      Laatste bezoek: 08 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1518

      Gegeven: 311

    •    Aantal posts: 2.370

    quote:

    De Warhoeft schreef op 23 april 2024 15:49:

    [...]
    
    Graag het jaar vermelden. Maakt de kans kleiner dat je goed hebt gegokt.
    
    Scheelt ook weer tijdreizen
    

    Ik heb al herhaaldelijk de verwachting uitgesproken dat er een negatief advies van de EMA gaat komen en dat Ph dit al op de bekende klompen aanvoelt en daarom zelf de boel in de vertraging gooit. Een jaartal hoeft daar dus niet meer bij. Sprookjes bestaan nu eenmaal niet.