uniQure Terug naar discussie overzicht

Draadje OT, bijzaken & geleuter in de marge!

1. [verwijderd] 17 maart 2015 17:31

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   flosz schreef op 17 maart 2015 14:09:

   Kite Pharma buys Dutch gene therapy firm
   
   Mar 17 2015, 08:28 ET | About: Kite Pharma (KITE) | By: Douglas W. House, SA News Editor
   
   CAR-T cancer therapy firm Kite Pharma (NASDAQ:KITE) acquires privately-held Amsterdam-based T-Cell Factory B.V. (TCF) for $21M plus clinical, regulatory and sales milestones. The transaction strengthens Kite's platform in T Cell Receptor (TCR) gene therapy.TCF, renamed Kite Pharma EU, discovers and develops tumor-specific TCRs for broad application in cancer using its proprietary TCR-GENErator platform.Kite President & CEO Arie Belldegrun, M.D., says, "The acquisition of TCF and its novel discovery and development platform provides Kite with a strong position in TCR gene therapy for cancer. In addition, with our strategic plans for expanding clinical operations to ex-U.S. sites, Kite's relationship with the Netherlands Cancer Institute (NKI) provides an important operational platform and potential access to investigators, clinical sites and manufacturing facilities in Amsterdam."Kite is advancing a broad pipeline of TCR-based product candidates including NY-ESO-1 against various tumors, HPV-16 E6 antigens against cervical and head and neck cancers and certain MAGE antigens against various tumors.
   seekingalpha.com/news/2373506-kite-ph...
   
   ir.kitepharma.com/releasedetail.cfm?R...
   

   we zijn als Nederland een onvervalste 'kennis-wordt-weggekocht-economie'
   
   Nu maar hopen dat dat QURE niet staat te wachten eerdaags....
2. flosz 19 maart 2015 21:58

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 22 jun 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   FUTURE LEADERS IN THE BIOTECH INDUSTRY
   March 20, 2015
   uniQure N.V. www.biocentury.com/Data/NewsCenter2/C...
3. flosz 20 maart 2015 10:29

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 22 jun 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   How ARM’s Edward Lanphier Is Fighting for Cell Therapy Cures that Save Patients and Portfolios
   March 19, 2015
   Source: George S. Mack of The Life Sciences Report (3/19/15)
   ...............
   .......
   
   TLSR: What should investors in regenerative medicine, gene therapy and genetically modified cell industries be listening for?
   
   EL: I think 2015 and 2016 are going to be incredibly important years in terms of clinical translation, clinical data and product approval. I think there are going to be a lot of catalysts: a lot of important, tangible milestones associated with Phase 2 data, Phase 3 data, biologics license application (BLA) submissions and, potentially, product approvals.
   
   TLSR: Where do you think we will see the first product approvals?
   
   EL: I think it’s yet to be determined. I don’t know that my crystal ball is quite that clear, but with that said. . .
   
   There are a several in vivo gene therapy programs involving adeno-associated virus (AAV) approaches. One of those programs, for lipoprotein lipase deficiency (LPLD; also called familial hyperchylomicronemia), a very rare genetic disease, has already been approved in Europe and is undergoing some additional testing in the U.S. for potential approval here. The agent is called Glybera (alipogene tiparvovec), and it was developed by the Dutch company uniQure N.V. (QURE:NASDAQ) Also employing AAV, there is an ongoing Phase 3 clinical trial in the ophthalmic space that I think is very important.
   www.thelifesciencesreport.com/pub/na/...
   
4. rationeel 20 maart 2015 13:14

   auteur info

   • rationeel

     Lid sinds: 07 okt 2004

     Laatste bezoek: 03 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22854

     Gegeven: 1806

   •    Aantal posts: 65.808

   Je hebt weer veel interessante informatie gevonden, FLOSZ:) Dank daarvoor:)
5. flosz 20 maart 2015 15:29

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 22 jun 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   quote:

   flosz schreef op 19 maart 2015 21:58:

   FUTURE LEADERS IN THE BIOTECH INDUSTRY
   March 20, 2015
   uniQure N.V. www.biocentury.com/Data/NewsCenter2/C...
   

   Via Brad Loncar (aanwezig in NYC):
   
   $QURE says their new Lexington, MA location has the largest capacity of any gene therapy facility in the world.
   
   $QURE Hemophilia B - Q3 expect expression-level data on two or three patients.
   
   $QURE Sanfilippo B - Q3 expect a one year follow-up on four patients.
   
   $QURE says they are allowed to stagger their patients over 24 hours vs 1 month for all other gene therapy co's due to their safety profile.
   
   mobile.twitter.com/bradloncar
   
   Jammer, meeluisteren zit er niet in..... www.biocentury.com/conferences/future...
6. flosz 20 maart 2015 18:48

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 22 jun 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   Mar 26, 2015
   BioCapital Europe 2015 - Amsterdam
   uniQure attendee: Jörn Aldag
   www.biocapitaleurope.com/programme/
   
   May 14, 2015
   Convergence Forum East - Chatham, MA
   uniQure attendee: Jörn Aldag
   convergenceforum.com/agendaeast.html
   
   May 18, 2015
   UBS Global Healthcare Conference - New York City
   uniQure attendee: Matt Kapusta
   www.ubs.com/microsites/ib-conferences...
   
   May 19, 2015
   BioEquity - Vienna
   uniQure attendee: Jörn Aldag
   www.biocentury.com/conferences/bioequ...
   
7. Prof. Dollar 21 maart 2015 18:10

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 03 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 193

     Gegeven: 53

   •    Aantal posts: 2.284

   2015: Year of Gene Therapy for the Treatment of Children with Rare Diseases – Sanfilippo Syndrome
   factbasedhealth.com/gene-therapy-trea...
8. rationeel 22 maart 2015 12:15

   auteur info

   • rationeel

     Lid sinds: 07 okt 2004

     Laatste bezoek: 03 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22854

     Gegeven: 1806

   •    Aantal posts: 65.808

   Het is wetenschappers van Universiteit Harvard gelukt om levend DNA van olifanten te verrijken met genen van de wolharige mammoet, een uitgestorven zoogdier dat werd bejaagd door onze verre voorouders.
   
   Volgens The Mail Online is met de genetische injectie "een enorme stap richting de herschepping van de wolharige mammoet gezet". In het verrijkingsproces werd een nieuwe methode gebruikt genaamd 'Crispr'.
   
   Het gaat om veertien exacte kopieën van genen van de zwaarlijvige viervoeter. Het erfelijk materiaal werd onttrokken aan mammoet-overblijfselen die waren gevonden in het Noordpoolgebied.
   
   Het onderzoek richtte zich primair op genen die geassocieerd worden met resistentie tegen koude, zegt hoogleraar en 'de-extinctie-enthousiasteling' George Church. "Prioriteit hadden de genen die samenhangen met harigheid, onderhuids vet, de grootte van oren en - vooral - hemoglobine, de eiwitten die zuurstof door het lichaam transporteren."
9. [verwijderd] 22 maart 2015 21:46

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   o.a. hoe IPO's politici verrijken (luister thv plm minuut 16): www.c-span.org/video/?303078-1/book-d...
   
   interessante boekbespreking van Peter Schweizer over de verstrengeling van politiek en bedrijfsleven; ofwel geld genereren met politieke macht.
10. [verwijderd] 22 maart 2015 22:18

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    luister ook eens vanaf min. 35:00 www.c-span.org/video/?303078-1/book-d... over Obamacare in relatie tot pharma/biotech
11. flosz 25 maart 2015 15:55

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    CHIESI FARMACEUTICI GROUP CONFIRMS GROWTH AND INVESTMENT TREND FOR 2014
    
    Chiesi Farmaceutici has ended 2014 with a turnover of €1.342 million and an 8.4% growth rate compared to 2013
    Investment in Research and Development totals €237 million
    The Group has moved up the world ranking of innovative pharma companies from 50th to 46th place
    Parma (Italy), March 25, 2015 – Chiesi Farmaceutici Group, an international company based in Parma, Italy, closed 2014 with a turnover of €1.342 million and was up by 8.4% on the previous year - around two points higher than the global market. EBITDA reached €363 million, equal to 27.1% of sales and up on the previous year despite high levels of investment in research and development, which have reached a record high of €237 million, equal to 17.6% of sales. This achievement has pushed the Group further up the world ranking of innovative pharma companies from 50th to 46th place.
    “Our growing commitment to research and development represents a key premise for the Group’s efforts to develop new products in all the therapeutic areas it operates in ” – comments Alberto Chiesi, President of Chiesi Farmaceutici – “At the same time, it forms the bases for the Group to consolidate its leadership in traditional therapeutic areas, such as respiratory diseases and neonatology, and continue developing its expertise in the treatment of rare diseases and advanced therapies.”
    The products: Foster® (BDP), Curosurf® (poractant alpha) and Clenil® (beclomethasone dipropionate) the Group’s three biggest products in terms of turnover, have achieved extremely positive results: Foster in particular has made a significant increase in market share in all the 47 markets where it has a direct presence or related brands. On the whole Foster®, Nexthaler® and related brands have generated total sales of over €420 million, up by around 24% on 2013. Curosurf® has further consolidated world leadership in the treatment of respiratory distress syndrome in premature neonates, with sales of €175 million, up by 8.1% on 2013. Clenil®, which has been a well-respected product for decades in a number of markets, has generated sales for over €171 million and is up by 5.1% on the previous year.
    Investment: in addition to the above mentioned €237 million in Research and Development, the Group has invested €87 million in new industrial plants and €89 million for the acquisition of the total capital of Chiesi USA. This has generated significant results: a concerted push for the development of new products, an increase in production capacity for Foster Nexthaler (Blois plant) and Curosurf (Modena and Parma plants) needed to meet a growing demand, and a fully operative affiliate in the largest pharmaceutical market in the world.
    The global presence of the Group is also increasingly prominent: this is evident from the development of sales, 77% of which originate from outside the domestic market.
    
    “2014 was definitely an outstanding year in terms of financial results achieved,” – adds Ugo Di Francesco, CEO at Chiesi Farmaceutici S.p.A., “which are all the more commendable given that all the geographical areas contributed to reaching these results: the North – Central Europe (+12%), the Emerging Countries (+9.2%), South Europe (+4.6) and the USA (+8.4%), a market which we have gained by completing the acquisition of US company Cornerstone and which opens up key strategic prospects. The distribution of growth is confirmation of the validity of the Group’s long-term internationalisation strategy, thanks to which Chiesi’s products are highly valued in an ever-increasing number of markets. For Chiesi, 2014 was also a year for new innovative products in gene therapy (Glybera®, alipogene tiparvovec), regenerative medicine (Holoclar®, the first stem cell product approved in the western world) and the prevention of organ transplant rejection (Envarsus®, monohydrate tacrolimus), which further extend the Group’s portfolio and its cultural wealth. In the case of Glybera® and Holoclar® in particular it would not be inappropriate to talk of a pioneering approach to entirely new sectors in medicine, which provide therapeutic solutions for serious health problems that until recently represented unmet medical needs.”
    
    www.chiesigroup.com/en/chiesi-farmace...
12. Prof. Dollar 27 maart 2015 22:03

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 03 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 193

      Gegeven: 53

    •    Aantal posts: 2.284

    Biotech: ‘Unprecedented Times,’ Not a Bubble
    blogs.barrons.com/stockstowatchtoday/...
13. flosz 4 april 2015 00:21

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    Science, patients driving rare disease drug research surge
    news.yahoo.com/science-patients-drivi...
    
14. flosz 9 april 2015 09:29

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    'Dit wordt de eeuw van de biotech'
    Thieu Vaessen
    
    Beleggen in biotech is hot. De aandelen van biotechbedrijven zijn niet aan te slepen; de koersen stijgen nog sneller dan die van internetbedrijven. Dat is volkomen terecht, zegt Tom Muller van Theodoor Gilissen. ‘Ik zeg het al langer: dit wordt de eeuw van de biotech. Ik voorzie de komende vijftien jaar een gigantische vooruitgang.’
    
    Gentherapie
    
    Exponent van de vooruitgang is zeker het Amsterdamse biotechbedrijf Uniqure, dat als eerste goedkeuring heeft gekregen voor de verkoop van een gentherapie. Deze week steeg de koers van het aandeel Uniqure op de Amerikaanse Nasdaq met bijna 50%, nadat het bedrijf een samenwerkingsverband was aangegaan met Bristol-Myers Squibb.
    
    De koersexplosie van Uniqure staat niet op zichzelf. De Nasdaq Biotech Index noteert nu boven de 3600 punten, een stijging van ruim 50% sinds begin vorig jaar. Ook in Europa zijn de aandelen van biotechbedrijven gewild. De Next Biotech Index van Euronext steeg sinds begin vorig jaar met liefst 60%.
    
    Biofarma
    
    Net als Muller noemt Frank Raaphorst van Rabobank nieuwe wetenschappelijke inzichten als een belangrijke drijfveer achter de hoge waarderingen voor biotechaandelen. ‘De biofarma komt uit een lastige tijd, waarin de inkomsten terugliepen. Bedrijven waren minder succesvol met de introductie van nieuwe geneesmiddelen. Sinds een jaar of twee is sprake van een omslag.’
    Een van de factoren achter die omslag is dat biotechbedrijven er beter in slagen te voorspellen welke medicijnen effectief zijn. Ook hebben ze meer succes met het selecteren van de juiste patiëntengroepen voor hun medicijnen. ‘De succesrate gaat omhoog’, zegt Raaphorst. Dankzij die vooruitgang betonen Amerikaanse en Europese autoriteiten zich ook coöperatiever. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) accepteerde vorig jaar een recordaantal van 41 nieuwe medicijnen. Bovendien is sprake van een intensievere samenwerking tussen patiëntenverenigingen en farmabedrijven, waardoor een nieuwe dynamiek ontstaat.
    Succesverhaal
    
    Nederlandse bedrijven profiteren volop van het goede beursklimaat. Zo verdubbelde afgelopen half jaar de koers van Galapagos – het bekendste biotechbedrijf met een notering aan de Amsterdamse beurs. Een enorm succesverhaal is het Deens-Nederlandse Genmab dat medicijnen tegen kanker ontwikkelt. Ook de koers van dit aandeel is in een half jaar tijd verdubbeld. Genmab heeft nu een beurswaarde van meer dan $?4mrd.
    
    De vraag dringt zich op of de koersen niet te ver zijn opgelopen. Is er misschien sprake van een zeepbel, die ieder moment kan knappen? De vraag is des te relevanter nu de opmars van Europese biotechaandelen eind vorige maand abrupt tot stilstand kwam. De Next Biotech Index verloor toen in drie dagen tijd een slordige 15 procent, gevolgd door een voorzichtig herstel.
    
    'Eng en duur'
    
    De recente daling is volgens Oscar Izeboud van Kempen & Co absoluut geen reden voor ongerustheid. ‘Biotechaandelen zijn altijd volatiel. En zeker in Europa geldt biotech al snel als eng en duur.’ Met die hoge prijzen valt het volgens hem in werkelijkheid wel mee. ‘Ik zou eerder zeggen dat aandelen van Europese biotechbedrijven lange tijd spotgoedkoop waren.’ Izeboud verwacht verdere koersstijgingen in Europa, omdat Amerikaanse beleggers hebben gemerkt dat biotechaandelen in Europa relatief goedkoper zijn.
    De biotechspecialist van Kempen wijst ook op de hoge prijzen die de grote farmabedrijven bereid zijn te betalen voor biotechbedrijven. ‘Bijna iedere dag zie je nieuwe overnames.’ De hoge overnameprijzen leggen een stevige bodem onder de koersen. De grootste overname dit jaar was die van Pharmacyclics door AbbVie, voor $?21 mrd. Dat leverde beleggers een premie op van 39%.
    Nieuwe kaskrakers
    
    Ook Nederlandse bedrijven zijn in trek. Zo ging het Leidse biotechbedrijf Prosensa vorig jaar november over in handen van Biomarin, voor $?680 mln. Dat kwam voor beleggers neer op een premie van 55%. Naar verwachting zal de overnametrend nog wel even aanhouden, omdat de grote farmaconcerns veel medicijnen hebben waarvan de patenten verlopen. Ze zijn op zoek naar nieuwe kaskrakers. Galapagos geldt als een volgende overnameprooi, vooral vanwege het reumamedicijn waaraan het Nederlandse biotechbedrijf werkt.
    Toch ook voorzichtigheid
    
    Toch valt er ook enige voorzichtigheid te bespeuren. Sommige waarnemers wijzen erop dat biotechbedrijven afgelopen jaren steeds sneller naar de beurs zijn gegaan, soms zelfs op een moment dat hun kandidaatmedicijnen nog niet eens op mensen waren getest. Dat laatste gold bijvoorbeeld voor het Nederlandse bedrijf Proqr, dat een medicijn ontwikkelt tegen taaislijmziekte en dat vorig jaar een notering aan de Nasdaq kreeg. Een aantal tegenvallers bij de ontwikkeling van nieuwe medicijnen zou de koersen van alle biotechaandelen een knauw kunnen geven.
    Raaphorst van Rabobank wijst nog op een ander aspect, namelijk de vraag of farmaceuten wel in staat zullen zijn de gedroomde hoge prijzen voor nieuwe medicijnen in rekening te brengen. ‘Je ziet het nu gebeuren dat verzekeraars in de Verenigde Staten grote kortingen bedingen. Door die trend kunnen de inkomsten tegenvallen. Dat kan een domper op de feestvreugde zijn.’
    
    fd.nl/beurs/1099673/dit-wordt-de-eeuw...
    
15. Prof. Dollar 9 april 2015 10:19

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 03 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 193

      Gegeven: 53

    •    Aantal posts: 2.284

    Dank voor het delen flosz.
    
    Mooi artikel, maar het deel "[..] Ook Nederlandse bedrijven zijn in trek. Zo ging het Leidse biotechbedrijf Prosensa vorig jaar november over in handen van Biomarin, voor $680 mln. Dat kwam voor beleggers neer op een premie van 55%." vertelt een selectief verhaal. Per aandeel komt dat neer op 17,75 dollar. Echter, de koers van Prosensa crashte in september 2013 naar $7,14, terwijl het aandeel in augustus nog $31,92 noteerde. Ik wil er maar mee aangeven dat die 55% (zoals altijd) relatief is.
16. flosz 9 april 2015 11:33

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 22 jun 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    Zo is dat Prof., stukje " geleuter in de marge" .
    Btw: leuke retweet van jou v. Joshua B. (07-04-15/17.25)
17. [verwijderd] 9 april 2015 13:07

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    flosz schreef op 9 april 2015 11:33:

    Zo is dat Prof., stukje " geleuter in de marge" .
    Btw: leuke retweet van jou v. Joshua B. (07-04-15/17.25)
    

    Flosz for PResident!
    
    ;-)
18. pommeraie 12 april 2015 15:17

    auteur info

    • pommeraie

      Lid sinds: 08 dec 2010

      Laatste bezoek: 15 okt 2022

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 69

    Volgt iemand van us Galapagos ?? Zelf beperkt ingelegd.
    De spanning loopt op. Is dit kansrijk ??
    Lancering nieuwe oplossing voor reuma, Bechterev, Crohn...suggestie slagingskans net onder 100%, suggestie overname, suggestie beursgang Nasdaq.... kortom voldoende fantasie
19. [verwijderd] 12 april 2015 15:33

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Nee, volg het niet. Maar vind het wel een goed idee om fondsen waar door regelmatige bezoekers en bijdragers aaan dit forum vertrouwen in is van een eigen draadje te voorzien. Als je dat doet is het misschien een idee om bij de eerste bijdrage wat achtergrond te geven over de reden van je interesse.
    
20. pommeraie 12 april 2015 17:33

    auteur info

    • pommeraie

      Lid sinds: 08 dec 2010

      Laatste bezoek: 15 okt 2022

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 69

    interesse: ben zelf absoluut niet medische onderlegd !
    Wel veel interesse gekregen in de pharma industrie door een combinatie van: persoonlijke omstandigheden, de fase/keerpunt waarin de medische wetenschap zich bevindt, de instap in AMT, en om het samen te vatten: volg het TV programma de "ijzeren eeuw"; vooral visie,durf maar ook'greed' van personages in nieuwe mogelijkheden.
    Mag best weleens gezegd worden: ben altijd verrast door de combinatie jouw materie-inhoudelijke bijdrage en die van Flosz en TexMex, de ervaring en input van IVET en de TA load van Rationeel