Sharen schreef op 2 april 2024 13:35:
Goedemiddag beleggers,
Terwijl we wachten op de europese goedkeuring van Joenja blijkt er opeens ook een nieuwe doelgroep voor C1-INH gebaseerde HAE-middelen, zoals Ruconest, maar ook Cinryze, Berinert en Cetor
Kort samengevat komt het erop neer dat, wegend donor-schaarste, steeds vaker gebruik wordt gemaakt van varkens-organen als donor bij transplantatie, zogenaamde Xenotransplantatie.
Afstotingsreacties kunnen dan voorkomen worden met bovenstaande HAE-middelen.
In het volgende zeer recente artikel (2 april) wordt dit uitgelegd:
translational-medicine.biomedcentral....Onder andere de volgende (vertaalde) passage hieruit:
====
Vooruitgang in het begrijpen van de samenstelling, structuur en interacties van het complementsysteem heeft de weg vrijgemaakt voor de ontwikkeling van geneesmiddelen met zowel stimulerende als remmende effecten op de complementactiviteit.
Deze medicijnen hebben potentieel als therapieën voor een breed scala aan aandoeningen, waaronder infectieuze, inflammatoire, traumatische, kanker-, auto-immuun- of leeftijdsgebonden ziekten, en ook voor het voorkomen van afstoting van transplantaten.
Er zijn vier C1-INH-geneesmiddelen goedgekeurd [ 107 ]: Cinryze, Berinert, Ruconest en Cetor. C1-INH remt de kinine B1-receptor, vermindert de afgifte van chemotactische microblaasjes uit beschadigd donorweefsel en voorkomt op effectieve wijze late antilichaam-gemedieerde afstoting. C1-INH heeft een lange geschiedenis van de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) met hoge veiligheid en effectiviteit [ 108 ].
Hoewel de gegevens over het gebruik ervan bij orgaantransplantaties beperkt zijn, suggereert experimenteel bewijs potentiële voordelen bij het verlichten van acute antilichaam-gemedieerde afstoting (ABMR) waargenomen bij bavianen tijdens transplantatie [ 109 ].
Een casusrapport over het gebruik van Cinryze bij de behandeling van acute ABMR na niertransplantatie geeft veelbelovende resultaten aan [ 110 ]. Volgens gegevens uit een fase 1/2-onderzoek onder 20 patiënten kan Berinert de allograftfunctie verbeteren bij nierontvangers met niet-reagerende acute ABMR [ 111 ].
Er is echter nog steeds beperkt onderzoek naar Ruconest en Cetor bij orgaantransplantaties.