CW1884 schreef op 19 augustus 2017 08:38:
[...]
Ja inderdaad 't zal maar gebeuren. Natuurlijk 't zal maar gebeuren. Aandeelhouders willen dit niet horen en willen zo snel mogelijk goedkeuring voor de preventieve behandeling van HAE.
Ik denk echter dat Pharming dit op dit moment niet (meer) zo interessant vindt, omdat ze bezig zijn met een vial die kleiner is met een zelfde hoeveelheid werkzame stof en dus geconcentreerder. Deze vial kan dan gebruikt worden voor zowel IM (intra-musculair) als SM (subcutaan) voor zowel de acute als preventieve behandeling. Indien Pharming deze kleinere geconcentreerdere vial op de markt wenst te brengen, dient wederom goedkeuring worden verleend door de FDA en-/of EMA. Dit kost wederom (enorm veel) geld.
Waarom zal je dan nog (veel) geld uitgeven voor een nieuw onderzoek Fase 3 met de oude vial, terwijl je later overgaat op de kleinere vial. Om geld te besparen kun je beter (veel) geld uitgeven voor de nieuwe vial en de desbetreffende goedkeuring.
Aangezien de onderzoeksresultaten van Fase 2 significant beter waren, dan van het concurrerende medicijn Cinryze, mag je verwachten dat Ruconest ook goedgekeurd wordt. Pharming kan dus inderdaad eisen van de FDA om geen Fase 3 onderzoek te behoeven doen. De FDA kan deze eis natuurlijk altijd afwijzen, maar er bestaat ook een mogelijkheid dat de FDA de eisen inwilligt. Dit is aan de FDA. Ik vermoed inderdaad dat dat de reden is, dat het zo lang duurt, voordat de FDA en Pharming komen met een melding voor de volgende stap. Ofwel goedkeuring ofwel Fase 3 onderzoek.
Uiteindelijk wil Pharming Ruconest gebruiken voor de preventieve behandeling van HAE. Indien Pharming echter kan besparen op een volledige onderzoek, zal Pharming dit niet nalaten. Dat als gevolg van deze "onderhandeling", het besluit van de FDA langer duurt is dan niet meer van belang. Immers Pharming heeft inmiddels inkomsten uit Ruconest voor de acute behandeling. Pharming mag al onder bepaalde voorwaarden Ruconest inzetten voor preventieve behandeling en Ruconest dient in de toekomst ook nog te kunnen concurreren met de concurrent. Het laatste kan bijvoorbeeld met de nieuwe vial voor subcutane toediening.
Ik denk dat Pharming niet het achterste van haar tong laat zien. Ook niet richting aandeelhouders. Dit om te proberen de concurrenten te evenaren of voor te blijven.