De Oliemolen schreef:
Deze week gaat de CHMP naar alle waarschijnlijkheid adviseren Rhucin toelaten op de Europese markt. Een maand later volgt de definitieve goedkeuring. Dat dit nog niet zeker is, heeft GTCB al ondervonden. Hun product Atryn kwam pas in tweede instantie door de procedure, nadat was geconstateerd dat de EMEA een procedurele fout had begaan. Alhoewel GTCB niet te verwijten viel, is enige voorzichtigheid op zijn plaats.
Pharming heeft een OD status ontvangen m.b.t. Rhucin. Dit betekent dat gaande de procedure er gegevens kunnen worden aangedragen. Hierdoor komt het slechts zelden voor dat een medicijn de eindstreep niet haalt. Tijdens de procedure heeft Pharming reeds aanvullende vragen beantwoord, wat de nodige vertraging heeft veroorzaakt. Voordeel hierbij is dat de EMEA alle kansen heeft benut om dit product goed te evalueren.
GTCB was het eerste bedrijf dat een medicijn op de markt bracht dat op basis van menselijke eiwitten uit transgene melk is geproduceerd. Deze techniek heeft er zo´n 20 jaar over gedaan om te worden doorontwikkeld tot de fase waarin commerciële productie tot de mogelijkheden behoort.
Hierdoor is het mogelijk geworden grote hoeveelheden menselijke eiwitten te produceren tegen lage productiekosten. De kracht is gelegen in het gegeven dat het mogelijk is om complexe proteïnen te ontwikkelen die alleen via menselijk bloed beschikbaar kunnen komen, omdat kweken via celcultuur nog niet mogelijk of te duur.
Vaak wordt aangenomen dat het grootste voordeel van transgene productie versus bloedplasma de veiligheid is. Dit is echter niet de enige factor. Veiligheid is een thema dat gevoelig ligt, vanwege HIV en hepatitis. Een veel belangrijkere oorzaak is het feit dat er domweg te weinig bloeddonoren zijn en er niet voldoende proteïnen geproduceerd kunnen worden, wat de medicijnen weer onnodig duur maken.
Opvallend is dat alle bedrijven van het eerste uur zich hebben geconcentreerd op medicijnen m.b.t. zeldzame aandoeningen. In de regel zijn dit zeer kostbare trajecten die zelden winstgevend zijn. Aan de andere kant vormen ze een goed platform om zonder veel concurrentie de techniek door te ontwikkelen tot het moment dat ook grote farmaceuten de waarde erkennen. In een enkel geval investeren grote bedrijven op voorhand, zoals Genzyme al veel geld in Pharming en GTCB heeft gestoken. Maar meestal wachten ze de eerste klinische ontwikkelingen af.
Het waren het Deense LEO en het Franse LBF die als eerste een samenwerking aangingen met GTCB. Pharming staat, op Esteve na, helaas nog met lege handen.
Dit heeft ertoe geleid dat zowel GTCB als Pharming extra aandelen hebben moeten uitgeven om geen gemakkelijke overnameprooi te worden. De aandeelhouder met een lange termijn visie is hierdoor benadeeld. Ook hebben het langer duren van de goedkeuringsprocedures voor een negatief sentiment gezorgd. De GRAS status die m.b.t. Lactoferrin moet worden versterkt is hiervan een triest voorbeeld. Maar daar staat tegenover dat de koers bij het behalen van mijlpalen ook sterk kan stijgen, zoals bij biotech wel vaker het geval is.
Ondanks deze tegenslagen lijkt het er nu toch op dat deze techniek vaste bodem gaat krijgen. Er komen steeds meer bedrijven die nieuwe ontwikkelingen starten en er worden nieuwe samenwerkingsverbanden afgesloten. De crosslicentie tussen Progenetics en GTCB en Merrimack en GTCB zijn hiervan goede voorbeelden. Ook in rusland en India bevinden zich bedrijven die nieuwe productielijnen starten. Alhoewel het nog enige tijd zal duren voordat hiervan concrete resultaten verwacht mogen worden, is het een duidelijk signaal dat meerdere firma’s brood zien in deze techniek.
Het zal niet lang meer duren voordat grote farmaceuten de techniek voldoende bewezen zien om de IP en productlijnen in te lijven. Onlangs nog werd gemeld dat veel grote farmaceutische bedrijven hun blockbusters zien opdrogen. Nieuwe productlijnen zijn van harte welkom. Omdat zowel Rhucin als Atryn ook geschik lijken te zijn voor aandoeningen die een veel groter bereik kennen, is dit een zeer geschikt moment om in te stappen. Alle risico’s lijken namelijk langzaam plaatst te gaan maken voor een zeer kansrijke toekomst.
Wie alle voordelen op een rijtje ziet (lage productiekosten, grote hoeveelheden, veiligheid groot, complexe proteïnen mogelijk), die kan iet anders dan concluderen dat de potentie enorm is. Omdat nu ook de maatschappelijke tendens richting acceptatie gaat, lijkt niets meer een succes in de weg te staan. Van de week zullen we, indien de CHMP positief adviseert, voor het eerst zien wat het aandeel Pharming en het aandeel GTCB waard zijn. Het zou mij niets verbazen dat het advies tevens het moment markeert dat de institutionele belegger de daghandelaar gaat vervangen. Jarenlang is met name Pharming een zeer geschikt handelsaandeel gebleken. Het hoge verwachtingspatroon zorgde voor snelle koersstijgingen, gevolgd door even zo snelle dalingen; het perfecte handelsklimaat. Omdat de groep die zich hiermee bezig houdt zich bedient van moderne software is mening particuliere handelaar met een te enthousiaste handelsgeest meerdere keren het schip in gegaan. Dit heeft voor veel frustratie geleid. Maar wie geschoren wordt, moet stil zitten en het kan zomaar gebeuren dat deze week de knipbeurt is afgelopen en we goed gekapt de feestdagen tegemoet gaan.
Ik wens in ieder geval iedereen die net in Pharming en GTCB heeft belegd én de mensen die al vanaf 2001 een positie hebben ingenomen heel veel succes deze week en de daarop volgende handelsperiode!