Pharming Group NL0010391025

Pharming januari 2023

1. Janssen&Janssen 3 januari 2023 20:21

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 27 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9421

     Gegeven: 2037

   •    Aantal posts: 4.275

   quote:

   Gforce schreef op 3 januari 2023 20:05:

   [...]
   
   De vergelijkende data gaan uit van het moment van toedienen. Jij neemt in jouw stelling ook de bereidingstijd mee. Dat is wel terecht. Maar die data zul je wrs niet vinden in de grafieken.
   

   Is dat terecht? Het gaat er om hoe snel het product werkt na toediening/inname. niet of je dit eerst nog sous vide via een combi magnetron op een links warmende inductiekookplaat warm moet maken alvorens het pas gaat werken.
   
   Red bull was de snelste auto dit jaar, Williams de langzaamste maar hun ronde tijden van elke ronde begon pas te lopen als ze de start/finish lijn waren gepasseerd.
   
   Je moet appels met appels vergelijken
2. Gforce 3 januari 2023 20:27

   auteur info

   • Gforce

     Lid sinds: 06 nov 2013

     Laatste bezoek: 27 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2228

     Gegeven: 351

   •    Aantal posts: 1.617

   quote:

   Janssen&Janssen schreef op 3 januari 2023 20:21:

   [...]
   
   Is dat terecht? Het gaat er om hoe snel het product werkt na toediening/inname. niet of je dit eerst nog sous vide via een combi magnetron op een links warmende inductiekookplaat warm moet maken alvorens het pas gaat werken.
   
   Red bull was de snelste auto dit jaar, Williams de langzaamste maar hun ronde tijden van elke ronde begon pas te lopen als ze de start/finish lijn waren gepasseerd.
   
   Je moet appels met appels vergelijken
   

   Ik denk dat je het punt van Jules wel snapt toch? Voor de patient telt maar 1 ding. Hoe lang na de start van de aanval is er verlichting. En wat er in de tussentijd gebeurt is minder relevant. Stel: Ruconest vraagt 5 minuten voorbereidingstijd, en geeft verlichting na 5 minuten. Voor de patient is er na 10 minuten verlichting. Kalvista werkt langzamer maar kan direct worden ingenomen. Na hoeveel tijd merkt de patient verlichting?
   In de vergelijkingen wordt puur de werking en opname in het lichaam uitgezet in de tijd. Maar dat is niet wat de patient in de praktijk ervaart.
   Jouw wetenschappelijk uitgangspunt snap ik goed hoor. Daarom vroeg ik enige tijd terug al of er een AUC vergelijking beschikbaar is. Maar dat is niet het punt dat Jules hier maakt.
3. Janssen&Janssen 3 januari 2023 20:39

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 27 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9421

     Gegeven: 2037

   •    Aantal posts: 4.275

   quote:

   Gforce schreef op 3 januari 2023 20:27:

   [...]
   Ik denk dat je het punt van Jules wel snapt toch? Voor de patient telt maar 1 ding. Hoe lang na de start van de aanval is er verlichting. En wat er in de tussentijd gebeurt is minder relevant. Stel: Ruconest vraagt 5 minuten voorbereidingstijd, en geeft verlichting na 5 minuten. Voor de patient is er na 10 minuten verlichting. Kalvista werkt langzamer maar kan direct worden ingenomen. Na hoeveel tijd merkt de patient verlichting?
   In de vergelijkingen wordt puur de werking en opname in het lichaam uitgezet in de tijd. Maar dat is niet wat de patient in de praktijk ervaart.
   Jouw wetenschappelijk uitgangspunt snap ik goed hoor. Daarom vroeg ik enige tijd terug al of er een AUC vergelijking beschikbaar is. Maar dat is niet het punt dat Jules hier maakt.
   

   Ik snap goed dat een pil wat al RTU (Ready to Use) is sneller en gebruiksvriendelijker werkt als vloeistof aanmaken opzuigen met de spuit en toedienen. Last staan wat je daar allemaal voor mee moet nemen tov een RTU pil. Maar dan kan je als persoon ook denken ik neem die pil pas over een paar minuten, omdat ik toch weet dat hij RTU is, maar ik wil eerst nog even afwachten of de HAE echt wel door gaat zetten. Bij Ruc kun je vervolgens denken ik ik maak hem vast klaar want ik zit met een bereidingstijd mocht hij toch niet doorzetten dan hoef ik hem niet te gebruiken maar is hij wel al toedienings klaar.
   
   Voor een eerlijk vergelijk moet je de menselijke factor uitschakelen is mijn mening. En dus alleen de AUC zoals jij beschrijft vergelijken
4. Gforce 3 januari 2023 21:00

   auteur info

   • Gforce

     Lid sinds: 06 nov 2013

     Laatste bezoek: 27 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2228

     Gegeven: 351

   •    Aantal posts: 1.617

   quote:

   Janssen&Janssen schreef op 3 januari 2023 20:39:

   [...]
   
   Ik snap goed dat een pil wat al RTU (Ready to Use) is sneller en gebruiksvriendelijker werkt als vloeistof aanmaken opzuigen met de spuit en toedienen. Last staan wat je daar allemaal voor mee moet nemen tov een RTU pil. Maar dan kan je als persoon ook denken ik neem die pil pas over een paar minuten, omdat ik toch weet dat hij RTU is, maar ik wil eerst nog even afwachten of de HAE echt wel door gaat zetten. Bij Ruc kun je vervolgens denken ik ik maak hem vast klaar want ik zit met een bereidingstijd mocht hij toch niet doorzetten dan hoef ik hem niet te gebruiken maar is hij wel al toedienings klaar.
   
   Voor een eerlijk vergelijk moet je de menselijke factor uitschakelen is mijn mening. En dus alleen de AUC zoals jij beschrijft vergelijken
   

   Vanuit wetenschappelijk oogpunt ben ik het helemaal met je eens. En daar is ook consensus over. Zo worden het ook vergeleken. Maar dat neemt niet weg dat patiënten wel hun eigen motieven kunnen hebben als ze een keuze voor een medicijn maken. Ook de menselijke factor speelt wel degelijk een rol.
   Ik denk verder dat Ruconest ondanks de bereidingstijd toch sneller effectief zal blijken. Maar dat gevoel laat ik graag staven door de data.
5. Elzenbeurs 3 januari 2023 21:02

   auteur info

   • Elzenbeurs

     Lid sinds: 02 jun 2022

     Laatste bezoek: 26 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 69

     Gegeven: 416

   •    Aantal posts: 45

   Tjonge, ff een paar uurtjes hier niet gekeken. Wat een spam door (verwijderd).
   Je hoeft het niet eens te lezen, dag in dag uit de zelfde zelf verheerlijking. de zelfde kleinerende opmerkingen en het zelfde zich zelf verwijderen.
   "Verwijderd" we zien je morgen wel weer.
6. Janssen&Janssen 3 januari 2023 21:27

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 27 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9421

     Gegeven: 2037

   •    Aantal posts: 4.275

   quote:

   Gforce schreef op 3 januari 2023 21:00:

   [...]
   
   Vanuit wetenschappelijk oogpunt ben ik het helemaal met je eens. En daar is ook consensus over. Zo worden het ook vergeleken. Maar dat neemt niet weg dat patiënten wel hun eigen motieven kunnen hebben als ze een keuze voor een medicijn maken. Ook de menselijke factor speelt wel degelijk een rol.
   Ik denk verder dat Ruconest ondanks de bereidingstijd toch sneller effectief zal blijken. Maar dat gevoel laat ik graag staven door de data.
   

   Heeft de patient wel een eigen keuze? Of wordt de keuze grotendeels voor hem gemaakt door de behandelde arts die de patiënt adviseert bij zijn aandoening? En hoe kijkt deze arts grotendeels medisch om de zorgkosten te drukken? of kijk hij meer menselijk en naar de QoL?
7. Gforce 3 januari 2023 21:50

   auteur info

   • Gforce

     Lid sinds: 06 nov 2013

     Laatste bezoek: 27 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2228

     Gegeven: 351

   •    Aantal posts: 1.617

   quote:

   Janssen&Janssen schreef op 3 januari 2023 21:27:

   [...]
   
   Heeft de patient wel een eigen keuze? Of wordt de keuze grotendeels voor hem gemaakt door de behandelde arts die de patiënt adviseert bij zijn aandoening? En hoe kijkt deze arts grotendeels medisch om de zorgkosten te drukken? of kijk hij meer menselijk en naar de QoL?
   

   Goede vragen. Daar ben ik niet bij natuurlijk. Maar in algemene zin zijn mensen steeds beter geinformeerd. Ze zijn niet meer alleen afhankelijk van de artsen. Maar je hebt zeker een punt.
8. A_Haddock 3 januari 2023 22:15

   auteur info

   • A_Haddock

     Lid sinds: 30 dec 2019

     Laatste bezoek: 28 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 719

     Gegeven: 352

   •    Aantal posts: 301

   quote:

   Gforce schreef op 3 januari 2023 21:00:

   [...]
   
   Vanuit wetenschappelijk oogpunt ben ik het helemaal met je eens. En daar is ook consensus over. Zo worden het ook vergeleken. Maar dat neemt niet weg dat patiënten wel hun eigen motieven kunnen hebben als ze een keuze voor een medicijn maken. Ook de menselijke factor speelt wel degelijk een rol.
   Ik denk verder dat Ruconest ondanks de bereidingstijd toch sneller effectief zal blijken. Maar dat gevoel laat ik graag staven door de data.
   

   Pil is ook weer een kallikrein inhibitor. In principe meer van hetzelfde, dus zelfde werkingsprincipe als de meeste huidige populaire medicatie. Vraag is dan ook hoeveel zin het heeft om bijvoorbeeld een acute kallikrein inhibitor te gebruiken als de profylaxe medicatie (ook kallikrein inhibitor) niet afdoende heeft gewerkt. Het onderzoeksresultaat liet verder zien dat de pil best snel werkt, echter niet altijd genoeg onderdrukt. Dus werkt het wel afdoende bij een zware aanval?
   Ruconest blokkeert alle pathways en werkt vrijwel altijd na 1 spuit. Bovendien ben je vervolgens nog 3 dagen vrij van aanvallen. Er zal ongetwijfeld ruimte zijn voor de pil, maar ook voor Ruconest zal plaats blijven. We gaan het zien als de pil ergens in 2025 wordt goedgekeurd.
9. Jinxter 3 januari 2023 22:15

   auteur info

   • Jinxter

     Lid sinds: 15 mrt 2020

     Laatste bezoek: 28 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1718

     Gegeven: 523

   •    Aantal posts: 1.105

   Pharming heeft het balletje ( Jules de boules) richting de toekomst gegooid en gaat voor het volgende:
   
   In 2019 de licentie voor leniolisib bemachtigd.
   In juli 2021 de deal met Orchard.
   
   De 2e indicatie ligt te broeden en komt SOON!
   
   Hé ho he ho……HEA Market:
   
   Een eenmalige behandeling. Het potentieel voor levenslange impact.
   
   Orchard bouwt voort op decennia van onderzoek en vorderingen op het gebied van gentherapie om mogelijke behandelingen voor genetische en andere ernstige ziekten te ontwikkelen. Onze aanpak maakt gebruik van de unieke kracht van de eigen genetisch gemodificeerde bloedstamcellen van een patiënt, ook wel hematopoietische stamcellen of HSC's genoemd, om mogelijk de onderliggende oorzaak van een genetische ziekte permanent te corrigeren met een enkele toediening.
   
   Cheers
10. Theo3 3 januari 2023 22:17

    auteur info

    • Theo3

      Lid sinds: 01 jan 2000

      Laatste bezoek: 26 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3565

      Gegeven: 1491

    •    Aantal posts: 11.712

    Hoge school darten bij viaplay twee kansen in een stop een negendarter Smith gooiit van Gerwen mist dubbel 12
11. Gforce 3 januari 2023 22:26

    auteur info

    • Gforce

      Lid sinds: 06 nov 2013

      Laatste bezoek: 27 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2228

      Gegeven: 351

    •    Aantal posts: 1.617

    quote:

    A_Haddock schreef op 3 januari 2023 22:15:

    [...]
    Pil is ook weer een kallikrein inhibitor. In principe meer van hetzelfde, dus zelfde werkingsprincipe als de meeste huidige populaire medicatie. Vraag is dan ook hoeveel zin het heeft om bijvoorbeeld een acute kallikrein inhibitor te gebruiken als de profylaxe medicatie (ook kallikrein inhibitor) niet afdoende heeft gewerkt. Het onderzoeksresultaat liet verder zien dat de pil best snel werkt, echter niet altijd genoeg onderdrukt. Dus werkt het wel afdoende bij een zware aanval?
    Ruconest blokkeert alle pathways en werkt vrijwel altijd na 1 spuit. Bovendien ben je vervolgens nog 3 dagen vrij van aanvallen. Er zal ongetwijfeld ruimte zijn voor de pil, maar ook voor Ruconest zal plaats blijven. We gaan het zien als de pil ergens in 2025 wordt goedgekeurd.
    

    AB. Mooi samengevat
12. Jinxter 3 januari 2023 22:34

    auteur info

    • Jinxter

      Lid sinds: 15 mrt 2020

      Laatste bezoek: 28 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1718

      Gegeven: 523

    •    Aantal posts: 1.105

    quote:

    Theo3 schreef op 3 januari 2023 22:17:

    Hoge school darten bij viaplay twee kansen in een stop een negendarter Smith gooiit van Gerwen mist dubbel 12
    

    Tik ‘m aan, spannend potje
13. Janssen&Janssen 3 januari 2023 23:00

    auteur info

    • Janssen&Janssen

      Lid sinds: 27 jun 2020

      Laatste bezoek: 27 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9421

      Gegeven: 2037

    •    Aantal posts: 4.275

    quote:

    A_Haddock schreef op 3 januari 2023 22:15:

    [...]
    Pil is ook weer een kallikrein inhibitor. In principe meer van hetzelfde, dus zelfde werkingsprincipe als de meeste huidige populaire medicatie. Vraag is dan ook hoeveel zin het heeft om bijvoorbeeld een acute kallikrein inhibitor te gebruiken als de profylaxe medicatie (ook kallikrein inhibitor) niet afdoende heeft gewerkt. Het onderzoeksresultaat liet verder zien dat de pil best snel werkt, echter niet altijd genoeg onderdrukt. Dus werkt het wel afdoende bij een zware aanval?
    Ruconest blokkeert alle pathways en werkt vrijwel altijd na 1 spuit. Bovendien ben je vervolgens nog 3 dagen vrij van aanvallen. Er zal ongetwijfeld ruimte zijn voor de pil, maar ook voor Ruconest zal plaats blijven. We gaan het zien als de pil ergens in 2025 wordt goedgekeurd.
    

    Daar heb je ook nog altijd een goed punt Haddock, je kunt iets niet oplossen als je reeds gebruikte product van hetzelfde type is geweest. Dat gaat niet werken.
    Vanaf volgende week is het HAE overzicht bijgewerkt als het goed is naar relevante info en daar kun je het gemakkelijk op terug zien.
    Wie wat heeft en wie op acute/profy zit en welk medicijn op welke basis is.
    
    Je kunt veel van Jules vinden maar ik vind dat overzicht op zijn tijd echt handig, en een uitstekende tool.
14. Jeliazkov 4 januari 2023

    auteur info

    • Jeliazkov

      Lid sinds: 05 nov 2008

      Laatste bezoek: 28 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1954

      Gegeven: 1991

    •    Aantal posts: 4.027

    quote:

    [verwijderd schreef:

    id=14583906 date=202301032011]
    [...]
    
    Er proberen hier mensen een inhoudelijke discussie op gang te krijgen. Waarom meng jij jezelf dáár niet eens in?
    

    De basis voor een gezonde discussie bestaat uit het luisteren naar elkaar; open staan voor elkaars standpunten en respect voor elkaar, ook wanneer je het niet eens bent met elkaars standpunten.
    Zonder die basis ga ik een discussie uit de weg.
15. [verwijderd] 4 januari 2023 00:26

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Jeliazkov schreef op 4 januari 2023:

    [...]
    
    De basis voor een gezonde discussie bestaat uit het luisteren naar elkaar; open staan voor elkaars standpunten en respect voor elkaar, ook wanneer je het niet eens bent met elkaars standpunten.
    Zonder die basis ga ik een discussie uit de weg.
    

    U vergeet dat bij die basis vooral ook de onderbouwing van die standpunten hoort. Zomaar iets beweren zonder fatsoenlijke argumenten levert geen gezonde, leerzame discussie op. Dat het mét onderbouwing op een normale manier kan, lieten Gforce en Jules vanavond zien.
16. [verwijderd] 4 januari 2023 00:29

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 3 januari 2023 20:21:

    [...]
    
    Is dat terecht? Het gaat er om hoe snel het product werkt na toediening/inname. niet of je dit eerst nog sous vide via een combi magnetron op een links warmende inductiekookplaat warm moet maken alvorens het pas gaat werken.
    
    

    Beste Jansjes,
    
    Ik snap je reactie, je hoopt nog altijd op een goede toekomst van Ruconest omdat Pharming je na vele jaren met je hoge GAK nog geen stuiver opgebracht heeft.
    
    Helaas zijn er in de praktijk steeds meer betere HAE medicatie te vinden. Steeds beter beschermende profylaxe medicatie met steeds minder aanvallen en langere perioden aanvalvrij blijkt uit onderzoek.
    
    En ja, het is terecht dat de omslachtige manier van opmengen sterk verouderd is en dat orale toediening veel meer toekomst heeft.
    Vanuit het oogpunt van de patiënt werkt dat praktisch sneller en is de bewegingsvrijheid van de patiënt daardoor beter. Aanvallen moeten zo snel mogelijk behandeld worden om zo weinig mogelijk uitwerking te voelen en dan is een opmenging en een intraveneuze toediening te omslachtig en tijdrovend tegenover een pil.
    
    Maar blijf vooral je hoop bij Pharming leggen hoor, dat de patiënt jou niets kan schelen en je enkel hoopt je verlies te beperken is duidelijk.
17. [verwijderd] 4 januari 2023 00:30

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 3 januari 2023 20:39:

    [...]
    
    Voor een eerlijk vergelijk moet je de menselijke factor uitschakelen is mijn mening.
    

    Die schakel jij uit ja.
18. [verwijderd] 4 januari 2023 00:37

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Gforce schreef op 3 januari 2023 21:00:

    [...]
    
    Vanuit wetenschappelijk oogpunt ben ik het helemaal met je eens. En daar is ook consensus over. Zo worden het ook vergeleken. Maar dat neemt niet weg dat patiënten wel hun eigen motieven kunnen hebben als ze een keuze voor een medicijn maken. Ook de menselijke factor speelt wel degelijk een rol.
    Ik denk verder dat Ruconest ondanks de bereidingstijd toch sneller effectief zal blijken. Maar dat gevoel laat ik graag staven door de data.
    

    QoL (Quality of Life) komt in diverse onderzoeken naar voren.
    HAE patiënten zitten soms aan huis gekluisterd door aanvallen en medicatie.
    Profylaxe medicatie geeft de patiënt als eerste veel meer vrijheid en een pil geeft een veel makkelijkere en snellere toediening in beginstadium en dus ook meer vrijheid.
    Je kunt de jansjes proberen overtuigen maar die zijn extreem kortzichtig omdat ze alleen maar kijken naar de eigen belegging die al jaren niet rendeert.
19. [verwijderd] 4 januari 2023 00:39

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 3 januari 2023 21:27:

    [...]
    
    Heeft de patient wel een eigen keuze? Of wordt de keuze grotendeels voor hem gemaakt door de behandelde arts die de patiënt adviseert bij zijn aandoening? En hoe kijkt deze arts grotendeels medisch om de zorgkosten te drukken? of kijk hij meer menselijk en naar de QoL?
    

    Ik draai jouw vraagjes even om: welke conclusie trek jij uit de sterke groei die de orale pil Orladeyo maakt?
20. [verwijderd] 4 januari 2023 00:44

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    A_Haddock schreef op 3 januari 2023 22:15:

    [...]
    Pil is ook weer een kallikrein inhibitor. In principe meer van hetzelfde, dus zelfde werkingsprincipe als de meeste huidige populaire medicatie. Vraag is dan ook hoeveel zin het heeft om bijvoorbeeld een acute kallikrein inhibitor te gebruiken als de profylaxe medicatie (ook kallikrein inhibitor) niet afdoende heeft gewerkt. Het onderzoeksresultaat liet verder zien dat de pil best snel werkt, echter niet altijd genoeg onderdrukt. Dus werkt het wel afdoende bij een zware aanval?
    Ruconest blokkeert alle pathways en werkt vrijwel altijd na 1 spuit. Bovendien ben je vervolgens nog 3 dagen vrij van aanvallen. Er zal ongetwijfeld ruimte zijn voor de pil, maar ook voor Ruconest zal plaats blijven. We gaan het zien als de pil ergens in 2025 wordt goedgekeurd.
    

    Daarom benoem ik ook de acute gebruikers, niet de profylaxe.
    Verder zijn er vaak twee dosissen nodig en niet eentje.
    Het nadeel van Ruconest is dat het maar 2 a 3 dagen werkt zoals je zegt terwijl concurrenten een veel langer halfwaardetijd hebben. Weken. Zelfs 3 maanden in geval van STAR0215 van Astria. En dan heb ik het nog niet eens over gentherapie.