AMT Holding Terug naar discussie overzicht

AMT: Europese toezichthouder EMA keurt aanvraag Glybera niet goed

1. [verwijderd] 21 oktober 2011 14:21

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   winx08 schreef op 21 oktober 2011 13:51:

   Waarom staat er geen Q&A op de EMA website ?
   Is er nog een beroep mogelijkheid of is het echt einde oefening ?
   
   www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=...
   

   ok nu wel.
   
   even de bottom-line
   "Whilst the CHMP still considers Glybera to be potentially valuable in the
   treatment of this very rare disease, it took a different view and concluded that the benefits of the
   medicine did not outweigh its risks due to questions over the medicine’s benefits. The initial
   recommendation that Glybera should not be granted marketing authorisation was therefore
   maintained."
   
   Dan maar goedkeuren in de vs / canada en de europese patiënten op het vliegtuig zetten.
   
   Welke amerikaanse farmaceut neemt de toko over voor een appel en een ei (als de groot-aandeelhouders er tenminste vanaf willen voor die appel) ?
   
2. wieweet 21 oktober 2011 14:27

   auteur info

   • wieweet

     Lid sinds: 16 jun 2005

     Laatste bezoek: 29 mrt 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1342

     Gegeven: 648

   •    Aantal posts: 8.569

   De helft eruit gedonderd. Effe veilig stellen.
   
   vrgr
3. wieweet 21 oktober 2011 14:30

   auteur info

   • wieweet

     Lid sinds: 16 jun 2005

     Laatste bezoek: 29 mrt 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1342

     Gegeven: 648

   •    Aantal posts: 8.569

   Maar goed ook zie ik...
   
   vrgr
4. [verwijderd] 21 oktober 2011 14:34

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   verwacht nog wel dat de koers opveert tot 60 cent.
   succes poil
5. Julian247 21 oktober 2011 14:35

   auteur info

   • Julian247

     Lid sinds: 26 jun 2006

     Laatste bezoek: 01 nov 2022

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 95

     Gegeven: 41

   •    Aantal posts: 1.841

   Kreeg een hele pluk binnen op 0.274 en 0.25 lekker wat dumpen op 33 ct en de rest hou ik vast tot 50 ct maandag of als de yankees erbij komen.//
6. Julian247 21 oktober 2011 14:36

   auteur info

   • Julian247

     Lid sinds: 26 jun 2006

     Laatste bezoek: 01 nov 2022

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 95

     Gegeven: 41

   •    Aantal posts: 1.841

   Belachelijk, claimemissie op 1.70 paar maanden geleden en nu worden ze er op 0.25 uitgedonderd Pharmingscenario zou i k zeggen
7. Prof. Dollar 21 oktober 2011 14:36

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 20 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 194

     Gegeven: 53

   •    Aantal posts: 2.284

   Het zal mij niks verbazen als de koers weer richting 55 cent gaat. Er is vast een partner te vinden voor een aanvraag in het buitenland, daarmee kan AMT een jaar verder, hetgeen ook de andere studies ten goede komt.
8. [verwijderd] 21 oktober 2011 14:41

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Poeh,het ruikt hier naar een gevalletje voorkennis.
   Beursen herstelde maar AMT ging steeds verder naar beneden,snap nu waarom.
   Ben blij dat ik begin deze week niet de aankoopknop heb ingedrukt.
   Zal idd een gevallejte Pharming,antonov worden met 200/300 kk aandelen.
9. wieweet 21 oktober 2011 14:49

   auteur info

   • wieweet

     Lid sinds: 16 jun 2005

     Laatste bezoek: 29 mrt 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1342

     Gegeven: 648

   •    Aantal posts: 8.569

   Koers lijkt een beetje uitgeraast. Langzaam weer omhoog.
   
   vrgr
10. [verwijderd] 21 oktober 2011 14:59

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    omhoog razen mag dat ook?
11. [verwijderd] 21 oktober 2011 15:19

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Natuurlijk mag dat, maar laat je frustratie niet de boventoon voeren. Dikke S....! Ik was met het mooie weer lekker in mijn tuin aan het werk en kom net binnenlopen. Had de uitspraak ook nog niet verwacht deze week. Er klopt alleen iets heel erg niet.
    
    De CAT en SAG waren positief, waarom geven deze commissies dan een advies als de belangrijke mensen het vervolgens naast zich neerleggen?
    Het gaat hierbij om een geheel nieuw soort van therapie, eentje die echt werkt! Volgens mij zijn een aantal leden van de CHMP betrokken bij de Pharma jongens en die zien dit natuurlijk met lede ogen aan. Vandaar dat de boel getraineerd wordt. Het wordt natuurlijk over een poosje moeilijk om hun pillen aan de man te brengen. Als je met gentherapie een definitieve oplossing weet te krijgen, zijn zij uitgespeeld. Pas tijdens de tweede wereldoorlog kwam de transistor in productie. Tot die tijd had die al jaren op de plank gelegen, maar werd niet in produktie genomen omdat dat de buizen fabrikanten niet goed uitkwam.
    Het hele verhaal stinkt dus. En gezien de recente koersdaling wist iemand hier al eerder van. Maar ja, ga dat maar eens bewijzen :(
    
    Een typisch geval van heel erg jammer dus. Vooral voor de patienten met LPLD, want dat zijn natuurlijk de eigenlijke slachtoffers van dit gemanipuleer. Ik stel voor dat de voorzitter van de CHMP het hen persoonlijk gaat vertellen.
12. Prof. Dollar 21 oktober 2011 15:26

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 20 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 194

      Gegeven: 53

    •    Aantal posts: 2.284

    De volume aankopen gaan ook omhoog tegen een hogere prijs. Eerste tekenen herstel.
13. Da Freeze 21 oktober 2011 15:55

    auteur info

    • Da Freeze

      Lid sinds: 26 mei 2008

      Laatste bezoek: 18 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 648

      Gegeven: 1096

    •    Aantal posts: 3.889

    De daling is uiteraard gebaseerd op sentiment en niet realistisch. Feit blijft dat AMT een goed product heeft. Het moet alleen nog vermarkt worden. Kennelijk wil Nederland er niets van weten. Dus gaat AMT lekker over de grens kijken. Of we wachten op een overname. Zolang de salarissen bij AMT nog gewoon betaald kunnen worden, verwacht ik hier geen problemen.
14. voda 21 oktober 2011 16:00

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 20 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 83165

      Gegeven: 21058

    •    Aantal posts: 366.188

    AMT advies omlaag naar hold van accumulate door SNS
    
    
    (MORE TO FOLLOW) Dow Jones Newswires
    
15. Prof. Dollar 21 oktober 2011 16:04

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 20 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 194

      Gegeven: 53

    •    Aantal posts: 2.284

    Ik ben benieuwd of de data in het buitenland hergebruikt mag worden. Iemand een idee?
16. [verwijderd] 21 oktober 2011 16:07

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    toch vroeger dan verwacht, deze uitslag...riekt beetje naar Dendreonpraktijk. Ben erg benieuwd naar de gedetailleerde uitleg.
    
    Als bedrijf en voor de technologie geen vallend doek, maar de vraag is wel wat aandeelhouders nog voor perspectieven hebben.
    
    De technologie is veelbelovend en derhalve vrees ik afkeuring op politiek/concurentiegronden.
    Gentherapie rekent mogelijk (deels) af met de pappen en nathouden industrie (medicijn en chronische behandeling-verkoop), dus spelen achter de schermen vd EMA misschien andere zaken af die de openbaarheid niet halen.
    
    Beetje (zakelijk)conspiracythinking heeft wel vaker bewezen niet helemaal ongegrond te zijn, al is het nog te vroeg voor strakke conclusies.
    
    ivet
    
    (even off-topic: ik heb id Koffiekamer een draadje geopend 'The Secret of Oz' met daarbij enig commentaar. Ik kan van harte aanbevelen die documentaire te bekijken en hoop op inhoudelijke reacties)
17. flosz 21 oktober 2011 16:08

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    quote:

    Da Freeze schreef op 21 oktober 2011 15:55:

    De daling is uiteraard gebaseerd op sentiment en niet realistisch. Feit blijft dat AMT een goed product heeft. Het moet alleen nog vermarkt worden. Kennelijk wil Nederland er niets van weten. Dus gaat AMT lekker over de grens kijken. Of we wachten op een overname. Zolang de salarissen bij AMT nog gewoon betaald kunnen worden, verwacht ik hier geen problemen.
    

    Imo is de daling zeer realistisch. Goedkeuring was en is CRUciaal voor AMT.
    
18. flosz 21 oktober 2011 16:10

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    quote:

    winx08 schreef op 21 oktober 2011 14:21:

    [...]
    
    ok nu wel.
    
    even de bottom-line
    "Whilst the CHMP still considers Glybera to be potentially valuable in the
    treatment of this very rare disease, it took a different view and concluded that the benefits of the
    medicine did not outweigh its risks due to questions over the medicine’s benefits. The initial
    recommendation that Glybera should not be granted marketing authorisation was therefore
    maintained."
    
    Dan maar goedkeuren in de vs / canada en de europese patiënten op het vliegtuig zetten.
    
    Welke amerikaanse farmaceut neemt de toko over voor een appel en een ei (als de groot-aandeelhouders er tenminste vanaf willen voor die appel) ?
    
    

    Even plakken hoor winx.
    
    Refusal of the marketing authorisation for Glybera
    (alipogene tiparvovec)
    Outcome of re-examination
    On 23 June 2011, the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) adopted a negative
    opinion, recommending the refusal of the marketing authorisation for the medicinal product Glybera,
    intended for use in patients with lipoprotein lipase deficiency. The company that applied for
    authorisation is Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) B.V.
    The applicant requested a re-examination of the negative opinion. After considering the grounds for
    this request, the CHMP re-examined the initial opinion, but maintained its recommendation that
    Glybera should not be granted a marketing authorisation.
    
    What is Glybera?
    Glybera is a medicine that contains the active substance alipogene tiparvovec. It was to be available as
    a solution for injection.
    Glybera was developed as a type of advanced therapy medicine called a ‘gene therapy product’. This is
    a type of medicine that works by delivering a gene into the body to correct a genetic deficiency.
    
    What was Glybera expected to be used for?
    Glybera was expected to be used to treat lipoprotein lipase deficiency, a very rare disease where
    patients lack the gene to produce lipoprotein lipase, an enzyme responsible for breaking down fats in
    lipoproteins (fat-carrying particles in the blood).
    Glybera was designated an ‘orphan medicine’ (a medicine to be used in rare diseases) on
    8 March 2004 for treatment of lipoprotein lipase deficiency.
    
    How is Glybera expected to work?
    The active substance in Glybera, alipogene tiparvovec, is a medicinal product using a virus that has
    been modified so it can carry a gene for lipoprotein lipase. It was expected to be injected into the
    patient’s muscles, where it would correct the deficiency of lipoprotein lipase by enabling cells of the
    muscle to produce the enzyme.
    The virus used in Glybera is an ‘adeno-associated viral vector’ that has been modified so that it cannot
    make copies of itself. The virus does not cause infections in humans.
    
    What did the company present to support its application?
    The effects of Glybera were first tested in experimental models before being studied in humans. The
    company’s clinical programme included 27 patients with lipoprotein lipase deficiency on a low-fat diet.
    The majority of patients who received Glybera also received immunosuppressive treatment to reduce
    the reactions of the body’s immune system against medicine. The main measure of effectiveness was
    based on a reduction in blood fat levels, with patients being followed up after the study.
    
    What were the CHMP’s main concerns that led to the refusal?
    Because Glybera is an advanced therapy medicine, it was also assessed by the Committee for
    Advanced Therapies (CAT). Taking into account the initial negative opinion provided by the CAT, the
    CHMP concluded at its initial assessment that the studies had not shown a consistent long-lasting
    benefit of Glybera. The applicant had not provided sufficient evidence of a persistence of effect in
    lowering blood fats in a clinically relevant manner and there were too few patients for whom
    sufficiently long-term data were available. There was also insufficient evidence of a reduction in the
    rate of pancreatitis (inflammation of the pancreas), which is a major complication of lipoprotein lipase
    deficiency. In view of the uncertainty over Glybera's benefits, the CHMP was concerned that there was
    insufficient evidence that its benefits outweigh its potential risks.
    During the re-examination, the CAT concluded that these concerns could be addressed with additional
    post-marketing studies. Whilst the CHMP still considers Glybera to be potentially valuable in the
    treatment of this very rare disease, it took a different view and concluded that the benefits of the
    medicine did not outweigh its risks due to questions over the medicine’s benefits. The initial
    recommendation that Glybera should not be granted marketing authorisation was therefore
    maintained.
    
    What consequences does this refusal have for patients in clinical trials or
    compassionate use programmes?
    The company informed the CHMP that there are no consequences for people who have already
    received the medicine. Their doctor will continue to follow up these patients as previously agreed.
    If you are in a clinical trial and need more information about your treatment, contact the doctor who
    has given it to you.
    The summary of the opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Glybera can be found
    on the Agency’s website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
    
    www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document...
    
19. [verwijderd] 21 oktober 2011 16:16

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    flosz schreef op 21 oktober 2011 16:10:

    Even plakken hoor winx.
    
    

    2 keer klikken via het linkje leek me wel genoeg.
20. Prof. Dollar 21 oktober 2011 16:19

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 20 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 194

      Gegeven: 53

    •    Aantal posts: 2.284

    Ah, we knabbelen aan de 40 cent.