Triple A schreef op 7 december 2023 10:26:
[...]
"Placebo controlled onderzoek is juist hoe het hoort" is wel een heel algemene stelling. Je hebt ook klinische studies met "Best Therapy control groups" of gewoon "single arm open label" onderzoeken.
Ik denk dat het heel erg afhangt van het specifieke klinische gebied waarin een medicijn getest wordt. En voor de HAE markt lijkt mij inderdaad "placebo controlled" onderzoek het meest passend.
Er zijn al heel veel HAE medicijnen (5 acuut en 4 profylactisch) met goede effectiviteit op de markt. Als je dan een kandidaat medicijn gaat testen tegenover deze medicijnen krijg je waarschijnlijk op het vlak van effectiviteit weinig onderscheid. Pharvaris vindt waarschijnlijk dat zij zich vooral onderscheiden op toedieningsgemak (pilletje).
Waar ik zelf wel altijd verbaasd over ben is dat er nog steeds deelnemers te vinden zijn voor alle kandidaat-medicijnen op de HAE markt. Deze deelnemers mogen namelijk gedurende de klinische tests geen goedgekeurde medicijnen gebruiken (logisch natuurlijk). Maar dan moet je als patiënt dus afzien van een effectieve goedgekeurde behandeling om deel te nemen in een studie naar een onbewezen medicijn met als bijkomend risico dat je een placebo toegediend krijgt.
Ik vind bovenstaand echt een bizar gegeven en vraag me echt af in hoeverre dit testsysteem waterdicht is en of deelnemers niet stiekem toch goedgekeurde medicijnen gebruiken in geval van nood.
-