Word abonnee en neem Beursduivel Premium
Rode planeet als pijlen grid met hoorntjes Beursduivel
Uitgebreid zoeken

uniQure Terug naar discussie overzicht

Hemofilie B; nog steeds on track?

317 Posts
Pagina: «« 1 ... 6 7 8 9 10 ... 16 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. flosz 3 september 2015 18:25

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    FAST TRIAL EXECUTION BY CROSS REFERENCING DATA FROM PREVIOUS TRIALS

    > St. Jude FIX safety data
    > Porphyria AAV5 safety data

    twitter.com/psuvafan007/status/638398...

    twitter.com/drmedicalvalue/status/638...

    twitter.com/floszcrxl/status/63843806...

    twitter.com/floszcrxl/status/63844132...
    Bijlage:
  2. flosz 3 september 2015 18:47

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    Vergeten: @ivet, zie boven. Linkjes presentaties via twitter-linkjes.
  4. [verwijderd] 5 oktober 2015 14:02

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Spark gebruikt padua fix en Qure een eigen fix gen. Alleen in studies lijkt het er op dat Spark veel hogere expressie levels kan krijgen met padua.20 to 40 procent fix.
  5. Prof. Dollar 5 oktober 2015 14:17

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 13 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 194

      Gegeven: 53

    •    Aantal posts: 2.284

    quote:

    Dogder schreef op 5 oktober 2015 14:02:

    Spark gebruikt padua fix en Qure een eigen fix gen. Alleen in studies lijkt het er op dat Spark veel hogere expressie levels kan krijgen met padua.20 to 40 procent fix.
    Spark gebruikt dezelfde als Baxter. Die mag dan wel hoger zijn, de voorspelbaarheid ervan is minder.

    Daarbuiten: als 5% voldoende is voor patiënten - en je kunt daarmee afdwingen als eerste goedkeuring te ontvangen - dan wist ik het als QURE zijnde wel.

    www.xconomy.com/national/2015/03/23/s...
  7. [verwijderd] 9 oktober 2015 10:28

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Het probleem bij de Baxter trail was dat ze gebruik maken van een gewone AAV8 wat een immuunrespons veroorzaakt wat Sparktherapeutics weer door heeft. (zie site Spark)
    Spark Therapeutics maakt gebruikt van een aangepaste AAV8 padua Fix. UniQure maakt gebruikt van AAV5 wild type gen.

    Mijn verwachting van Spark is dan ook dat ze een fix expressie halen van 35% zonder een immuunrespons.
    www.bloodjournal.org/content/125/10/1...

    Als Sprak 35% tot 40% fix behaald en dan ook zonder een immuunrespons kan UniQure dit opvangen?
    Is het misschien dan ook niet verstandig om ook een trial te starten met AAV 5 fix padua? (Backup)
  8. [verwijderd] 9 oktober 2015 11:16

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Dank je wel voor het uitzoeken. Heel waardevol.
    Als wat Spark zegt waar is kan Spark betere resultaten hebben.

    Vraag is of het Paduagen zelf niet het probleem is. In dat geval gaat Spark ook zulke variabele resultaten zien als Baxter. Vraag is ook of de expressie in sommige patienten met Padua niet te HOOG gaat zijn zodat je risico hebt op thrombogeniciteit. En hoe ga je een patient met een te hoge expressie weer terugbrengen op een acceptabel niveau? Therapie is onomkeerbaar.

    De resultaten met St. Jude Wild type zijn al 5 jaar stabiel en de patienten prima geholpen met > 90% minder behoefte aan bloedproducten en een laag risico op te hoge expressie. Is ook veel voor te zeggen. Voorspelbaar en 5 jaar safety backdata.

    Zie Spark meer als next generation.

  10. [verwijderd] 22 oktober 2015 21:40

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    PO172-MON
    Safety and efficacy of a novel AAV vector for treatment of hemophilia B

    Anguela X1,2, Toso R2, Couto LB2, Chen Y2, Hui D2, DiPietro M2, Lee B1, Qu G2, Hauck B2, Corbau R1,2, Wright F2 and High KA2 1 The Children’s Hospital of Philadelphia; 2 Spark Therapeutics, Inc, Philadelphia, USA

    Background: Liver-targeted delivery of AAV2/8 vectors encoding human factor IX (hFIX) has achieved recent clinical success for the treatment of hemophilia B (HB). However, significant challenges remain. While the clinical improvement in patients who achieved stable hFIX levels of around 5% of normal is indisputable, risk for excessive hemorrhage after trauma or surgery would be significantly reduced if stable levels were closer to 50%. Also, at least 50% of patients are not eligible for AAV8 treatment due to the presence of neutralizing antibodies (NAbs) that will block hepatocyte transduction.

    Aims: The goal of this study was to evaluate the efficacy and safety of a novel bioengineered capsid (AAV-Spark100) containing the high specific activity hFIX-Padua variant.

    Methods: FIX antigen and activity were monitored in non-human primates. NAb prevalence was measured in serum from HB patients.

    Results: NAb prevalence against several AAV capsids was screened in ~60 patient sera. The % of samples with a NAb titer <1:1 was 58.9% for AAV-Spark100 vs. 45.3% for AAV8, indicating that ~10% more patients could potentially be treated with this novel capsid. Studies in non-human primates comparing the potency of AAV8 and AAVSpark100 showed comparable hepatic expression of hFIX, as well as similar biodistribution profiles. Using AAV-Spark100 expressing the hFIX-Padua transgene at a dose of 1 9 1012g kg1 , stable hFIX activity levels of up to ~35% of normal were achieved 3 months after treatment. There was no evidence of thrombosis in any animals, even those injected with a five fold higher dose and expressing as much as 350% normal hFIX activity, suggesting that this novel vector does not pose significant thrombogenicity risks. No vector-related changes in the hematology or clinical chemistry parameters were observed. Histopathological analysis revealed no gross or microscopic findings and no evidence of thrombosis.

    Conclusion: Results from this study support the safety and efficacy of AAV-Spark100-hFIX-Padua hepatic gene transfer.

    Disclosure of Interest: None declared.

    Deze data gaat steeds door mijn hoofd
  11. Prof. Dollar 22 oktober 2015 21:53

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 13 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 194

      Gegeven: 53

    •    Aantal posts: 2.284

    Dat begrijp ik. Je kunt het ook zo bekijken: welk verschil ervaart de patiënt bij een stijging van (A) 0% naar 7% expressie versus (B) 7% naar 35% expressie?

    In geval van A is dat een wereld van verschil. Bij B zou het verschil minder noemenswaardig kunnen zijn.
  12. [verwijderd] 23 oktober 2015 18:11

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Mooie data. $QURE heeft 1/14 patienten circulating AB gevonden. Max 20% van patienten. Er is ALTIJD ruimte viir 2 aanbieders en in geval van Spark ook een noodzaak. $QURE gene casette heeft al 5 jaar xpressie data. Ook een hoop voor te zeggen hoor....
  17. Fartknock 8 november 2015 12:12

    • Fartknock

      Lid sinds: 24 aug 2010

      Laatste bezoek: 31 aug 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 44

      Gegeven: 35

    •    Aantal posts: 255

    Als leek zou ik denken niet goed aangezien Uniqure AAV5 gebruikt voor het hemofilie onderzoek. Ik hoop dat ik het mis heb.
  18. [verwijderd] 8 november 2015 16:12

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Ja ik heb dit vaker gehoord. Dit is wel een stuk van Spark.
    Spark heeft niet de AAV5 gebruikt die $QURE heeft gemaakt in insectencellen.
    Het antwoord weten we ergens in december.

    Kijk nog eens in bijgaande bijlage.
    Dan zie je toch dat bij de aantallen die QURE in de lage dosis groep (5x10exp12) gebruikt een x-pressie van 5-10% verwacht mag worden op basis van de resultaten met hun AAV5 in apen.
    Bij de hoge dosisgroep (2x10exp13) kan dat boven de 10% uitkomen en dat is voldoende voor klinische effectiviteit.

    Wellicht zijn er potentere AAV's te verzinnen, maar daar moet je dan eerste de veiligheid dan maar weer van aantonen en de productielijn van karakteriseren en valideren. Het voordeel van $QURE approach is dat aan de autoriteiten steeds meer veiligheidsdata kunnen worden voorgelegd, zodat je SNELLER toestemming krijgt voor trials en hogere doseringen.

    Bij Baxter heb je gezien dat de resultaten nogal VARIABEL zijn en dat wil men ook liever niet.

    Ik denk nog steeds dat er een zeer goede kans is dat het werkt...

317 Posts
Pagina: «« 1 ... 6 7 8 9 10 ... 16 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Beursduivel.be

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 465 6.846
AB InBev 2 5.296
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.356
ABN AMRO 1.580 46.628
ABO-Group 1 19
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.129
Accentis 2 253
Accsys Technologies 22 9.010
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 218 11.686
Ackermans & van Haaren 1 160
ADMA Biologics 1 32
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 13 16.568
Aedifica 2 832
Aegon 3.257 320.209
AFC Ajax 537 7.025
Affimed NV 2 5.770
ageas 5.843 109.781
Agfa-Gevaert 13 1.885
Ahold 3.536 74.004
Air France - KLM 1.024 34.373
Airspray 511 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 466 12.778
Alfen 12 16.723
Allfunds Group 3 1.225
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.247
Alpha Pro Tech 1 17
Alphabet Inc. 1 339
Altice 106 51.196
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.485 114.769
AM 228 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.821 240.434
AMG 965 126.362
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 303 6.525
AMT Holding 199 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 382
Antonov 22.632 153.605
Aperam 91 14.177
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 322
Arcadis 251 8.627
Arcelor Mittal 2.024 318.733
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 267
arGEN-X 15 9.164
Aroundtown SA 1 183
Arrowhead Research 5 9.296
Ascencio 1 20
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.107 37.736
ASML 1.762 77.340
ASR Nederland 18 4.161
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 333
Athlon Group 121 176
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 29 10.702
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 1 49
Azerion 7 2.681

Beleggingsideeën van onze partners

Macro & Bedrijfsagenda

  1. 14 mei

    1. B&S Group Q1-cijfers
    2. OCI Q1-cijfers
    3. Bayer Q1-cijfers
    4. Agfa-Gevaert Q1-cijfers
    5. Dui inflatie april (def)
    6. VK werkloosheid maart
    7. Dui ZEW-index economisch sentiment mei
    8. VS ondernemersvertrouwen MKB april
    9. Home Depot Q1-cijfers
    10. Maandrapport OPEC
de volitaliteit verwacht indicator betekend: Market moving event/hoge(re) volatiliteit verwacht
Naar de hele agenda