Emmen2019 schreef op 20 februari 2023 18:17:
Delta2
20 februari 2023 15:28
auteur info
quote:
Emmen2019 schreef op 19 februari 2023 20:29:
Delta2.: Wat de EMA betreft , in recente persbublicaties kon je lezen dat FDA en EMA weer strenger gaan worden bij het beoordelen van aanvragen .het zou mij niet verbazen dat het weer gaat gebeuren wat in 2018 gebeurde, Pharming diende in 2017 de aanvraag in bij de FDA voor Ruconest profilaxe , dat deed men versneld op verzoek volgens mij van de FDA zelf , vervolgens kreeg Pharming in 2018 te horen dat ze geen toestemming kregen, het verzoek van de FDA was toen om een langere periode van Onderzoek te gaan doen met meer patiënten, Pharming heeft toen besloten te stoppen.
Welnu ook bij leniolisib zou een dergelijk aspect Pharming dwars kunnen zitten bij de beoordeling bij de FDA is mijn mening , Men had in 2017 bij de aanvraag voor goedkeuring van Ruconest Profilaxe achteraf de studie met te weinig patiënten gedaan namelijk 75 stuks terwijl de FDA 150 behandelde patiënten wil zien , Ook bij leniolisib hebben ze zo uit mijn hoofd een onderzoek/studie gedaan met 75 mensen , ik kan me voorstellen dat de FDA besluit dat de studie/onderzoek dient te worden uitgebreid. En dan ben je dus zo weer 5 jaar verder schat ik in , of Pharming die tijd heeft ? ik weet het niet. De tijd zal het leren.
Uiteraard hoop ik dat dit hele gebeuren met een sisser afloopt en dat we allemaal kunnen juichen volgende maand :-)
Met groet, Emmen
Emmen , zoals Haddock beschreef is een vergelijk tussen de gang van zaken betreffende de aanvragen Profylaxe Ruconest en Leniolisib niet relevant.
De EMA heef nu om aanvullende info gevraagd uit de lopende extensie studie.
Iets dat mij überhaupt niet vreemd lijkt bij iets waar mensenlevens mee gemoeid kunnen zijn.
Hoewel uit de tussentijdse lange termijnresultaten geen directe aanwijzingen lijken te komen die wijzen op een veiligheidsrisico , is voor mij wel de vraag of men genoegen gaat nemen met de geleverde bewijslast in relatie met het aantal proefpersonen op een totaal van 37.
Mocht dit niet zo zijn, dan zou er vertraging kunnen optreden tot er meer gelijkluidende resultaten zijn geboekt , waarbij wat mij betreft geen aantallen en termijnen in te schatten zijn.
Maar met de nu ter beschikking staande info zou je mogen verwachten dat het uiteindelijk toch tot een acceptatie zou moeten kunnen komen.
FWIW.
Delta2 : Ik hou mijn vingers gekruisd en blijf hopen op mooi nieuws , echter ik hou ook serieus rekening met echt slecht nieuws allereerst vanuit de FDA.
Met groet vanuit Emmen