Dr. Phil schreef op 23 mei 2023 10:28:
[...]
Dank voor je reactie Sharen, en gelukkig ben je ook nog positief. Ik neem aan dat je bedoeld, de kinderen die ouder worden en wél joenja mogen gebruiken, ouder zijn dan 12 jaar? Onder de 12 is nog niet zeker.
Pharming schat het aantal patiënten dat lijdt aan APDS, een afweerstoornis waarvoor tot dusverre geen medicijn was, op ruim 1500. Hiervan zijn ruim 500 geïdentificeerd (25% kinderen onder de 12 jaar). Ongeveer 40% van de patiënten bevindt zich in de VS. Omdat waarschijnlijk niet alle ruim 1500 patiënten geïdentificeerd en behandeld worden, k is een voorzichtig aantal van 1100 over vijf jaar voorspeld.
Dat patiënten minder snel overlijden is geweldig, en dat staat natuurlijk voorop. Zelf denk ik, wat zal joenja voor impact hebben op toekomstige moeders die al enige tijd joenja gebruiken en vervolgens zwanger worden. Misschien heeft joenja wel dusdanig effect op deze erfelijke ziekte, dat deze niet meer erfelijk zal zijn. Is ver gezocht natuurlijk, en of joenja gebruikt mag worden bij zwangerschap weet ik zo ook even niet.
Hoop in ieder geval dat de goedkeuring voor Europa en elders ook snel komt, zodat de patiënten snel geholpen kunnen worden.