Pharming Group NL0010391025

Pharming Mei 2024

1. G. Hendriks 1 juni 2024 09:27

   auteur info

   • G. Hendriks

     Lid sinds: 10 nov 2023

     Laatste bezoek: 01 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 928

     Gegeven: 564

   •    Aantal posts: 562

   Er zijn twee werelden:
   
   - de ene gaat over de beschikbaarheid van een medicijn. Heel goed dus dat er groen licht aan de horizon gloort voor leniolisib. Dat is positief nieuws, vooral voor patiënten;
   
   - de andere is die van de belegger die rendement op zijn/haar geld wil zien. Die ziet het moment van potentieel rendement verder naar achteren schuiven. Dat is vanuit de optiek van rendement natuurlijk gewoon slecht nieuws.
   
   Ik snap best dat, als je eenmaal met (zwaar) verlies in je portefeuille zit, je nieuw houvast zoekt. Maar wees gewoon eerlijk en geef toe dat zo’n bericht als eergisteravond eigenlijk best wel kl*te is. Ik kan een meewarig lachje af en toe niet onderdrukken als ik dat bericht positief geframed zie worden.
2. Scaappie 1 juni 2024 10:36

   auteur info

   • Scaappie

     Lid sinds: 16 mrt 2021

     Laatste bezoek: 01 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 66

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 26

   [Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, bericht is bij dezen verwijderd. Waarschuwing.]
3. Tandsteen 1 juni 2024 11:16

   auteur info

   • Tandsteen

     Lid sinds: 06 dec 2016

     Laatste bezoek: 01 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 122

     Gegeven: 2

   •    Aantal posts: 562

   [Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, bericht is bij dezen verwijderd. Waarschuwing.]
4. JelkeH 1 juni 2024 11:17

   auteur info

   • JelkeH

     Lid sinds: 03 mei 2018

     Laatste bezoek: 01 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 282

     Gegeven: 399

   •    Aantal posts: 239

   Nou, we kunnen dit forum wel stoppen tot eind 2025. De enige die hier momenteel plezier uit halen zijn degene die met shorten verdienen.Toch??
5. wiegveld 1 juni 2024 11:20

   auteur info

   • wiegveld

     Lid sinds: 24 nov 2002

     Laatste bezoek: 01 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2856

     Gegeven: 45

   •    Aantal posts: 7.000

   Bij leni is de belangrijkste vraag of patienten gaan worden opgespoord. Dat zal Ph een boel geld kosten.
   Maar de reward kan dan groot zijn.
   Middelen als ruconest worden na uit patent gaan niet zo snel nagemaakt. Daarvoor is omzet gewoon te laag. Biosimilars worden gemaakt van de mega knallergeneesmiddelen van big farma. Dus er zal voor de aanvalsbehandeling ruconest nodig blijven. Maar ik schat in dat dat niet veel zal zijn en vraag is of productie lonend blijft.
   Koers tussen 50 cent en 1€ voor komende jaren lijkt ij realistisch. De te verwachte zwieper na goedkeuring kun je gebruiken om te verkopen
6. wiegveld 1 juni 2024 11:25

   auteur info

   • wiegveld

     Lid sinds: 24 nov 2002

     Laatste bezoek: 01 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2856

     Gegeven: 45

   •    Aantal posts: 7.000

   Nog een US stuk. Zie vooral dikgedrukte alinea
   
   Ionis Pharmaceuticals, a California company that pioneered a whole class of RNA-targeted medicines, reported on Friday that a pair of late-stage trials showed that its experimental therapy for hereditary angioedema benefitted patients — including those taking drugs currently on the market.
   
   In one of the Phase 3 trials, dubbed OASIS, patients with hereditary angioedema, a rare disease characterized by severe bouts of swelling, were given injections of donidalorsen either monthly or every two months. Those in the former group had an 81% lower monthly rate of swelling attacks after 25 weeks than patients given a placebo, while the reduction compared to placebo was 55% for those treated every two months.
   
   The other study, OASISplus, found that donidalorsen’s benefits deepened and converged after up to an additional year of treatment, with swelling attack rates dropping by 92% to 93% regardless of how often patients were dosed. Notably, this study also tracked patients who switched over to donidalorsen from existing therapies meant to prevent swelling attacks, including drugs sold by Takeda and BioCryst Pharmaceuticals. Patients who switched to the Ionis drug saw their swelling attack rates drop by 62% compared to previous treatment.
   
   Both studies found that the injection was safe and well-tolerated, with no patients discontinuing treatment due to serious adverse events. Ionis will share additional results on Friday during three presentations at the meeting of the European Academy of Allergy and Clinical Immunology in Spain.
   
   The company plans to use the findings to apply for Food and Drug Administration approval by the end of this year. Japanese pharma firm Otsuka, which has a deal with Ionis to commercialize donidalorsen in Europe, plans to file for marketing approval there this year.
   
   Ionis, founded in 1989, has spearheaded the push to develop genetic medicines for genetic diseases. The company is best known for Spinraza, a drug for spinal muscular atrophy, a deadly neurological disease that attacks nerve cells controlling speech, movement, and breathing. The treatment, sold by Biogen, is now a blockbuster.
   
   The company’s new challenge: proving it can replicate that success and showing it can successfully commercialize drugs on its own.
   
   “We think donidalorsen has the potential to be the treatment of choice for prophylactic treatment for hereditary angioedema,” said Brett Monia, CEO of Ionis.
   
   Hereditary angioedema, or HAE, is a rare genetic disease that affects about 1 out of every 50,000 people, including more than 20,000 people in the U.S. and Europe. Patients don’t make enough of a protein called C1 inhibitor, a molecule that helps suppress inflammation. Without this key regulator, a cascade of proteins activates, causing blood vessels to spill fluid into surrounding tissues and causing dramatic swelling often mistaken for an allergic reaction. These swelling attacks can be deadly when they choke off a patient’s airways and can also affect the intestines, leading to gut-wrenching abdominal pain and nausea.
   
   “It’s a disease that jumps on patients very spontaneously, it’s unpredictable. They get these attacks that can be extremely severe and debilitating, that put them in an ICU,” Monia said. “They can be fatal if it’s not treated aggressively.”
   
   Biopharma companies have taken intense interest in developing HAE therapies. The most commonly prescribed treatment to quell a swelling attack is icatibant, a generic injected medicine, but Massachusetts biotech KalVista Pharmaceuticals is developing an oral drug and announced results from a successful late-stage trial in February.
   
   There are also multiple products that help prevent swelling attacks. The leading preventive treatment, Takhzyro, brought in around $1 billion in sales for Takeda in 2023. BioCryst won approval for Orladeyo, an oral preventive therapy, in 2020. And Intellia Therapeutics is working on a CRISPR-based treatment and announced encouraging initial results in 2022.
   
   About 70% of HAE patients in the United States are already on a preventive treatment, Monia said, but he still sees an opening for Ionis, a $5.4 billion company headquartered in the Southern California city of Carlsbad. In the trial that supported Takhzyro’s approval, a biweekly injection led to a 87% reduction in the rate of HAE attacks compared to placebo, and a monthly injection cut attacks by 73%. If Ionis could offer similar benefits with less frequent dosing, Monia argued, it would have a shot at convincing patients to switch to its therapy.
   
   Donidalorsen is a genetic therapy made of modified RNA hitched to a sugar molecule that directs the drug to the liver. Once there, it gets absorbed by liver cells and blocks the production of prekallikrein, a protein that plays a key role in the relay race of inflammatory signals that drive HAE swelling attacks.
   
   In addition to reducing monthly HAE attack rates, the drug reduced attacks severe enough to require acute therapy by 92% among patients injected monthly.
   
   The OASIS study found that 91% of patients treated monthly had well-controlled disease based on responses to a standard questionnaire. Among patients who switched from another prophylactic treatment to donidalorsen in the OASISplus study, 93% reported well-controlled disease after switching, compared to 67% at baseline.
   
   Ninety patients participated in Oasis, 62% of whom were female. The study was not racially diverse, as 93% of those enrolled were white. Researchers have flagged a dearth of diversity in past HAE trials, too, even though the disease appears to affect different races equally.
   
   Ionis shared topline results from Oasis in January, but that brief announcement did not include specifics on the degree to which its drug reduced swelling attacks. The company also did not share results from OASISplus.
   
   In a January note to investors, Leerink Partners market analyst Mani Foroohar estimated that the drug’s probability of winning regulatory approval was 90% given the topline announcement. Consensus estimates from analysts forecast sales increasing from $51 million in 2025 to $485 million in 2030, according to Visible Alpha.
   
   If approved by the FDA, donidalorsen could turn out to be the biotech’s second solo launch. Last September, Ionis announced positive late-stage data for olezarsen, a drug for familial chylomicronemia syndrome, a rare and serious disease that prevents the body from breaking down fats. The biotech is awaiting an FDA decision this year on that medication.
7. Natal 1 juni 2024 11:27

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 01 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2808

     Gegeven: 236

   •    Aantal posts: 6.070

   quote:

   JelkeH schreef op 1 juni 2024 11:17:

   Nou, we kunnen dit forum wel stoppen tot eind 2025. De enige die hier momenteel plezier uit halen zijn degene die met shorten verdienen.Toch??
   

   waarom zou dit forum alleen voor niet-shorters mogen bestaan?
8. BassieNL 1 juni 2024 11:43

   auteur info

   • BassieNL

     Lid sinds: 13 okt 2018

     Laatste bezoek: 01 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 8688

     Gegeven: 2239

   •    Aantal posts: 13.362

   quote:

   G. Hendriks schreef op 1 juni 2024 09:27:

   Er zijn twee werelden:
   
   - de ene gaat over de beschikbaarheid van een medicijn. Heel goed dus dat er groen licht aan de horizon gloort voor leniolisib. Dat is positief nieuws, vooral voor patiënten;
   
   - de andere is die van de belegger die rendement op zijn/haar geld wil zien. Die ziet het moment van potentieel rendement verder naar achteren schuiven. Dat is vanuit de optiek van rendement natuurlijk gewoon slecht nieuws.
   
   Ik snap best dat, als je eenmaal met (zwaar) verlies in je portefeuille zit, je nieuw houvast zoekt. Maar wees gewoon eerlijk en geef toe dat zo’n bericht als eergisteravond eigenlijk best wel kl*te is. Ik kan een meewarig lachje af en toe niet onderdrukken als ik dat bericht positief geframed zie worden.
   

   Andersom.
   
   Ik denk dat patiënten in Europa helemaal niet blij zijn met alweer een vertraging, die wel 18 maanden kan duren. Alleen deze vertraging gaat al veel langer duren dan de oorspronkelijke snelle procedure de Pharming voor ogen had.
   
   Beleggers zijn misschien wel gerust gesteld met het groene licht aan de horizon. De koers veerde ook weer op na de een emotionele start van de handelsdag.
9. Natal 1 juni 2024 11:46

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 01 jun 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2808

     Gegeven: 236

   •    Aantal posts: 6.070

   Appie, pas je wel op dat je met je gestrekte been geen beenbreuk oploopt?
   
   Je post is nogal eenzijdig, laat maar zeggen: naar een sterfhuis toegeschreven. Niet erg, ik ben er ook altijd nog:-)
   
   In de kraamkamer liggen de nieuwere en de nieuwste indicaties alweer klaar.
   
   Over stagnatie patienten leniolisib is nog weinig te zeggen. Daar is het nog veel te vroeg voer, er is nog een hele grote pool van aanstaande patienten.
   
   Ja, gut, personeelskosten. Volgens mij heb je personeel nodig om een bedrijf te runnen.
   
   Het EMA besluit is jammer, maar niet het einde van de wereld. Per slot van rekening is Leniolisib veilig en werkzaaam bevonden door de EMA. Eeen mooie basis voor de volgende indicaties.
   
   SDV: een nieuwe CEO, ik vind het prima maar er vernadert weinig aan het bedrijf zelf. Voorde SDV haters zal het wel fijn zijn.
   
   Patentverlies is geen probleem, geen bedrijf haalt het in zijn hoofd om de recombinante produktiewijze te kopieren.
   
   Voorlopig tijd genoeg vwb de nieuwe hae concurrenten. Dat duurt nog wel en bovendien zal noodmedicatie altijd nodig blijven.
   
   Uwes groetend, Natal.
10. Rikos 1 juni 2024 12:07

    auteur info

    • Rikos

      Lid sinds: 31 mrt 2020

      Laatste bezoek: 01 jun 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1436

      Gegeven: 1587

    •    Aantal posts: 1.315

    quote:

    G. Hendriks schreef op 1 juni 2024 09:27:

    Er zijn twee werelden:
    
    - de ene gaat over de beschikbaarheid van een medicijn. Heel goed dus dat er groen licht aan de horizon gloort voor leniolisib. Dat is positief nieuws, vooral voor patiënten;
    
    - de andere is die van de belegger die rendement op zijn/haar geld wil zien. Die ziet het moment van potentieel rendement verder naar achteren schuiven. Dat is vanuit de optiek van rendement natuurlijk gewoon slecht nieuws.
    
    Ik snap best dat, als je eenmaal met (zwaar) verlies in je portefeuille zit, je nieuw houvast zoekt. Maar wees gewoon eerlijk en geef toe dat zo’n bericht als eergisteravond eigenlijk best wel kl*te is. Ik kan een meewarig lachje af en toe niet onderdrukken als ik dat bericht positief geframed zie worden.
    

    AB. De spijker op z'n kop.
    
    M.i. dan
11. De Monitor 1 juni 2024 14:07

    auteur info

    • De Monitor

      Lid sinds: 31 mei 2024

      Laatste bezoek: 01 jun 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 17

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 24

    quote:

    Sharen schreef op 1 juni 2024 00:21:

    [...]
    Heb je helemaal weer een account gemaakt omdat de koers nog verder omlaag te praten, en dan sluit de koers gewoon onveranderd :-)
    

    Ik vond deze zoveelste tegenvaller de moeite waard om weer even inhoudelijk mee te discussiëren.
    De koers is lager gesloten dan donderdag.
    Ook zijn er behoorlijk wat aandelen verhandeld (ver) onder de 80 cent. Dat betekent dat de koers de komende periode nog wel eens behoorlijk door kan gaan zakken.
12. De Monitor 1 juni 2024 14:16

    auteur info

    • De Monitor

      Lid sinds: 31 mei 2024

      Laatste bezoek: 01 jun 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 17

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 24

    quote:

    Sharen schreef op 31 mei 2024 10:12:

    [...]
    Maar Lord, had je vanochtend toch niet even zin om wat aandeeltjes te kopen op die mooie deuk van 0,72 ?
    
    Dan had je nu flink wat loempia’s kunnen kopen :-)
    
    Altijd maar aan de zijlijn blijven staan lijkt mij toch wat saai, vooral als je zo snel zoveel rendement kunt halen in een uurtje.
    

    Jij brabbelt altijd achteraf over misgelopen handelskansen. Zoals gisteren weet je nooit wat de koers gaat doen, het moment was niet verwacht, de uitslag was niet verwacht, de koersbeweging onvoorspelbaar. De kans dat je die trade pakt is klein.
    
    Andere trades, zoals ik bijvoorbeeld deed rond de Nasdaq notering zijn veel interessanter. Vooraf zag ik in dat beleggers de notering enorm zouden ophemelen en de koers op basis van gebakken lucht zou stijgen. Ik heb toen uitgelegd (vooraf) dat ik daarom sprinters had aangekocht om winst te maken bij de stijging. Toen de koers fors hoger stond heb ik mijn aandeelpositie verkocht en bijna 200% winst gepakt op mijn sprinters.
    
    Daarna daalde het aandeel (fors). En gisteren zelfs een halvering tov destijds.
    
    Dit is natuurlijk heel wat anders dan beleggers die melden dat ze een positie hebben of turbo's aankopen en die positie bij een daling 'opeens' allang verkocht was. Dan kun je beter aan de zijlijn staan dan de daling met turbo's mee maken, of niet sharen?
13. Sharen 1 juni 2024 15:06

    auteur info

    • Sharen

      Lid sinds: 06 feb 2018

      Laatste bezoek: 02 jun 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9949

      Gegeven: 5113

    •    Aantal posts: 4.536

    quote:

    De Monitor schreef op 1 juni 2024 14:16:

    [...]
    
    Jij brabbelt altijd achteraf over misgelopen handelskansen. Zoals gisteren weet je nooit wat de koers gaat doen, het moment was niet verwacht, de uitslag was niet verwacht, de koersbeweging onvoorspelbaar. De kans dat je die trade pakt is klein.
    
    Andere trades, zoals ik bijvoorbeeld deed rond de Nasdaq notering zijn veel interessanter. Vooraf zag ik in dat beleggers de notering enorm zouden ophemelen en de koers op basis van gebakken lucht zou stijgen. Ik heb toen uitgelegd (vooraf) dat ik daarom sprinters had aangekocht om winst te maken bij de stijging. Toen de koers fors hoger stond heb ik mijn aandeelpositie verkocht en bijna 200% winst gepakt op mijn sprinters.
    
    Daarna daalde het aandeel (fors). En gisteren zelfs een halvering tov destijds.
    
    Dit is natuurlijk heel wat anders dan beleggers die melden dat ze een positie hebben of turbo's aankopen en die positie bij een daling 'opeens' allang verkocht was. Dan kun je beter aan de zijlijn staan dan de daling met turbo's mee maken, of niet sharen?
    

    Zo, wat een uitgebreide persoonlijke aandacht krijg ik daar van je, dank je wel. En zelfs op zowel de mei als de juni draad…
    
    En wat heb je inderdaad knap gehandeld toen met die Nasdaq, mijn complimenten!
    
    Eigenlijk zou je van mij veel meer van dit soort succesverhalen mogen schrijven, het mag gewoon gezegd worden, niet te bescheiden… ;-)
14. aextracker 1 juni 2024 15:11

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 01 jun 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 8876

      Gegeven: 1661

    •    Aantal posts: 13.748

    quote:

    Kwiirk schreef op 1 juni 2024 08:48:

    [...]
    Na alle emotie kunnen we de balans opmaken. Gisteren is maximaal gebruik gemaakt van de onzekerheid bij beleggers waardoor een in essentie positief bericht door algoritmes leidde tot een enorme omzet en koersdaling van meer dan 10%. Achteraf werden de algoritmes vervangen door het gezonde verstand en herstelde de koers zich weer.
    

    Gezond verstand en beleggen in bio-tech staat op gespannen voet met verwacht rendement en dynamiek die zich lastig laat voorspellen.
    De intra-day beweging op vrijdag in reactie op het CHMP nieuws en de verlening met 18 maanden bevestigd opnieuw, hoeveel gespannen voeten er onder Pharming Group NV beleggers in de benen zijn.
    
    Los van de vertraging is het fijn te weten dat de klinische goedkeuring er feitelijk is. Nu de ingredienten en processing nog........... dat wordt uitdagend genoeg naar ik inschat en is nogal afhankelijk om welk "ene chemische stofje" het gaat waar de CHMP meer zekerheden van wil zien en weten.