uniQure Terug naar discussie overzicht

Dure medicijnen niet langer vergoed

1. DeZwarteRidder 29 juli 2012 23:55

   auteur info

   • DeZwarteRidder

     Lid sinds: 29 jun 2012

     Laatste bezoek: 02 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 21313

     Gegeven: 9672

   •    Aantal posts: 97.668

   zo 29 jul 2012, 20:30 |
   'Dure medicijnen niet langer vergoed'
   
   AMSTERDAM - Het College voor Zorgverzekeringen wil stoppen met het vergoeden van dure medicijnen voor enkele zeldzame ziekten. Dat staat in conceptadviezen aan de minister van Volksgezondheid.
   
   De adviezen zijn in handen van de NOS. Het gaat om middelen die levenslang gebruikt worden door patiënten met de ziekte van Pompe en de ziekte van Fabry. Bij beide ziekten maken de patiënten bepaalde enzymen onvoldoende aan.
   Op jaarbasis kost de behandeling voor een patiënt met Pompe tussen de 400.000 en 700.000 euro. Die voor iemand met Fabry zo'n 200.000 euro. Volgens het CVZ werken de middelen weliswaar, maar zijn ze te duur in verhouding tot de resultaten van de behandeling.
2. DeZwarteRidder 29 juli 2012 23:57

   auteur info

   • DeZwarteRidder

     Lid sinds: 29 jun 2012

     Laatste bezoek: 02 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 21313

     Gegeven: 9672

   •    Aantal posts: 97.668

   29 juli 2012, 22:07
   CVZ: dure medicijnen voor drie zeldzame ziektes uit basispakket
   
   CVZ wil dure medicijnen voor ziekte van Pompe en ziekte van Fabry uit basispakket schrappen. Dit zou een opmaat kunnen zijn naar het schrappen van meer medicijnen voor zeldzame aandoeningen.
   
   door Niels Posthumus
   BINNENLAND Het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) wil drie medicijnen voor twee zeldzame aandoeningen niet langer vergoeden uit het basispakket. Dat staat in twee conceptadviezen, waar de NOS de hand op heeft weten te leggen.
   Het vergoeden van de medicijnen voor patiënten met de ziekte van Fabry en bepaalde vormen van de ziekte van Pompe is volgens het CVZ te duur. De beslissing zou de opmaat kunnen zijn voor een nieuwe discussie over de vergoeding van andere dure medicijnen.
   
   De ziekte van Pompe is een zeldzame spierziekte waarvan de symptomen steeds erger worden. De meeste patiënten met de ziekte moeten veertig jaar lang behandeld worden voor een levensverlenging van twee jaar. Dat vindt het CVZ niet acceptabel. De therapie van iets meer dan honderd patiënten kostte de Nederlandse belastingbetalers in 2010 44 miljoen euro.
   
   Onacceptabel vindt het college eveneens de enzymtherapie die patiënten met de ziekte van Fabry krijgen. Dat is een progessieve ziekte die op latere leeftijd onder meer tot nierinsufficiënte en herseninfarcten kan leiden. Hoewel het medicijn goed werkt, lopen de kosten voor de vijftig tot zeventig patiënten op tot ongeveer elf miljoen euro per jaar.
   
   Op de conceptadviezen van het CVZ konden volgens de NOS de afgelopen weken alle betrokken partijen reageren. De minister moet in het najaar besluiten of de geneesmiddelen volgend jaar nog vergoed worden.
3. DeZwarteRidder 30 juli 2012 02:13

   auteur info

   • DeZwarteRidder

     Lid sinds: 29 jun 2012

     Laatste bezoek: 02 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 21313

     Gegeven: 9672

   •    Aantal posts: 97.668

   Patiënt aan de kant gezet
   zondag 29 juli 2012 | 23:43 | Laatst bijgewerkt op: zondag 29 juli 2012 | 23:52
   
   HILVERSUM - Een unicum in de medische wereld: mogelijk worden de dure medicijnen voor enkele zeldzame ziekten, Pompe en Fabry, in de toekomst niet meer vergoed.
   
   Het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) heeft dit vastgelegd in twee conceptadviezen aan de minister van Volksgezondheid. De NOS, die dit nieuws naar buiten bracht, heeft de adviezen in handen.
   
   Een patiënt met Pompe heeft jaarlijks 400.000 tot 700.000 euro aan medicatie nodig, en iemand met Fabry voor circa 200.000 euro. Zij moeten deze medicijnen levenslang gebruiken omdat hun lichaam bepaalde enzymen niet of onvoldoende aanmaakt. De medicatie wordt nu volledig vergoed, maar het CVZ vindt de kosten te hoog ten opzichte van de beperkte gezondheidseffecten. Het gaat bij Fabry om een zestigtal mensen en bij Pompe zouden 83 van de 115 patiënten buiten de boot vallen. Behandeling van Fabry-lijders kostte in 2010 11 miljoen euro en Pompe-patiënten kregen voor 44 miljoen medicijnen.
   
   Het CVZ verzamelt reacties van alle betrokken partijen op deze gevoelig liggende conceptvoorstellen en komt na een bijeenkomst op 21 september met een definitief advies aan de minister. Tot dan willen patiënten en behandelaars niet reageren. Een unicum in de medische wereld: mogelijk worden de dure medicijnen voor enkele zeldzame ziekten, Pompe en Fabry, in de toekomst niet meer vergoed. Het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) heeft dit vastgelegd in twee conceptadviezen aan de minister van Volksgezondheid. De NOS, die dit nieuws naar buiten bracht, heeft de adviezen in handen.
4. [verwijderd] 30 juli 2012 09:58

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Zoals al werd aangegeven is het succes van een medicijn van een aantal factoren afhankelijk. De eerste stap is de goedkeuring door de verantwoordelijke instanties (EMA/FDA), maar daarna is het altijd de vraag in hoeverre de verzekeraars het medicijn zullen willen vergoeden.
   
   In 2008 heeft een vergelijkbare situatie gespeeld, toen ging het om het niet meer willen vergoeden van medicijnen waarvoor een goedkoper alternatief bestond. De rechter heeft hier toen in het nadeel van de verzekeraar beslist (verwijzend naar een akkoord met het ministerie van Volksgezondheid uit 2007).
   
   www.wegwijs.nl/artikel/2008/01/zorgve...
5. flosz 30 juli 2012 11:51

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 22 jun 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   "Je zal het maar (niet) hebben"!!
   ******************
   
   Ter aanvulling.
   Citaten uit concept-rapporten CVZ
   Toegevoegd: zondag 29 jul 2012, 17:30
   Update: zondag 29 jul 2012, 17:30
   In het rapport over de Myozyme, het middel tegen de ziekte van Pompe, schrijft het CVZ: "De verhouding tussen kosten en baten is onacceptabel voor patiënten met de niet-klassieke vorm".
   Dat brengt het CVZ tot het volgende concept-advies aan de minister: "Het CVZ is van oordeel dat de aanspraak op alglucosidase alfa (Myozyme) voor de indicatie 'ziekte van Pompe' op dit moment wettelijk beperkt dient te worden tot patiënten met de klassieke vorm van de ziekte van Pompe".
   In het Fabry-advies staat: "Handhaven van de vergoeding heeft bezwaren. Het kan immers als niet-ethisch worden beschouwd om heel dure geneesmiddelen te betalen voor een relatief kleine groep patiënten. Iedereen heeft recht op zorg, maar bij een begrensd zorgbudget hebben patiënten met een ernstige ziekte niet meer recht op zorg dan andere patiënten (...)". www.youtube.com/watch?v=6J9iSpA9QTs
   "Ook stoppen van de vergoeding zal stuiten op bezwaren(...). Ze hebben therapeutische meerwaarde. Dan is het voor patiënten en behandelaars moeilijk te verdragen om ze niet te kunnen gebruiken."
   Een vergelijkbare overweging staat ook in het Pompe-advies. "Mogelijk dat de maatschappij het een ethisch dilemma vindt om een (al dan niet algemene) grens te stellen aan de prijs die de maatschappij bereid is om te betalen voor een gewonnen levensjaar. Dit is echter geen reden om het debat niet te voeren, zeker in tijden van economische crisis. De onbeantwoorde vraag is hoeveel wil de maatschappij bij deze aandoening betalen voor een gewonnen levensjaar."
   nos.nl/artikel/400203-citaten-uit-con...
   
   Dankzij therapie met Myozyme kunnen mensen met de ziekte van Pompe de stof glycogeen weer afbreken. Hierdoor neemt het aantal patiënten dat overleeft toe.
   
   Over Genzyme’s(Nu Sanofi)Myozyme: www.boks.be/site/files/pompe/01%20Ove...
   www.myozyme.com/
   
   Over de ziekte van Pompe: www.ziektevanpompe.nl/nl/patienten-en...
   www.erasmusmc.nl/klinische_genetica/r...
   
6. DeZwarteRidder 30 juli 2012 16:01

   auteur info

   • DeZwarteRidder

     Lid sinds: 29 jun 2012

     Laatste bezoek: 02 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 21313

     Gegeven: 9672

   •    Aantal posts: 97.668

   Zoals ik al vele maken heb betoogd, is de goedkeuring van Glybera GEEN ENKELE GARANTIE voor een financieel succes.
   
   Ik geloof niet dat UniQure binnen ca 10 jaar z'n ontwikkelingskosten zal kunnen terugverdienen en misschien wel nooit.
7. DeZwarteRidder 30 juli 2012 16:15

   auteur info

   • DeZwarteRidder

     Lid sinds: 29 jun 2012

     Laatste bezoek: 02 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 21313

     Gegeven: 9672

   •    Aantal posts: 97.668

   ma 30 jul 2012, 12:51|
   Oppositie wil opheldering over dure medicijnen
   
   DEN HAAG - De oppositie in de Tweede Kamer wil opheldering over de hoge kosten van bepaalde medicijnen. Het College voor zorgverzekeringen (CVZ) pleit volgens de NOS in een conceptadvies voor het stoppen van de vergoeding van bepaalde medicijnen omdat die erg duur zijn.
   
   De Tweede Kamer is zo ver nog niet. PVV, SP en GroenLinks zijn ertegen. „Zieke mensen hebben recht op medicijnen, ook als die duur zijn! Pak de bureaucratie in de zorg maar aan!”, twitterde PVV-leider Geert Wilders. Hij uit ook harde kritiek op het CVZ, dat hij onethisch gedrag verwijt.
   De medicijnen die CVZ niet langer zou willen vergoeden, zijn bedoeld ter behandeling van de ziekte van Pompe of de ziekte van Fabry. Op jaarbasis kost de behandeling voor een patiënt met Pompe tussen de 400.000 en 700.000 euro. Die voor iemand met Fabry kost zo'n 200.000 euro.
   De SP vindt dat de prijs van het medicijn er niet toe doet. „Mensen met een zeldzame ziekte en dure geneesmiddelen moeten een beroep kunnen doen op de solidariteit in de basisverzekering. Je kiest niet voor een zeldzame ziekte”, zei SP-Kamerlid Renske Leijten tegen BNR Nieuwsradio.
   Eeke van der Veen (PvdA) vindt het „niet zo gek” dat het CVZ heeft gekeken naar de verhouding tussen de kosten van een medicijn en de werking. Hij stelt dat sommige medicijnen de kans vergroten om 2 jaar langer te leven, maar dan omgerekend wel 15 miljoen euro per jaar kosten. Van der Veen wil weten waarom sommige medicijnen zo „belachelijk duur” zijn. „De farmaceutisch industrie kan niet zomaar z'n gang gaan.”
   Ook Leijten weet wel waar ze wil beginnen. „Het geld klotst in de sector over de randen, alleen de verkeerde kanten op.” Wat haar betreft moet er gesneden worden in bureaucratie en vergoedingen aan specialisten. „Het geld wordt niet verspild bij de patiënt.”
   „De hamvraag is waarom een medicijn 7 ton per jaar per persoon moet kosten”, stelt GroenLinks. „Dat komt deels door onderzoekskosten, maar ook omdat het tot nu toe het enige medicijn is en er geen goedkopere alternatieven zijn. Een farmaceutisch bedrijf kan daardoor elke prijs vragen.”
8. DeZwarteRidder 30 juli 2012 16:18

   auteur info

   • DeZwarteRidder

     Lid sinds: 29 jun 2012

     Laatste bezoek: 02 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 21313

     Gegeven: 9672

   •    Aantal posts: 97.668

   Ook bij Glybera is de hamvraag: Hoe goed werkt het en hoe lang duurt het effect...??
   
   Als er iedere paar jaar een nieuwe behandeling moet worden gegeven die ca 1 miljoen kost, dan kan UniQure het wel schudden.
9. [verwijderd] 30 juli 2012 16:34

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   DeZwarteKraai schreef op 30 juli 2012 16:18:

   Ook bij Glybera is de hamvraag: Hoe goed werkt het en hoe lang duurt het effect...??
   
   Als er iedere paar jaar een nieuwe behandeling moet worden gegeven die ca 1 miljoen kost, dan kan UniQure het wel schudden.
   

   Daarom moeten er ook partnerschappen gesloten worden of moet de boel overgenomen worden..
   
10. DeZwarteRidder 30 juli 2012 16:47

    auteur info

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 02 jun 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 21313

      Gegeven: 9672

    •    Aantal posts: 97.668

    quote:

    Niks is wat het lijkt schreef op 30 juli 2012 16:34:

    [...]
    Daarom moeten er ook partnerschappen gesloten worden of moet de boel overgenomen worden..

    Wat een onzin: partners/overnemers gaan geen geld investeren in een verliesgevende zaak.
    
    Conclusie: Glybera zal zich in de praktijk met niet-betalende patiënten op langere termijn (ca 10 jaar) moeten bewijzen dat een behandeling zinvol is voor patiënt en verzekeraar.
11. harrysnel 30 juli 2012 16:59

    auteur info

    • harrysnel

      Lid sinds: 17 nov 2004

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 7235

      Gegeven: 1689

    •    Aantal posts: 4.635

    quote:

    Niks is wat het lijkt schreef op 30 juli 2012 16:34:

    [...]
    
    Daarom moeten er ook partnerschappen gesloten worden of moet de boel overgenomen worden..
    
    

    UniQure (toen nog AMT) heeft eerder al duidelijk haar strategie uiteen gezet. Voor de zeldzame ziektebeelden zal het bedrijf zelfstandig produkten ontwikkelen en op de markt brengen. Klein wereldje van specialisten dus makkelijk benaderbaar en de contacten zijn al gelegd. Vwb ziekte als hemofilie zal er gekozen worden voor ontwikkelingspartner. Dit vanwege het feit dat concurrentie al aanwezig is op markt. Deze richt zich weliswaar op behandeling ipv genezing maar UniQure zal tegengewerkt worden en partner met salesforce/financiele slagkracht is dan vereist om plek op die markt te veroveren.
    
    Denk zelf dat het succes van Glybera, ook al wordt dit zelf op de markt gebracht, van groot belang is voor tweede element strategie. Het vinden van een partner voor de meer gangbare ziektebeelden zal makkelijker zijn en de onderhandelingspositie beter als het technologische platform na goedkeuring Glybera is gevalideerd.
    
    Vraag mensen wat het belangrijkste is in het leven en ze zeggen meestal: gezondheid. Zou een schande zijn als CVZ vergoeding stopt. Ik hoop dat de mensen met dit soort onsmakelijke ideeen op tijd beseffen hoeveel mazzel ze hebben dat ze zelf wel gezond zijn.
    
    
12. DeZwarteRidder 30 juli 2012 19:50

    auteur info

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 02 jun 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 21313

      Gegeven: 9672

    •    Aantal posts: 97.668

    Makers dure pillen boos over advies
    
    De bedrijven die de weesgeneesmiddelen maken zijn niet blij met het CVZ-advies
    ANP
    Toegevoegd: maandag 30 jul 2012, 10:18
    De farmaceutische bedrijven die de medicijnen tegen de ziekte van Pompe en de ziekte van Fabry maken, reageren verontwaardigd op het plan om die middelen niet langer te vergoeden.
    
    De NOS maakte gisteren het plan van het College van Zorgverzekeringen bekend. De middelen kosten tussen de 200.000 en 700.000 euro per patiënt per jaar en moeten levenslang worden geslikt.
    
    Financiële afwegingen
    "Genzyme zou het onverantwoord vinden om patiënten met deze ernstige ziekten een effectieve therapie te onthouden uitsluitend en alleen op basis van financiële afwegingen, terwijl die geneesmiddelen wel gewoon beschikbaar zijn", zegt het bedrijf in een schriftelijke reactie.
    
    Genzyme is producent van Myozyme, het medicijn tegen Pompe. De fabrikant maakt ook Fabrazyme, een van de twee middelen tegen de ziekte van Fabry. Deze medicijnen zouden beide volgens het conceptadviezen van het CVZ niet meer vergoed worden.
    
    Onacceptabel
    Shire, producent van Replagal, het andere medicijn tegen de ziekte van Fabry, vindt het onacceptabel dat het CVZ nu voorstelt om te stoppen met de vergoeding. "De prijs van de middelen wijkt niet af van wat jaren geleden is aangekondigd, toen in Europees verband werd besloten om middelen te gaan ontwikkelen tegen deze zeldzame ziekten."
13. DeZwarteRidder 30 juli 2012 19:56

    auteur info

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 02 jun 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 21313

      Gegeven: 9672

    •    Aantal posts: 97.668

    Leuk om te weten is dat het geneesmiddel tegen de Ziekte van Pompe is ontwikkeld door Pharming en dat dit middel dankzij een smerige truc door Genzyme van Pharming is afgepikt.
    
    'Boontje komt om z'n loontje', zullen we maar zeggen.
14. [verwijderd] 30 juli 2012 21:56

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Weet niet wat ik hier van moet denken. Aan de ene kant snap ik best dat mensen moeite kunnen hebben met het gegeven dat farmaceutische bedrijven veel geld verdienen aan bepaalde medicijnen. Deels kunnen de hoge kosten worden verklaard door intensief ontwikkelingstraject, deels zal er zeker ook sprake zijn van oogsten na het zaaien.
    
    Aan de andere kant moet niet worden vergeten dat deze bedrijven ook een duidelijke meerwaarde hebben voor de maatschappij. Een groot aantal mensen zal erg blij zijn dat deze bedrijven en hun medicijnen bestaan.
    
    Ben erg benieuwd hoe deze discussie zal aflopen. In 1999 lag ontwikkeling van gen therapie ineens op zijn gat toen 18 jarige Jesse Gelsinger overleed als gevolg van gen therapie. Hoe lang zal het duren voordat afgeschafte dure medicijnen weer vergoed worden nadat het eerste kind komt te overlijden door gebrek aan zo'n medicijn...
15. flosz 31 juli 2012 10:48

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    quote:

    DeZwarteKraai schreef op 30 juli 2012 19:56:

    Leuk om te weten is dat het geneesmiddel tegen de Ziekte van Pompe is ontwikkeld door Pharming en dat dit middel dankzij een smerige truc door Genzyme van Pharming is afgepikt.
    'Boontje komt om z'n loontje', zullen we maar zeggen.
    

    Uit de vorige eeuw: Het Amerikaanse biotechnologiebedrijf Genzyme neemt voor 28 miljoen gulden een belang van ongeveer 7 procent in het Leidse Pharming. www.volkskrant.nl/vk/nl/2680/Economie...
    
    Genzyme Corp. maakte vandaag bekend dat het bedrijf de productie zal financieren van het transgene enzym dat gebruikt wordt om negen patiënten met de ziekte van Pompe te behandelen totdat zij kunnen overgaan op een type enzym dat verkregen wordt uit CHO-cellen, zoals gepland is. Genzyme besloot hiertoe toen partner Pharming Group N.V. surseance van betaling aanvroeg. Genzyme heeft Pharming wel verzocht om het enzym te blijven produceren en aan ziekenhuizen te leveren die deze patiënten behandelen.
    Dhr. van Heek voegde eraan toe dat toen de financiële situatie van Pharming bekend werd, Genzyme onmiddellijk besprekingen startte om een oplossing te bieden die in het beste belang van de patiënten zou zijn. Genzyme bood aan om het 50%-belang over te nemen van Pharming in de twee joint ventures die de bedrijven hadden opgericht om een behandeling voor de ziekte van Pompe te ontwikkelen; de directie wees dit voorstel af. Er worden nog steeds gesprekken gevoerd om alle zaken rond de joint ventures op te lossen.
    Genzyme en Pharming begonnen in 1998 samen te werken. De bedrijven sponsorden samen klinische studies naar het transgene humane alfa-glucosidase in het Sophia Kinderziekenhuis in Rotterdam, en soortgelijke studies in het Universiteitsziekenhuis van Essen in Duitsland. In april 2000 richtte men zich op het ontwikkelen van een humaan alfa-glucosidase dat verkregen wordt uit CHO-cellen. Een fase II klinische trial wordt momenteel uitgevoerd in medische centra in Europa en de Verenigde Staten.
    In het licht van de ernstige financiële situatie van Pharming en de noodzaak om snel door te gaan met de ontwikkeling van een behandeling voor patiënten met Pompe, had Genzyme geen andere keus dan de volledige operationele en financiële verantwoordelijkheid op zich te nemen voor de ontwikkeling van het product. Als gevolg daarvan beëindigde Genzyme vandaag de joint venture-overeenkomst aangaande CHO-cellen met Pharming om te kunnen voldoen aan de financiële verplichtingen van het lopende programma. De joint venture voor het transgene product blijft ongewijzigd.
    www.prnewswire.co.uk/news-releases/ge...
    
    Het in surseance verkerende biotechnologische bedrijf Pharming maakt goede kans op een doorstart. Het Leidse bedrijf maakte gisteren bekend een overeenkomst te hebben gesloten met de voormalige Amerikaanse joint venture-partner Genzyme "die alle openstaande kwesties tussen de bedrijven oplost".
    Beide bedrijven hebben elkaar sinds de zomer bestookt met rechtszaken nadat Pharming in surseance terechtkwam. Gisteren werd overeengekomen dat een schuld die Pharming bij Genzyme heeft uitstaan van meer dan $10 miljoen wordt kwijtgescholden.
    In ruil daarvoor krijgt de Amerikaanse biotechreus alle rechten van Pharming op het gebied van diagnose en behandeling van de dodelijke erfelijke spierziekte Ziekte van Pompe. Dit is inclusief licenties op het gebruik van intellectuele eigendommen, en (pre)klinische gegevens. Genzyme neemt de Belgische dochteronderneming van Pharming volledig over. Verder is afgesproken alle juridische procedures tussen de bedrijven te staken, waardoor ook de claims komen te vervallen.
    Pharming heeft tegen Pompe het middel Pompase ontwikkeld, dat in eerste instantie uit de melk van transgene konijnen werd gewonnen. Door de overeenkomst is de Pompase-behandeling van de negen Pompe-patiëntjes in het Rotterdam AZR veilig gesteld. De behandeling van de kinderen was lange tijd onzeker, omdat de fabriek waar Pompase werd gemaakt in het Belgische Geel sinds de surseance stil lag.
    "Hiermee worden onze kansen op een doorstart een stuk verbeterd", reagaeert Pharming-woordvoerder Rein Strijker op de overeenkomst. "Bij het zoeken naar potentiële geldschieters voor onze doorstart stuitten we steeds op twee eisen. Ten eerste zou er een regeling getroffen moeten worden met de crediteuren (waarvan Genzyme de grootste was, red.) en ten tweede zou de affaire met Genzyme beslecht moeten worden. Deze beide punten zijn nu opgelost, dus ligt de weg vrij voor een goede doorstart van de onderneming."
    Overigens zal Pompase in de toekomst niet meer worden gewonnen uit konijnenmelk, maar uit gekweekte cellen afkomstig van hamsters. Alleen voor de productie van een middel tegen de ernstige ziekte erfelijk angio-oedeem zal nog konijnenmelk worden gebruikt. Pharming wordt daarin geassisteerd door Genzyme.
    Vlak voordat Pompase kon doorbreken, kwam een firma uit Taiwan met een andere, minder omstreden behandelmethode voor de Ziekte van Pompe, waardoor Pharming in acute problemen kwam.
    Vorige week kreeg Pharming van de Haagse rechtbank definitief uitstel van betaling, waardoor de kans op een doorstart al groeide. Bij Pharming zijn 200 mensen werkzaam.
    krant.telegraaf.nl/krant/archief/2001...
    
16. flosz 31 juli 2012 10:51

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    quote:

    harrysnel schreef op 30 juli 2012 16:59:

    [...]
    Vraag mensen wat het belangrijkste is in het leven en ze zeggen meestal: gezondheid. Zou een schande zijn als CVZ vergoeding stopt. Ik hoop dat de mensen met dit soort onsmakelijke ideeen op tijd beseffen hoeveel mazzel ze hebben dat ze zelf wel gezond zijn.
    

    Precies, laten we aub een beetje voor elkaar blijven zorgen.
    ***************************
    
    "Mensen met een zeldzame ziekte en dure geneesmiddelen moeten een beroep kunnen doen op de solidariteit in de basisverzekering. Je kiest niet voor een zeldzame ziekte”, zei SP-Kamerlid Renske Leijten.
17. [verwijderd] 1 augustus 2012 00:48

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Wordt de politieke weerstand eindelijk doorbroken ten gunste van de gezondheid van de mens, wordt er mogelijk gesneden in de verkeerde portefeuille; je zou van je paard vallen van de bureaucratie en schijnheiligheid van de mens !
18. flosz 3 augustus 2012 14:26

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    ZN: niet stoppen met vergoeding dure weesgeneesmiddelen voor zeldzame ziekten
    
    Zorgverzekeraars Nederland (ZN) heeft het College van Zorgverzekeringen (CVZ) in een brief laten weten dat zij het voorstel om te stoppen met de vergoeding van dure geneesmiddelen voor de zeldzame ziekte van Fabry niet steunt. Het conceptadvies van het CVZ (een adviesorgaan van de overheid) dat onlangs is uitgelekt, wekt ten onrechte de indruk dat zorgverzekeraars dit plan steunen.
    
    ZN is hierover verbaasd omdat zorgverzekeraars zich nooit over dit onderwerp hadden uitgesproken. Het beheer van het basispakket is de verantwoordelijkheid van de overheid. Zorgverzekeraars voeren op grond van de zorgverzekeringswet de basisverzekering uit. Daarom laten zij zich niet inhoudelijk uit over voorstellen tot wijzigingen in het basispakket. Zorgverzekeraars richten zich in hun reacties altijd op de technische uitvoerbaarheid van de voorstellen die het CVZ aan de minister van VWS uitbrengt.
    
    Discussie
    Vanwege de discussie die intussen is ontstaan kiest ZN er in dit geval wel voor om – anders dan gebruikelijk – inhoudelijk stelling te nemen ten opzichte van de inhoud van de CVZ-voorstellen. Ten aanzien van de vergoeding van geneesmiddelen voor de ziekte van Pompe, waarover eveneens een conceptadvies van het CVZ is opgesteld, neemt ZN een zelfde standpunt in.
    
    Kosten van de zorg
    ZN verwelkomt de brede maatschappelijke discussie over de kosten van de zorg, maar de dure weesgeneesmiddelen voor kleine groepen patiënten die lijden aan zeer zeldzame ziekten, vormen daarvoor naar het oordeel van ZN geen goed vertrekpunt. Al was het maar omdat de overheid zich gebonden heeft aan Europees stimuleringsbeleid om weesgeneesmiddelen naar de markt te brengen, onder andere door gunstige vergoedingsvoorwaarden te creëren.
    www.zn.nl/nieuws/zn-nieuws/nieuwsberi...
    
19. flosz 12 augustus 2012 10:23

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    11 augustus 2012 Zorgverzekeraars Nederland liet weten niet te stoppen met de vergoeding van dure medicijnen. Daarmee is de discussie niet ten einde.
    Nu de zorgverzekeraars officieel hebben laten weten niet te stoppen met het vergoeden van dure medicijnen, betekent dat geenszins een einde van het debat hierover. De vaststelling van alle vergoedingen in het basispakket ligt immers niet bij de verzekeraars maar bij de minister en de politiek.
    
    De minister wordt daarin geadviseerd door het College van Zorgverzekeringen. Aan de adviezen van het CvZ liggen maatschappelijke veranderingen en overwegingen ten grondslag, wetenschappelijke bevindingen, maar ook financiële overwegingen. De minister heeft dit college in 2011 de opdracht meegegeven stringenter te kijken naar de kosteneffectiviteit van alle voorzieningen in het basispakket.
    
    Het uitlekken van het concept-advies over het stopzetten van dure medicaties voor de ziekten van Fabry en Pompe heeft zowel negatieve als positieve effecten gehad. Het heeft veel onrust veroorzaakt onder de patiënten, maar de discussie is wel belangrijk om helder te krijgen óf het nodig is grenzen te stellen bij verdeling van het zorgbudget en waar die grenzen dan moeten liggen. Dat geldt niet alleen voor medicijnen.
    
    Uit de discussie is in ieder geval naar voren gekomen dat er een grote mate van solidariteit is en dat de meeste mensen vinden dat er geen prijskaartje mag hangen aan een mensenleven. Velen realiseren zich maar al te goed dat het draadje tussen gezond en ziek zijn heel dun is.
    
    Het is begrijpelijk dat de zorgverzekeraars zich gedistantieerd hebben van het concept-advies van het CvZ. De verzekeraars hebben de opdracht goede zorg tegen een betaalbare prijs te bewerkstelligen, maar zij beslissen niet over de samenstelling van het basispakket. En dat wilden ze wel even gezegd hebben, omdat ze toch al het imago hebben dat ze alleen naar de centen kijken.
    
    De discussie heeft óók opgeleverd dat producenten van geneesmiddelen onder druk staan hun prijzen te verlagen. Het debat daarover mag echter niet remmend werken op de ontwikkeling van nieuwe medicijnen voor zeldzame aandoeningen. Om die reden besloot Europa in navolging van Amerika al in 2001 tot een stimuleringsregeling voor 'weesmedicijnen': medicijnen voor kleine aantallen patiënten. Daarvan zijn er nu 500 in ontwikkeling en 62 al geregistreerd en op de markt gebracht. Ook dat gebeurt Europa-breed.
    
    De ontwikkeltijd van nieuwe medicijnen is lang. De kosten zijn schrikbarend hoog en moeilijker terug te verdienen als de patiëntengroep klein is. Het medicijn tegen de ziekte van Pompe kostte, inclusief productiefaciliteiten, één miljard euro. Daar staat tegenover dat de afzetmarkt wereldwijd is. Overigens overal tegen dezelfde prijs. Deze medicijnen zijn in Nederland niet duurder dan elders.
    
    Met de regeling voor weesgeneesmiddelen wil Europa de farmaceutische industrie overhalen zich extra in te spannen voor zeldzame aandoeningen. Diezelfde farmaceutische industrie is niet blij met de discussie die vervolgens in ieder land afzonderlijk speelt over de vergoeding van de dure medicijnen. Ze bepleit dan ook dat alle partijen in een veel vroeger stadium en op internationaal niveau het gesprek over kosten en vergoedingen met elkaar aangaan. Want daaraan is de vraag gekoppeld of een bedrijf of onderzoeksinstituut er nog in wil investeren.
    
    Eenmaal op de markt ontstaat opnieuw onrust als na vier jaar een onderzoek volgt over de meerwaarde en effectiviteit. Vooral bij zeldzame aandoeningen is dat onderzoek lastig. Dat weten ze ook bij het onderzoeksinstituut ZonMW, dat in opdracht van de minister informatie verzamelt voor het 'Nationaal Plan Zeldzame Ziekten'. In het onderzoek naar de werking van een nieuwe therapie, ontbreekt bijvoorbeeld veelal de informatie over het natuurlijk verloop van een ziekte. Met andere woorden: hoe zou het leven tussen geboorte en volwassenheid eruit hebben gezien zonder medicijn? Dat is vaak niet uitgezocht en dus ook niet bekend. Het medicijn komt dan – weliswaar veilig – op de markt, maar wel omgeven met onduidelijkheden. Die zijn niet in een bestek van vier jaar op te helderen. Ook is de vraag gerechtvaardigd of de modellen die gebruikt worden bij het onderzoek naar kosteneffectiviteit wel de juiste zijn. Die zijn vaak afgeleid van het onderzoek onder grote groepen, terwijl je hier te maken hebt met geringe aantallen. Investeren is een moeilijk verhaal als er geen inkomsten tegenover staan. Tegelijkertijd is het maatschappelijk ook niet uit te leggen dat je mensen hun medicijn niet (meer) geeft. De medische wetenschap staat door de ontrafeling van het menselijk DNA (genenkaart) aan de vooravond van ongekende mogelijkheden. Zelfs tot op het individu toegesneden medicijnen en technieken zijn al in ontwikkeling. Veel zeldzame erfelijke aandoeningen
    worden veroorzaakt door een foutje op een gen. Als eenmaal ontdekt is waar het defect zit, gaat de ontwikkeling van het medicijn bovendien redelijk snel. Zo ligt er een positief advies voor het eerste gentherapeutisch product Glybera – Nederlandse vinding – dat de vetstapelingsziekte in het bloed opheft. De techniek is er. Nu is de vraag: hoe dit te bekostigen en wie komen er wel en wie niet voor in aanmerking?
    
    De discussie gaat dus veel verder dan de kosten van medicijnen voor de ziekte van Pompe en Fabry. Op 21 september gaat het concept-advies van het CvZ naar het Commissie Pakketadvies. Dan wordt duidelijk wat de invloed van de publieke discussie is geweest op de uitgelekte versie.
    www.ed.nl/mening/11514399/Politieke-d...
    
20. harrysnel 3 januari 2013 16:06

    auteur info

    • harrysnel

      Lid sinds: 17 nov 2004

      Laatste bezoek: 23 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 7235

      Gegeven: 1689

    •    Aantal posts: 4.635

    Artikel over vergoedingen, specifiek aandacht voor Glybera:
    deel 1
    
    "Analysis: Entering the age of the $1 million medicine
    
    LONDON | Thu Jan 3, 2013 9:14am EST
    
    Reuters) - The Western world's first drug to fix faulty genes promises to transform the lives of patients with an ultra-rare disease that clogs their blood with fat. The only snag is the price.
    
    The gene therapy for lipoprotein lipase deficiency (LPLD), a hereditary disorder that raises the risk of potentially lethal inflammation of the pancreas, is likely to cost more than $1 million per patient when it goes on sale in Europe this summer.
    
    Rare or so-called orphan diseases are winning unprecedented attention from drug developers. More than a quarter of the 39 new medicines approved in the United States last year were designated for such conditions.
    
    These are therefore exciting times for campaigners such as Briton Jill Prawer, who leads an LPLD support group, and others championing the needs of people with equally obscure illnesses.
    
    Naturally, she is delighted by the arrival of the LPLD drug Glybera. "It's brilliant," said Prawer, a 50-year-old mother of three who has suffered all her life from LPLD.
    
    Until now, governments and insurance companies have largely accepted prices that can run into hundreds of thousands of dollars for products that treat orphan diseases. As only a handful of patients need the treatment, the overall cost to health budgets is relatively small.
    
    However, healthcare providers are increasingly having to balance the acute needs of the few against the wider interests of society, within constrained budgets. Scrutiny of the sky-high prices charged for this wave of new drugs is growing.
    
    "More companies are getting into this sector because they've seen the eye-wateringly high prices that can be charged for some of these very rare disease medicines," said Karl Claxton, professor of health economics at the University of York.
    
    "It's unsustainable. Healthcare systems around the world are under increasing financial pressure and all of them are starting to look very carefully at what they get for their money."
    
    PAYERS PUSH BACK
    
    As more treatments become available and scientists learn more about what causes the 6,000-7,000 diseases that affect less than 1 percent of the population, there are signs the payers may be pushing back - especially in austerity-hit Europe.
    
    As from this week, a new drug called Kalydeco is being made available on the state health service to about 270 patients in England with a rare form of the lung disease cystic fibrosis.
    
    It was cleared, however, only after Vertex Pharmaceuticals cut the official list price of 182,625 pounds ($297,000) a year. The size of the discount is confidential.
    
    In the Netherlands a row erupted last year over whether the healthcare insurance board, CVZ, should continue funding expensive enzyme replacement therapies for people living with Fabry and Pompe diseases.
    
    In the end CVZ agreed to keep paying but the case highlighted the difficulties of assessing the value of medicines for rare conditions, given the limited evidence that can be collected from clinical trials involving very few patients.
    
    In the case of gene therapy, extreme pricing may be unavoidable, since a single dose could last a lifetime, giving any drug manufacturer just one shot at recouping its investment.
    
    Glybera, developed by private Dutch firm uniQure, is the first gene therapy to win approval in the West, although China cleared one for head and neck cancer in 2003.
    
    Several companies are working on other gene therapies, including Sanofi's Genzyme unit, GlaxoSmithKline, Shire and small biotechs like Bluebird Bio.
    
    On both sides of the Atlantic, drugs for orphan diseases have changed ideas about what makes a profitable pharmaceutical.
    
    Traditionally, drugmakers have relied on mass-market pills to fight problems such as high cholesterol. But expiries of patents, allowing competitors to make cheap copies, have undermined their profits in this area. By contrast, rare diseases offer premium prices and far lower competition.
    
    The U.S. biotech company Alexion Pharmaceuticals shows how well the orphan drug model can work. Despite treating only a few thousand patients worldwide, sales of its rare blood disease drug Soliris are forecast by analysts to reach $1.5 billion this year and $2.6 billion by 2017 - thanks to a U.S. list price of $440,000 per patient a year.
    
    Soliris is not alone. The past decade has been the most productive in the history of orphan drug development, helped by the U.S. Orphan Drug Act in 1983 and similar later laws in Europe, Japan, Australia and Singapore that provide additional market exclusivity for medicines targeting small populations.
    
    While this policy has stimulated innovation, some investors are also nervous about future pricing.
    
    "The issue of the sustainability of orphan drug pricing is really front and center for investors at the moment," said David Pinniger, investment manager of the International Biotechnology Trust, whose holdings include shares in orphan drug companies such as Alexion and Biomarin Pharmaceutical.
    
    "The question is will the orphan drug strategy become a victim of its own success? With austerity and pricing pressure, this area is going to come under increasing scrutiny."
    
    A Thomson Reuters analysis put the global orphan drug market at more than $50 billion at the end of 2011, with spending accounting for about 6 percent of total drug sales.
    
    A number of these drugs started out as treatments for rare cancers but have since become multibillion-dollar sellers as their use has expanded.
    
    The orphan drug market is expanding faster than traditional pharmaceuticals with annual growth averaging 25.8 percent from 2001 to 2010 compared with 20.1 percent for non-orphan drugs.
    
    Moreover, orphan drugs' average "present value" - which measures the current worth of future revenues - is higher than for non-orphan drugs, despite their tiny target populations. This reflects lower development and marketing costs, as well as longer market exclusivity.
    
    Unsurprisingly, big pharmaceutical firms are showing growing interest in rare diseases, reflected in Sanofi's $20.1 billion purchase of Genzyme in 2011 and decisions by companies including Pfizer and GlaxoSmithKline to enter the market.
    
    That promises more competition in some established areas, with Pfizer, for example, launching its new Gaucher disease drug Elelyso at a 25 percent discount to Genzyme's Cerezyme.
    
    Large drugmakers are also likely to be under more pressure to curb excessive prices than small biotechs - a fact recognized by GSK, which has said it would like to see more responsible orphan drug pricing."