Word abonnee en neem Beursduivel Premium
Aandeel

Pharming Group NL0010391025

Laatste koers (eur)

1,021
  • Verschill

    -0,009 -0,87%
  • Volume

    3.244.612 Gem. (3M) 6,4M
  • Bied

    1,020  
  • Laat

    1,022  
+ Toevoegen aan watchlist

Pharming AI November 2023

25 Posts
Pagina: 1 2 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. [verwijderd] 28 oktober 2023 06:52
    Hartelijk welkom op dit unieke forum waar de werelden van kunstmatige intelligentie (AI) en biotechnologie samenkomen! Dit is de plek waar we de impact en de mogelijkheden van AI in de biotechnologiesector, specifiek gericht op Pharming Group N.V., zullen verkennen. Of je nu een AI-expert, een biotechnologie professional, of een nieuwsgierige belegger bent, jouw inzichten en vragen zijn hier essentieel
  2. [verwijderd] 28 oktober 2023 06:53
    AI : Dat Pharming Group NV mogelijk een deel van hun kas en kasequivalenten verplaatst heeft naar marktbare effecten in verband met de aflossing van hun converteerbare obligatie die in januari 2025 vervalt, is een logische overweging. Bedrijven plannen vaak vooruit voor grote financiële verplichtingen zoals de aflossing van obligaties. Hier zijn enkele redenen waarom dit een plausibele strategie zou kunnen zijn:

    Liquiditeitsbeheer: Door geld te verplaatsen naar marktbare effecten, kan Pharming een hoger rendement behalen op hun liquide middelen terwijl ze toch snel toegang hebben tot contanten indien nodig.
    Risicobeheersing: Het beleggen in marktbare effecten kan deel uitmaken van een risicobeheersingsstrategie om te zorgen voor voldoende liquide middelen om toekomstige verplichtingen, zoals de aflossing van de converteerbare obligatie, na te komen.
    Rendement op Investering: Door overtollige liquide middelen te investeren in laag-risico, maar potentieel hoger-rendement marktbare effecten, kan het bedrijf zijn financiële positie verbeteren.
    Voorbereiding op Aflossing: Als de converteerbare obligatie inderdaad in 2025 afloopt, zou het logisch zijn voor Pharming om middelen te reserveren voor de aflossing, vooral als ze niet verwachten dat de obligatiehouders zullen kiezen voor conversie naar aandelen.
    Het is belangrijk op te merken dat dit slechts een hypothese is en dat de werkelijke redenen voor de financiële beslissingen van Pharming alleen met zekerheid kunnen worden vastgesteld door het bedrijf zelf of door gedetailleerde analyse van hun financiële rapporten.
  3. [verwijderd] 28 oktober 2023 06:57
    Marktbare effecten zijn financiële instrumenten die gemakkelijk kunnen worden omgezet in contanten vanwege hun hoge liquiditeit en korte looptijd. Ze worden vaak gekocht door bedrijven als een tijdelijke investering van overtollige liquide middelen. Hier zijn enkele kenmerken en voorbeelden van marktbare effecten:

    **Kenmerken van Marktbare Effecten:**

    1. **Hoge Liquiditeit:** Marktbare effecten kunnen snel en gemakkelijk worden verkocht op de financiële markten zonder veel invloed op hun prijs.

    2. **Korte Looptijd:** Ze hebben meestal een looptijd van een jaar of minder, wat betekent dat ze binnen een korte periode vervallen of kunnen worden verkocht.

    3. **Laag Risico:** Vanwege hun korte looptijd en het feit dat ze vaak worden uitgegeven door financieel sterke entiteiten, worden marktbare effecten over het algemeen beschouwd als laag risico.

    **Voorbeelden van Marktbare Effecten:**

    1. **Schatkistpapier:** Dit zijn schuldbewijzen uitgegeven door de overheid met een korte looptijd, meestal minder dan een jaar.

    2. **Handelspapier:** Korte termijn schuldbewijzen uitgegeven door bedrijven om hun operationele activiteiten te financieren.

    3. **Geldmarktfondsen:** Investeringsfondsen die beleggen in een mix van korte termijn schuldbewijzen zoals schatkistpapier, handelspapier en certificaten van deposito.

    4. **Certificaten van deposito (CD's):** Tijddeposito's uitgegeven door banken met een specifieke looptijd en rentevoet.

    5. **Kortlopende bedrijfsobligaties:** Obligaties uitgegeven door bedrijven met een looptijd van minder dan een jaar.

    Marktbare effecten worden op de balans van een bedrijf opgenomen onder de kortlopende activa, omdat ze binnen een jaar kunnen worden omgezet in contanten. Ze bieden bedrijven de flexibiliteit om te investeren in kortetermijninstrumenten die meer rendement opleveren dan gewoon contant geld, terwijl ze toch de liquiditeit behouden om aan hun kortetermijnverplichtingen te voldoen.
  4. forum rang 6 Candelll 28 oktober 2023 09:12
    Voda als ik tussen de lijntjs lees zou ik ze niet afbouwen, eerder opbouwen.

    Voor het boekjaar 2023:

    Op koers voor een lage eencijferige groei van de jaarlijkse omzet van RUCONEST®.
    We verwachten dat het CHMP in het vierde kwartaal van 2023 advies zal uitbrengen over leniolisib. Onder voorbehoud van een positief advies wordt de vergunning voor het in de handel brengen in Europa ongeveer twee maanden later verwacht, gevolgd door commerciële lanceringen in individuele EU-landen.
    We zijn van plan om kort na een positief CHMP-advies een ECDRP-aanvraag voor leniolisib in te dienen bij de Britse MHRA, waarvan de goedkeuring enkele maanden later wordt verwacht.
    Pharming zal middelen blijven inzetten om de toekomstige groei te versnellen. Investeringen in voorbereidingen voor de lancering, commercialisering en gerichte klinische ontwikkelingen voor leniolisib, inclusief ter ondersteuning van goedkeuringen voor kinderen en belangrijke markten, evenals voor de ontwikkeling van leniolisib voor aanvullende indicaties. Deze investeringen zullen in 2023 van invloed blijven op de winst. Onze huidige beschikbare kasmiddelen, inclusief de aanhoudende kasstromen uit de verkoop van RUCONEST® en Joenja®, zullen naar verwachting voldoende zijn om deze investeringen te financieren.
    Verdere details over onze plannen om leniolisib te ontwikkelen voor aanvullende indicaties zullen in het vierde kwartaal van 2023 worden verstrekt.
    Investeringen en aanhoudende focus op het in licentie geven of verwerven van mogelijkheden in de midden- tot eindfase van zeldzame ziekten. Financiering zou, indien nodig, kunnen plaatsvinden via een combinatie van onze sterke balans en toegang tot de kapitaalmarkten.
  5. [verwijderd] 29 oktober 2023 06:56
    AI als we de cijfers nader bekijken, kunnen we enkele observaties maken:

    1. **Groei van Ingeschreven Patiënten:** Tussen 2Q/1H 2023 en 3Q 2023 is het aantal ingeschreven APDS-patiënten gestegen van 60 naar 76. Dit is een toename van 16 patiënten in een kwartaal, wat neerkomt op een groei van ongeveer 27%.

    2. **Groei van Patiënten met Vergoede Therapie:** Het aantal patiënten dat een vergoede therapie volgt, is gestegen van 43 in 2Q/1H 2023 naar 63 in 3Q 2023. Dit is een toename van 20 patiënten, wat neerkomt op een groei van ongeveer 47%.

    Hoewel er absoluut groei is in zowel het aantal ingeschreven patiënten als het aantal patiënten dat een vergoede therapie volgt, kan men beargumenteren dat deze groei relatief bescheiden is, vooral gezien het feit dat dit een nieuw gelanceerd product is in de markt.

    Er zijn verschillende factoren die kunnen bijdragen aan deze "magere" groei:

    - **Marktgrootte:** APDS (Activated PI3Kd Syndrome) is mogelijk een zeldzame aandoening, wat betekent dat het totale aantal potentiële patiënten beperkt kan zijn.

    - **Concurrentie:** Er kunnen andere behandelingsopties beschikbaar zijn voor APDS-patiënten, waardoor de adoptie van Joenja® wordt beïnvloed.

    - **Vergoedingsproces:** Het kan zijn dat het proces om vergoeding te krijgen voor de therapie complex of tijdrovend is, wat de adoptie kan vertragen.

    - **Bewustwording en Educatie:** Mogelijk zijn niet alle APDS-patiënten of hun zorgverleners zich bewust van Joenja® als een behandeloptie.

    Het is essentieel om deze cijfers in de juiste context te plaatsen en te begrijpen wat de potentiële marktgrootte is en welke uitdagingen er zijn bij het bereiken van deze markt.
  6. [verwijderd] 29 oktober 2023 06:59
    Joenja US senario’s:

    40 Patiënten: Maandelijkse inkomsten = $1,825,000
    50 Patiënten: Maandelijkse inkomsten = $2,281,250
    60 Patiënten: Maandelijkse inkomsten = $2,737,500
    70 Patiënten: Maandelijkse inkomsten = $3,193,750

    Dit zijn geschatte bruto-inkomsten en houden geen rekening met eventuele andere kosten of kortingen die van toepassing kunnen zijn.

    De kosten voor de behandeling met Joenja in de VS zijn als volgt:

    - De prijs voor Joenja orale tablet 70 mg is ongeveer $47,395 voor een levering van 60 tabletten ([bron](https://www.drugs.com/price-guide/joenja)).
    - Pharming heeft de jaarlijkse prijs voor Joenja vastgesteld op $548,000 ([bron](https://www.bioworld.com/articles/695463-pharming-sets-548k-annual-price-for-newly-approved-joenja)).
    - Het zal een jaarlijkse lijstprijs hebben van $547,500 ([bron](https://www.formularywatch.com/view/fda-approves-first-treatment-for-rare-immunodeficiency-disease)).
    - De groothandelsaankoopprijs bij lancering is $45,000 voor een fles met 60 tabletten (een voorraad voor 30 dagen), wat neerkomt op een jaarlijkse kost van $547,500 ([bron](https://www.drugtopics.com/view/treatment-for-rare-immunodeficiency-disease-gets-fda-approval)).

    Dit zijn de gerapporteerde prijzen en kunnen variëren afhankelijk van verschillende factoren zoals verzekeringsdekking, subsidies, en andere kortingen.
  7. [verwijderd] 29 oktober 2023 07:24
    Pharming Vooruitzicht voor het financiële jaar van 2023:

    Op koers voor een lage enkelcijferige groei van de jaarlijkse inkomsten uit RUCONEST®.
    We verwachten dat de CHMP in het 4e kwartaal van 2023 hun mening over leniolisib zal geven. Onder voorbehoud van een positieve mening wordt de marketingtoestemming in Europa verwacht ongeveer 2 maanden later, gevolgd door commerciële lanceringen in individuele EU-landen.
    We zijn van plan kort na een positieve CHMP-mening een ECDRP-aanvraag voor leniolisib in te dienen bij de U.K. MHRA, met goedkeuring die enkele maanden later wordt verwacht.
    Pharming zal middelen blijven toewijzen om toekomstige groei te versnellen. Investeringen in lanceringsvoorbereidingen, commercialisering en gerichte klinische ontwikkelingen voor leniolisib, inclusief ondersteuning voor pediatrische en belangrijke marktgoedkeuringen, evenals voor de ontwikkeling van leniolisib voor aanvullende indicaties. Deze investeringen zullen gedurende 2023 invloed blijven hebben op de winst. Onze huidige beschikbare contanten, inclusief de voortdurende kasstromen uit RUCONEST® en Joenja®-verkopen, worden verwacht voldoende te zijn om deze investeringen te financieren.
    Verdere details over onze plannen om leniolisib te ontwikkelen voor aanvullende indicaties worden verstrekt in het 4e kwartaal van 2023.
    Investeringen en voortdurende focus op in-licentiëring of overnames van kansen in de midden- tot late fase in zeldzame ziekten. Financiering, indien nodig, zou komen via een combinatie van onze sterke balans en toegang tot de kapitaalmarkten.
  8. [verwijderd] 29 oktober 2023 07:45
    AI Een goede goedkeuringsprocedure bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) omvat verschillende cruciale stappen om de veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit van een geneesmiddel te beoordelen voordat het op de markt wordt gebracht. Hier is een algemeen overzicht van hoe een typische goedkeuringsprocedure eruit kan zien:

    ### 1. **Indiening van een aanvraag:**
    - De fabrikant dient een Marketing Authorisation Application (MAA) in bij het EMA.
    - De aanvraag moet gedetailleerde informatie bevatten over de samenstelling, fabricage, preklinische en klinische gegevens, en andere relevante informatie over het geneesmiddel.

    ### 2. **Validatie van de aanvraag:**
    - Het EMA controleert of alle vereiste documenten en gegevens zijn ingediend.
    - Als de aanvraag onvolledig is, kan het EMA de fabrikant vragen om aanvullende informatie te verstrekken.

    ### 3. **Beoordeling van het geneesmiddel:**
    - Het EMA's Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of een ander relevant comité beoordeelt de ingediende documenten.
    - Experts beoordelen de veiligheid, werkzaamheid, en kwaliteit van het geneesmiddel.
    - Het comité kan aanvullende informatie of verduidelijking vragen aan de fabrikant.

    ### 4. **CHMP-aanbeveling:**
    - Na de beoordeling geeft het CHMP een wetenschappelijk advies over de goedkeuring van het geneesmiddel.
    - Het advies wordt doorgestuurd naar de Europese Commissie.

    ### 5. **Besluit van de Europese Commissie:**
    - De Europese Commissie neemt het definitieve besluit over de goedkeuring van het geneesmiddel.
    - Als het geneesmiddel wordt goedgekeurd, wordt een Europese handelsvergunning afgegeven.

    ### 6. **Post-marketing surveillance:**
    - Na de goedkeuring wordt het geneesmiddel nauwlettend gevolgd om eventuele bijwerkingen of problemen op te sporen.
    - Fabrikanten zijn verplicht om periodieke veiligheidsupdates in te dienen bij het EMA.

    ### 7. **Herziening en vernieuwing:**
    - De handelsvergunning wordt regelmatig herzien.
    - Fabrikanten moeten een aanvraag tot vernieuwing indienen, meestal elke vijf jaar.

    ### Belangrijke Overwegingen:
    - **Transparantie:** Alle stappen moeten transparant zijn, met duidelijke communicatie tussen het EMA, de fabrikant, en andere belanghebbenden.
    - **Tijdigheid:** De procedure moet binnen een redelijke termijn worden uitgevoerd om patiënten tijdige toegang tot nieuwe geneesmiddelen te bieden.
    - **Wetenschappelijke Grondigheid:** De beoordeling moet grondig en wetenschappelijk onderbouwd zijn om de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel te waarborgen.

    Dit proces zorgt ervoor dat alleen geneesmiddelen die voldoen aan de hoge normen van veiligheid, werkzaamheid, en kwaliteit worden goedgekeurd en beschikbaar zijn voor patiënten in de Europese Unie.

    Bij de goedkeuringsprocedure van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) ligt de focus voornamelijk op de veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit van het geneesmiddel. De beoordeling van de verkoopprijs maakt geen deel uit van de EMA-goedkeuringsprocedure. De prijsstelling van geneesmiddelen wordt over het algemeen bepaald op nationaal niveau binnen de Europese Unie.

    ### Prijsbepaling en Vergoeding:

    1. **Nationale Bevoegdheid:**
    - Elk EU-lidstaat heeft zijn eigen systeem voor de prijsbepaling en vergoeding van geneesmiddelen.
    - Autoriteiten in individuele landen beoordelen de prijs en de vergoedingsstatus van een geneesmiddel nadat het een marketingvergunning heeft gekregen van het EMA (of van de nationale geneesmiddelenautoriteit).

    2. **Beoordelingscriteria:**
    - Landen kunnen verschillende criteria hanteren bij het bepalen van de prijs en vergoeding, waaronder de therapeutische waarde van het geneesmiddel, kosten-effectiviteit, en budgettaire overwegingen.

    3. **Gezondheidseconomische Evaluaties:**
    - Sommige landen voeren gezondheidseconomische evaluaties uit om de prijs en vergoedingsniveaus van nieuwe geneesmiddelen te bepalen.
    - Dit kan onder meer een analyse van de kosten-effectiviteit en budgetimpact omvatten.

    4. **Prijsonderhandelingen:**
    - In sommige gevallen kunnen nationale autoriteiten onderhandelen met de fabrikant over de prijs van een geneesmiddel voordat het op de markt wordt gebracht.

    5. **Externe Referentieprijzen:**
    - Sommige landen gebruiken externe referentieprijzen, waarbij ze de prijzen van een geneesmiddel in andere landen vergelijken om hun eigen prijzen te bepalen.

    ### Conclusie:

    Hoewel het EMA niet betrokken is bij de prijsbepaling van geneesmiddelen, spelen nationale autoriteiten een cruciale rol bij het bepalen van de prijzen en vergoedingen van geneesmiddelen binnen hun eigen jurisdictie, rekening houdend met verschillende factoren, waaronder de waarde van het geneesmiddel voor patiënten en de samenleving.
  9. forum rang 5 De Zwarte kat 30 oktober 2023 19:20
    Wat een opening voor november ik lig in een deuk u had komiek moeten worden . Maar verwacht dat we ook in november weer geen nieuws krijgen te horen van de EMA
  10. forum rang 8 lucas D 30 oktober 2023 19:56
    Weer iemand die schaamteloos zijn naam verwijderd na opening vaan een nieuw maanddraadje.

    Een gewoonte om verdrietig van te worden en het forum een anoniem gezicht geeft.
    Niet mijn forum.
  11. Henk_70jaar 2 november 2023 04:39
    AFM melding : Bonussen die Pharming heeft uitgegeven aan verschillende bestuurders en commissarissen:

    1. R. Peters - Pharming Group N.V. - Leiden
    Datum meldingsplicht: 31 okt 2023
    Aantal effecten (wijzigingen): 17.613,00
    Totaal aantal effecten (naposities): 17.613,00

    2. M. Pykett - Pharming Group N.V. - Leiden
    Datum meldingsplicht: 31 okt 2023
    Aantal effecten (wijzigingen): 7.234,00
    Totaal aantal effecten (naposities): 112.123,00

    3. J. van der Meijs - Pharming Group N.V. - Leiden
    Datum meldingsplicht: 31 okt 2023
    Aantal effecten (wijzigingen): 7.234,00
    Totaal aantal effecten (naposities): 87.285,00

    4. D.A. Jorn - Pharming Group N.V. - Leiden
    Datum meldingsplicht: 31 okt 2023
    Aantal effecten (wijzigingen): 7.234,00
    Totaal aantal effecten (naposities): 127.714,00

    5. L. Kruimer - Pharming Group N.V. - Leiden
    Datum meldingsplicht: 31 okt 2023
    Aantal effecten (wijzigingen): 7.234,00
    Totaal aantal effecten (naposities): 87.285,00

    6. B. Yanni - Pharming Group N.V. - Leiden
    Datum meldingsplicht: 31 okt 2023
    Aantal effecten (wijzigingen): 7.234,00
    Totaal aantal effecten (naposities): 112.123,00

    7. S. Baert - Pharming Group N.V. - Leiden
    Datum meldingsplicht: 31 okt 2023
    Aantal effecten (wijzigingen): 7.234,00
    Totaal aantal effecten (naposities): 87.285,00

    Samenvatting:

    Totaal aantal effecten uitgegeven als bonus: 50.727,00
    Totaal aantal effecten na uitgifte van bonussen: 631.138,00
    Let op: De waarde per aandeel voor alle wijzigingen is EUR 0,00 zoals vermeld in de gegevens.
  12. Henk_70jaar 4 november 2023 18:28
    Sijmen de vries in dienst dd 13/10/2008

    Vb) Een aandeelhouder heeft 100 aandelen gekocht voor EUR 0,643 = EUR 64,30 in het jaar 2008
    Nb) reverseSplit ( 1 : 10 ) dd 05/03/2013
    dat is nu dus 10 aandelen * EUR 1,15 = EUR 11,50 in het jaar 2023
    *Dan heeft de aandeelhouder EUR 52,80 waardevermindering en 82,11% verlies percentage

    Het bedrijf pharming :
    marketCap dd 31/12/2008 = EUR 62.371.000 ( 97M aandelen * 0.643 )
    marketCap dd 04/11/2023 = EUR 769.816.369( 669.405.539 * 1,15 )
    *Van 2008 tot 2023 is de marktkapitalisatie van het bedrijf pharming met ongeveer 1134.32% toegenomen.

    Het contrast tussen het individuele verlies van de aandeelhouder en de groei van de marktkapitalisatie van het bedrijf benadrukt hoe marktkapitalisatie niet altijd direct correleert met de ervaringen van individuele beleggers, vooral in gevallen waarin aandelenverwatering plaatsvindt.
    Dit verslag toont de complexiteit van beleggen in aandelen, waarbij de timing van aankoop en verkoop, evenals bedrijfsspecifieke acties zoals aandelenverwatering en reverse splits, een significante impact kunnen hebben op de uiteindelijke opbrengst van de investering.
  13. Henk_70jaar 6 november 2023 12:03
    Toename marktkapitalisatie vanaf dd aug '22 = (stijging in aandelenkoers van €0,75 naar €1,15) * 669.405.539 uitstaande aandelen = € 267.762.215
    Deze significante stijging in marktkapitalisatie lijkt synchroon te lopen met de ontwikkelingen met betrekking tot 'JOENJA'.
    Persoonlijk beschouw ik deze toename als een aanzienlijk hoge waardering ook ivm de operationele kosten
  14. Henk_70jaar 10 november 2023 19:01
    Het persbericht van Pharming Group N.V. over het goedkeuringstraject van leniolisib bij de EMA en de plannen voor een aanvraag in het VK biedt diverse belangrijke inzichten en ontwikkelingen:

    EMA Goedkeuringstraject: Pharming heeft een tweede lijst met vragen ontvangen van het CHMP van de EMA betreffende de vergunningaanvraag van leniolisib voor patiënten van 12 jaar en ouder met APDS. Dit duidt op een voortgaande, maar complexe beoordelingsprocedure. De verwachting is dat de CHMP in het eerste kwartaal van 2024 haar advies zal uitbrengen, wat een vertraging impliceert ten opzichte van eerdere verwachtingen.
    Aanvraag in het VK: Pharming plant een vergunningaanvraag bij de MHRA in het VK via de International Recognition Procedure (IRP), die vanaf 2024 de ECDRP vervangt. Deze stap toont Pharming's ambitie om hun bereik uit te breiden en de goedkeuring van de Amerikaanse FDA te benutten voor goedkeuring in andere regio's.
    Over APDS: APDS, een zeldzame primaire immuunaandoening, wordt veroorzaakt door genetische varianten en leidt tot diverse gezondheidsproblemen. De ziekte wordt vaak laat of incorrect gediagnosticeerd, wat de urgentie van effectieve behandelingen onderstreept.
    Over Leniolisib: Dit medicijn, een PI3Kd-remmer, is in de VS al goedgekeurd en toont significante impact op immuun-disregulatie bij APDS-patiënten. De veiligheid en effectiviteit op lange termijn worden nog onderzocht, wat wijst op een voortdurende toewijding aan onderzoek en ontwikkeling.
    Pharming Group N.V.: Dit biofarmaceutische bedrijf richt zich op zeldzame, slopende ziekten en heeft een wereldwijd bereik. De ontwikkeling van leniolisib past binnen hun missie om innovatieve behandelingen te bieden.
    Toekomstgerichte Verklaringen: Het persbericht bevat diverse toekomstgerichte verklaringen die onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden. Dit benadrukt de onvoorspelbaarheid en complexiteit van geneesmiddelenontwikkeling en -goedkeuring.
    Communicatie en Contact: Het persbericht bevat contactgegevens voor verdere informatie, wat duidt op transparantie en bereidheid tot communicatie met belanghebbenden.
    Samenvattend, dit persbericht van Pharming Group N.V. belicht belangrijke stappen in de ontwikkeling en goedkeuring van leniolisib, een potentieel belangrijke behandeling voor APDS. Het toont de complexiteit van het goedkeuringsproces, de strategische uitbreiding naar nieuwe markten, en de voortdurende inzet voor onderzoek en ontwikkeling in de biofarmaceutische sector.
  15. Henk_70jaar 10 november 2023 19:09
    Het kan inderdaad op het eerste gezicht vreemd lijken dat Pharming Group N.V. aanvullende vragen moet beantwoorden van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) over leniolisib, ondanks dat het medicijn al door de FDA in de Verenigde Staten is goedgekeurd. Echter, er zijn enkele belangrijke factoren die dit verschil in regelgevend proces kunnen verklaren:

    Verschillende Regulerende Standaarden en Procedures: De FDA en EMA hebben elk hun eigen regelgevende kaders en beoordelingsprocessen voor geneesmiddelengoedkeuring. Wat door de FDA wordt goedgekeurd, is niet automatisch goedgekeurd door de EMA, en vice versa. Elk agentschap voert zijn eigen onafhankelijke beoordeling uit van de veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit van een geneesmiddel.
    Regionale Verschillen in Gezondheidszorgpraktijken: Er kunnen verschillen zijn in de prevalentie van bepaalde ziekten, de gebruikte behandelingsmethoden en zelfs in de interpretatie van klinische gegevens tussen regio's. Dit kan leiden tot verschillende vragen of zorgen van regelgevende instanties.
    Aanvullende Gegevensvereisten: De EMA kan aanvullende of andere soorten gegevens vereisen dan de FDA. Dit kan variëren van extra klinische proefgegevens tot meer gedetailleerde informatie over productieprocessen.
    Post-Marketing Surveillance: Zelfs na goedkeuring kunnen regelgevende instanties aanvullende gegevens vereisen als onderdeel van de post-marketing surveillance, vooral als het gaat om geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen waarbij de initiële proefgroepen relatief klein kunnen zijn.
    Voorzichtigheid bij Zeldzame Ziekten: Gezien dat leniolisib bedoeld is voor de behandeling van een zeldzame ziekte (APDS), kunnen regelgevende instanties extra voorzichtig zijn in hun beoordeling om ervoor te zorgen dat de voordelen opwegen tegen de risico's, vooral gezien de kleine patiëntenpopulatie.
    Dus, hoewel de goedkeuring door de FDA een belangrijke mijlpaal is, is het een normaal en verwacht onderdeel van het proces dat andere regelgevende instanties zoals de EMA hun eigen grondige beoordeling uitvoeren. Dit proces zorgt ervoor dat geneesmiddelen veilig en effectief zijn voor gebruik in hun specifieke regio's.
  16. Henk_70jaar 11 november 2023 14:32
    Zeker, hier is een uitgebreide lijst van medicijnen die door de FDA in de Verenigde Staten zijn goedgekeurd, maar niet door de EMA in Europa, inclusief de door u genoemde:

    Aducanumab (Aduhelm): Voor de behandeling van Alzheimer, goedgekeurd door de FDA in 2021, maar niet door de EMA vanwege twijfels over effectiviteit en veiligheid.
    Eteplirsen (Exondys 51): Voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie, goedgekeurd door de FDA in 2016, maar niet door de EMA vanwege zorgen over effectiviteit.
    Alpelisib (Piqray): Voor de behandeling van bepaalde vormen van borstkanker, goedgekeurd door de FDA in 2019, maar niet door de EMA vanwege zorgen over veiligheid en effectiviteit.
    Sarecycline (Seysara): Een antibioticum voor de behandeling van acne, goedgekeurd door de FDA, maar niet door de EMA.
    Lasmiditan (Reyvow): Voor de acute behandeling van migraine, goedgekeurd door de FDA, maar niet door de EMA.
    Olaratumab (Lartruvo): Voor de behandeling van bepaalde soorten weke delen sarcoom, niet goedgekeurd door de EMA.
    Inotersen (Tegsedi): Voor de behandeling van polyneuropathie bij erfelijke transthyretine-amyloïdose, niet goedgekeurd door de EMA.
    Valbenazine (Ingrezza): Voor de behandeling van tardieve dyskinesie, niet goedgekeurd door de EMA.
    Patisiran (Onpattro): Voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose, niet goedgekeurd door de EMA.
    Siponimod (Mayzent): Voor de behandeling van secundair progressieve multiple sclerose, niet goedgekeurd door de EMA.
    Brexanolone (Zulresso): Voor de behandeling van postpartum depressie, niet goedgekeurd door de EMA.
    Esketamine (Spravato): Een neusspray voor de behandeling van depressie, niet goedgekeurd door de EMA.
    Romosozumab (Evenity): Voor de behandeling van osteoporose, niet goedgekeurd door de EMA.
    Plazomicin (Zemdri): Een antibioticum voor de behandeling van gecompliceerde urineweginfecties, niet goedgekeurd door de EMA.
    Golodirsen (Vyondys 53): Voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie, niet goedgekeurd door de EMA.
    Deze lijst is een momentopname en de goedkeuringsstatus van medicijnen kan veranderen. Het is altijd raadzaam om de meest actuele informatie te raadplegen voor de laatste stand van zaken met betrekking tot medicijnengoedkeuringen.
  17. Henk_70jaar 12 november 2023 14:57
    Data Analysis
    De update van Pharming Group over de EMA-reviewtijdlijn voor leniolisib, zoals vermeld in hun persbericht van 10 november 2023, bevat de volgende belangrijke informatie:

    EMA Review van Leniolisib:
    Pharming Group heeft een tweede lijst met vragen ontvangen van het Comité voor Geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van de Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) met betrekking tot hun vergunningaanvraag voor leniolisib voor volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem??.
    Vanwege de bijgewerkte tijdlijn van de CHMP en de verplaatsing van de Ad-Hoc Expert Group (AEG) vergadering naar eind november, verwacht Pharming nu dat het CHMP-advies over de leniolisib-aanvraag in het eerste kwartaal van 2024 zal worden uitgebracht??.
    Vergunningaanvraag in het VK:
    Pharming plant om een vergunningaanvraag voor leniolisib in te dienen bij de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) via de International Recognition Procedure (IRP). Deze procedure zal vanaf 1 januari 2024 de European Commission Decision Recognition Procedure (ECDRP) vervangen??.
    Deze aanvraag is gebaseerd op de goedkeuring van de Amerikaanse FDA en de MHRA heeft 110 dagen vanaf de datum dat de IRP-indiening is gevalideerd om tot een oordeel te komen en een besluit te nemen??.
    Status van Leniolisib in de VS en Verdere Plannen:
    Leniolisib is in de VS goedgekeurd als de eerste en enige gerichte behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder??.
    Leniolisib wordt momenteel geëvalueerd door de EMA en er zijn plannen om verdere reglementaire goedkeuringen na te streven in het VK, Canada, Australië, en Japan. Bovendien wordt leniolisib geëvalueerd in een Fase III klinische studie bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, met een verdere studie gepland bij kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS??.
    Deze informatie geeft aan dat hoewel leniolisib al goedgekeurd is in de VS, het goedkeuringsproces in de EU nog gaande is met enige vertraging. Er zijn echter geen aanwijzingen in dit specifieke document voor een mogelijke afkeuring of FDA-herziening van de goedkeuring van leniolisib. De voortgang in de EU en plannen voor goedkeuring in andere regio's suggereren een voortdurende inzet voor de uitbreiding van de goedkeuring en beschikbaarheid van leniolisib wereldwijd.
25 Posts
Pagina: 1 2 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Beursduivel.be

Al abonnee? Log in

Macro & Bedrijfsagenda

  1. 01 maart

    1. China inkoopmanagersindex industrie feb (def)
    2. Aegon jaarcijfers
    3. Corbion jaarcijfers
    4. Heijmans jaarcijfers
    5. IMCD jaarcijfers
    6. NL inkoopmanagersindex industrie feb (def)
    7. EU Inkoopmanagersindex industrie feb (def)
    8. EU inflatie feb (voorlopig)
    9. EU werkloosheid feb
    10. VS inkoopmanagersindex diensten S&P feb (def)
de volitaliteit verwacht indicator betekend: Market moving event/hoge(re) volatiliteit verwacht