SijmendeVries schreef op 19 september 2018 09:13:
Goedemorgen Pharming-volgers,
Ik begrijp dat sommigen mijn post van 07:00 hier op het forum gemist hebben. Bijgaand nogmaals de tekst van het persbericht dat we vanochtend hebben verzonden m.b.t. de reactie van de FDA op onze sBLA voor de uitbreiding van de indicatie van Ruconest met profilaxe. De FDA verzoekt om aanvullende klinische studie-gegevens.
Met vriendelijke groet,
Dr. Sijmen de Vries, CEO Pharming Group NV
---------------------------------------------------
Pharming ontvangt Complete Response Letter van FDA
Verzoek tot aanvullende klinische onderzoeksgegevens voor profylaxe van erfelijk agio-oedeem
Leiden, 19 September 2018, Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt bekend dat het een zogeheten Complete Response Letter (CRL) van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft ontvangen met betrekking tot de aanvullende Biologics License Application (sBLA) voor RUCONEST® [Recombinant Humane C1 Esterase Remmer/ conestat alfa] voor uitbreiding van de huidige indicatie met profylaxe (het voorkomen van aanvallen) bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE).
Na feedback van de FDA op twee afgeronde onderzoeken met RUCONEST® voor profylaxe van HAE-aanvallen, diende Pharming in november 2017 een sBLA in ter uitbreiding van de reeds goedgekeurde indicatie. De fase 2-studies, een open-label onderzoek en een gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerde studie met behandelingsperioden van 4-8 weken, toonden consistente werkzaamheids- en veiligheidsresultaten.
In januari 2018 beoordeelde de FDA de aanvraag als voldoende compleet voor een ??inhoudelijke beoordeling van de fase 2-gegevens. Op basis van die beoordeling vraagt de FDA thans om een aanvullend klinisch onderzoek om de effectiviteit van Ruconest bij HAE-profylaxe verder te kunnen evalueren.
Dr. Bruno Giannetti, MD PhD, Chief Operations Officier van Pharming zegt: "Hoewel de FDA-beslissing van vandaag niet in lijn is met wat we voorzagen, kijken we uit naar samenwerking met de FDA om aanvullende klinische gegevens te genereren die nodig zijn om patiënten toegang te geven tot Ruconest voor HAE-profylaxe”.
Dr. Sijmen de Vries, CEO van Pharming zegt: “Voor ons is dit een tegenslag, zij het een beperkte. Pharming blijft de HAE-gemeenschap bedienen. We gaan door met, en hebben de middelen noodzakelijk voor de de ontwikkeling van innovatieve en meer gebruikersvriendelijke toedieningsmethoden voor de acute behandeling en profylaxe van HAE ter verbetering van de zorg voor patiënten, overeenkomstig onze uiteenzetting tijdens de Capital Markets Briefing in juni van dit jaar”.
– E I N D E P E R S B E R I C H T –