Pharming Group NL0010391025

Pharming februari 2022

1. Janssen&Janssen 22 februari 2022 11:20

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 26 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9421

     Gegeven: 2037

   •    Aantal posts: 4.275

   quote:

   DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 10:47:

   Ook Biomarin gaat de gentherapie testen op echte patiënten!
   
   Enrollment Opens in HAERMONY Trial to Test HAE Gene Therapy
   Steve Bryson PhD avatar
   by Steve Bryson PhD | February 21, 2022
   
   Enrollment is open for the open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331, an investigational gene therapy for hereditary angioedema (HAE).
   
   The trial’s sponsor, BioMarin Pharmaceutical, plans to recruit about 34 adults with type 1 or type 2 HAE at one site in Missouri. More information about enrollment and contact information can be found here.
   
   HAE is a genetic disorder characterized by sudden and recurrent swelling in the hands, feet, face, upper airways, gastrointestinal tract, and genitals. Most cases are caused by inherited mutations in the SERPING1 gene, which carries instructions for making the C1-inhibitor (C1-INH) protein.
   
   For people with type 1 HAE, these mutations impair C1-INH production, while the protein malfunctions for those with type 2 HAE. Not enough C1-INH activity results in abnormally high levels of a pro-inflammatory protein called bradykinin, which causes swelling attacks.
   
   BMN 331 is designed to provide a healthy copy of the SERPING1 gene to increase levels of C1-INH and reduce swelling attacks or keep them from occurring. The therapy is delivered to liver cells, where C1-INH is produced, by a harmless virus called AAV5 via a single infusion into the vein.
   
   According to BioMarin, preclinical studies have demonstrated that BMN 331 can insert the SERPING1 gene into liver cells and restore C1-INH levels in the bloodstream.
   
   The five-year HAERMONY trial (NCT05121376) will be a two-part study. Part A will assess the preliminary safety of single, escalating doses of BMN 331 and determine whether C1-INH increases in a dose-dependent manner. Part B will be a dose-expansion phase to find up to three safe doses that will sustain clinically meaningful C1-INH levels.
   
   The trial’s primary goal is to assess the number of participants who develop side effects following the infusion. Secondary measures include evaluating HAE attacks’ number and severity, the annualized use of HAE medications, and the levels of antibodies targeting the C1-INH protein and the AAV5 viral delivery system.
   
   Both males and females 18 and older with a genetically confirmed HAE diagnosis are eligible to participate. Patients must be receiving routine prophylactic (preventive) or on-demand therapy six months before enrolling for attacks that occur on average at least once a month.
   
   Participants need to be trained to self-administer acute attack treatments and manage any attacks at home, be willing to abstain from consuming alcohol for at least one year after infusion, and use highly effective contraception, if applicable.
   
   BMN 331 was granted an orphan drug designation by the U.S. Food and Drug Administration. This designation seeks to support the development of rare disease therapies by providing developers with incentives and benefits, including tax credits for clinical trials, exemption of certain fees, and a seven-year market exclusivity period upon approval.
   

   mooi voor alle patienten die HAE hebben maar monitor reken jezelf nog niet rijk zoals ze zelf ook al aangeven
   
   The five-year HAERMONY trial (NCT05121376) will be a two-part study. Part A will assess the preliminary safety of single, escalating doses of BMN 331 and determine whether C1-INH increases in a dose-dependent manner. Part B will be a dose-expansion phase to find up to three safe doses that will sustain clinically meaningful C1-INH levels.
   
   oftewel zeker nog 5 jaar geen Gen therapie vanuit dit bedrijf....
2. Janssen&Janssen 22 februari 2022 11:23

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 26 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9421

     Gegeven: 2037

   •    Aantal posts: 4.275

   en ze gaan ook nog eens eerst kijken naar de preliminary safety of single, escalating doses of BMN 331 and determine whether C1-INH increases in a dose-dependent manner kan is groot dat de veiligheid niet gehaald gaat worden.
   
   daarbij komt dat orchard op gen teharie gaat samenwerken met een al reeds beproefd medicijn die bewezen hebben om genen in dieren
   konijn & eventueel al koe te veranderen om zo hun HAE medicijn te maken.
3. [verwijderd] 22 februari 2022 11:24

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Janssen&Janssen schreef op 22 februari 2022 11:20:

   [...]
   
   mooi voor alle patienten die HAE hebben maar monitor reken jezelf nog niet rijk zoals ze zelf ook al aangeven
   
   The five-year HAERMONY trial (NCT05121376) will be a two-part study. Part A will assess the preliminary safety of single, escalating doses of BMN 331 and determine whether C1-INH increases in a dose-dependent manner. Part B will be a dose-expansion phase to find up to three safe doses that will sustain clinically meaningful C1-INH levels.
   
   oftewel zeker nog 5 jaar geen Gen therapie vanuit dit bedrijf....
   

   Inderdaad, zoals ik hierboven al heb beschreven.
   Ik durf zelfs te stellen dat er voor 2030 nog geen gentherapie op de markt zal zijn voor HAE, en zelfs 2035 zou ik nog durven stellen.
   Geeft ook een indicatie dat de Orchard deal helemaal niet zo'n 'meesterzet' is als hier gedacht wordt.
4. [verwijderd] 22 februari 2022 11:25

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Janssen&Janssen schreef op 22 februari 2022 11:23:

   en ze gaan ook nog eens eerst kijken naar de preliminary safety of single, escalating doses of BMN 331 and determine whether C1-INH increases in a dose-dependent manner kan is groot dat de veiligheid niet gehaald gaat worden.
   
   daarbij komt dat orchard op gen teharie gaat samenwerken met een al reeds beproefd medicijn die bewezen hebben om genen in dieren
   konijn & eventueel al koe te veranderen om zo hun HAE medicijn te maken.
   

   Gentherapieën zijn voor de lange adem. Óók bij Orchard.
5. De amateur 22 februari 2022 11:25

   auteur info

   • De amateur

     Lid sinds: 09 okt 2014

     Laatste bezoek: 26 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3827

     Gegeven: 764

   •    Aantal posts: 7.789

   quote:

   DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:24:

   [...]
   
   Inderdaad, zoals ik hierboven al heb beschreven.
   Ik durf zelfs te stellen dat er voor 2030 nog geen gentherapie op de markt zal zijn voor HAE, en zelfs 2035 zou ik nog durven stellen.
   Geeft ook een indicatie dat de Orchard deal helemaal niet zo'n 'meesterzet' is als hier gedacht wordt.
   

   Wat een paar overdreven roze brillen denken is niet representatief voor het forum. Ondanks dat er qua gentherapie ook concurrentie is is het toch handig dat Pharming hier ook iets in doet. Opties zijn beperkt dus deal met Orchard is prima. Financieel risico is beperkt en kan Pharming dragen.
6. [verwijderd] 22 februari 2022 11:28

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   De amateur schreef op 22 februari 2022 11:25:

   [...]
   
   Wat een paar overdreven roze brillen denken is niet representatief voor het forum.
   

   Het wordt anders stoïcijns aangenomen door andere forumleden die weinig kaas van de materie gegeten hebben.
7. TonR 22 februari 2022 11:28

   auteur info

   • TonR

     Lid sinds: 22 jan 2018

     Laatste bezoek: 26 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5971

     Gegeven: 19399

   •    Aantal posts: 5.721

   quote:

   DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:25:

   [...]
   
   Gentherapieën zijn voor de lange adem. Óók bij Orchard.
   

   Dus OOK voor de anderen die jij aangedragen hebt.
8. Wilbar 22 februari 2022 11:30

   auteur info

   • Wilbar

     Lid sinds: 26 okt 2006

     Laatste bezoek: 26 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 12794

     Gegeven: 1764

   •    Aantal posts: 22.237

   quote:

   DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:24:

   [...]
   
   Inderdaad, zoals ik hierboven al heb beschreven.
   Ik durf zelfs te stellen dat er voor 2030 nog geen gentherapie op de markt zal zijn voor HAE, en zelfs 2035 zou ik nog durven stellen.
   Geeft ook een indicatie dat de Orchard deal helemaal niet zo'n 'meesterzet' is als hier gedacht wordt.
   

   Geeft ook AAN DAT U VINDT dat de Orchard deal helemaal niet zo'n 'meesterzet' is als hier gedacht wordt.
   Dat mag u vinden. Ik weet dat het voor u heel moeilijk is om feiten en meningen van elkaar te scheiden.
9. [verwijderd] 22 februari 2022 11:30

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   TonR schreef op 22 februari 2022 11:28:

   [...]Dus OOK voor de anderen die jij aangedragen hebt.
   

   Niet voor de medicatie die ik aangedragen heb.
10. De amateur 22 februari 2022 11:30

    auteur info

    • De amateur

      Lid sinds: 09 okt 2014

      Laatste bezoek: 26 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3827

      Gegeven: 764

    •    Aantal posts: 7.789

    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 22 februari 2022 11:23:

    en ze gaan ook nog eens eerst kijken naar de preliminary safety of single, escalating doses of BMN 331 and determine whether C1-INH increases in a dose-dependent manner kan is groot dat de veiligheid niet gehaald gaat worden.
    
    daarbij komt dat orchard op gen teharie gaat samenwerken met een al reeds beproefd medicijn die bewezen hebben om genen in dieren
    konijn & eventueel al koe te veranderen om zo hun HAE medicijn te maken.
    

    Laatste alinea zegt helemaal niets. Ruconest en gentherapie is totaal anders. Enige voordeel is dat Pharming bekend is met de HAE markt maar zonder een medicatie heb je daar nog niets aan.
11. [verwijderd] 22 februari 2022 11:30

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:24:

    [...]
    
    Inderdaad, zoals ik hierboven al heb beschreven.
    Ik durf zelfs te stellen dat er voor 2030 nog geen gentherapie op de markt zal zijn voor HAE, en zelfs 2035 zou ik nog durven stellen.
    Geeft ook een indicatie dat de Orchard deal helemaal niet zo'n 'meesterzet' is als hier gedacht wordt.
    

    Met alle kennis die je nu op zak hebt , kan je slapend rijk worden.
    
    Je bent super zelfverzekerd.
    
    Welke aandelen heb je momenteel in je portefeuille?
12. TonR 22 februari 2022 11:32

    auteur info

    • TonR

      Lid sinds: 22 jan 2018

      Laatste bezoek: 26 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5971

      Gegeven: 19399

    •    Aantal posts: 5.721

    quote:

    DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:30:

    [...]
    
    Niet voor de medicatie die ik aangedragen heb.
    

    Het blijft koffiedik kijken...dus de aannames neem ik niet serieus.
13. [verwijderd] 22 februari 2022 11:33

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    mool321 schreef op 22 februari 2022 11:30:

    [...]
    
    Welke aandelen heb je momenteel in je portefeuille?
    

    Doe ik, zoals je misschien weet, geen uitspraken over.
14. LL 22 februari 2022 11:33

    auteur info

    • LL

      Lid sinds: 09 jan 2003

      Laatste bezoek: 26 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4179

      Gegeven: 2289

    •    Aantal posts: 6.657

    quote:

    De amateur schreef op 22 februari 2022 11:25:

    [...]
    
    Wat een paar overdreven roze brillen denken is niet representatief voor het forum. Ondanks dat er qua gentherapie ook concurrentie is is het toch handig dat Pharming hier ook iets in doet. Opties zijn beperkt dus deal met Orchard is prima. Financieel risico is beperkt en kan Pharming dragen.
    

    Pharming moest wel na de aansluiting met Profylaxe gemist te hebben. Over het financieel risico ben ik nog niet uit. De initiële investering is één ding maar de kosten die voortvloeien uit de overeenkomst zijn daarmee nog niet in kaart gebracht en kunnen flink oplopen.
    
    Under the terms of the collaboration, Pharming has been granted worldwide rights to OTL-105 and will be responsible for clinical development, regulatory filings, and commercialization of the investigational gene therapy, including associated costs. Orchard will lead the completion of IND-enabling activities and oversee manufacturing of OTL-105 during pre-clinical and clinical development, which will be funded by Pharming. In addition, both companies will explore the application of non-toxic conditioning regimen for use with OTL-105 administration.
    
    bron:
    www.pharming.com/sites/default/files/...
15. Wilbar 22 februari 2022 11:34

    auteur info

    • Wilbar

      Lid sinds: 26 okt 2006

      Laatste bezoek: 26 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 12794

      Gegeven: 1764

    •    Aantal posts: 22.237

    quote:

    mool321 schreef op 22 februari 2022 11:30:

    [...]
    
    Met alle kennis die je nu op zak hebt , kan je slapend rijk worden.
    
    Je bent super zelfverzekerd.
    
    Welke aandelen heb je momenteel in je portefeuille?
    

    Je vraagt naar de bekende weg. Het antwoord staat gelijk aan 0,0.
16. bikes 22 februari 2022 11:34

    auteur info

    • bikes

      Lid sinds: 25 sep 2018

      Laatste bezoek: 30 okt 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2167

      Gegeven: 4

    •    Aantal posts: 3.711

    quote:

    DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:24:

    [...]
    
    Inderdaad, zoals ik hierboven al heb beschreven.
    Ik durf zelfs te stellen dat er voor 2030 nog geen gentherapie op de markt zal zijn voor HAE, en zelfs 2035 zou ik nog durven stellen.
    Geeft ook een indicatie dat de Orchard deal helemaal niet zo'n 'meesterzet' is als hier gedacht wordt.
    

    "De meester heeft gesproken" zal wel zijn afgestudeerd op dit onderwerp neem ik aan, zo niet trek dan niet zo snel een te grote broek aan.
17. [verwijderd] 22 februari 2022 11:36

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:33:

    [...]
    
    Doe ik, zoals je misschien weet, geen uitspraken over.
    

    Erg vaag vind ik zelf.
    
    Het zou je sieren om openheid te geven.
    
    Je bent geen haar beter dan Sijmen op deze manier.
    
    
18. [verwijderd] 22 februari 2022 11:36

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    LL schreef op 22 februari 2022 11:33:

    [...]
    
    Pharming moest wel na de aansluiting met Profylaxe gemist te hebben. Over het financieel risico ben ik nog niet uit. De initiële investering is één ding maar de kosten die voortvloeien uit de overeenkomst zijn daarmee nog niet in kaart gebracht en kunnen flink oplopen.
    
    Under the terms of the collaboration, Pharming has been granted worldwide rights to OTL-105 and will be responsible for clinical development, regulatory filings, and commercialization of the investigational gene therapy, including associated costs. Orchard will lead the completion of IND-enabling activities and oversee manufacturing of OTL-105 during pre-clinical and clinical development, which will be funded by Pharming. In addition, both companies will explore the application of non-toxic conditioning regimen for use with OTL-105 administration.
    

    Nu duidelijk is dat Pharming marktaandeel verliest en dat leniolisib ook niet de redding gaat zijn de komende jaren om de omzet verder te laten groeien bovenop de huidige jaaromzet ben ik benieuwd hoe Pharming deze peperdure trajecten denkt te gaan financieren.
    Ik weet het wel al hoor, gewoon weer met de pet rond bij de kleine particuliere belegger die nog steeds goedgelovig is in Pharming.
    
19. zjeeraar 22 februari 2022 11:36

    auteur info

    • zjeeraar

      Lid sinds: 19 nov 2019

      Laatste bezoek: 26 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 7191

      Gegeven: 291

    •    Aantal posts: 8.553

    Orchard is voor Pharming een bewuste keuze die op de toekomstige ontwikkelingen gericht is....zij hebben reeds erg veel kennis in huis, dus zodoende.
20. [verwijderd] 22 februari 2022 11:36

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    mool321 schreef op 22 februari 2022 11:36:

    [...]
    
    Erg vaag vind ik zelf.
    
    Het zou je sieren om openheid te geven.
    
    Je bent geen haar beter dan Sijmen op deze manier.
    
    

    Dat mag jij vinden.