Beets schreef op 21 maart 2023 12:59:
[...]
Wellicht dit.
Leiden, 15 december 2022: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (EURONEXT
Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) meldt de presentatie van een tussentijdse analyse van de open-label extensiestudie ter evaluatie van het kandidaat-geneesmiddel leniolisib, een orale, selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-remmer, voor de behandeling van volwassen en adolescente patiënten met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem.
Hoofdonderzoeker V. Koneti Rao, M.D., een stafarts in de Primary Immune Deficiency Clinic van de National Institutes of Health in Bethesda, Maryland, VS, deelde de positieve bevindingen in een mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) in New Orleans, Louisiana (VS).
Leiden, 16 februari 2023: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (EURONEXT
Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR), maakt bekend dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), heeft besloten het tijdsschema voor beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van leniolisib te wijzigen naar ‘standaard’. Leniolisib, dat momenteel wordt beoordeeld door zowel de FDA alsook de EMA, is een orale selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-remmer voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta-syndroom (APDS), een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem bij adolescenten en volwassenen van 12 jaar en ouder.
Pharming heeft een lijst met vragen van het EMA ontvangen met daarin een verzoek om
bijgewerkte gegevens in te dienen van de lopende lange-termijn-extensiestudie die zijn verzameld na de tussentijdse analyse, welke ook in de oorspronkelijke aanvraag was opgenomen. Op basis van het tijdschema voor de antwoorden verwacht Pharming dat het CHMP zijn advies over de vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 zal uitbrengen.