DE MONITOR schreef op 27 maart 2024 10:09:
Tijdens de call werd nog een vraag gesteld door Simon Sholes wat betreft de gen-therapie.
Ongekend hoe Pharming dit probeerde te downscalen:
Even wat phrases;
Sijmen: I think that will be still a lot of years away. Only the first patients are being tested
now.
Sijmen: Gene therapy is not the quickest development pathway forward
Anurag: there are some initial results in a small number of patients
Anurag: this will require the typical development path, Phase II, Phase III, as well as long-term follow-up, which will take several years at the minimum.Nu even wat feiten:
Intellia was nog niet zo lang geleden gestart met de behandeling van de eerste patiënt en heeft nu al de patiëntpopulatie geworven voor de fase II studie.
Daarnaast loopt al een langetermijnstudie waar 100 patiënten opgevolgd gaan worden.
Vervolgens beweert sijmen dat gen-therapie studies niet het snelste ontwikkelingspad hebben maar gaat wel vele malen sneller dan welk ontwikkelingspad Pharming ooit geïnitieerd heeft.
Wat wel grappig is, is dat Sijmen de ontwikkeling van gen-therapieën enorm probeert te downscalen waar hij even lijkt te vergeten dat dit dan ook geldt voor OTL-105 waar natuurlijk geen enkele progressie gemaakt wordt.